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Uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza del dosaggio a lungo termine di AL001 nei pazienti con demenza frontotemporale (FTD) (INFRONT-2)

18 luglio 2023 aggiornato da: Alector Inc.

Uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di AL001 nei portatori eterozigoti delle mutazioni della granulina o C9orf72 causa di demenza frontotemporale

Uno studio di fase 2 in aperto che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di AL001 nei partecipanti con una mutazione della granulina o una mutazione C9orf72 causa di demenza frontotemporale.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la PD di AL001 somministrato per via endovenosa nei partecipanti con una mutazione della granulina o una mutazione C9orf72 causa di demenza frontotemporale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4V2
        • Lawson Health Research Institute, St. Joseph's
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • SunnyBrook Health Sciences Centre
  • Germania
      • Munchen, Germania, 81675
        • Technical University of Munich
      • Ulm, Germania, 89081
        • University of Ulm
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • University of Brescia
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081GN
        • Brain Research Center - PPDS
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus University Medical Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • University College London
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • The Glenn Biggs Institute for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases UT Health San Antonio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Allo screening, le partecipanti di sesso femminile devono essere non gravide e non in allattamento
  • In buona salute fisica sulla base di risultati clinicamente non significativi da anamnesi, esami fisici (PE), test di laboratorio, ECG e segni vitali.
  • Il partecipante è portatore di una mutazione con perdita di funzione del gene della progranulina (GRN) o portatore di una mutazione C9orf72 di espansione ripetuta dell'esanucleotide

Criteri di esclusione:

  • Storia nota di gravi reazioni allergiche, anafilattiche o di altra ipersensibilità agli anticorpi chimerici, umani o umanizzati o alle proteine ​​​​di fusione.
  • Storia di abuso di alcol o abuso di sostanze
  • Il partecipante risiede in una struttura infermieristica qualificata, una casa di convalescenza o una struttura di assistenza a lungo termine

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Granulina
Somministrazione EV di AL001; 60 mg/kg, ogni 4 settimane [q4w]
Droga: AL001
60 mg/kg di AL001 ogni 4 settimane
Sperimentale: C9orf72
Somministrazione EV di AL001; 60 mg/kg, ogni 4 settimane [q4w]
Droga: AL001
60 mg/kg di AL001 ogni 4 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Valutazione della sicurezza e dell'efficacia di AL001 misurata dal CDR® plus NACC FTLD-SB
Lasso di tempo: 96 settimane
La valutazione CDR® plus NACC FTLD è il punteggio CDR® plus Frontotemporal Dementia Behavior and Language Domain del modulo NACC FTLD. I dati per questa scala verranno acquisiti attraverso il completamento del CDR standard e un modulo contenitore specifico del dominio etichettato Frontotemporal Dementia Behavior and Language Domains (FTD-BLD). Le informazioni necessarie per valutare questi domini sono ottenute attraverso un'intervista semi-strutturata del partecipante e un informatore affidabile o una fonte collaterale (ad esempio, un caregiver).
96 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) per AL001
Lasso di tempo: 96 settimane
Valutare Cmax per la concentrazione di AL001 in punti temporali specificati
96 settimane
Area sotto la concentrazione della curva (AUC) per AL001
Lasso di tempo: 96 settimane
Valutare l'AUC per la concentrazione di AL001 in punti temporali specificati
96 settimane
Farmacocinetica (PK) di AL001
Lasso di tempo: 96 settimane
Concentrazione di AL001 in punti temporali specificati
96 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 2: valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della somministrazione endovenosa di AL001 misurata dal CDR® plus NACC FTLD-SB
Lasso di tempo: 96 settimane
L'obiettivo primario del periodo OLE dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di AL001 nei partecipanti che hanno completato 96 settimane di trattamento nella Parte 1 dello studio
96 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alector Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Peter Ljubenkov, MD, University of California, San Francisco

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 settembre 2019

Completamento primario (Stimato)

28 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

2 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 maggio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

17 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AL001-2

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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