Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie efter män med hemofili B om profylax med refixi/REBINYN

1 februari 2024 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

En icke-interventionell säkerhetsstudie efter auktorisation (PASS) i manliga hemofili B-patienter som får Nonacog Beta Pegol (N9-GP) profylaxbehandling

Denna studie kommer att samla in information om biverkningar och hur väl Refixia/REBINYN fungerar under långtidsbehandling (profylax) hos män med hemofili B. När deltagarna deltar i denna studie kommer deltagarna att få samma behandling som de fått av sin studieläkare. . Alla besök på kliniken görs på samma sätt som deltagarna är vana vid. Under besök på kliniken kan deltagarna bli tillfrågade om några relevanta tester om de anses användbara av sin studieläkare. Under besöken kan deltagarnas studieläkare fråga om deltagarna haft några biverkningar sedan det senaste studiebesöket. Deltagarna kommer att uppmanas att anteckna antalet blödningar och behandlingen av deras blödningar samt deras vanliga profylax. Under besöken på kliniken kommer deltagarna att få svara på några enkäter om sin livskvalitet och sin förmåga att vara fysiskt aktiv. Deltagarens deltagande i studien kommer att pågå i 4-9 år, beroende på när de går med i studien. Deltagarna är fria att lämna studien när som helst och av vilken anledning som helst. Detta kommer inte att påverka deras nuvarande och framtida sjukvård.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

60

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsinki University Central Hospital/Coagulation Disorder Un
  • Grekland
      • Athens, Grekland, GR-11527
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Grekland, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • University of Calgary Cumming School of Medicine
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Univ of Alberta Hospital Res
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • Klinisk forskningspost
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1150-199
        • Hospital Sao Jose
      • Lisboa, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central - Hospital Dona Estefânia
  • Storbritannien
      • Aberdeen, Storbritannien, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 625 00
        • FN Brno odd. hematologie
      • Plzen, Tjeckien, 304 60
        • Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum am Friedrichshain
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn
  • Österrike
      • Wien, Österrike, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med hemofili B

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Undertecknat informerat samtycke som erhållits före alla studierelaterade aktiviteter (studierelaterade aktiviteter är varje procedur relaterad till registrering av data enligt protokollet).
  • Manliga patienter i alla åldrar med hemofili B tilldelade N9-GP profylax
  • Beslut om att inleda behandling med kommersiellt tillgänglig N9-GP har fattats av patienten/patienterna/lagligt auktoriserade representanterna (LAR(s)) och den behandlande läkaren före och oberoende av beslutet att inkludera patienten i denna studie

Exklusions kriterier:

  • Tidigare deltagande i denna studie. Deltagande definieras som undertecknat informerat samtycke
  • Känd eller misstänkt överkänslighet mot N9-GP eller relaterade produkter
  • Mental oförmåga, ovilja eller språkbarriärer som hindrar adekvat förståelse eller samarbete
  • Klinisk misstanke eller närvaro av FIX-hämmare vid tidpunkten för inkludering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter med hemofili B
Patienter med hemofili B utan nuvarande inhibitorer
Läkemedel: Nonacog beta pegol
Deltagarna behandlas med kommersiellt tillgänglig nonacog beta pegol (N9-GP) enligt lokal klinisk praxis enligt den behandlande läkarens bedömning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal biverkningar (ADR) (FIX-hämmare, allergiska reaktioner och tromboemboliska händelser)
Tidsram: Från studieperiodens början (vecka 0) till slutet av studieperioden (upp till 9 år)
Antal händelser
Från studieperiodens början (vecka 0) till slutet av studieperioden (upp till 9 år)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från studiestart (vecka 0) till upp till 9 år
Antal händelser
Från studiestart (vecka 0) till upp till 9 år
Antal blödningsepisoder under långvarig rutinanvändning av N9-GP (profylax) bedömt med årlig blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: Från studiestart (vecka 0) till upp till 9 år
Antal avsnitt
Från studiestart (vecka 0) till upp till 9 år
Antal behandlingar som kräver blödningsepisoder under långvarig rutinanvändning av N9-GP (profylax) bedömt med årlig blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: Från studiestart (vecka 0) till upp till 9 år
Antal avsnitt
Från studiestart (vecka 0) till upp till 9 år
Hemostatisk effekt av N9-GP när det används för behandling av blödningsepisoder
Tidsram: Från studiestart (vecka 0) till upp till 9 år
Antal blödningsepisoder. Hemostatisk effekt bedöms som framgång/misslyckande baserat på en fyrgradig skala för hemostatisk respons (utmärkt, bra, måttlig och dålig) genom att räkna utmärkt och bra som framgång och måttlig och dålig som misslyckande
Från studiestart (vecka 0) till upp till 9 år
Hemostatisk respons av N9-GP när den används i perioperativ behandling
Tidsram: Från studieperiodens början (vecka 0) till slutet av studieperioden (upp till 9 år)
Antal blödningsepisoder. Hemostatisk respons bedöms som framgång/misslyckande baserat på en fyragradig skala för hemostatisk respons (utmärkt, bra, måttlig och dålig) genom att räkna utmärkt och bra som framgång och måttlig och dålig som misslyckande
Från studieperiodens början (vecka 0) till slutet av studieperioden (upp till 9 år)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Utredare

  • Studierektor: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

15 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

15 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 november 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 november 2018

Första postat (Faktisk)

19 november 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NN7999-4031
  • U1111-1165-8657 (Annan identifierare: World Health Organization (WHO))
  • EUPAS26592 (Registeridentifierare: EU PAS Register)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Enligt Novo Nordisks offentliggörande åtagande på novonordisk-trials.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hemofili B

Kliniska prövningar på Nonacog beta pegol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera