Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mesenkymale stamceller behandling for dekompensert levercirrhosis

9. mai 2019 oppdatert av: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Sikkerhet og effekt av human unnavelstrengsavledet-mesenkymale stamceller behandling for pasienter med dekompensert levercirrhosis

Dekompensert levercirrhose er en livstruende kronisk leversykdom med høy dødelighet. Levertransplantasjon er det eneste alternativet som kan forbedre overlevelsen til disse pasientene; Imidlertid er denne prosedyren forbundet med flere begrensninger, som alvorlig mangel på donorlever, lange ventelister, flere komplikasjoner og høye kostnader. Våre og andre tidligere studier har vist at margbenavledede mesenkymale stamceller (BM-MSC) eller unnavelstrengsavledet MSC (UC-MSC) infusjon er klinisk trygg og kan forbedre leverfunksjonen hos pasienter med dekompensert levercirrhose. Imidlertid har de langsiktige resultatene av MSC-infusjon ikke blitt rapportert før nå. Denne prospektive og randomiserte kontrollerte studien undersøkte den langsiktige sikkerheten og effekten av UC-MSC hos pasienter med dekompensert levercirrhose.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Levercirrhose representerer et sent stadium av progressiv hepatisk fibrose preget av dannelse og akkumulering av en ekstracellulær matrise, noe som fører til progressiv forvrengning av leverarkitekturen. I Kina er den viktigste årsaken til levercirrhose kronisk hepatitt B-virusinfeksjon (HBV). Levercirrhose utvikler seg vanligvis irreversibelt til avansert stadium, for eksempel et dekompensert stadium som er preget av en rekke kliniske manifestasjoner, inkludert ascites, varicealblødning og hepatisk encefalopati med høy dødelighet. Levertransplantasjon er det eneste alternativet som kan forbedre overlevelsen til disse dekompenserte levercirrhosepasientene; Imidlertid er denne prosedyren forbundet med flere begrensninger, som alvorlig mangel på donorlever, lange ventelister, flere komplikasjoner og høye kostnader. Derfor er det presserende å finne en sikker og effektiv terapeutisk tilnærming til dekompensert levercirrhose.

Dyremodeller har vist at benmargsavledet MSC (BM-MSC) kan lindre leverfibrose og reversere fulminant leversvikt. I klinisk, autolog BM-MSC har betydelig forbedret leverfunksjon hos pasienter med levercirrhose. En fersk forskning fant også at autolog BM-MSC-terapi sikkert forbedret histologisk fibrose og leverfunksjon hos pasienter med alkoholisk skrumplever. Allogen MSC-behandling, slik som navlestrengsavledet MSC (UC-MSC), har vist seg å være trygg og gunstig for pasienter med levercirrhose forårsaket av autoimmune sykdommer. Våre tidligere studier viste at infusjoner av UC-MSC signifikant forbedret leverfunksjonen hos pasienter med dekompensert levercirrhose og primær biliær cirrhose (PBC) og økte overlevelsesraten hos pasienter med akutt-på-kronisk leversvikt (ACLF). Den kliniske enkeltsenterstudien, den relative lille størrelsen på pasientkohortene, fravær av evaluering av langsiktig effekt forhindrer imidlertid klare konklusjoner med hensyn til sikkerheten og effekten av denne behandlingen ved leversykdommer.

Hensikten med denne studien er å undersøke om og hvordan UC-MSC kan forbedre leverfunksjonen, og forekomsten av alvorlige komplikasjoner hos pasienter med dekompensert levercirrhose gjennom en multisenter klinisk studie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

200

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • Beijing, Kina, 100039
        • Rekruttering
        • Beijing 302 Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Ming Shi

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 69 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 18-69 år;
  2. Dekompensert levercirrhose (manifestasjoner inkludert gastrointestinal blødning, hepatisk encefalopati og ascites, basert på tidligere stabil cirrhose);
  3. Positiv testing for hepatitt B overflateantigen i serum (HBsAg) i mer enn 6 måneder (pasienter med kronisk hepatitt B);
  4. Skriftlig samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Hepatocellulært karsinom eller andre maligniteter;
  2. Levercirrhose forårsaket av andre årsaker, for eksempel autoimmune sykdommer, alkohol, narkotika og så videre;
  3. Gravide kvinner;
  4. Tilstedeværelsen av andre vitale organer alvorlig dysfunksjon;
  5. Delta i andre studier;
  6. Mangel på en støttende familie;
  7. Avslag på å signere skjemaet for informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Omfattende behandling pluss UC-MSC-behandling
Tas en dose på 1,0*10E6 UC-MSC/kg kroppsvekt intravenøst ​​tre ganger med 3 ukers mellomrom, i tillegg til omfattende behandling.
Annen: Omfattende behandling
  1. Alle pasienter fikk anti-HBV-behandling med NA (entekavir (ETV), tenofovirdisoproksilfumarat (TDF) eller tenofoviralafenamid (TAF)).
  2. Strategier basert på målretting av abnormiteter i tarm-leveraksen ved antibiotikaadministrasjon (dvs. rifaximin), forbedrer den forstyrrede systemiske sirkulasjonsfunksjonen (dvs. langvarig administrering av albumin), reduserer den inflammatoriske tilstanden (dvs. statiner), og redusere portal hypertensjon (dvs. betablokkere).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Leverfunksjon
Tidsramme: 96 uker
inkludert nivåene av albumin [ALB], protrombinaktivitet [PTA], total bilirubin [TBIL og kolinesterase [CHE].
96 uker
Forekomsten av alvorlige komplikasjoner
Tidsramme: 96 uker
inkludert infeksjon, gastrointestinal blødning, encefalopati og hepatorenalt syndrom.
96 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten av uønskede hendelser
Tidsramme: 96 uker
f.eks. feber, allergi, utslett, infeksjon
96 uker
Sykdomsfri overlevelsestid
Tidsramme: 96 uker
Lengden på overlevelsestid etter første UC-MSC-behandling for pasienten i oppfølgingsperioden.
96 uker
Forekomst av hepatocellulært karsinom (HCC) hendelser
Tidsramme: 96 uker
HCC utviklet seg hos pasienten i løpet av oppfølgingsperioden.
96 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Studiestol: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

20. mai 2019

Primær fullføring (Forventet)

30. desember 2021

Studiet fullført (Forventet)

30. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mai 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2019

Først lagt ut (Faktiske)

10. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. mai 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2019

Sist bekreftet

1. mai 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere