Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av BIIB017 (Peginterferon Beta-1a) hos pediatriske deltakere for behandling av residiverende-remitterende multippel sklerose

10. september 2025 oppdatert av: Biogen

En åpen, randomisert, multisenter, aktivt kontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av BIIB017 hos pediatriske personer i alderen 10 til under 18 år for behandling av residiverende-remitterende multippel sklerose, med alternativer Open-Label-utvidelse

Denne studien vil evaluere sikkerheten, toleransen og den beskrivende effekten av BIIB017 hos pediatriske deltakere med residiverende-remitterende multippel sklerose (RRMS) og for å vurdere farmakokinetikken (PK) til BIIB017 hos pediatriske deltakere med RRMS i del 1. I del 2 vil studien evaluere den langsiktige sikkerheten til BIIB017 og videre beskrive sikkerheten og de langsiktige multippel sklerose (MS)-utfallene etter BIIB017-behandling hos deltakere som fullførte studiebehandlingen ved uke 96 i del 1 av studien.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

152

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, 1199
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgia
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Ghent
    • Wallonia
      • Liège, Wallonia, Belgia, 4000
        • Clinique CHC MontLégia
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • MHATNP 'Sv.Naum', EAD
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92024
        • UC San Diego Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Unc Hospitals
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23502
        • Meridian Clinical Research
  • Frankrike
    • Bas Rhin
      • Strasbourg, Bas Rhin, Frankrike, 67098
        • CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Frankrike, 31059
        • Hopital Purpan
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrike, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrike, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Val De Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val De Marne, Frankrike, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Hellas
      • Thessaloniki, Hellas, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki 'Hippokration'
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Hellas, 41110
        • General Hospital of Larissa
  • Israel
    • Levant
      • Jerusalem, Levant, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
    • Tel Aviv
      • Petach-Tikva, Tel Aviv, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Napoli, Italia, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria- Università Degli Studi Della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria 'Federico II'
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Children's Hospital Zagreb
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Clinical Hospital Center 'Sestre Milosrdnice'
    • Dalmatia
      • Split, Dalmatia, Kroatia, 21000
        • University Hospital Centre Split
  • Kuwait
    • Shuwaikh
      • Ash Shuwaykh, Shuwaikh, Kuwait, 12345
        • Ibn Sina Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra E.P.E. - Hospital Pediátrico
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar e Universitário Lisboa Norte E.P.E.
      • Loures, Lisbon District, Portugal, 2674-514
        • Hospital Beatriz Ângelo
    • Minho
      • Braga, Minho, Portugal, 4710-243
        • Hospital de Braga
  • Russland
      • Belgorod, Russland, 308007
        • RSBIH 'Belgorod Regional Clinical Hospital of Saint Ioasaf'
      • Moscow, Russland, 119602
        • SBHI
      • Moscow, Russland, 129110
        • SBIH of Moscow region "Moscow Regional Scientific & Research
      • Rostov-on-Don, Russland, 344022
        • SBEI HPE 'Rostov State Medical University' of the MoH of the RF
      • Yaroslavl, Russland, 150000
        • State Budgetary Institution of Healthcare of Yaroslavl region 'Clinical Hospital # 2'
    • Bashkortostan Republic
      • Ufa, Bashkortostan Republic, Russland, 450077
        • SBEI HPE 'Bashkir State Medical University' of the MoH of the RF
    • Krasnoyarsk Krai
      • Krasnoyarsk, Krasnoyarsk Krai, Russland, 660037
        • FSBI "Federal Siberian Scientific-Clinical Center of FMBA"
    • Oblast
      • Tomsk, Oblast, Russland, 634009
        • Nebbiolo LLC
    • Sankt-Peterburg
      • Saint Petersburg, Sankt-Peterburg, Russland, 197110
        • LLC National center for socially significan disease
    • Siberia
      • Kemerovo, Siberia, Russland, 650066
        • SAIH 'Kemerovo Regional Clinical Hospital'
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11461
        • King Saud University
    • Mecca Region
      • Jeddah, Mecca Region, Saudi-Arabia, 40047
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Serbia
    • Balkans
      • Belgrade, Balkans, Serbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Balkans, Serbia, 11000
        • University Children Hospital
      • Belgrade, Balkans, Serbia, 11070
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia ,,Dr Vukan Cupic''
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 83340
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Spania
      • Córdoba, Spania, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spania, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Tsjekkia
      • Hradec Králové, Tsjekkia, 50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
  • Tunisia
      • Monastir, Tunisia, 5000
        • Hôpital Fattouma Bourghiba
      • Sfax, Tunisia, 3029
        • Hôpital Habib Bourguiba
    • Mannouba
      • Manouba, Mannouba, Tunisia, 2010
        • Hopital Razi
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Faculty Clinical Research Unit
      • Antalya, Tyrkia (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35210
        • Izmir Dr. Behcet Uz Cocuk Hastaliklari ve Cerrahisi Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Samsun, Tyrkia (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
        • Universitaetsmedizin Goettingen
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 44791
        • St. Josef-Hospital Universitaetsklinikum
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Ungarn, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem KK
    • Hajdú-Bihar
      • Debrecen, Hajdú-Bihar, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

