Evaluering av lokal samtidig administrering av autolog ADIpose-avledet stromal vaskulær fraksjon med mikrofett for refraktære perianale CROHNs fistler. (ADICROHN2)
Dobbeltblind randomisert placebokontrollert studie som evaluerer lokal samtidig administrering av autolog ADIpose-avledet stromal vaskulær fraksjon med mikrofett for refraktære perianale CROHNs fistler.
Autolog ADSVF utgjør en innovativ terapeutisk strategi som konsentrerer ulike typer regenerative stamceller og parakrine faktorer som kan fremme angiogenese og vevsreparasjon. Sammen med den enkle innsamlingen fra et minimalt manipulert lipoaspirat, tilbyr de unike egenskapene til ADSVF nye muligheter for fistelheling hos pasienter med CD. Bruken av ADSVF er for tiden utviklet i mange kliniske felt basert på sikkerhets- og effektdata.
Vår ADICROHN-pilotstudie som evaluerte sikkerhet og toleranse for lokal administrering av autolog ADSVF med mikrofett hos CD-pasienter med kompleks perianal fistel som ikke er motstandsdyktig mot konvensjonell medisinsk og kirurgisk terapi, viste at denne nye terapeutiske tilnærmingen virker gjennomførbar og trygg.
Imidlertid gjenstår det fortsatt å demonstrere det terapeutiske potensialet til lokal denne kombinerte behandlingen for å helbrede refraktær perianal Crohns fistler.
Hovedmålet med denne studien er å vurdere effekten av lokal injeksjon av autolog ADSVF og mikrofett versus placebo for behandling av komplekse refraktære perianale Crohns fistler ved uke 24.
Effekten vil bli vurdert ved klinisk vurdering av lukking av alle eksterne åpninger som ble drenert ved baseline, og MR-bekreftelse på fravær av samlinger > 2 cm av de behandlede perianale fistlene ved uke 24.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Autolog ADSVF utgjør en innovativ terapeutisk strategi som konsentrerer ulike typer regenerative stamceller og parakrine faktorer som kan fremme angiogenese og vevsreparasjon. Sammen med den enkle innsamlingen fra et minimalt manipulert lipoaspirat, tilbyr de unike egenskapene til ADSVF nye muligheter for fistelheling hos pasienter med CD. Bruken av ADSVF er for tiden utviklet i mange kliniske felt basert på sikkerhets- og effektdata.
Vår ADICROHN-pilotstudie som evaluerte sikkerhet og toleranse for lokal administrering av autolog ADSVF med mikrofett hos CD-pasienter med kompleks perianal fistel som ikke er motstandsdyktig mot konvensjonell medisinsk og kirurgisk terapi, viste at denne nye terapeutiske tilnærmingen virker gjennomførbar og trygg.
Imidlertid gjenstår det fortsatt å demonstrere det terapeutiske potensialet til lokal denne kombinerte behandlingen for å helbrede refraktær perianal Crohns fistler.
B. Primært mål/endepunkt Hovedmålet med denne studien er å vurdere effekten av lokal injeksjon av autolog ADSVF og mikrofett versus placebo for behandling av komplekse refraktære perianale Crohns fistler i uke 24 (W24). Effekten vil bli vurdert på klinisk vurdering av lukking (til tross for forsiktig fingerkompresjon) av alle de ytre åpningene som ble drenert ved baseline, og MR-bekreftelse på fravær av samlinger > 2 cm av de behandlede perianale fistlene ved uke 24.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: JEAN CHARLES GRIMAUD, MD
- Telefonnummer: +33491368739
- E-post: Jean-charles.GRIMAUD@ap-hm.fr
Studiesteder
-
-
Paca
-
Marseille, Paca, Frankrike, 13354
- Rekruttering
- Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille
-
Ta kontakt med:
- JEAN CHARLES GRIMAUD, MD
- Telefonnummer: +33491368739
- E-post: Jean-charles.GRIMAUD@ap-hm.fr
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert informert samtykke
- Pasienter med Crohns sykdom (CD) diagnostisert minst 6 måneder tidligere i samsvar med aksepterte kliniske, endoskopiske, histologiske og/eller radiologiske kriterier
- Tilstedeværelse av refraktære komplekse perianale fistler vurdert ved klinisk vurdering under undersøkelse under anestesi (forberedende behandling) og MR.
- Ikke-aktiv eller mildt aktiv luminal CD definert av en CDAI ≤ 220
- Pasienter av begge kjønn i alderen 18 år eller eldre
- God generell helsetilstand i henhold til klinisk historie og en fysisk undersøkelse
- For kvinner i fertil alder må de ha negativ serum- eller uringraviditetstest (sensitiv for 25 IE humant koriongonadotropin [hCG]). Både menn og kvinner bør bruke passende prevensjonsmetoder definert av etterforskeren.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av dominant luminal aktiv Crohns sykdom som krever umiddelbar behandling
- CDAI > 220
- Pasienten er naiv for spesifikk behandling for perianal fistulerende Crohns sykdom
- Tilstedeværelse av en abscess eller samlinger > 2 cm, med mindre det er løst i forberedelsesprosedyren
- Rektal og/eller anal stenose dersom dette betyr en begrensning for ethvert kirurgisk inngrep
- Pasient med pågående steroidbehandling eller behandlet med steroider de siste 4 ukene
- Ondartet svulst eller pasienter med en tidligere historie med ondartet svulst, inkludert alle typer fistelkarsinom
- Nåværende eller nyere historie med unormal, alvorlig, progressiv, ukontrollert infeksjonssykdom, hepatisk, hematologisk, gastrointestinal (unntatt CD), endokrin, pulmonal, hjerte-, nevrologisk, psykiatrisk eller cerebral sykdom
- Medfødte eller ervervede immunsvikt
- Kontraindikasjon for lokalbedøvelse eller gadolinium (MR-kontrast)
- Kontraindikasjon for MR-skanning (f.eks. på grunn av tilstedeværelsen av pacemakere, hofteprotese eller alvorlig klaustrofobi)
- Gravide eller ammende kvinner
- Kontraindikasjon til anestesi eller kirurgisk prosedyre
- BMI < 18 for å sikre tilstrekkelig abdominal eller annet subkutant fettvev tilgjengelig med lipoharvest
- Enhver aktiv virusinfeksjon følger: HIV, HTLV I et II, VHB, VHC og Syphillis
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: behandling
CD-pasienter med kompleks refraktær perianal fistel som er refraktær mot konvensjonell medisinsk og kirurgisk terapi henvist til gastroenterologiske avdelinger ved de 3 behandlingssentrene lokal samtidig administrering av autolog ADIpose vil bli utført
|
lokal samtidig administrering av autolog ADIpose-avledet stromal vaskulær fraksjon og mikrofett for refraktære perianale CROHNs fistler Hver batch av sluttproduktet er sammensatt av én 5 ml sprøyter som inneholder 25,9 +/- 10,7 millioner levedyktige celler.
Hver sprøyte vil bli blokkert med en steril propp og pakket i en ekstern emballasje.
|
|
Placebo komparator: placebo
CD-pasienter med kompleks refraktær perianal fistel som er motstandsdyktig mot konvensjonell medisinsk og kirurgisk terapi henvist til gastroenterologiske avdelinger ved de 3 behandlingssentrene lokal samtidig administrering av placebo vil bli utført
|
lokal samtidig administrering av placebo Studiens placebo vil bestå av en saltoppløsning for intralesjonell administrering og vil følge samme administreringsskjema som beskrevet for SFV
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
klinisk evaluert
Tidsramme: 24 uker (w)
|
antall fistellukking
|
24 uker (w)
|
|
Magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: uke 24
|
bekreftelse på fravær av samlinger > 2 cm av de behandlede perianale fistlene
|
uke 24
|
|
Magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: uke 52
|
bekreftelse på fravær av samlinger > 2 cm av de behandlede perianale fistlene
|
uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
fullstendig opphør av suppuration
Tidsramme: uker 4, uker 12, uker 24, uker 52
|
uker 4, uker 12, uker 24, uker 52
|
|
lukking av alle utvendige åpninger
Tidsramme: uke 4, uke 12
|
uke 4, uke 12
|
|
Indeks PDAI (Perianal Disease Activity)
Tidsramme: uke 4, uke 12, uke 24 og uke 52
|
uke 4, uke 12, uke 24 og uke 52
|
|
forbedring av livskvalitet Kort spørreskjema om inflammatorisk tarmsykdom (SIBDQ) (QoL)
Tidsramme: uke 4, uke 12, uke 24 og uke 52
|
uke 4, uke 12, uke 24 og uke 52
|
|
Crohns sykdomsaktivitetsindeks (CDAI)
Tidsramme: uke 4, uke 12, uke 24 og uke 52
|
uke 4, uke 12, uke 24 og uke 52
|
|
Reduksjon av alvorlighetsgraden av anal inkontinens (Wexner-score)
Tidsramme: uke 4, uke 12, uke 24 og uke 52
|
uke 4, uke 12, uke 24 og uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Studieleder: EMILIE GARRIDO PRADALIE, APHM
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RCAPHM18_0013
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .