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Un estudio de fase 2 para evaluar la seguridad de la dosificación de AL001 a largo plazo en pacientes con demencia frontotemporal (FTD) (INFRONT-2)

18 de julio de 2023 actualizado por: Alector Inc.

Un estudio abierto, multicéntrico y de fase 2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de AL001 en portadores heterocigotos de granulina o mutaciones C9orf72 causantes de la demencia frontotemporal

Un estudio abierto de Fase 2 que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de AL001 en participantes con una mutación Granulin o una mutación C9orf72 causante de la demencia frontotemporal.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto, multicéntrico y de fase 2 que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacocinética de AL001 administrado por vía intravenosa en participantes con una mutación en granulina o una mutación en C9orf72 causante de demencia frontotemporal.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Munchen, Alemania, 81675
        • Technical University of Munich
      • Ulm, Alemania, 89081
        • University of Ulm
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 4V2
        • Lawson Health Research Institute, St. Joseph's
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • The Glenn Biggs Institute for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases UT Health San Antonio
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • University of Brescia
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1081GN
        • Brain Research Center - PPDS
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Erasmus University Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • University College London

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • En la selección, las participantes femeninas no deben estar embarazadas ni amamantando
  • En buena salud física sobre la base de hallazgos clínicamente significativos de la historia clínica, exámenes físicos (PE), pruebas de laboratorio, ECG y signos vitales.
  • El participante es portador de una mutación del gen de progranulina de pérdida de función (GRN) o portador de una mutación C9orf72 de expansión de repetición de hexanucleótido

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes conocidos de reacciones alérgicas, anafilácticas u otras reacciones de hipersensibilidad graves a anticuerpos quiméricos, humanos o humanizados o proteínas de fusión.
  • Antecedentes de abuso de alcohol o abuso de sustancias
  • El participante reside en un centro de enfermería especializada, un hogar de convalecencia o un centro de atención a largo plazo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Granulina
Administración IV de AL001; 60 mg/kg, cada 4 semanas [q4w]
Droga: AL001
60 mg/kg de AL001 cada 4 semanas
Experimental: C9orf72
Administración IV de AL001; 60 mg/kg, cada 4 semanas [q4w]
Droga: AL001
60 mg/kg de AL001 cada 4 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Evaluación de la seguridad y eficacia de AL001 según lo medido por CDR® más NACC FTLD-SB
Periodo de tiempo: 96 semanas
La evaluación CDR® más NACC FTLD es la puntuación CDR® más el dominio del lenguaje y el comportamiento de la demencia frontotemporal del módulo NACC FTLD. Los datos para esta escala se capturarán completando el CDR estándar y un formulario de contenedor específico del dominio denominado Dominios del lenguaje y el comportamiento de la demencia frontotemporal (FTD-BLD). La información necesaria para calificar estos dominios se obtiene a través de una entrevista semiestructurada del participante y un informante confiable o fuente colateral (por ejemplo, un cuidador).
96 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática máxima (Cmax) para AL001
Periodo de tiempo: 96 semanas
Evaluar Cmax para la concentración de AL001 en puntos de tiempo especificados
96 semanas
Concentración del área bajo la curva (AUC) para AL001
Periodo de tiempo: 96 semanas
Evalúe el AUC para la concentración de AL001 en puntos de tiempo especificados
96 semanas
Farmacocinética (PK) de AL001
Periodo de tiempo: 96 semanas
Concentración de AL001 en puntos de tiempo especificados
96 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 2: Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de la administración IV de AL001 según lo medido por CDR® más NACC FTLD-SB
Periodo de tiempo: 96 semanas
El objetivo principal del período OLE del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de AL001 en participantes que completaron 96 semanas de tratamiento en la Parte 1 del estudio.
96 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alector Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Peter Ljubenkov, MD, University of California, San Francisco

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

28 de enero de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

2 de junio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de mayo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de junio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

17 de junio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AL001-2

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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