前頭側頭型認知症（FTD）患者におけるAL001の長期投与の安全性を評価する第2相試験（INFRONT-2）
2025年12月2日 更新者：Alector Inc.
前頭側頭型認知症の原因となるグラヌリンまたは C9orf72 変異のヘテロ接合保因者における AL001 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する第 2 相多施設非盲検試験
前頭側頭型認知症の原因となる Granulin 変異または C9orf72 変異を有する参加者における AL001 の安全性、忍容性、薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) を評価する第 2 相非盲検試験。
調査の概要
詳細な説明
これは、前頭側頭型認知症の原因となるグラヌリン変異または C9orf72 変異を持つ参加者に静脈内投与された AL001 の安全性、忍容性、PK および PD を評価する第 2 相多施設非盲検試験です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
33
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- The Glenn Biggs Institute for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases UT Health San Antonio
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London、イギリス、WC1N 3BG
- University College London
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Brescia、イタリア、25123
- University of Brescia
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Amsterdam、オランダ、1081GN
- Brain Research Center - PPDS
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Rotterdam、オランダ、3015 GD
- Erasmus University Medical Center
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 4V2
- Lawson Health Research Institute, St. Joseph's
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Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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München、ドイツ、81675
- Technical University of Munich
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Ulm、ドイツ、89081
- University of Ulm
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -スクリーニング時に、女性の参加者は妊娠しておらず、授乳していない必要があります
- 病歴、身体検査（PE）、臨床検査、心電図、およびバイタルサインから臨床的に重要な所見がなく、身体的に健康である。
- -参加者は、機能喪失プログラニュリン遺伝子（GRN）変異の保因者、またはヘキサヌクレオチドリピート拡張C9orf72変異の保因者です
除外基準:
- -キメラ、ヒト、またはヒト化抗体または融合タンパク質に対する重度のアレルギー、アナフィラキシー、またはその他の過敏反応の既知の病歴。
- アルコール乱用または薬物乱用の歴史
- 参加者は、高度な介護施設、回復期ホーム、または長期ケア施設に居住しています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グラヌリンとC9ORF72
AL001のIV管理; 60 mg/kg、4週間ごと[Q4W]
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AL001 60 mg/kg を 4 週間ごと
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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茶の重症度
時間枠：197週間
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重大度に分類されるティーの数
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197週間
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治療関連の茶の重症度
時間枠：197週間
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重症度に分類される治療関連のティーの数
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197週間
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薬物の中断を研究することにつながるティー
時間枠：197週間
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薬物の中断を研究することにつながる茶の数
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197週間
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免疫原性抗皮膚抗体（ADA）力価
時間枠：97週
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97週目/パート1の研究終了時にラトジネマブを投与された参加者における抗皮膚抗体抗体（ADA）の力価の値
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97週
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確認的免疫原性抗不食抗体（ADA）応答
時間枠：97週
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97週目にADAの陽性をテストする参加者における確認的抗不食抗体（ADA）の存在（パート1の研究終了）。
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97週
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シーハン自殺追跡規模のベースラインからの変更
時間枠：197週間
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Sheehan自殺追跡スケール（S-STS）は、自殺念慮と行動の存在、重症度、および頻度を評価するために使用される構造化された評価ツールです。
これには、死、積極的な自殺念慮、意図、計画、自殺未遂、および非科学的自傷についての受動的な考えに対処する項目が含まれています。
S-STSの合計スコアは、0から64の範囲で、それぞれ0（まったくない）から4（極端に）の16項目に基づいており、スコアが高いほど、自殺念慮、意図、または動作の重大度が大きくなります。
合計スコアは、自殺の重症度の定量的尺度を提供し、時間の経過とともに変化することに敏感であり、臨床モニタリングと研究の使用に適しています。
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197週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CSF PGRNのベースラインからの縦方向のパーセントが変化します
時間枠：97週
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ベースラインからCSFのPGRNの指定されたタイムポイントに変化します。
ベースライン訪問は1週目とラベル付けされているため、96週目は97週とラベル付けされています。
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97週
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縦方向のパーセントは、血漿PGRNのベースラインから変化します
時間枠：97週
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プラズマのPGRNのベースラインから指定されたタイムポイントへのパーセントの変化。
ベースライン訪問は1週目とラベル付けされているため、96週目は97週とラベル付けされています。
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97週
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WBCSにおけるソートリンの縦レベル
時間枠：97週
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WBCSのソートリンのベースラインからの全体的な変化。
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97週
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血清中のラトジネマブ濃度
時間枠：97週
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97週目のラトジネマブの血清濃度。
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97週
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指定されたタイムポイントでのラトジネマブのcmax
時間枠：97週
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治療の96週目のラトジネマブの最大観察濃度。
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97週
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指定されたタイムポイントでのラトジネマブのCtrough
時間枠：97週
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治療の96週目のラトジネマブのトラフ濃度
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97週
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ラトジネマブのアークマックス
時間枠：61週間
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61週目のラトジネマブcmaxと1週目のCmaxの比率
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61週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート 2: CDR® と NACC FTLD-SB で測定した AL001 の IV 投与の長期的な安全性と忍容性を評価する
時間枠：96週間
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研究の OLE 期間の主な目的は、研究のパート 1 で 96 週間の治療を完了した参加者における AL001 の長期的な安全性と忍容性を評価することです。
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96週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Peter Ljubenkov, MD、University of California, San Francisco
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月27日
一次修了 (実際)
2024年6月5日
研究の完了 (実際)
2024年6月5日
試験登録日
最初に提出
2019年5月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年6月13日
最初の投稿 (実際)
2019年6月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月2日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。