Trattamento con cellule staminali mesenchimali per la cirrosi epatica scompensata

La cirrosi epatica rappresenta uno stadio avanzato della fibrosi epatica progressiva caratterizzata dalla formazione e dall'accumulo di una matrice extracellulare, che porta alla progressiva distorsione dell'architettura epatica. In Cina, la causa più importante di cirrosi epatica è l'infezione da virus dell'epatite B cronica (HBV). La cirrosi epatica di solito progredisce irreversibilmente in uno stadio avanzato, come uno stadio scompensato caratterizzato da una serie di manifestazioni cliniche, tra cui ascite, emorragia da varici ed encefalopatia epatica con elevata mortalità. Il trapianto di fegato è l'unica opzione che può migliorare la sopravvivenza di questi pazienti con cirrosi epatica scompensata; tuttavia, questa procedura è associata a diverse limitazioni, come la grave carenza di donatori di fegati, lunghe liste di attesa, molteplici complicazioni e costi elevati. Pertanto, è urgente trovare un approccio terapeutico sicuro ed efficace alla cirrosi epatica scompensata.

I modelli animali hanno dimostrato che le MSC derivate dal midollo osseo (BM-MSC) possono migliorare la fibrosi epatica e invertire l'insufficienza epatica fulminante. In clinica, le BM-MSC autologhe hanno migliorato significativamente la funzionalità epatica nei pazienti con cirrosi epatica. Una recente ricerca ha anche scoperto che la terapia autologa BM-MSC ha migliorato in modo sicuro la fibrosi istologica e la funzionalità epatica nei pazienti con cirrosi alcolica. La terapia con MSC allogeniche, come le MSC derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC), si è dimostrata sicura e benefica per i pazienti con cirrosi epatica causata da malattie autoimmuni. I nostri studi precedenti hanno dimostrato che le infusioni di UC-MSC hanno migliorato significativamente la funzionalità epatica nei pazienti con cirrosi epatica scompensata e cirrosi biliare primaria (PBC) e hanno aumentato il tasso di sopravvivenza nei pazienti con insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF). Tuttavia, lo studio clinico monocentrico, le dimensioni relativamente ridotte delle coorti di pazienti, l'assenza di valutazione sull'efficacia a lungo termine impediscono di trarre conclusioni definitive in merito alla sicurezza e all'efficacia di questo trattamento nelle malattie del fegato.

Lo scopo di questo studio è indagare se e come UC-MSC può migliorare la funzionalità epatica e l'incidenza di gravi complicanze nei pazienti con cirrosi epatica scompensata attraverso uno studio clinico multicentrico.