En fase 2-studie for å evaluere sikkerheten ved langtidsdosering av AL001 hos pasienter med frontotemporal demens (FTD) (INFRONT-2)
2. desember 2025 oppdatert av: Alector Inc.
En fase 2, multisenter, åpen studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til AL001 i heterozygote bærere av granulin eller C9orf72-mutasjoner som forårsaker frontotemporal demens
En åpen fase 2-studie som evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til AL001 hos deltakere med en Granulin-mutasjon eller C9orf72-mutasjon som forårsaker frontotemporal demens.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 2, multisenter, åpen studie som evaluerer sikkerheten, toleransen, PK og PD til AL001 administrert intravenøst hos deltakere med en Granulin-mutasjon eller C9orf72-mutasjon som forårsaker frontotemporal demens.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
33
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 4V2
- Lawson Health Research Institute, St. Joseph's
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- UCSF
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- The Glenn Biggs Institute for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases UT Health San Antonio
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- University of Brescia
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081GN
- Brain Research Center - PPDS
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3BG
- University College London
-
-
-
-
-
München, Tyskland, 81675
- Technical University of Munich
-
Ulm, Tyskland, 89081
- University of Ulm
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Ved screening må kvinnelige deltakere være ikke-gravide og ikke-ammende
- Ved god fysisk helse på grunnlag av ingen klinisk signifikante funn fra sykehistorie, fysiske undersøkelser (PE), laboratorietester, EKG og vitale tegn.
- Deltakeren er bærer av en mutasjon med tap av funksjon progranulingen (GRN) eller bærer av en C9orf72-mutasjon med gjentatt heksanukleotidekspansjon
Ekskluderingskriterier:
- Kjent historie med alvorlige allergiske, anafylaktiske eller andre overfølsomhetsreaksjoner mot kimære, humane eller humaniserte antistoffer eller fusjonsproteiner.
- Historie om alkoholmisbruk eller rusmisbruk
- Deltakeren er bosatt på et erfarent sykehjem, rekonvalesenthjem eller langtidspleieinstitusjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Granulin og C9orf72
IV Administrasjon av AL001; 60 mg/kg, hver fjerde uke [Q4W]
|
60 mg/kg AL001 hver 4. uke
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Alvorlighetsgraden av Teaes
Tidsramme: 197 uker
|
Antall teaer kategorisert etter alvorlighetsgrad
|
197 uker
|
|
Alvorlighetsgraden av behandlingsrelaterte tea
Tidsramme: 197 uker
|
Antall behandlingsrelaterte TEAE-er kategorisert etter alvorlighetsgrad
|
197 uker
|
|
Eventuell te som fører til å studere seponering av medikamenter
Tidsramme: 197 uker
|
Antall TEAE som fører til å studere seponering av medikamenter
|
197 uker
|
|
Immunogenicity Antidrug Antististoffer (ADA) titer
Tidsramme: 97 uker
|
Titerverdier av antidrug antistoffer (ADAs) hos deltakere som mottar latozinemab i uke 97/del 1 -slutten av studien
|
97 uker
|
|
Bekreftende immunogenisitet Antidrug Antististoffer (ADA) responser
Tidsramme: 97 uker
|
Tilstedeværelse av bekreftende antidrug -antistoffer (ADAs) hos deltakere som tester positivt for ADA i uke 97 (del 1 -slutten av studien).
|
97 uker
|
|
Endring fra baseline i Sheehan Suicidality Tracking Scale
Tidsramme: 197 uker
|
Sheehan Suicidality Tracking Scale (S-STS) er et strukturert vurderingsverktøy som brukes til å evaluere tilstedeværelsen, alvorlighetsgraden og hyppigheten av selvmordstanker og atferd.
Det inkluderer elementer som adresserer passive tanker om død, aktiv selvmordstanker, intensjon, planlegging, selvmordsforsøk og ikke-suicidal selvskading.
S-STS totale poengsum varierer fra 0 til 64, basert på 16 elementer som er rangert fra 0 (ikke i det hele tatt) til 4 (ekstremt), med høyere score som indikerer større alvorlighetsgrad av selvmordstanker, intensjon eller atferd.
Den totale poengsummen gir et kvantitativt mål på selvmennes alvorlighetsgrad og er følsom for endring over tid, noe som gjør det egnet for klinisk overvåking og forskningsbruk.
|
197 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Longitudinal prosent endring fra grunnlinjen for CSF PGRN
Tidsramme: 97 uker
|
Prosentvis endres fra baseline til spesifiserte tidspunkter for PGRN i CSF.
Baseline -besøket er merket som uke 1, og derfor er den 96. uken merket som uke 97.
|
97 uker
|
|
Longitudinal prosent endring fra baseline i plasma PGRN
Tidsramme: 97 uker
|
Prosentvis endres fra baseline til spesifiserte tidspunkter for PGRN i plasma.
Baseline -besøket er merket som uke 1, og derfor er den 96. uken merket som uke 97.
|
97 uker
|
|
Longitudinelle nivåer av sortilin i WBCS
Tidsramme: 97 uker
|
Den samlede endringen fra baseline i sortilin i WBCS.
|
97 uker
|
|
Latozinemab konsentrasjon i serum
Tidsramme: 97 uker
|
Serumkonsentrasjon av latozinemab i uke 97.
|
97 uker
|
|
Cmax av latozinemab ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: 97 uker
|
Maksimal observert konsentrasjon av latozinemab i uke 96 av behandlingen.
|
97 uker
|
|
CTrough of latozinemab ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: 97 uker
|
Togkonsentrasjon av latozinemab i uke 96 av behandlingen
|
97 uker
|
|
Arcmax av Latozinemab
Tidsramme: 61 uker
|
Forholdet mellom latozinemab cmax i uke 61 og Cmax i uke 1
|
61 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del 2: Vurder den langsiktige sikkerheten og toleransen ved IV-administrasjon av AL001 som målt med CDR® pluss NACC FTLD-SB
Tidsramme: 96 uker
|
Hovedmålet med OLE-perioden av studien er å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til AL001 hos deltakere som har fullført 96 ukers behandling på del 1 av studien
|
96 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Peter Ljubenkov, MD, University of California, San Francisco
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. september 2019
Primær fullføring (Faktiske)
5. juni 2024
Studiet fullført (Faktiske)
5. juni 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. mai 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. juni 2019
Først lagt ut (Faktiske)
17. juni 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
5. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Psykiske lidelser
- Metabolske sykdommer
- Nevrokognitive lidelser
- Demens
- Nevrodegenerative sykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Frontotemporal Lobar Degenerasjon
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Frontotemporal demens
Andre studie-ID-numre
- AL001-2
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .