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Un estudio de fase 2 para evaluar la seguridad de la dosificación de AL001 a largo plazo en pacientes con demencia frontotemporal (FTD) (INFRONT-2)

2 de diciembre de 2025 actualizado por: Alector Inc.

Un estudio abierto, multicéntrico y de fase 2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de AL001 en portadores heterocigotos de granulina o mutaciones C9orf72 causantes de la demencia frontotemporal

Un estudio abierto de Fase 2 que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de AL001 en participantes con una mutación Granulin o una mutación C9orf72 causante de la demencia frontotemporal.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto, multicéntrico y de fase 2 que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacocinética de AL001 administrado por vía intravenosa en participantes con una mutación en granulina o una mutación en C9orf72 causante de demencia frontotemporal.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

33

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • München, Alemania, 81675
        • Technical University of Munich
      • Ulm, Alemania, 89081
        • University of Ulm
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 4V2
        • Lawson Health Research Institute, St. Joseph's
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • The Glenn Biggs Institute for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases UT Health San Antonio
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • University of Brescia
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1081GN
        • Brain Research Center - PPDS
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Erasmus University Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • University College London

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • En la selección, las participantes femeninas no deben estar embarazadas ni amamantando
  • En buena salud física sobre la base de hallazgos clínicamente significativos de la historia clínica, exámenes físicos (PE), pruebas de laboratorio, ECG y signos vitales.
  • El participante es portador de una mutación del gen de progranulina de pérdida de función (GRN) o portador de una mutación C9orf72 de expansión de repetición de hexanucleótido

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes conocidos de reacciones alérgicas, anafilácticas u otras reacciones de hipersensibilidad graves a anticuerpos quiméricos, humanos o humanizados o proteínas de fusión.
  • Antecedentes de abuso de alcohol o abuso de sustancias
  • El participante reside en un centro de enfermería especializada, un hogar de convalecencia o un centro de atención a largo plazo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Granulina y c9orf72
Iv administración de AL001; 60 mg/kg, cada 4 semanas [Q4W]
Droga: AL001
60 mg/kg de AL001 cada 4 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Gravedad de Teaes
Periodo de tiempo: 197 semanas
Número de tées categorizados por severidad
197 semanas
Gravedad de los Teaes relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 197 semanas
Número de TEAES relacionados con el tratamiento categorizados por severidad
197 semanas
Cualquier tée que conduzca a estudiar la interrupción de las drogas
Periodo de tiempo: 197 semanas
Número de TEAES que conducen a estudiar la interrupción de las drogas
197 semanas
Telador de anticuerpos antidrogas de inmunogenicidad (ADA)
Periodo de tiempo: 97 semanas
Valores de título de anticuerpos antidrogas (ADA) en los participantes que reciben Latozinemab en la semana 97/Parte 1 Fin de estudio
97 semanas
Respuestas de anticuerpos antidrogas de inmunogenicidad confirmatoria (ADA)
Periodo de tiempo: 97 semanas
Presencia de anticuerpos antidrogas confirmatorios (ADA) en los participantes que dan positivo para la ADA en la semana 97 (parte 1 de estudio).
97 semanas
Cambio desde la línea de base en la escala de seguimiento de suicidalidad de Sheehan
Periodo de tiempo: 197 semanas
La Escala de Seguimiento de Suicidalidad Sheehan (S-STS) es una herramienta de evaluación estructurada utilizada para evaluar la presencia, la gravedad y la frecuencia de la ideación y el comportamiento suicida. Incluye elementos que abordan pensamientos pasivos de muerte, ideación suicida activa, intención, planificación, intentos de suicidio y autolesiones no suicidas. El puntaje total S-STS varía de 0 a 64, basado en 16 ítems cada uno clasificado de 0 (en absoluto) a 4 (extremadamente), con puntajes más altos que indican una mayor gravedad de la ideación, intención o comportamiento suicida. La puntuación total proporciona una medida cuantitativa de gravedad de suicidalidad y es sensible al cambio con el tiempo, lo que lo hace adecuado para el monitoreo clínico y el uso de la investigación.
197 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual longitudinal desde la línea de base de CSF PGRN
Periodo de tiempo: 97 semanas
El porcentaje cambia de base a puntos de tiempo especificados de PGRN en CSF. La visita de línea de base está etiquetada como la semana 1 y, por lo tanto, la semana 96 está etiquetada como la semana 97.
97 semanas
Porcentaje longitudinal Cambio desde el inicio en PGRN Plasma PGRN
Periodo de tiempo: 97 semanas
El porcentaje cambia de base a puntos de tiempo especificados para PGRN en plasma. La visita de línea de base está etiquetada como la semana 1 y, por lo tanto, la semana 96 está etiquetada como la semana 97.
97 semanas
Niveles longitudinales de sortilina en WBCS
Periodo de tiempo: 97 semanas
El cambio general desde la línea de base en Sortilin en WBCS.
97 semanas
Concentración de Latozinemab en suero
Periodo de tiempo: 97 semanas
Concentración sérica de Latozinemab en la semana 97.
97 semanas
Cmax de Latozinemab en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: 97 semanas
Concentración máxima observada de Latozinemab en la semana 96 del tratamiento.
97 semanas
Crough de Latozinemab en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: 97 semanas
Concentración mínima de Latozinemab en la semana 96 del tratamiento
97 semanas
Arcmax de Latozinemab
Periodo de tiempo: 61 semanas
Relación de Latozinemab CMAX en la semana 61 a la CMAX en la Semana 1
61 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 2: Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de la administración IV de AL001 según lo medido por CDR® más NACC FTLD-SB
Periodo de tiempo: 96 semanas
El objetivo principal del período OLE del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de AL001 en participantes que completaron 96 semanas de tratamiento en la Parte 1 del estudio.
96 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alector Inc.

Colaboradores

GlaxoSmithKline

Investigadores

  • Investigador principal: Peter Ljubenkov, MD, University of California, San Francisco

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

5 de junio de 2024

Finalización del estudio (Actual)

5 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de mayo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de junio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

17 de junio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

5 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AL001-2

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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