Del 1:

  • Må ha en diagnose av RRMS som definert av den reviderte konsensusdefinisjonen for pediatrisk MS.
  • Må ha en EDSS-score mellom 0,0 og 5,5.
  • Må ha opplevd >= 1 tilbakefall i løpet av 12 måneder før randomisering (dag 1) eller >= 2 tilbakefall i løpet av 24 måneder før randomisering (dag 1) eller ha tegn på asymptomatisk sykdomsaktivitet (Gd-forsterkende lesjoner) på hjerne-MR i de 6 månedene før randomisering (dag 1).

Del 2:

• Deltakere som fullførte studiebehandlingen i del 1 (besøk i uke 96), i henhold til protokoll.

Nøkkelekskluderingskriterier:

Del 1:

  • Primær progressiv, sekundær progressiv eller progressiv tilbakefall. Disse tilstandene krever tilstedeværelse av kontinuerlig klinisk sykdom som forverres over en periode på minst 3 måneder. Deltakere med disse tilstandene kan også ha overliggende tilbakefall, men skiller seg fra tilbakefallende deltakere ved mangel på klinisk stabile perioder eller klinisk bedring.
  • Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner eller kjent medikamentoverfølsomhet.
  • Kjent allergi mot enhver komponent i Avonex eller BIIB017 formulering.
  • Forekomst av et MS-tilbakefall som har skjedd innen 30 dager før randomisering (dag 1) og/eller deltakeren ikke har stabilisert seg fra et tidligere tilbakefall før randomisering (dag 1).
  • Eventuell tidligere behandling med PEGylert humant IFN β-1a.

Del 2:

  • Eventuelle vesentlige endringer i sykehistorien som oppstår etter registrering i del 1, inkludert abnormiteter i laboratorieprøver eller aktuelle klinisk signifikante tilstander som etter etterforskerens oppfatning ville ha utelukket deltakerens deltakelse i del 1. Etterforskeren må revurdere deltakerens medisinske egnethet for deltakelse og vurdere eventuelle faktorer som vil utelukke behandling.
  • Deltakeren kunne ikke tolerere BIIB017 i del 1.

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde"

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BIIB017 (peginterferon beta-1a)
Deltakerne vil få subkutan (SC) injeksjon av BIIB017 (peginterferon beta-1a) 63 mikrogram (μg) på dag 1, etterfulgt av 94 μg ved uke 2, etterfulgt av 125 μg ved uke 4, og deretter 125 μg SC injeksjon hver 2. uke frem til uke 96 i del 1 av studien. Kvalifiserte deltakere som går inn i valgfri del 2 av studien vil motta 125 μg SC-injeksjoner av BIIB017 hver 2. uke i 96 uker.
Legemiddel: BIIB017 (peginterferon beta-1a)
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen
Andre navn:
  • PLEGRID
Aktiv komparator: Avonex
Deltakerne vil motta Avonex (interferon beta type 1a) som starter med en dose på 7,5 μg på dag 1, etterfulgt av en økning på 7,5 μg hver uke i 3 uker, etterfulgt av 30 μg intramuskulære (IM) injeksjoner hver uke opp til uke 96 i Del 1 av studien. Kvalifiserte deltakere som går inn i valgfri del 2 av studien vil motta 125 μg SC-injeksjoner av BIIB017 hver 2. uke i 96 uker.
Legemiddel: Interferon beta type 1a
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen
Andre navn:
  • Avonex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Annualisert tilbakefallsfrekvens (ARR) ved uke 48
Tidsramme: Uke 48
Et multippel sklerose (MS) tilbakefall er definert som utbruddet av nye eller tilbakevendende nevrologiske symptomer som ikke er assosiert med feber eller infeksjon, som varer i minst 24 timer, og ledsaget av nye objektive nevrologiske funn. ARR beregnes som totalt antall tilbakefall i hver behandlingsgruppe justert for varigheten av studiebehandlingen i personår.
Uke 48
Del 2: Prosentandel av deltakere med bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og AE som fører til seponering av studiebehandling
Tidsramme: Fra uke 96 til uke 196
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved en hvilken som helst dose resulterer i død, er en livstruende hendelse, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i en betydelig funksjonshemming/uførhet eller medfødt anomali, eller er en medisinsk viktig hendelse.
Fra uke 96 til uke 196

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Prosentandel av deltakere som er fri for nye eller nylig forstørrede T2 hyperintense lesjoner på hjernemagnetisk resonansavbildning (MRI) i uke 24, 48 og 96
Tidsramme: Uke 24, 48 og 96
Uke 24, 48 og 96
Del 1: Prosentandel av deltakere fri for ny MR-aktivitet i hjernen (fri for gadolinium [Gd]-forsterkende lesjoner og nye eller nylig forstørrede T2 hyperintense lesjoner) i uke 24, 48 og 96
Tidsramme: Uke 24, 48 og 96
Uke 24, 48 og 96
Del 1: Antall nye eller nylig forstørrede T2 hyperintense lesjoner på MR-skanninger av hjernen i uke 24, 48 og 96
Tidsramme: Uke 24, 48 og 96
Uke 24, 48 og 96
Del 1: Antall Gd-forbedrende lesjoner på hjerne-MR-skanninger i uke 24, 48 og 96
Tidsramme: Uke 24, 48 og 96
Uke 24, 48 og 96
Del 1: Tid til første tilbakefall
Tidsramme: Frem til uke 96
Frem til uke 96
Del 1: Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid null til slutten av doseringsintervallet (AUCtau) for BIIB017
Tidsramme: Innen 8 timer etter dose på dag 1 i uke 1; Innen 8 timer, 48 og 120 timer etter dose på dag 1 i uke 4; Innen 8 timer etter dosering på dag 1 i uke 24
Innen 8 timer etter dose på dag 1 i uke 1; Innen 8 timer, 48 og 120 timer etter dose på dag 1 i uke 4; Innen 8 timer etter dosering på dag 1 i uke 24
Del 1: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) ved stabil tilstand for BIIB017
Tidsramme: Innen 8 timer etter dose på dag 1 i uke 1; Innen 8 timer, 48 og 120 timer etter dose på dag 1 i uke 4; Innen 8 timer etter dosering på dag 1 i uke 24
Innen 8 timer etter dose på dag 1 i uke 1; Innen 8 timer, 48 og 120 timer etter dose på dag 1 i uke 4; Innen 8 timer etter dosering på dag 1 i uke 24
Del 1: Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) ved stabil tilstand for BIIB017
Tidsramme: Innen 8 timer etter dose på dag 1 i uke 1; Innen 8 timer, 48 og 120 timer etter dose på dag 1 i uke 4; Innen 8 timer etter dosering på dag 1 i uke 24
Innen 8 timer etter dose på dag 1 i uke 1; Innen 8 timer, 48 og 120 timer etter dose på dag 1 i uke 4; Innen 8 timer etter dosering på dag 1 i uke 24
Del 1: Prosentandel av deltakere med bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og AE som fører til seponering av studiebehandling
Tidsramme: Opp til uke 100
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterer i død, er en livstruende hendelse, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i en betydelig funksjonshemming/uførhet eller medfødt anomali, eller er en medisinsk viktig hendelse.
Opp til uke 100
Del 1: Antall deltakere med bindende og nøytraliserende antistoffer mot interferon beta type 1a (IFN β-1a) [Alle deltakere]
Tidsramme: Frem til uke 96
Tilstedeværelse av IFN β-1a-antistoffer i humant serum vil bli bestemt ved bruk av enzymkoblet immunosorbentanalyse (ELISA) etterfulgt av ytterligere karakterisering og titrering av positive prøver i en cellebasert nøytraliserende antistoffanalyse.
Frem til uke 96
Del 1: Antall deltakere med bindende antistoffer mot peginterferon (PEG) [BIIB017-behandlede deltakere]
Tidsramme: Frem til uke 96
Anti-PEG-bindende antistoffer i humant serum vil bli bestemt ved hjelp av en ELISA.
Frem til uke 96
Del 2: ARR i uke 144 og 192
Tidsramme: Uke 144 og 192
Et MS-tilbakefall er definert som begynnelsen av nye eller tilbakevendende nevrologiske symptomer som ikke er assosiert med feber eller infeksjon, som varer i minst 24 timer og er ledsaget av nye objektive nevrologiske funn. ARR beregnes som totalt antall tilbakefall i hver behandlingsgruppe justert for varigheten av studiebehandlingen i personår.
Uke 144 og 192
Del 2: Antall deltakere med bindende og nøytraliserende antistoffer mot IFN β-1a (alle deltakere)
Tidsramme: Frem til uke 192
Tilstedeværelse av IFN β-1a antistoffer i humant serum vil bli bestemt ved bruk av ELISA etterfulgt av ytterligere karakterisering og titrering av positive prøver i en cellebasert nøytraliserende antistoffanalyse.
Frem til uke 192
Del 2: Antall deltakere med bindende antistoffer mot PEG (BIIB017-behandlede deltakere)
Tidsramme: Frem til uke 192
Anti-PEG-bindende antistoffer i humant serum vil bli bestemt ved hjelp av en ELISA.
Frem til uke 192
Del 1: ARR ved uke 96
Tidsramme: Uke 96
Et MS-tilbakefall er definert som begynnelsen av nye eller tilbakevendende nevrologiske symptomer som ikke er assosiert med feber eller infeksjon, som varer i minst 24 timer, og ledsaget av nye objektive nevrologiske funn. ARR beregnes som totalt antall tilbakefall i hver behandlingsgruppe justert for varigheten av studiebehandlingen i personår.
Uke 96
Del 1: Prosentandel av deltakere som er fri for tilbakefall i uke 48 og 96
Tidsramme: Uke 48 og 96
Uke 48 og 96
Del 1: Endring fra baseline i kognisjon ved uke 24, 48, 72 og 96 målt ved symbolsiffermodalitetstesten (SDMT)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72 og 96
SDMT måler tiden for å pare abstrakte symboler med spesifikke tall. Testen krever elementer av oppmerksomhet, visuoperseptuell prosessering, arbeidsminne og psykomotorisk hastighet. Poengsummen er antall korrekt kodede elementer fra 0 (dårligst) til 110 (best) på 90 sekunder. Den totale poengsummen gir et mål på hastigheten og nøyaktigheten av symbol-siffer-erstatning. Høyere score indikerer bedre ytelse.
Grunnlinje, uke 24, 48, 72 og 96
Del 1: Endring fra baseline i den utvidede funksjonshemmingsstatusskalaen (EDSS) i uke 48 og 96
Tidsramme: Baseline, uke 48 og 96
EDSS er basert på en standardisert nevrologisk undersøkelse og fokuserer på symptomer som ofte oppstår ved MS. Poeng varierer fra 0,0 (normal) til 10,0 (død på grunn av MS).
Baseline, uke 48 og 96
Del 1: Endring fra baseline i livskvaliteten målt ved Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) i uke 24, 48, 72 og 96
Tidsramme: Baseline, uke 24, 48, 72 og 96
PedsQL består av 23 elementer i fire generiske poengskalaer: fysisk funksjon, emosjonell funksjon, sosial funksjon og skolefunksjon som måler helserelatert livskvalitet. Spørreskjemaet spør hvor mye av et problem hver vare har vært i løpet av den siste måneden. Hvert element besvares på en skala fra 0 (aldri) til 4 (nesten alltid), deretter blir poengsummene transformert til en skala fra 0 til 100, slik at høyere poengsum indikerer bedre helserelatert livskvalitet.
Baseline, uke 24, 48, 72 og 96
Del 1: Endring fra baseline i høyde i uke 24, 48, 72, 96 og 100
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96 og 100
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96 og 100
Del 1: Endring fra baseline i vekt i uke 24, 48, 72, 96 og 100
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96 og 100
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96 og 100
Del 1: Endring fra baseline i Tanner-score i uke 24, 48, 72, 96 og 100
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96 og 100
Vurdering av Tanner-stadier (en skala for fysisk utvikling) vil bli utført av en lege som har erfaring med denne vurderingen. Tanner-poengsummen varierer fra trinn 1 (barndom) til trinn 5 (full fysisk modenhet). Informasjon om Tanner-stadie vil bli samlet inn for alle mannlige deltakere med beinalder under (<) 16 år og for kvinnelige deltakere som er pre-menarche og har en beinalder < 16 år, og vil bli stoppet når deltakerens beinalder når høyere enn eller lik (>=) 16 år eller (når deltakeren er post-menarche. Tanner Score kan utelates hvis det kreves av landsspesifikke forskrifter og/eller lokale etiske komiteer.
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96 og 100
Del 1: Endring fra baseline i depresjon som vurdert av Mini International Neuropsychiatric Interview for Children and Adolescents (MINI-KID) i uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
MINI-KID er et kort (ca. 15 minutter) strukturert diagnostisk intervju som brukes til å vurdere tilstedeværelsen av 20 diagnostiske og statistiske manualer for psykiske lidelser, 4. utgave (DSM-IV) psykiatriske lidelser for barn og ungdom samt risikoen for selvmord. MINI-Kid setter inn spørsmål i et språk som er enkelt for barn og ungdom. Den består av 137 spørsmål fordelt på 24 moduler.
Grunnlinje, uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Del 1: Endring fra baseline i blodtrykk ved uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Grunnlinje, uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Del 1: Endring fra baseline i pulsfrekvens ved uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Grunnlinje, uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Del 1: Endring fra baseline i kroppstemperatur ved uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Grunnlinje, uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Del 1: Endring fra baseline i respirasjonsfrekvens ved uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Grunnlinje, uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Del 1: Endring fra baseline i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) parametere ved uke 48, 96 og 100
Tidsramme: Grunnlinje (før dosering), uke 48, 96 og 100
Grunnlinje (før dosering), uke 48, 96 og 100
Del 1: Prosentandel av deltakere med endringer over tid i kliniske laboratorieverdier
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Kliniske laboratorietester inkluderer: hematologi, kjemi (inkludert lever-, nyre- og skjoldbruskkjertelfunksjon) og koagulasjonstester.
Grunnlinje, uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 100
Del 2: Endring fra baseline i EDSS-poengsum ved uke 120, 144, 168, 192 og 196
Tidsramme: Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
EDSS er basert på en standardisert nevrologisk undersøkelse og fokuserer på symptomer som ofte oppstår ved MS. Poeng varierer fra 0,0 (normal) til 10,0 (død på grunn av MS).
Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Del 2: Endring fra baseline i høyde ved uke 120, 144, 168, 192 og 196
Tidsramme: Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Del 2: Endring fra baseline i vekt ved uke 120, 144, 168, 192 og 196
Tidsramme: Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Del 2: Endring fra baseline i Tanner-score i uke 120, 144, 168, 192 og 196
Tidsramme: Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Vurdering av Tanner-stadier (en skala for fysisk utvikling) vil bli utført av en lege som har erfaring med denne vurderingen. Tanner-poengsummen varierer fra trinn 1 (barndom) til trinn 5 (full fysisk modenhet). Informasjon om Tanner-stadie vil bli samlet inn for alle mannlige deltakere med beinalder < 16 år og for kvinnelige deltakere som er pre-menarche og har en beinalder <16 år, og vil bli stoppet når deltakerens beinalder når >= 16 år eller ( når deltakeren er post-menarche. Tanner Score kan utelates hvis det kreves av landsspesifikke forskrifter og/eller lokale etiske komiteer.
Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Del 2: Endring fra baseline i blodtrykk ved uke 120,144,168, 192 og 196
Tidsramme: Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Del 2: Endring fra baseline i pulsfrekvens ved uke 120, 144, 168, 192 og 196
Tidsramme: Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Del 2: Endring fra baseline i kroppstemperatur ved uke 120, 144, 168, 192 og 196
Tidsramme: Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Del 2: Endring fra baseline i respirasjonsfrekvens ved uke 120, 144, 168, 192 og 196
Tidsramme: Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Grunnlinje (uke 96), uke 120, 144, 168, 192 og 196
Del 2: Endring fra baseline i 12-avlednings EKG-parametre ved uke 144, 192 og 196
Tidsramme: Grunnlinje (uke 96), uke 144, 192 og 196
Grunnlinje (uke 96), uke 144, 192 og 196
Del 2: Endring fra baseline i depresjon som vurdert av Mini International Neuropsychiatric Interview for Children and Adolescents (MINI-KID) i uke 108, 120, 132, 144,156, 168, 180, 192 og 196
Tidsramme: Grunnlinje (uke 96), uke 108, 120, 132, 144 156, 168, 180, 192 og 196
MINI-KID er et strukturert diagnostisk intervjuinstrument for psykiatrisk evaluering og resultatsporing. Alle spørsmål besvares Ja eller Nei.
Grunnlinje (uke 96), uke 108, 120, 132, 144 156, 168, 180, 192 og 196
Del 2: Prosentandel av deltakere med endringer over tid i kliniske laboratorieverdier
Tidsramme: Grunnlinje (uke 96), uke 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 196
Kliniske laboratorietester inkluderer: hematologi, kjemi (inkludert lever-, nyre- og skjoldbruskkjertelfunksjon) og koagulasjonstester.
Grunnlinje (uke 96), uke 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 196

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. oktober 2019

Primær fullføring (Antatt)

20. mai 2027

Studiet fullført (Antatt)

20. mai 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. mai 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2019

Først lagt ut (Faktiske)

22. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

11. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 105MS306
  • 2018-003008-38 (EudraCT-nummer)
  • 2023-505624-56 (Annen identifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på http://clinicalresearch.biogen.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere