Tutkimus, jossa seurattiin hemofilia B:tä sairastavia miehiä refixian/REBINYNin ehkäisyssä
torstai 11. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
Ei-interventiivinen luvan myöntämisen jälkeinen turvallisuustutkimus (PASS) miespuolisilla hemofilia B -potilailla, jotka saavat Nonacog Beta Pegol (N9-GP) -profylaksia
Tässä tutkimuksessa kerätään tietoa sivuvaikutuksista ja siitä, kuinka hyvin Refixia/REBINYN toimii pitkäaikaishoidon (ennaltaehkäisyn) aikana miehillä, joilla on hemofilia B. Osallistuessaan tähän tutkimukseen osallistujat saavat saman hoidon kuin heidän tutkimuslääkärinsä on heille antanut. .
Kaikki käynnit klinikalla tehdään samalla tavalla kuin osallistujat ovat tottuneet.
Klinikalla käyntien aikana osallistujilta saatetaan pyytää joitakin asiaankuuluvia testejä, jos heidän tutkimuslääkärinsä pitää niitä hyödyllisinä.
Vierailujen aikana osallistujat tutkivat lääkärit voivat kysyä, onko osallistujilla ollut sivuvaikutuksia edellisen tutkimuskäynnin jälkeen.
Osallistujia pyydetään merkitsemään muistiin verenvuotojen lukumäärä ja vuotojen hoito sekä säännöllinen profylaksi.
Klinikalla käyntien aikana osallistujia pyydetään vastaamaan joihinkin kyselyihin, jotka koskevat heidän elämänlaatuaan ja kykyään olla fyysisesti aktiivisia.
Osallistujan osallistuminen tutkimukseen kestää 4-9 vuotta riippuen siitä, milloin hän osallistuu tutkimukseen.
Osallistujat voivat vapaasti poistua tutkimuksesta milloin tahansa ja mistä tahansa syystä.
Tämä ei vaikuta heidän nykyiseen ja tulevaan sairaanhoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
60
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
-
Edegem, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven - Hart en Vaatziekten
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- University of Calgary Cumming School of Medicine
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
- Univ of Alberta Hospital Res
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Health Science Centre
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
-
Athens, Kreikka, GR-11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
-
Athens, Kreikka, GR-11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10 000
- KBC Zagreb_Hematology
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0372
- Klinisk forskningspost
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali, 1169-045
- ULS De São José, E.P.E.- Hospital D. Estefânia
-
Lisbon, Portugali, 1150-199
- ULS De São José, E.P.E - Hospital São José_Serviço de Imunohemoterapia
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi, 00290
- Coagulation Disorder Unit
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Skejby Blodsygdomme, blødercentret
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Brno, Tšekki, 625 00
- FN Brno odd. hematologie
-
Pilsen, Tšekki, 304 60
- Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin
-
-
-
-
-
Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- University Hospital of Wales - Haemophilia
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Hemofilia B -potilaat
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus, joka on saatu ennen tutkimukseen liittyvää toimintaa (tutkimukseen liittyvällä toiminnalla tarkoitetaan mitä tahansa menettelyä, joka liittyy tietojen kirjaamiseen protokollan mukaisesti).
- Minkä tahansa ikäiset miespotilaat, joilla on hemofilia B, jotka on määrätty N9-GP-profylaksiaan
- Päätöksen aloittaa hoito kaupallisesti saatavilla olevalla N9-GP:llä on potilas(t)/laillisesti valtuutettu(t) edustaja(t) (LAR(t)) ja hoitava lääkäri ennen päätöstä ottaa potilas mukaan tähän tutkimukseen ja siitä riippumatta.
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi osallistuminen tähän tutkimukseen. Osallistuminen määritellään allekirjoitettuna tietoon perustuvana suostumuksena
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys N9-GP:lle tai vastaaville tuotteille
- Henkinen kyvyttömyys, haluttomuus tai kielimuurit estävät riittävän ymmärryksen tai yhteistyön
- Kliininen epäily tai FIX-estäjän esiintyminen sisällyttämishetkellä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Hemofilia B -potilaat
Hemofilia B -potilaat ilman nykyisiä estäjiä
|
Osallistujia hoidetaan kaupallisesti saatavalla nonacog beeta pegolilla (N9-GP) paikallisen kliinisen käytännön mukaisesti hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lääkehaittareaktioiden (ADR:t) määrä (FIX-estäjät, allergiset reaktiot ja tromboemboliset tapahtumat)
Aikaikkuna: Opintojakson alusta (viikko 0) opintojakson loppuun (enintään 9 vuotta)
|
Tapahtumien määrä
|
Opintojakson alusta (viikko 0) opintojakson loppuun (enintään 9 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä
Aikaikkuna: Opintojakson alusta (viikko 0) aina 9 vuoteen asti
|
Tapahtumien määrä
|
Opintojakson alusta (viikko 0) aina 9 vuoteen asti
|
|
Vuotojaksojen määrä N9-GP:n (profylaksia) pitkäaikaisen rutiininomaisen käytön aikana vuositasolla (ABR) arvioituna
Aikaikkuna: Opintojakson alusta (viikko 0) aina 9 vuoteen asti
|
Jaksojen lukumäärä
|
Opintojakson alusta (viikko 0) aina 9 vuoteen asti
|
|
Vuotoa vaativien hoitojen määrä N9-GP:n pitkäaikaisen rutiininomaisen käytön aikana (profylaksia) vuositasolla (ABR) arvioituna
Aikaikkuna: Opintojakson alusta (viikko 0) aina 9 vuoteen asti
|
Jaksojen lukumäärä
|
Opintojakson alusta (viikko 0) aina 9 vuoteen asti
|
|
N9-GP:n hemostaattinen vaikutus, kun sitä käytetään verenvuotojaksojen hoitoon
Aikaikkuna: Opintojakson alusta (viikko 0) aina 9 vuoteen asti
|
Verenvuotojaksojen lukumäärä.
Hemostaattinen vaikutus arvioidaan onnistuneeksi/epäonnistukseksi hemostaattisen vasteen neljän pisteen asteikolla (erinomainen, hyvä, kohtalainen ja huono) laskemalla erinomainen ja hyvä onnistuneeksi ja kohtalainen ja huono epäonnistuneeksi.
|
Opintojakson alusta (viikko 0) aina 9 vuoteen asti
|
|
N9-GP:n hemostaattinen vaste, kun sitä käytetään perioperatiivisessa hoidossa
Aikaikkuna: Opintojakson alusta (viikko 0) opintojakson loppuun (enintään 9 vuotta)
|
Verenvuotojaksojen lukumäärä.
Hemostaattinen vaste arvioidaan onnistuneeksi/epäonnistuneeksi hemostaattisen vasteen neljän pisteen asteikolla (erinomainen, hyvä, kohtalainen ja huono) laskemalla erinomainen ja hyvä onnistuneeksi ja kohtalainen ja huono epäonnistuneeksi.
|
Opintojakson alusta (viikko 0) opintojakson loppuun (enintään 9 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. huhtikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 15. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 15. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. marraskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. marraskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 19. marraskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 12. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia B
- ei -acog beeta -pegol
Muut tutkimustunnusnumerot
- NN7999-4031
- U1111-1165-8657 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
- EUPAS26592 (Rekisterin tunniste: EU PAS Register)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .