Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forskningsstudie for å se på hvor godt stoffet Concizumab fungerer i kroppen din hvis du har hemofili med hemmere (explorer7)

7. september 2026 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

Effekt og sikkerhet av Concizumab profylakse hos pasienter med hemofili A eller B med inhibitorer

Denne studien vil teste hvor godt en ny medisin kalt concizumab virker i kroppen til personer med hemofili A eller B med inhibitorer. Hensikten er å vise at concizumab kan forebygge blødninger i kroppen og er trygt å bruke. Deltakere som vanligvis kun tar medisin for å behandle blødninger (på forespørsel) vil bli plassert i en av to grupper. I en gruppe vil deltakerne få studiemedisin fra studiestart. I den andre gruppen vil deltakerne fortsette med sin vanlige medisin og få studiemedisin etter 6 måneder. Gruppen avgjøres ved en tilfeldighet. Deltakere som vanligvis tar medisin for å forebygge blødninger (profylaksebehandling) eller som allerede er i behandling med concizumab (studiemedisin), vil få studiemedisinen fra studiestart. Deltakerne vil måtte injisere seg selv med studiemedisin hver dag under huden. Dette kan gjøres hjemme. Studielegen vil dele ut medisinen i form av en penn-injektor. Penninjektoren vil inneholde studiemedisinen. Studiet vil vare i cirka tre år. Deltakerne må komme til klinikken i opptil 33 ganger. Tiden mellom besøkene vil være ca. 4 uker de første 6 til 12 månedene avhengig av gruppen deltakerne er i og ca. 8 uker for resten av studien. Ved alle besøk vil det bli tatt blodprøver. Deltakerne vil bli bedt om å registrere informasjon i en elektronisk dagbok under studien og kan også bli bedt om å bruke en aktivitetsmåler.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

134

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Algerie
      • Algiers, Algerie, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algerie, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Center for Inherited Blood Dis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialist
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas San Antonio
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63100
        • Centre Hospitalier de Clermont-Ferrand-Hopital Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre
      • Rennes, Frankrike, 35000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
  • India
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, India, 632 517
        • CMCV
      • Ranipet, Tamil Nadu, India, 632517
        • CMCV
  • Italia
      • Castelfranco Veneto, Italia, 31033
        • Oncoematologia IOV
      • Castelfranco Veneto, Italia, 31033
        • Istituto Oncologico Veneto - Oncoematologia IOV
      • Milan, Italia, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
      • Udine, Italia, 33100
        • Azienda OU "S.Maria della Misericordia"
      • Verona, Italia, 37126
        • Ospedale Donna Bambino U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
      • Verona, Italia, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Ospedale Donna Bambino Borgo Trento - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
    • FI
      • Florence, FI, Italia, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kagoshima, Japan, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital
      • Kagoshima, Japan, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital_Pediatrics
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Mie, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital_Dept.of Blood Trans.Med & Cell
      • Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • KBC Zagreb, Zavod za pedijatrijsku hematologiju
      • Zagreb, Kroatia, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Malaysia
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexico
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
        • Rikshospitalet - avdeling for blodsykdommer
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin, Polen, 20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
  • Russland
      • Krasnodar, Russland, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russland, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Russland, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Russland, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Russland, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Institute for Health Care of Children and Adolescents
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Oviedo, Spania, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Oviedo, Spania, 33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville, Spania, 41013
        • Hospital Virgen Del Rocio
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Birmingham - Haemophilia
      • London, Storbritannia, WC1N 3HR
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary_Manchester
      • Nottingham, Storbritannia, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 214 28
        • Skåne US - Koagulationsmottagning
      • Solna, Sverige, 171 64
        • KS Solna - Koagulationsmottagningen
  • Sør -Korea
      • Daejeon, Sør -Korea, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Sør-Afrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Sør-Afrika, 4013
        • Haematology Clinic
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Sør-Afrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Thailand, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 12000
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
      • Prague, Tsjekkia, 150 18
        • Fakultní nemocnice Motol a Homolka
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Tyrkia (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Klin. Abt. f. Hämatologie und Hämostaseologie, AKH Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Informert samtykke innhentet før eventuelle prøverelaterte aktiviteter. Forsøksrelaterte aktiviteter er alle prosedyrer som utføres som en del av utprøvingen, inkludert aktiviteter for å fastslå egnethet for forsøket.
  • Mann som er 12 år eller eldre på tidspunktet for undertegning av informert samtykke.
  • Medfødt hemofili A eller B av en hvilken som helst alvorlighetsgrad med dokumentert anamnese med inhibitor (lik eller over 0,6 Bethesda-enheter (BU)).
  • Pasienten har blitt foreskrevet, eller har behov for, behandling med bypassmidler de siste 24 ukene før screening (for pasienter som ikke tidligere er registrert i NN7415-4310 (utforsker 4)).

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor en hvilken som helst bestanddel av prøveproduktet eller relaterte produkter
  • Kjent arvelig eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse annet enn medfødt hemofili
  • Pågående eller planlagt immuntoleranse induksjonsbehandling
  • Anamnese med tromboembolisk sykdom (inkluderer arteriell og venøs trombose inkludert hjerteinfarkt, lungeemboli, cerebral infarkt/trombose, dyp venetrombose, andre klinisk signifikante tromboemboliske hendelser og perifer arterieokklusjon). Aktuelle kliniske tegn på eller behandling for tromboembolisk sykdom. Pasienter som etter etterforskerens vurdering anses for å ha høy risiko for tromboemboliske hendelser (tromboemboliske risikofaktorer kan omfatte, men er ikke begrenset til, hyperkolesterolemi, diabetes mellitus, hypertensjon, fedme, røyking, familiehistorie med tromboemboliske hendelser, arteriosklerose, andre tilstander assosiert med økt risiko for tromboemboliske hendelser.)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 1: Ingen profylakse
Hemofili A med hemmere (HAwI) og hemofili B med inhibitorer (HBwI) pasienter, tidligere behandlet ved behov, vil bli randomisert 1:2 til ingen profylakse versus concizumab profylakse. I forlengelsesdelen vil pasienter i arm 1 få daglige concizumab subkutane (s.c., under huden) injeksjoner.
Legemiddel: Concizumab
Concizumab vil bli administrert daglig subkutant (s.c., under huden). Når pasienter randomiseres til concizumab-profylakse vil de få en startdose på 1,0 mg/kg concizumab ved besøk 2a (uke 0: arm 2, 3 og 4) eller besøk 9a (uke 24: arm 1) etterfulgt av en første daglig dose på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Innenfor en initial 5-8 ukers dosejusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan pasientene økes eller reduseres i dose til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potensiell dosejustering vil finne sted ved besøk 4a.1 (uke 6: arm 2, 3 og 4) eller 9a.3 (uke 30: arm 1) og vil være basert på concizumab-eksponeringsnivået målt ved forrige besøk 4a ( uke 4) eller 9a.2 (uke 28). Pasienter som har eksponeringsnivåer for concizumab på 200-4000 ng/ml vil holde seg på 0,20 mg/kg concizumab. Pasienter i arm 1 vil fortsette behandling etter behov med sitt vanlige bypassprodukt frem til besøk 9a (uke 24: slutten av hoveddel for arm 1).
Eksperimentell: Arm 2: Concizumab profylakse
HAwI- og HBwI-pasienter, tidligere behandlet ved behov, vil bli randomisert 1:2 til ingen profylakse versus concizumab-profylakse.
Legemiddel: Concizumab
Concizumab vil bli administrert daglig subkutant (s.c., under huden). Når pasienter randomiseres til concizumab-profylakse vil de få en startdose på 1,0 mg/kg concizumab ved besøk 2a (uke 0: arm 2, 3 og 4) eller besøk 9a (uke 24: arm 1) etterfulgt av en første daglig dose på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Innenfor en initial 5-8 ukers dosejusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan pasientene økes eller reduseres i dose til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potensiell dosejustering vil finne sted ved besøk 4a.1 (uke 6: arm 2, 3 og 4) eller 9a.3 (uke 30: arm 1) og vil være basert på concizumab-eksponeringsnivået målt ved forrige besøk 4a ( uke 4) eller 9a.2 (uke 28). Pasienter som har eksponeringsnivåer for concizumab på 200-4000 ng/ml vil holde seg på 0,20 mg/kg concizumab. Pasienter i arm 1 vil fortsette behandling etter behov med sitt vanlige bypassprodukt frem til besøk 9a (uke 24: slutten av hoveddel for arm 1).
Eksperimentell: Arm 3: Concizumab profylakse
HAwI- og HBwI-pasientene som ble registrert i concizumab fase 2-studien (NN7415-4310) ved overføringstidspunktet vil bli tilbudt å melde seg inn i denne studien. Det kreves at disse pasientene er på concizumab-profylakse frem til de meldes inn i studien. Disse pasientene vil fortsette med concizumabprofylakse.
Legemiddel: Concizumab
Concizumab vil bli administrert daglig subkutant (s.c., under huden). Når pasienter randomiseres til concizumab-profylakse vil de få en startdose på 1,0 mg/kg concizumab ved besøk 2a (uke 0: arm 2, 3 og 4) eller besøk 9a (uke 24: arm 1) etterfulgt av en første daglig dose på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Innenfor en initial 5-8 ukers dosejusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan pasientene økes eller reduseres i dose til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potensiell dosejustering vil finne sted ved besøk 4a.1 (uke 6: arm 2, 3 og 4) eller 9a.3 (uke 30: arm 1) og vil være basert på concizumab-eksponeringsnivået målt ved forrige besøk 4a ( uke 4) eller 9a.2 (uke 28). Pasienter som har eksponeringsnivåer for concizumab på 200-4000 ng/ml vil holde seg på 0,20 mg/kg concizumab. Pasienter i arm 1 vil fortsette behandling etter behov med sitt vanlige bypassprodukt frem til besøk 9a (uke 24: slutten av hoveddel for arm 1).
Eksperimentell: Arm 4: Concizumab profylakse
Pasienter som tidligere har vært i profylakse med by-pass-midler og pasienter ved behov som blir screenet på et tidspunkt hvor nødvendig antall pasienter i arm 1 og 2 er randomisert. Disse pasientene vil, hvis de er kvalifisert, bli registrert i studien og vil starte concizumab-profylakse ved besøk 2a (uke 0).
Legemiddel: Concizumab
Concizumab vil bli administrert daglig subkutant (s.c., under huden). Når pasienter randomiseres til concizumab-profylakse vil de få en startdose på 1,0 mg/kg concizumab ved besøk 2a (uke 0: arm 2, 3 og 4) eller besøk 9a (uke 24: arm 1) etterfulgt av en første daglig dose på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Innenfor en initial 5-8 ukers dosejusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan pasientene økes eller reduseres i dose til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potensiell dosejustering vil finne sted ved besøk 4a.1 (uke 6: arm 2, 3 og 4) eller 9a.3 (uke 30: arm 1) og vil være basert på concizumab-eksponeringsnivået målt ved forrige besøk 4a ( uke 4) eller 9a.2 (uke 28). Pasienter som har eksponeringsnivåer for concizumab på 200-4000 ng/ml vil holde seg på 0,20 mg/kg concizumab. Pasienter i arm 1 vil fortsette behandling etter behov med sitt vanlige bypassprodukt frem til besøk 9a (uke 24: slutten av hoveddel for arm 1).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hastigheten av behandlet spontane og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: On Demand (ARM 1): Fra uke 0 fram til start av concizumab-behandling (minst 24 uker) Concizumab (ARM 2): Fra uke 0 frem til den primære analysen avskjæres (minst 32 uker)
Hastigheten av behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder presenteres. Observasjonsperioden som brukes til å rapportere dette endepunktet er i behandling uten tilleggsbehandling ekskl. Data om innledende regime for deltakere utsatt for begge regimer (Otwoatexir). Det er definert som tidsperioden der deltakerne behandles av enten det nye konkizumab-doseringsregimet eller det innledende doseringsregimet for concizumab (bare inkludert hvis ikke utsatt for det nye concizumab-doseringsregimet) eller behandles på forespørsel og i tillegg har ikke brukt faktorholdige produkter som ikke er relatert til behandling av en blødning av noen av de tilfellene av tilfellene. Dataene er rapportert i vilkårene for årlig blødningshastighet (ABR). Uke 0 er definert som tid for randomisering til administrering på forespørsel eller start av det nye concizumab-doseringsregimet.
On Demand (ARM 1): Fra uke 0 fram til start av concizumab-behandling (minst 24 uker) Concizumab (ARM 2): Fra uke 0 frem til den primære analysen avskjæres (minst 32 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Rate av behandlede spontane blødningsepisoder
Tidsramme: On Demand (ARM 1): Fra uke 0 fram til start av Concizumab Treatment (minst 24 uker) forlengelse Concizumab (ARM 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring Concizumab (ARM 2): Fra uke 0 fram til uke 56 avskjæring
Hastigheten av behandlede spontane blødningsepisoder presenteres. Observasjonsperioden som brukes til å rapportere dette endepunktet er Otwoatexir. Det er definert som tidsperioden der deltakerne behandles av enten det nye konkizumab-doseringsregimet eller det innledende doseringsregimet for concizumab (bare inkludert hvis ikke utsatt for det nye concizumab-doseringsregimet) eller behandles på forespørsel og i tillegg har ikke brukt faktorholdige produkter som ikke er relatert til behandling av en blødning av noen av de tilfellene av tilfellene. Dataene er rapportert i vilkårene til ABR. Uke 0 er definert som tid for randomisering til administrering på forespørsel eller start av det nye concizumab-doseringsregimet.
On Demand (ARM 1): Fra uke 0 fram til start av Concizumab Treatment (minst 24 uker) forlengelse Concizumab (ARM 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring Concizumab (ARM 2): Fra uke 0 fram til uke 56 avskjæring
Frekvensen av behandlet spontane og traumatiske leddblødninger
Tidsramme: On Demand (ARM 1): Fra uke 0 fram til start av Concizumab Treatment (minst 24 uker) forlengelse Concizumab (ARM 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring Concizumab (ARM 2): Fra uke 0 fram til uke 56 avskjæring
Hastigheten av behandlet spontane og traumatiske leddblødninger presenteres. Observasjonsperiode brukt til rapportering av dette sluttpunktet er Otwoatexir. Det er definert som tidsperiode der deltakerne behandles av enten det nye konkizumab-doseringsregimet eller det første concizumab-doseringsregimet (bare inkludert hvis ikke utsatt for det nye concizumab-doseringsregimet) eller behandles ved forespørsel om behandling og i tillegg har ikke brukt faktorholdige produkter som ikke er relatert til behandling av en blødning av noen av noen av tilfellene. Dataene er rapportert i vilkårene til ABR. Uke 0 er definert som tid for randomisering til administrering på forespørsel eller start av det nye concizumab-doseringsregimet.
On Demand (ARM 1): Fra uke 0 fram til start av Concizumab Treatment (minst 24 uker) forlengelse Concizumab (ARM 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring Concizumab (ARM 2): Fra uke 0 fram til uke 56 avskjæring
Hastigheten av behandlet spontane og traumatiske målleddblødninger
Tidsramme: On Demand (ARM 1): Fra uke 0 fram til start av Concizumab Treatment (minst 24 uker) forlengelse Concizumab (ARM 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring Concizumab (ARM 2): Fra uke 0 fram til uke 56 avskjæring
Hastigheten av behandlet spontane og traumatiske målleddblødninger presenteres. Observasjonsperiode brukt til rapportering av endepunktet er Otwoatexir. Det er definert som tidsperiode der deltakerne behandles av enten det nye konkizumab-doseringsregimet eller det første concizumab-doseringsregimet (bare inkludert hvis ikke utsatt for ny concizumab doseringsregime) eller blir behandlet ved etterspurt behandling og har i tillegg ikke brukt faktorholdige produkter som ikke er relatert til behandling av en blødning under noen av tilfellene. Dataene er rapportert i form av ABR. Uke 0 er definert som tid for randomisering til administrering på forespørsel eller start av det nye concizumab-doseringsregimet.
On Demand (ARM 1): Fra uke 0 fram til start av Concizumab Treatment (minst 24 uker) forlengelse Concizumab (ARM 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring Concizumab (ARM 2): Fra uke 0 fram til uke 56 avskjæring
Endring i 36-element kort form helseundersøkelse (SF-36V2) kroppslige smerter
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24
Endring i 36-element SF-36V2 kroppslige smerter fra baseline (uke 0) til uke 24 presenteres. SF-36 V2 Health Survey er 36-punkts generisk pasientrapportert utfall (PRO) instrument som måler helserelatert livskvalitet og generell helsetilstand på tvers av sykdomsområder. SF-36 V2-score er normbaserte score, dvs. transformert til en skala der den amerikanske generelle befolkningen i 2009 har et gjennomsnitt på 50 og en SD på 10. Laveste og høyeste score for kroppslige smerter er 21,68 til 62,0. Høyere verdier indikerer bedre funksjonell helse og velvære. Observasjonsperiode for rapportering av dataene er i behandling uten data om innledende regime (OTEXIR) som er definert som tidsperiode der deltakerne anses som påvirket av behandling eller behandling eller behandling med ny concizumab doseringsregime. Uke 0 er definert som tid for randomisering til administrering på forespørsel eller start av ny concizumab doseringsregime.
Baseline (uke 0), uke 24
Endring i SF36V2 fysisk funksjon
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24
Endring i 36-element SF-36V2 Fysisk funksjon fra baseline (uke 0) til uke 24 presenteres. SF-36 V2 Health Survey er 36-punkts generisk pro-instrument som måler helserelatert livskvalitet og generell helsetilstand på tvers av sykdomsområder. SF-36 V2-score er normbaserte score, dvs. transformert til en skala der den amerikanske generelle befolkningen i 2009 har et gjennomsnitt på 50 og en SD på 10. Laveste og høyeste score for fysisk funksjon er 19,26 til 57,54. Høyere verdier indikerer bedre funksjonell helse og velvære. Observasjonsperiode brukt til rapportering av dataene er OTEXIR som er definert som tidsperiode der deltakerne anses som påvirket av behandling eller behandling eller behandling med ny concizumab doseringsregime. Uke 0 er definert som tid for randomisering til administrering på forespørsel eller start av ny concizumab doseringsregime.
Baseline (uke 0), uke 24
Antall tromboemboliske hendelser
Tidsramme: On Demand (ARM 1): Fra uke 0 til start av Concizumab-behandling (minst 24 uker) Concizumab (ARMS 2-4): Fra uke 0 og frem til uke 56 avskjæringsforlengelse Concizumab (ARM 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring
Antall tromboemboliske hendelser presenteres. Observasjonsperioden som brukes til rapportering av endepunktet er behandlingsperiode som er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling på forespørsel eller concizumab-behandling.
On Demand (ARM 1): Fra uke 0 til start av Concizumab-behandling (minst 24 uker) Concizumab (ARMS 2-4): Fra uke 0 og frem til uke 56 avskjæringsforlengelse Concizumab (ARM 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring
Antall tromboemboliske hendelser
Tidsramme: Fra uke 0 til slutten av rettssaken (uke 167)
Antall tromboemboliske hendelser presenteres. Observasjonsperioden som brukes til rapportering av endepunktet er behandlingsperiode som er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling på forespørsel eller concizumab-behandling.
Fra uke 0 til slutten av rettssaken (uke 167)
Antall reaksjoner for overfølsomhetstype
Tidsramme: On Demand (ARM 1): Fra uke 0 til start av Concizumab-behandling (minst 24 uker) Concizumab (ARMS 2-4): Fra uke 0 og frem til uke 56 avskjæringsforlengelse Concizumab (ARM 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring
Antall reaksjoner for overfølsomhetstype presenteres. Observasjonsperioden som brukes til rapportering av endepunktet er behandlingsperiode som er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling på forespørsel eller concizumab-behandling.
On Demand (ARM 1): Fra uke 0 til start av Concizumab-behandling (minst 24 uker) Concizumab (ARMS 2-4): Fra uke 0 og frem til uke 56 avskjæringsforlengelse Concizumab (ARM 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring
Antall reaksjoner for overfølsomhetstype
Tidsramme: Fra uke 0 til slutten av rettssaken (uke 167)
Antall reaksjoner for overfølsomhetstype presenteres. Observasjonsperioden som brukes til rapportering av endepunktet er behandlingsperiode som er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling på forespørsel eller concizumab-behandling.
Fra uke 0 til slutten av rettssaken (uke 167)
Antall reaksjoner på injeksjonsstedet
Tidsramme: On Demand (ARM 1): Fra uke 0 til start av Concizumab-behandling (minst 24 uker) Concizumab (ARMS 2-4): Fra uke 0 og frem til uke 56 avskjæringsforlengelse Concizumab (ARM 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring
Antall reaksjoner på injeksjonsstedet presenteres. Observasjonsperioden som brukes til rapportering av endepunktet er behandlingsperiode som er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling på forespørsel eller concizumab-behandling.
On Demand (ARM 1): Fra uke 0 til start av Concizumab-behandling (minst 24 uker) Concizumab (ARMS 2-4): Fra uke 0 og frem til uke 56 avskjæringsforlengelse Concizumab (ARM 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring
Antall reaksjoner på injeksjonsstedet
Tidsramme: Fra uke 0 til slutten av rettssaken (uke 167)
Antall reaksjoner på injeksjonsstedet presenteres. Observasjonsperioden som brukes til rapportering av endepunktet er behandlingsperiode som er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling på forespørsel eller concizumab-behandling.
Fra uke 0 til slutten av rettssaken (uke 167)
Antall deltakere med antistoffer mot concizumab
Tidsramme: Concizumab (Arms 2-4): Fra uke 0 til uke 56 avskjæringsforlengelse Concizumab (arm 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring
Antall deltakere med antistoffer mot concizumab presenteres. Observasjonsperioden som brukes til rapportering av endepunktet er behandlingsperiode som er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling på forespørsel eller concizumab-behandling.
Concizumab (Arms 2-4): Fra uke 0 til uke 56 avskjæringsforlengelse Concizumab (arm 1): Fra start av ny concizumab doseringsregime (uke 25) frem til uke 56 avskjæring
Antall deltakere med antistoffer mot concizumab
Tidsramme: Fra uke 0 til slutten av rettssaken (uke 167)
Antall deltakere med antistoffer mot concizumab presenteres. Observasjonsperioden som brukes til rapportering av endepunktet er behandlingsperiode som er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling på forespørsel eller concizumab-behandling.
Fra uke 0 til slutten av rettssaken (uke 167)
Pre-dose (trau) concizumab plasmakonsentrasjon (CTOUGH)
Tidsramme: Pre-dose (før koncizumab administrasjon i uke 56)
Pre-dose (trau) concizumab plasmakonsentrasjon presenteres. Observasjonsperioden som brukes til å rapportere endepunktet er OTEXIR. Det er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling eller behandling på etterspørsel eller behandling med det nye concizumab -doseringsregimet.
Pre-dose (før koncizumab administrasjon i uke 56)
Pre-dose trombin-topp
Tidsramme: Pre-dose (før koncizumab administrasjon i uke 56)
Pre-dose trombin-topp for concizumab presenteres. Observasjonsperioden som brukes til å rapportere endepunktet er OTEXIR. Det er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling eller behandling på etterspørsel eller behandling med det nye concizumab -doseringsregimet.
Pre-dose (før koncizumab administrasjon i uke 56)
Pre-dose fritt vevsfaktorvei hemmer (TFPI) konsentrasjon
Tidsramme: Pre-dose (før koncizumab administrasjon i uke 56)
Pre-dosefri TFPI-konsentrasjon for concizumab presenteres. Observasjonsperioden som brukes til å rapportere endepunktet er OTEXIR. Det er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling eller behandling på etterspørsel eller behandling med det nye concizumab -doseringsregimet.
Pre-dose (før koncizumab administrasjon i uke 56)
Maksimal concizumab plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Uke 24: Predose, 3 timer (h), 6H, 9H, 24H
Maksimal concizumab plasmakonsentrasjon presenteres. Observasjonsperioden som brukes til rapportering av endepunktet er på Otexir. Det er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling eller behandling på etterspørsel eller behandling med det nye concizumab -doseringsregimet.
Uke 24: Predose, 3 timer (h), 6H, 9H, 24H
Område under concizumab plasmakonsentrasjonstidskurve (AUC)
Tidsramme: Uke 24: Predose, 3 timer (h), 6H, 9H, 24H
Område under Concizumab plasmakonsentrasjonstidskurve presenteres. Observasjonsperioden som brukes til å rapportere endepunktet er OTEXIR. Det er definert som tidsperioden der deltakerne anses å være påvirket av behandling eller behandling på etterspørsel eller behandling med det nye concizumab -doseringsregimet.
Uke 24: Predose, 3 timer (h), 6H, 9H, 24H

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

27. desember 2021

Studiet fullført (Antatt)

21. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

10. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN7415-4311
  • 2018 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U1111-1225-9670 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004889-34 (Registeridentifikator: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I følge Novo Nordisks avsløringsforpliktelse på novonordisk-trials.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere