Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2-studie för att utvärdera säkerheten för långtidsdosering av AL001 hos patienter med frontotemporal demens (FTD) (INFRONT-2)

18 juli 2023 uppdaterad av: Alector Inc.

En fas 2, multicenter, öppen studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos AL001 i heterozygota bärare av granulin eller C9orf72-mutationer som orsakar frontotemporal demens

En öppen fas 2-studie som utvärderar säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för AL001 hos deltagare med en granulinmutation eller C9orf72-mutation som orsakar frontotemporal demens.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 2, multicenter, öppen studie som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten, PK och PD för AL001 administrerat intravenöst hos deltagare med en granulinmutation eller C9orf72-mutation som orsakar frontotemporal demens.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UCSF
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • The Glenn Biggs Institute for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases UT Health San Antonio
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • University of Brescia
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4V2
        • Lawson Health Research Institute, St. Joseph's
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1081GN
        • Brain Research Center - PPDS
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
        • Erasmus University Medical Center
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3BG
        • University College London
  • Tyskland
      • Munchen, Tyskland, 81675
        • Technical University of Munich
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • University of Ulm

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vid screening måste kvinnliga deltagare vara icke-gravida och icke-ammande
  • Vid god fysisk hälsa på grundval av inga kliniskt signifikanta fynd från medicinsk historia, fysiska undersökningar (PE), laboratorietester, EKG och vitala tecken.
  • Deltagaren är en bärare av en progranulingen-mutation med förlust av funktion (GRN) eller bärare av en C9orf72-mutation med upprepad hexanukleotidexpansion

Exklusions kriterier:

  • Känd historia av allvarliga allergiska, anafylaktiska eller andra överkänslighetsreaktioner mot chimära, humana eller humaniserade antikroppar eller fusionsproteiner.
  • Historik av alkoholmissbruk eller drogmissbruk
  • Deltagaren bor på en kvalificerad vårdanstalt, konvalescenthem eller långtidsvårdsinrättning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Granulin
IV administrering av AL001; 60 mg/kg, var 4:e vecka [q4w]
Läkemedel: AL001
60 mg/kg AL001 var fjärde vecka
Experimentell: C9orf72
IV administrering av AL001; 60 mg/kg, var 4:e vecka [q4w]
Läkemedel: AL001
60 mg/kg AL001 var fjärde vecka

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 1: Utvärdering av säkerhet och effekt av AL001 mätt med CDR® plus NACC FTLD-SB
Tidsram: 96 veckor
CDR® plus NACC FTLD-bedömningen är CDR® plus Frontotemporal Demens Behavior and Language Domain-poäng från NACC FTLD-modulen. Data för denna skala kommer att fångas in genom att standard CDR och ett domänspecifikt containerformulär märkt Frontotemporal Dementia Behavior and Language Domains (FTD-BLD). Den nödvändiga informationen för att betygsätta dessa domäner erhålls genom en semistrukturerad intervju med deltagaren och en pålitlig informant eller sidokälla (t.ex. en vårdgivare).
96 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal plasmakoncentration (Cmax) för AL001
Tidsram: 96 veckor
Utvärdera Cmax för koncentration av AL001 vid specificerade tidpunkter
96 veckor
Area under kurvans koncentration (AUC) för AL001
Tidsram: 96 veckor
Utvärdera AUC för koncentration av AL001 vid specificerade tidpunkter
96 veckor
Farmakokinetik (PK) för AL001
Tidsram: 96 veckor
Koncentration av AL001 vid specificerade tidpunkter
96 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 2: Bedöm den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av IV-administrering av AL001 mätt med CDR® plus NACC FTLD-SB
Tidsram: 96 veckor
Det primära syftet med studiens OLE-period är att bedöma den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten för AL001 hos deltagare som har avslutat 96 veckors behandling på del 1 av studien
96 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alector Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Peter Ljubenkov, MD, University of California, San Francisco

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 september 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

28 januari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

2 juni 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 maj 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juni 2019

Första postat (Faktisk)

17 juni 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AL001-2

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Frontotemporal demens

Kliniska prövningar på AL001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera