Vaiheen 2 tutkimus pitkäaikaisen AL001-annostelun turvallisuuden arvioimiseksi frontotemporaalista dementiaa (FTD) sairastaville potilaille (INFRONT-2)
tiistai 2. joulukuuta 2025 päivittänyt: Alector Inc.
Vaihe 2, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan AL001:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa frontotemporaalista dementiaa aiheuttavien granuliini- tai C9orf72-mutaatioiden heterotsygoottisissa kantajissa
Vaiheen 2 avoin tutkimus, jossa arvioitiin AL001:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) osallistujilla, joilla oli frontotemporaalista dementiaa aiheuttava granulaattimutaatio tai C9orf72-mutaatio.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan suonensisäisesti annetun AL001:n turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä osallistujille, joilla on frontotemporaalista dementiaa aiheuttava granulaattimutaatio tai C9orf72-mutaatio.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
33
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1081GN
- Brain Research Center - PPDS
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- University of Brescia
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4V2
- Lawson Health Research Institute, St. Joseph's
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
-
-
-
München, Saksa, 81675
- Technical University of Munich
-
Ulm, Saksa, 89081
- University of Ulm
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- University College London
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UCSF
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- The Glenn Biggs Institute for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases UT Health San Antonio
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Naispuolisten tulee olla seulonnassa ei-raskaana ja imettämättömiä
- Hyvässä fyysisessä kunnossa, koska ei ole kliinisesti merkittäviä löydöksiä sairaushistoriasta, fyysisistä tutkimuksista (PE), laboratoriokokeista, EKG:stä ja elintoiminnoista.
- Osallistujalla on toimintakyvyttömän progranuliinigeenin (GRN) mutaation tai heksanukleotiditoistolaajennus-C9orf72-mutaation kantaja
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu vakavia allergisia, anafylaktisia tai muita yliherkkyysreaktioita kimeerisille, ihmisen tai humanisoiduille vasta-aineille tai fuusioproteiineille.
- Alkoholin tai päihteiden väärinkäytön historia
- Osallistuja asuu ammattitaitoisessa hoitolaitoksessa, toipilaskodissa tai pitkäaikaishoitolaitoksessa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Granuliini ja C9orf72
IV AL001: n antaminen; 60 mg/kg, joka 4 viikko [Q4W]
|
60 mg/kg AL001:tä 4 viikon välein
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Teaesin vakavuus
Aikaikkuna: 197 viikkoa
|
Vakavuuden mukaan luokiteltujen teesimäärien lukumäärä
|
197 viikkoa
|
|
Hoitoon liittyvien TEA: ien vakavuus
Aikaikkuna: 197 viikkoa
|
Vakavuudella luokiteltujen hoitoon liittyvien teemien lukumäärä
|
197 viikkoa
|
|
Kaikki teetä, joka johtaa huumeiden lopettamiseen opiskeluun
Aikaikkuna: 197 viikkoa
|
Lääkkeiden lopettamiseen johtavien Teaes -lukumäärä
|
197 viikkoa
|
|
Immunogeenisyyden vasta -aineiden vasta -aine (ADA)
Aikaikkuna: 97 viikkoa
|
ANTIRUG -vasta -aineiden (ADAS) tiitteriarvot, jotka saavat Latozinemabia viikolla 97/osa 1 tutkimuksen loppu
|
97 viikkoa
|
|
Vahvistavat immunogeenisyyden vasta -ainevasteet (ADA)
Aikaikkuna: 97 viikkoa
|
Vahvistavien vasta -aineiden (ADAS) läsnäolo osallistujilla, jotka testaavat positiivista ADA: ta viikolla 97 (osa 1 tutkimuksen loppu).
|
97 viikkoa
|
|
Vaihda lähtötasosta Sheehanin itsemurhamerkinnän seurannassa
Aikaikkuna: 197 viikkoa
|
Sheehanin itsemurha-seurantaasteikko (S-STS) on jäsennelty arviointityökalu, jota käytetään arvioimaan itsemurha-ajatuksia ja käyttäytymistä.
Se sisältää kohteita, jotka käsittelevät passiivisia ajatuksia kuolemasta, aktiivisesta itsemurha-ajatuksista, aikomuksesta, suunnittelusta, itsemurhayrityksistä ja ei-surkeasta itsevammasta.
S-STS-kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-64, joka perustuu 16 kohteeseen, joiden kumpikin on arvosta 0 (ei ollenkaan)-4 (erittäin), ja korkeammat pisteet osoittavat itsemurha-ajatuksen, aikomuksen tai käyttäytymisen suuremman vakavuuden.
Kokonaispistemäärä tarjoaa kvantitatiivisen mittauksen itsemurha -vakavuudesta ja on herkkä muutoksille ajan myötä, mikä tekee siitä sopivan kliiniseen seurantaan ja tutkimuksen käyttöön.
|
197 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkittäisprosentti muuttuu CSF PGRN: n lähtötasosta
Aikaikkuna: 97 viikkoa
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta määriteltyihin PGRN -aikapisteisiin CSF: ssä.
Perusvierailu on merkitty viikolla 1, ja siksi 96. viikko on merkitty viikolla 97.
|
97 viikkoa
|
|
Pitkittäisprosentti muuttuu lähtötasosta plasman pGRN: ssä
Aikaikkuna: 97 viikkoa
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta määriteltyihin PGRN -aikapisteisiin plasmassa.
Perusvierailu on merkitty viikolla 1, ja siksi 96. viikko on merkitty viikolla 97.
|
97 viikkoa
|
|
WBCS: n pitkittäistuotteet sormiliinia
Aikaikkuna: 97 viikkoa
|
Yleinen muutos lajin lähtötasosta WBCS: ssä.
|
97 viikkoa
|
|
Latozinemab -pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: 97 viikkoa
|
Latozinemabin seerumin pitoisuus viikolla 97.
|
97 viikkoa
|
|
Latizinemabin cmax määritellyillä aikapisteillä
Aikaikkuna: 97 viikkoa
|
Latizinemabin enimmäispitoisuus viikolla 96 hoidossa.
|
97 viikkoa
|
|
Latizinemabin ctrough määritettyjen ajankohtana
Aikaikkuna: 97 viikkoa
|
Latozinemabin pitoisuus viikolla 96 hoidossa
|
97 viikkoa
|
|
Latizinemabin Arcmax
Aikaikkuna: 61 viikkoa
|
Latizinemab cmax -suhde viikolla 61 CMAX: lle viikolla 1
|
61 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 2: Arvioi AL001:n laskimonsisäisen annon pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys mitattuna CDR® plus NACC FTLD-SB:llä
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
Tutkimuksen OLE-jakson ensisijaisena tavoitteena on arvioida AL001:n pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, jotka ovat suorittaneet 96 viikon hoidon tutkimuksen osassa 1
|
96 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Peter Ljubenkov, MD, University of California, San Francisco
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 27. syyskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 5. kesäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 5. kesäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 14. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 17. kesäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 5. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Metaboliset sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Dementia
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Frontotemporaalinen lobarin rappeuma
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Frontotemporaalinen dementia
Muut tutkimustunnusnumerot
- AL001-2
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .