Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus pitkäaikaisen AL001-annostelun turvallisuuden arvioimiseksi frontotemporaalista dementiaa (FTD) sairastaville potilaille (INFRONT-2)

tiistai 18. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Alector Inc.

Vaihe 2, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan AL001:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa frontotemporaalista dementiaa aiheuttavien granuliini- tai C9orf72-mutaatioiden heterotsygoottisissa kantajissa

Vaiheen 2 avoin tutkimus, jossa arvioitiin AL001:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) osallistujilla, joilla oli frontotemporaalista dementiaa aiheuttava granulaattimutaatio tai C9orf72-mutaatio.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan suonensisäisesti annetun AL001:n turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä osallistujille, joilla on frontotemporaalista dementiaa aiheuttava granulaattimutaatio tai C9orf72-mutaatio.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1081GN
        • Brain Research Center - PPDS
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
        • Erasmus University Medical Center
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • University of Brescia
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4V2
        • Lawson Health Research Institute, St. Joseph's
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
  • Saksa
      • Munchen, Saksa, 81675
        • Technical University of Munich
      • Ulm, Saksa, 89081
        • University of Ulm
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • University College London
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • The Glenn Biggs Institute for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases UT Health San Antonio

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Naispuolisten tulee olla seulonnassa ei-raskaana ja imettämättömiä
  • Hyvässä fyysisessä kunnossa, koska ei ole kliinisesti merkittäviä löydöksiä sairaushistoriasta, fyysisistä tutkimuksista (PE), laboratoriokokeista, EKG:stä ja elintoiminnoista.
  • Osallistujalla on toimintakyvyttömän progranuliinigeenin (GRN) mutaation tai heksanukleotiditoistolaajennus-C9orf72-mutaation kantaja

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu vakavia allergisia, anafylaktisia tai muita yliherkkyysreaktioita kimeerisille, ihmisen tai humanisoiduille vasta-aineille tai fuusioproteiineille.
  • Alkoholin tai päihteiden väärinkäytön historia
  • Osallistuja asuu ammattitaitoisessa hoitolaitoksessa, toipilaskodissa tai pitkäaikaishoitolaitoksessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Granuliini
AL001:n IV antaminen; 60 mg/kg, 4 viikon välein [q4w]
Lääke: AL001
60 mg/kg AL001:tä 4 viikon välein
Kokeellinen: C9orf72
AL001:n IV antaminen; 60 mg/kg, 4 viikon välein [q4w]
Lääke: AL001
60 mg/kg AL001:tä 4 viikon välein

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: AL001:n turvallisuuden ja tehon arviointi CDR® plus NACC FTLD-SB:llä mitattuna
Aikaikkuna: 96 viikkoa
CDR® plus NACC FTLD -arviointi on CDR® plus Frontotemporal Dementia Behavior and Language Domain -pisteet NACC FTLD -moduulista. Tämän mittakaavan tiedot kerätään täyttämällä vakio-CDR ja toimialuekohtainen säiliölomake, jonka nimi on Frontotemporal Dementia Behavior and Language Domains (FTD-BLD). Näiden alojen arvioimiseksi tarvittavat tiedot saadaan osallistujan ja luotettavan informantin tai sivulähteen (esim. hoitajan) puolistrukturoidusta haastattelusta.
96 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin plasmapitoisuus (Cmax) AL001:lle
Aikaikkuna: 96 viikkoa
Arvioi AL001-konsentraation Cmax määrättyinä ajankohtina
96 viikkoa
AL001:n käyrän alla oleva pinta-ala (AUC).
Aikaikkuna: 96 viikkoa
Arvioi AL001-pitoisuuden AUC määrättyinä ajankohtina
96 viikkoa
AL001:n farmakokinetiikka (PK).
Aikaikkuna: 96 viikkoa
AL001:n keskittyminen tiettyinä ajankohtina
96 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 2: Arvioi AL001:n laskimonsisäisen annon pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys mitattuna CDR® plus NACC FTLD-SB:llä
Aikaikkuna: 96 viikkoa
Tutkimuksen OLE-jakson ensisijaisena tavoitteena on arvioida AL001:n pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, jotka ovat suorittaneet 96 viikon hoidon tutkimuksen osassa 1
96 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alector Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Peter Ljubenkov, MD, University of California, San Francisco

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 27. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 28. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 2. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. toukokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. kesäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AL001-2

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AL001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hong Kong

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa