Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo długotrwałego dawkowania AL001 u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) (INFRONT-2)
2 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Alector Inc.
Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki AL001 u heterozygotycznych nosicieli mutacji granululiny lub C9orf72 powodujących otępienie czołowo-skroniowe
Otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę (PK) i farmakodynamikę (PD) AL001 u uczestników z mutacją Granuliny lub mutacją C9orf72 powodującymi otępienie czołowo-skroniowe.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i PD AL001 podawanego dożylnie uczestnikom z mutacją Granuliny lub mutacją C9orf72 powodującymi otępienie czołowo-skroniowe.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
33
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1081GN
- Brain Research Center - PPDS
-
Rotterdam, Holandia, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4V2
- Lawson Health Research Institute, St. Joseph's
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
-
-
-
München, Niemcy, 81675
- Technical University of Munich
-
Ulm, Niemcy, 89081
- University of Ulm
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- UCSF
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- The Glenn Biggs Institute for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases UT Health San Antonio
-
-
-
-
-
Brescia, Włochy, 25123
- University of Brescia
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- University College London
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kobiety biorące udział w badaniu przesiewowym nie mogą być w ciąży i nie mogą karmić piersią
- W dobrym zdrowiu fizycznym na podstawie braku klinicznie istotnych wyników z historii medycznej, badań fizykalnych (PE), testów laboratoryjnych, EKG i parametrów życiowych.
- Uczestnik jest nosicielem mutacji powodującej utratę funkcji genu progranuliny (GRN) lub nosicielem mutacji C9orf72 polegającej na ekspansji powtórzeń heksanukleotydowych
Kryteria wyłączenia:
- Znana historia ciężkich reakcji alergicznych, anafilaktycznych lub innych reakcji nadwrażliwości na chimeryczne, ludzkie lub humanizowane przeciwciała lub białka fuzyjne.
- Historia nadużywania alkoholu lub nadużywania substancji
- Uczestnik przebywa w wykwalifikowanej placówce opiekuńczej, domu rekonwalescencji lub placówce opieki długoterminowej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Granulina i C9orf72
IV administracja AL001; 60 mg/kg, co 4 tygodnie [Q4W]
|
60 mg/kg AL001 co 4 tygodnie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Istotność Teaes
Ramy czasowe: 197 tygodni
|
Liczba Teaes sklasyfikowanych według nasilenia
|
197 tygodni
|
|
Nasilenie Teaes związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 197 tygodni
|
Liczba Teae związanych z leczeniem sklasyfikowane według nasilenia
|
197 tygodni
|
|
Wszelkie Teae prowadzące do przerwania leku
Ramy czasowe: 197 tygodni
|
Liczba Teae prowadzących do badania leku
|
197 tygodni
|
|
Immunogenność przeciwciał przeciwdrugowych (ADA) miano
Ramy czasowe: 97 tygodni
|
Wartości miana przeciwciał przeciwdokrągających (ADAS) u uczestników otrzymujących Latozinemab w 97 tygodniu/część 1
|
97 tygodni
|
|
Potwierdzające odpowiedzi immunogenność przeciwciał przeciwdrugowych (ADA)
Ramy czasowe: 97 tygodni
|
Obecność potwierdzających przeciwciał przeciwdrugowych (ADAS) u uczestników, którzy pozytywnie testują ADA w 97 tygodniu (część 1 koniec badania).
|
97 tygodni
|
|
Zmiana od podstawowej w skali śledzenia samobójstwa Sheehan
Ramy czasowe: 197 tygodni
|
Skala śledzenia samobójstwa Sheehan (S-STS) jest ustrukturyzowanym narzędziem oceny stosowanym do oceny obecności, nasilenia i częstotliwości myśli samobójczych i zachowania.
Zawiera przedmioty, które dotyczą pasywnych myśli o śmierci, aktywnych myśli samobójczych, intencjach, planowaniu, próbach samobójczych i samozwańcach nieecidyjskich.
Całkowity wynik S-STS wynosi od 0 do 64, w oparciu o 16 pozycji, każdy oceniony od 0 (wcale) do 4 (wyjątkowo), przy czym wyższe wyniki wskazują na większy nasilenie myśli samobójczych, intencji lub zachowania.
Całkowity wynik zapewnia ilościową miarę nasilenia samobójstwa i jest wrażliwy na zmianę w czasie, dzięki czemu jest odpowiedni do monitorowania klinicznego i wykorzystania badań.
|
197 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana procentowa podłużna od wartości wyjściowej CSF PGRN
Ramy czasowe: 97 tygodni
|
Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na określone punkty czasowe PGRN w CSF.
Wizyta podstawowa jest oznaczona jako tydzień 1, a zatem 96. tydzień jest oznaczony jako tydzień 97.
|
97 tygodni
|
|
Zmiana procentowa podłużna od wartości wyjściowej w plazmatycznym PGRN
Ramy czasowe: 97 tygodni
|
Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na określone punkty czasowe dla PGRN w osoczu.
Wizyta podstawowa jest oznaczona jako tydzień 1, a zatem 96. tydzień jest oznaczony jako tydzień 97.
|
97 tygodni
|
|
Podłużne poziomy sortiliny w WBCS
Ramy czasowe: 97 tygodni
|
Ogólna zmiana od linii bazowej w sortilinie w WBC.
|
97 tygodni
|
|
Stężenie latozinemab w surowicy
Ramy czasowe: 97 tygodni
|
Stężenie latozinemab w surowicy w 97 tygodniu.
|
97 tygodni
|
|
Cmax Latozinemab w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: 97 tygodni
|
Maksymalne zaobserwowane stężenie latozinemab w 96 tygodniu leczenia.
|
97 tygodni
|
|
Ctrough Latozinemab w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: 97 tygodni
|
Koryto stężenie latozinemab w 96 tygodniu leczenia
|
97 tygodni
|
|
Arcmax of Latozinemab
Ramy czasowe: 61 tygodni
|
Stosunek Latozinemab Cmax w 61 tygodniu do CMAX w 1 tygodniu
|
61 tygodni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część 2: Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji dożylnego podawania AL001 mierzona za pomocą CDR® plus NACC FTLD-SB
Ramy czasowe: 96 tygodni
|
Głównym celem okresu OLE badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji AL001 u uczestników, którzy ukończyli 96 tygodni leczenia w części 1 badania
|
96 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Peter Ljubenkov, MD, University of California, San Francisco
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 września 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
5 czerwca 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
5 czerwca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 maja 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 czerwca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 czerwca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
5 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia neurokognitywne
- Demencja
- Choroby neurodegeneracyjne
- TDP-43 Proteinopatie
- Niedobory proteostazy
- Zwyrodnienie płata czołowo-skroniowego
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Otępienie czołowo-skroniowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- AL001-2
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .