Um estudo de fase 2 para avaliar a segurança da dosagem de AL001 a longo prazo em pacientes com demência frontotemporal (FTD) (INFRONT-2)
2 de dezembro de 2025 atualizado por: Alector Inc.
Um estudo de Fase 2, Multicêntrico, Aberto para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica de AL001 em Heterozigotos Portadores de Granulina ou Mutações C9orf72 Causadoras de Demência Frontotemporal
Um estudo aberto de Fase 2 avaliando a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de AL001 em participantes com uma mutação Granulina ou mutação C9orf72 causadora de demência frontotemporal.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 2, multicêntrico, aberto avaliando a segurança, tolerabilidade, PK e PD de AL001 administrado por via intravenosa em participantes com uma mutação Granulin ou mutação C9orf72 causadora de demência frontotemporal.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
33
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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München, Alemanha, 81675
- Technical University of Munich
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Ulm, Alemanha, 89081
- University of Ulm
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 4V2
- Lawson Health Research Institute, St. Joseph's
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- The Glenn Biggs Institute for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases UT Health San Antonio
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Amsterdam, Holanda, 1081GN
- Brain Research Center - PPDS
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
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Brescia, Itália, 25123
- University of Brescia
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- University College London
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Na triagem, as participantes do sexo feminino devem estar não grávidas e não amamentando
- Em boa saúde física com base em nenhum achado clinicamente significativo da história médica, exames físicos (PEs), testes laboratoriais, ECGs e sinais vitais.
- O participante é portador de uma mutação de perda de função do gene da progranulina (GRN) ou portador de uma mutação C9orf72 de expansão de repetição de hexanucleotídeo
Critério de exclusão:
- História conhecida de reações alérgicas graves, anafiláticas ou outras reações de hipersensibilidade a anticorpos quiméricos, humanos ou humanizados ou proteínas de fusão.
- História de abuso de álcool ou abuso de substâncias
- O participante reside em uma instalação de enfermagem especializada, casa de convalescença ou instalação de cuidados de longo prazo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Granulin e C9orf72
Administração IV de AL001; 60 mg/kg, a cada 4 semanas [Q4W]
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60 mg/kg de AL001 a cada 4 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Gravidade dos chá
Prazo: 197 semanas
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Número de chá categorizado por gravidade
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197 semanas
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Gravidade dos chá relacionados ao tratamento
Prazo: 197 semanas
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Número de chá relacionados ao tratamento categorizado por gravidade
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197 semanas
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Qualquer chá que levasse ao estudo de descontinuação de drogas
Prazo: 197 semanas
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Número de chá que leva ao estudo de descontinuação de medicamentos
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197 semanas
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Anticorpos antidrogas de imunogenicidade (ADA) titer
Prazo: 97 semanas
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Valores de título dos anticorpos antidrogas (ADAS) em participantes que recebem Latozinemab na semana 97/Parte 1 Fim do Estudo
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97 semanas
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Respostas Antidrogrugs de Imunogenicidade Confirmatória (ADA)
Prazo: 97 semanas
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Presença de anticorpos antidrogas confirmatórios (ADAS) em participantes que testam positivo para ADA na semana 97 (parte 1 do estudo).
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97 semanas
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Mudança em relação à linha de base em Sheehan Suicidity Stacking Scale
Prazo: 197 semanas
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A Escala de Rastreamento de Suicidalidade de Sheehan (S-STS) é uma ferramenta de avaliação estruturada usada para avaliar a presença, gravidade e frequência de ideação e comportamento suicidas.
Inclui itens que abordam pensamentos passivos de morte, ideação suicida ativa, intenção, planejamento, tentativas de suicídio e lesão não suicida.
A pontuação total do S-STS varia de 0 a 64, com base em 16 itens, cada um classificado de 0 (nada) a 4 (extremamente), com pontuações mais altas indicando maior gravidade da ideação suicida, intenção ou comportamento.
A pontuação total fornece uma medida quantitativa da gravidade da suicídio e é sensível à mudança ao longo do tempo, tornando -a adequada para o monitoramento clínico e o uso da pesquisa.
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197 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança percentual longitudinal da linha de base do CSF PGRN
Prazo: 97 semanas
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A variação percentual da linha de base para os pontos de tempo especificados do PGRN no LCR.
A visita de linha de base é rotulada como semana 1 e, portanto, a 96ª semana é rotulada como semana 97.
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97 semanas
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Mudança percentual longitudinal da linha de base no plasma pGRN
Prazo: 97 semanas
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A variação percentual da linha de base para os pontos de tempo especificados para PGRN no plasma.
A visita de linha de base é rotulada como semana 1 e, portanto, a 96ª semana é rotulada como semana 97.
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97 semanas
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Níveis longitudinais de sortilina nos leucócitos
Prazo: 97 semanas
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A mudança geral da linha de base na Sortilin nos WBCs.
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97 semanas
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Concentração de Latozinemab no soro
Prazo: 97 semanas
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Concentração sérica de Latozinemab na semana 97.
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97 semanas
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CMAX de Latozinemab em pontos de tempo especificados
Prazo: 97 semanas
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Concentração máxima observada de Latozinemab na semana 96 do tratamento.
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97 semanas
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Ctrough de Latozinemab em pontos de tempo especificados
Prazo: 97 semanas
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Concentração de Latozinemab na semana 96 do tratamento
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97 semanas
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Arcmax de Latozinemab
Prazo: 61 semanas
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Proporção de Latozinemab Cmax na semana 61 para o CMAX na semana 1
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61 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte 2: Avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo da administração IV de AL001 conforme medido pelo CDR® mais NACC FTLD-SB
Prazo: 96 semanas
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O objetivo principal do período OLE do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de AL001 em participantes que completaram 96 semanas de tratamento na Parte 1 do estudo
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96 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Peter Ljubenkov, MD, University of California, San Francisco
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de setembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
5 de junho de 2024
Conclusão do estudo (Real)
5 de junho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de maio de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de junho de 2019
Primeira postagem (Real)
17 de junho de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
5 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios Neurocognitivos
- Demência
- Doenças Neurodegenerativas
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Degeneração Lobar Frontotemporal
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Demência frontotemporal
Outros números de identificação do estudo
- AL001-2
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .