评估额颞叶痴呆 (FTD) 患者长期服用 AL001 安全性的 2 期研究 (INFRONT-2)
2023年7月18日 更新者：Alector Inc.
一项 2 期、多中心、开放标签研究，以评估 AL001 在导致额颞叶痴呆的颗粒蛋白或 C9orf72 突变的杂合子携带者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
一项 2 期开放标签研究，评估 AL001 在导致额颞叶痴呆的颗粒蛋白突变或 C9orf72 突变参与者中的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。
研究概览
详细说明
这是一项 2 期、多中心、开放标签研究，评估在具有引起额颞叶痴呆的颗粒蛋白突变或 C9orf72 突变的参与者中静脉注射 AL001 的安全性、耐受性、PK 和 PD。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 4V2
- Lawson Health Research Institute, St. Joseph's
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Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
- SunnyBrook Health Sciences Centre
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Munchen、德国、81675
- Technical University of Munich
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Ulm、德国、89081
- University of Ulm
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Brescia、意大利、25123
- University of Brescia
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California
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San Francisco、California、美国、94158
- UCSF
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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San Antonio、Texas、美国、78229
- The Glenn Biggs Institute for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases UT Health San Antonio
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London、英国、WC1N 3BG
- University College London
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Amsterdam、荷兰、1081GN
- Brain Research Center - PPDS
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Rotterdam、荷兰、3015 GD
- Erasmus University Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 筛选时，女性参与者必须未怀孕且未哺乳
- 根据病史、体格检查 (PE)、实验室检查、心电图和生命体征未发现具有临床意义的发现，身体健康状况良好。
- 参与者是功能缺失颗粒蛋白原基因 (GRN) 突变的携带者或六核苷酸重复扩增 C9orf72 突变的携带者
排除标准：
- 对嵌合、人或人源化抗体或融合蛋白的严重过敏、过敏或其他超敏反应的已知病史。
- 酗酒或滥用药物的历史
- 参与者居住在专业护理机构、疗养院或长期护理机构
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：颗粒蛋白
IV 给予 AL001； 60 mg/kg，每 4 周一次 [q4w]
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每 4 周 60 mg/kg 的 AL001
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实验性的：C9orf72
IV 给予 AL001； 60 mg/kg，每 4 周一次 [q4w]
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每 4 周 60 mg/kg 的 AL001
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 1 部分：通过 CDR® plus NACC FTLD-SB 评估 AL001 的安全性和有效性
大体时间：96周
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CDR® 加上 NACC FTLD 评估是 CDR® 加上来自 NACC FTLD 模块的额颞叶痴呆行为和语言领域分数。
此量表的数据将通过完成标准 CDR 和标记为额颞叶痴呆行为和语言域 (FTD-BLD) 的特定域容器表来捕获。
对这些领域进行评级的必要信息是通过对参与者和可靠的线人或间接来源（例如，看护人）的半结构化访谈获得的。
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96周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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AL001 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：96周
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在特定时间点评估 AL001 浓度的 Cmax
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96周
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AL001 浓度曲线下面积 (AUC)
大体时间：96周
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在指定时间点评估 AL001 浓度的 AUC
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96周
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AL001 的药代动力学 (PK)
大体时间：96周
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指定时间点的 AL001 浓度
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96周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 2 部分：根据 CDR® plus NACC FTLD-SB 评估 AL001 IV 给药的长期安全性和耐受性
大体时间：96周
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OLE 研究阶段的主要目标是评估 AL001 在已完成研究第 1 部分 96 周治疗的参与者中的长期安全性和耐受性
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96周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Peter Ljubenkov, MD、University of California, San Francisco
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年9月27日
初级完成 (估计的)
2026年1月28日
研究完成 (估计的)
2026年6月2日
研究注册日期
首次提交
2019年5月14日
首先提交符合 QC 标准的
2019年6月13日
首次发布 (实际的)
2019年6月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月18日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
AL001的临床试验
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Alector Inc.主动，不招人额颞痴呆西班牙, 美国, 葡萄牙, 英国, 法国, 德国, 荷兰, 比利时, 澳大利亚, 意大利, 火鸡, 瑞士, 阿根廷, 加拿大, 希腊, 瑞典
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Alector Inc.GlaxoSmithKline邀请报名