Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forskningsundersøgelse for at se på, hvor godt lægemidlet Concizumab virker i din krop, hvis du har hæmofili med inhibitorer (explorer7)

7. september 2026 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Effekt og sikkerhed af Concizumab-profylakse hos patienter med hæmofili A eller B med inhibitorer

Denne undersøgelse vil teste, hvor godt et nyt lægemiddel kaldet concizumab virker i kroppen hos mennesker med hæmofili A eller B med inhibitorer. Formålet er at vise, at concizumab kan forebygge blødninger i kroppen og er sikkert at bruge. Deltagere, der normalt kun tager medicin til behandling af blødninger (on-demand), vil blive placeret i en af ​​to grupper. I én gruppe får deltagerne studiemedicin fra studiestart. I den anden gruppe vil deltagerne fortsætte med deres normale medicin og få studiemedicin efter 6 måneder. Gruppen afgøres ved et tilfælde. Deltagere, der normalt tager medicin for at forebygge blødninger (profylaksebehandling), eller som allerede er i behandling med concizumab (studiemedicin), får studiemedicinen fra studiestart. Deltagerne skal hver dag injicere sig selv med studiemedicin under huden. Dette kan gøres derhjemme. Studielægen udleverer medicinen i form af en pen-injektor. Pen-injektoren vil indeholde studiemedicinen. Studiet vil vare i omkring tre år. Deltagerne skal komme til klinikken i op til 33 gange. Tiden mellem besøgene vil være cirka 4 uger i de første 6 til 12 måneder afhængig af gruppens deltagere er i og cirka 8 uger for resten af ​​undersøgelsen. Ved alle besøg vil der blive taget blodprøver. Deltagerne vil blive bedt om at registrere oplysninger i en elektronisk dagbog under undersøgelsen og kan også blive bedt om at bære en aktivitetsmåler.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

134

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algeriet, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Birmingham - Haemophilia
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3HR
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary_Manchester
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Center for Inherited Blood Dis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialist
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas San Antonio
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63100
        • Centre Hospitalier de Clermont-Ferrand-Hopital Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre
      • Rennes, Frankrig, 35000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hôpital Pontchaillou
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indien, 632 517
        • CMCV
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indien, 632517
        • CMCV
  • Italien
      • Castelfranco Veneto, Italien, 31033
        • Oncoematologia IOV
      • Castelfranco Veneto, Italien, 31033
        • Istituto Oncologico Veneto - Oncoematologia IOV
      • Milan, Italien, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
      • Udine, Italien, 33100
        • Azienda OU "S.Maria della Misericordia"
      • Verona, Italien, 37126
        • Ospedale Donna Bambino U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
      • Verona, Italien, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Ospedale Donna Bambino Borgo Trento - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kagoshima, Japan, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital
      • Kagoshima, Japan, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital_Pediatrics
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Mie, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital_Dept.of Blood Trans.Med & Cell
      • Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • KBC Zagreb, Zavod za pedijatrijsku hematologiju
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Malaysia
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexico
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
        • Rikshospitalet - avdeling for blodsykdommer
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin, Polen, 20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
  • Rusland
      • Krasnodar, Rusland, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Rusland, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Rusland, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Rusland, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Rusland, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Institute for Health Care of Children and Adolescents
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebrón
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 214 28
        • Skåne US - Koagulationsmottagning
      • Solna, Sverige, 171 64
        • KS Solna - Koagulationsmottagningen
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Sydafrika, 4013
        • Haematology Clinic
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Sydafrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Sydkorea
      • Daejeon, Sydkorea, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Thailand, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 12000
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
      • Prague, Tjekkiet, 150 18
        • Fakultni nemocnice Motol a Homolka
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Klin. Abt. f. Hämatologie und Hämostaseologie, AKH Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke opnået før alle forsøgsrelaterede aktiviteter. Forsøgsrelaterede aktiviteter er alle procedurer, der udføres som en del af forsøget, herunder aktiviteter for at bestemme egnethed til forsøget.
  • Mand på 12 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  • Medfødt hæmofili A eller B af enhver sværhedsgrad med dokumenteret inhibitor i anamnesen (lig med eller over 0,6 Bethesda-enheder (BU)).
  • Patienten er blevet ordineret eller har behov for behandling med bypass-midler inden for de sidste 24 uger før screening (for patienter, der ikke tidligere er indskrevet i NN7415-4310 (explorer 4)).

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for enhver bestanddel af forsøgsproduktet eller relaterede produkter
  • Kendt arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse bortset fra medfødt hæmofili
  • Igangværende eller planlagt immuntolerance-induktionsbehandling
  • Anamnese med tromboembolisk sygdom (omfatter arteriel og venøs trombose inklusive myokardieinfarkt, lungeemboli, cerebral infarkt/trombose, dyb venetrombose, andre klinisk signifikante tromboemboliske hændelser og perifer arterieokklusion). Aktuelle kliniske tegn på eller behandling for tromboembolisk sygdom. Patienter, som efter investigators vurdering anses for at have høj risiko for tromboemboliske hændelser (tromboemboliske risikofaktorer kan omfatte, men er ikke begrænset til, hyperkolesterolæmi, diabetes mellitus, hypertension, fedme, rygning, familiehistorie med tromboemboliske hændelser, arteriosklerose, andre tilstande forbundet med øget risiko for tromboemboliske hændelser.)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1: Ingen profylakse
Hæmofili A med inhibitorer (HAwI) og hæmofili B med hæmmere (HBwI) patienter, tidligere behandlet on-demand, vil blive randomiseret 1:2 til ingen profylakse versus concizumab profylakse. I forlængelsesdelen vil patienter i arm 1 modtage daglige concizumab subkutane (s.c., under huden) injektioner.
Medicin: Concizumab
Concizumab vil blive administreret dagligt subkutant (s.c. under huden). Når patienter randomiseres til concizumab-profylakse, vil de modtage en startdosis på 1,0 mg/kg concizumab ved besøg 2a (uge 0: arm 2, 3 & 4) eller besøg 9a (uge 24: arm 1) efterfulgt af en indledende daglig dosis på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Inden for en indledende 5-8 ugers dosisjusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterne øges eller reduceres i dosis til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiel dosisjustering vil finde sted ved besøg 4a.1 (uge 6: arm 2, 3 & 4) eller 9a.3 (uge 30: arm 1) og vil være baseret på concizumab eksponeringsniveauet målt ved det foregående besøg 4a ( uge 4) eller 9a.2 (uge 28). Patienter, der har eksponeringsniveauer for concizumab på 200-4000 ng/ml, vil forblive på 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 vil fortsætte on-demand-behandling med deres sædvanlige bypass-produkt indtil besøg 9a (uge 24: slutningen af ​​hoveddelen for arm 1).
Eksperimentel: Arm 2: Concizumab profylakse
HAwI- og HBwI-patienter, tidligere behandlet on-demand, vil blive randomiseret 1:2 til ingen profylakse versus concizumab-profylakse.
Medicin: Concizumab
Concizumab vil blive administreret dagligt subkutant (s.c. under huden). Når patienter randomiseres til concizumab-profylakse, vil de modtage en startdosis på 1,0 mg/kg concizumab ved besøg 2a (uge 0: arm 2, 3 & 4) eller besøg 9a (uge 24: arm 1) efterfulgt af en indledende daglig dosis på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Inden for en indledende 5-8 ugers dosisjusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterne øges eller reduceres i dosis til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiel dosisjustering vil finde sted ved besøg 4a.1 (uge 6: arm 2, 3 & 4) eller 9a.3 (uge 30: arm 1) og vil være baseret på concizumab eksponeringsniveauet målt ved det foregående besøg 4a ( uge 4) eller 9a.2 (uge 28). Patienter, der har eksponeringsniveauer for concizumab på 200-4000 ng/ml, vil forblive på 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 vil fortsætte on-demand-behandling med deres sædvanlige bypass-produkt indtil besøg 9a (uge 24: slutningen af ​​hoveddelen for arm 1).
Eksperimentel: Arm 3: Concizumab profylakse
De HAwI- og HBwI-patienter, der er tilmeldt concizumab fase 2-studiet (NN7415-4310) på tidspunktet for overførslen, vil blive tilbudt tilmelding til dette forsøg. Det er påkrævet, at disse patienter er i concizumab-profylakse indtil optagelse i forsøget. Disse patienter vil fortsætte med concizumab-profylakse.
Medicin: Concizumab
Concizumab vil blive administreret dagligt subkutant (s.c. under huden). Når patienter randomiseres til concizumab-profylakse, vil de modtage en startdosis på 1,0 mg/kg concizumab ved besøg 2a (uge 0: arm 2, 3 & 4) eller besøg 9a (uge 24: arm 1) efterfulgt af en indledende daglig dosis på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Inden for en indledende 5-8 ugers dosisjusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterne øges eller reduceres i dosis til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiel dosisjustering vil finde sted ved besøg 4a.1 (uge 6: arm 2, 3 & 4) eller 9a.3 (uge 30: arm 1) og vil være baseret på concizumab eksponeringsniveauet målt ved det foregående besøg 4a ( uge 4) eller 9a.2 (uge 28). Patienter, der har eksponeringsniveauer for concizumab på 200-4000 ng/ml, vil forblive på 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 vil fortsætte on-demand-behandling med deres sædvanlige bypass-produkt indtil besøg 9a (uge 24: slutningen af ​​hoveddelen for arm 1).
Eksperimentel: Arm 4: Concizumab profylakse
Patienter, der tidligere var i profylakse med bypass-midler og on-demand patienter, som screenes på et tidspunkt, hvor det nødvendige antal patienter i arm 1 og 2 er blevet randomiseret. Disse patienter vil, hvis de er kvalificerede, blive optaget i forsøget og vil påbegynde concizumab-profylakse ved besøg 2a (uge 0).
Medicin: Concizumab
Concizumab vil blive administreret dagligt subkutant (s.c. under huden). Når patienter randomiseres til concizumab-profylakse, vil de modtage en startdosis på 1,0 mg/kg concizumab ved besøg 2a (uge 0: arm 2, 3 & 4) eller besøg 9a (uge 24: arm 1) efterfulgt af en indledende daglig dosis på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Inden for en indledende 5-8 ugers dosisjusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterne øges eller reduceres i dosis til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiel dosisjustering vil finde sted ved besøg 4a.1 (uge 6: arm 2, 3 & 4) eller 9a.3 (uge 30: arm 1) og vil være baseret på concizumab eksponeringsniveauet målt ved det foregående besøg 4a ( uge 4) eller 9a.2 (uge 28). Patienter, der har eksponeringsniveauer for concizumab på 200-4000 ng/ml, vil forblive på 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 vil fortsætte on-demand-behandling med deres sædvanlige bypass-produkt indtil besøg 9a (uge 24: slutningen af ​​hoveddelen for arm 1).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hastighed af behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: On Demand (ARM 1): Fra uge 0 op til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) concizumab (arm 2): Fra uge 0 op til den primære analyse afskæring (mindst 32 uger)
Hastighed af behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder præsenteres. Observationsperioden, der bruges til rapportering af dette slutpunkt, er til behandling uden tilknyttet terapi ekskl. Data om indledende regime for deltagere udsat for begge regimer (otwoatexir). Det defineres som den tidsperiode, hvor deltagerne behandles af enten det nye concizumab-doseringsregime eller det indledende concizumab-doseringsregime (kun inkluderet, hvis de ikke udsættes for de nye concizumab-doseringsregime) eller behandles ved hjælp af on-demand-behandling og har desuden ikke brugt faktorholdige produkter, der ikke er relateret til behandling af en blødning under nogen af ​​sagerne. Dataene rapporteres i betingelserne for den årlige blødningshastighed (ABR). Uge 0 defineres som tid til randomisering til on-demand-administration eller tidspunkt for starten af ​​det nye concizumab-doseringsregime.
On Demand (ARM 1): Fra uge 0 op til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) concizumab (arm 2): Fra uge 0 op til den primære analyse afskæring (mindst 32 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hastighed af behandlede spontane blødningsepisoder
Tidsramme: On Demand (arm 1): Fra uge 0 op til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) forlængelse concizumab (arm 1): Fra start af ny concizumab doseringsregime (uge 25) op til uge 56 afskåret concizumab (arm 2): Fra uge 0 op til uge 56 cut-off
Hastighed af behandlede spontane blødningsepisoder præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af dette slutpunkt, er otwoatexir. Det defineres som den tidsperiode, hvor deltagerne behandles af enten det nye concizumab-doseringsregime eller det indledende concizumab-doseringsregime (kun inkluderet, hvis de ikke udsættes for de nye concizumab-doseringsregime) eller behandles ved hjælp af on-demand-behandling og har desuden ikke brugt faktorholdige produkter, der ikke er relateret til behandling af en blødning under nogen af ​​sagerne. Dataene rapporteres i betingelserne for ABR. Uge 0 defineres som tid til randomisering til on-demand-administration eller tidspunkt for starten af ​​det nye concizumab-doseringsregime.
On Demand (arm 1): Fra uge 0 op til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) forlængelse concizumab (arm 1): Fra start af ny concizumab doseringsregime (uge 25) op til uge 56 afskåret concizumab (arm 2): Fra uge 0 op til uge 56 cut-off
Hastighed af behandlet spontan og traumatisk ledblødning
Tidsramme: On Demand (arm 1): Fra uge 0 op til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) forlængelse concizumab (arm 1): Fra start af ny concizumab doseringsregime (uge 25) op til uge 56 afskåret concizumab (arm 2): Fra uge 0 op til uge 56 cut-off
Hastighed af behandlet spontan og traumatisk ledblødning præsenteres. Observationsperiode, der bruges til rapportering af dette slutpunkt, er otwoatexir. Det er defineret som tidsperiode, hvor deltagerne behandles af enten det nye concizumab-doseringsregime eller det indledende concizumab-doseringsregime (kun inkluderet, hvis de ikke udsættes for de nye concizumab-doseringsregime) eller behandles ved on-demand-behandling og har desuden ikke brugt faktorholdige produkter, der ikke er relateret til behandling af en blødning under nogen af ​​sagerne. Dataene rapporteres i betingelserne for ABR. Uge 0 defineres som tid til randomisering til on-demand-administration eller tidspunkt for starten af ​​det nye concizumab-doseringsregime.
On Demand (arm 1): Fra uge 0 op til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) forlængelse concizumab (arm 1): Fra start af ny concizumab doseringsregime (uge 25) op til uge 56 afskåret concizumab (arm 2): Fra uge 0 op til uge 56 cut-off
Hastighed af behandlet spontan og traumatisk målfugerblødning
Tidsramme: On Demand (arm 1): Fra uge 0 op til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) forlængelse concizumab (arm 1): Fra start af ny concizumab doseringsregime (uge 25) op til uge 56 afskåret concizumab (arm 2): Fra uge 0 op til uge 56 cut-off
Hastighed af behandlet spontan og traumatisk målfugerblødning præsenteres. Observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er otwoatexir. Det defineres som tidsperiode, hvor deltagerne behandles af enten det nye concizumab-doseringsregime eller det indledende concizumab-doseringsregime (kun inkluderet, hvis ikke udsættes for nye concizumab-doseringsregime) eller behandles ved on-demand-behandling og har desuden ikke brugt faktorholdige produkter, der ikke er relateret til behandling af en blødning under nogen af ​​sagerne. Dataene rapporteres med hensyn til ABR. Uge 0 defineres som tid til randomisering til on-demand-administration eller tidspunkt for starten af ​​det nye concizumab-doseringsregime.
On Demand (arm 1): Fra uge 0 op til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) forlængelse concizumab (arm 1): Fra start af ny concizumab doseringsregime (uge 25) op til uge 56 afskåret concizumab (arm 2): Fra uge 0 op til uge 56 cut-off
Ændring i 36-punkts kort form for sundhedsundersøgelse (SF-36V2) kropslig smerte
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge ​​24
Ændring i 36-punkts SF-36V2 kropslig smerte fra baseline (uge 0) til uge 24 præsenteres. SF-36 V2 Health Survey er 36-punkts generisk patientrapporteret resultat (PRO) instrumentmåling af sundhedsrelateret livskvalitet og generel sundhedsstatus på tværs af sygdomsområder. SF-36 V2-scoringer er normbaserede scoringer, dvs. transformeret til en skala, hvor den amerikanske generelle befolkning i 2009 har et gennemsnit på 50 og en SD på 10. Laveste og højeste score for kropslige smerter er 21,68 til 62,0. Højere værdier indikerer bedre funktionel sundhed og velvære. Observationsperiode for rapportering af dataene er til behandling uden data om indledende regime (Otexir), som er defineret som tidsperiode, hvor deltagerne betragtes som påvirket af efterspørgselsbehandling eller behandling med nyt concizumab-doseringsregime. Uge 0 er defineret som tid til randomisering til on-demand-administration eller start af ny concizumab doseringsregime.
Baseline (uge 0), uge ​​24
Ændring i SF36V2 Fysisk funktion
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge ​​24
Ændring i 36-punkts SF-36V2 fysisk funktion fra baseline (uge 0) til uge 24 præsenteres. SF-36 V2 Health Survey er 36-punkts generisk pro-instrument, der måler sundhedsrelateret livskvalitet og generel sundhedsstatus på tværs af sygdomsområder. SF-36 V2-scoringer er normbaserede scoringer, dvs. transformeret til en skala, hvor den amerikanske generelle befolkning i 2009 har et gennemsnit på 50 og en SD på 10. Laveste og højeste score for fysisk funktion er 19,26 til 57,54. Højere værdier indikerer bedre funktionel sundhed og velvære. Observationsperiode, der bruges til rapportering af dataene, er Otexir, der er defineret som tidsperiode, hvor deltagerne betragtes som påvirket af efterspørgselsbehandling eller behandling med nye concizumab -doseringsregime. Uge 0 er defineret som tid til randomisering til on-demand-administration eller start af ny concizumab doseringsregime.
Baseline (uge 0), uge ​​24
Antal tromboemboliske begivenheder
Tidsramme: On Demand (arm 1): Fra uge 0 til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) concizumab (Arms 2-4): Fra uge 0 op til uge 56 Cut-Off-udvidelse Concizumab (ARM 1): Fra start af ny concizumab doseringsregime (uge 25) indtil uge 56 cut-off
Antal tromboemboliske begivenheder præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er on-behandlingsperiode, der er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af on-demand-behandling eller concizumab-behandling.
On Demand (arm 1): Fra uge 0 til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) concizumab (Arms 2-4): Fra uge 0 op til uge 56 Cut-Off-udvidelse Concizumab (ARM 1): Fra start af ny concizumab doseringsregime (uge 25) indtil uge 56 cut-off
Antal tromboemboliske begivenheder
Tidsramme: Fra uge 0 til slutningen af ​​retssagen (uge 167)
Antal tromboemboliske begivenheder præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er on-behandlingsperiode, der er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af on-demand-behandling eller concizumab-behandling.
Fra uge 0 til slutningen af ​​retssagen (uge 167)
Antal reaktioner af overfølsomhedstypen
Tidsramme: On Demand (arm 1): Fra uge 0 til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) concizumab (Arms 2-4): Fra uge 0 op til uge 56 Cut-Off-udvidelse Concizumab (ARM 1): Fra start af ny concizumab doseringsregime (uge 25) indtil uge 56 cut-off
Antal reaktioner af overfølsomhedstype præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er on-behandlingsperiode, der er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af on-demand-behandling eller concizumab-behandling.
On Demand (arm 1): Fra uge 0 til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) concizumab (Arms 2-4): Fra uge 0 op til uge 56 Cut-Off-udvidelse Concizumab (ARM 1): Fra start af ny concizumab doseringsregime (uge 25) indtil uge 56 cut-off
Antal reaktioner af overfølsomhedstypen
Tidsramme: Fra uge 0 til slutningen af ​​retssagen (uge 167)
Antal reaktioner af overfølsomhedstype præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er on-behandlingsperiode, der er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af on-demand-behandling eller concizumab-behandling.
Fra uge 0 til slutningen af ​​retssagen (uge 167)
Antal reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: On Demand (arm 1): Fra uge 0 til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) concizumab (Arms 2-4): Fra uge 0 op til uge 56 Cut-Off-udvidelse Concizumab (ARM 1): Fra start af ny concizumab doseringsregime (uge 25) indtil uge 56 cut-off
Antal reaktioner på injektionsstedet præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er on-behandlingsperiode, der er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af on-demand-behandling eller concizumab-behandling.
On Demand (arm 1): Fra uge 0 til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) concizumab (Arms 2-4): Fra uge 0 op til uge 56 Cut-Off-udvidelse Concizumab (ARM 1): Fra start af ny concizumab doseringsregime (uge 25) indtil uge 56 cut-off
Antal reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Fra uge 0 til slutningen af ​​retssagen (uge 167)
Antal reaktioner på injektionsstedet præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er on-behandlingsperiode, der er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af on-demand-behandling eller concizumab-behandling.
Fra uge 0 til slutningen af ​​retssagen (uge 167)
Antal deltagere med antistoffer mod concizumab
Tidsramme: Concizumab (Arms 2-4): Fra uge 0 op til uge 56 Cut-Off-udvidelse Concizumab (ARM 1): Fra starten af ​​nyt concizumab-doseringsregime (uge 25) indtil uge 56 afskæring
Antal deltagere med antistoffer mod concizumab præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er on-behandlingsperiode, der er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af on-demand-behandling eller concizumab-behandling.
Concizumab (Arms 2-4): Fra uge 0 op til uge 56 Cut-Off-udvidelse Concizumab (ARM 1): Fra starten af ​​nyt concizumab-doseringsregime (uge 25) indtil uge 56 afskæring
Antal deltagere med antistoffer mod concizumab
Tidsramme: Fra uge 0 til slutningen af ​​retssagen (uge 167)
Antal deltagere med antistoffer mod concizumab præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er on-behandlingsperiode, der er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af on-demand-behandling eller concizumab-behandling.
Fra uge 0 til slutningen af ​​retssagen (uge 167)
Pre-dosis (Trough) Concizumab Plasma Concentration (CTROUGH)
Tidsramme: Pre-dosis (før Concizumab-administration i uge 56)
Pre-dosis (trough) concizumab plasmakoncentration præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er Otexir. Det er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af efterspørgselsbehandling eller behandling med det nye concizumab -doseringsregime.
Pre-dosis (før Concizumab-administration i uge 56)
Pre-dosis thrombin-top
Tidsramme: Pre-dosis (før Concizumab-administration i uge 56)
Pre-dosis thrombin-top for concizumab præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er Otexir. Det er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af efterspørgselsbehandling eller behandling med det nye concizumab -doseringsregime.
Pre-dosis (før Concizumab-administration i uge 56)
Pre-dosis gratis vævsfaktor-vejinhibitor (TFPI) koncentration
Tidsramme: Pre-dosis (før Concizumab-administration i uge 56)
Pre-dosis fri TFPI-koncentration til concizumab præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er Otexir. Det er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af efterspørgselsbehandling eller behandling med det nye concizumab -doseringsregime.
Pre-dosis (før Concizumab-administration i uge 56)
Maksimal concizumab plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Uge 24: Forudse, 3 timer (H), 6H, 9H, 24 timer
Maksimal concizumab -plasmakoncentration præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er på Otexir. Det er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af efterspørgselsbehandling eller behandling med det nye concizumab -doseringsregime.
Uge 24: Forudse, 3 timer (H), 6H, 9H, 24 timer
Område under Concizumab Plasma Concentration-Time Curve (AUC)
Tidsramme: Uge 24: Forudse, 3 timer (H), 6H, 9H, 24 timer
Område under concizumab plasmakoncentrationstidskurve præsenteres. Den observationsperiode, der bruges til rapportering af slutpunktet, er Otexir. Det er defineret som den tidsperiode, hvor deltagerne anses for at blive påvirket af efterspørgselsbehandling eller behandling med det nye concizumab -doseringsregime.
Uge 24: Forudse, 3 timer (H), 6H, 9H, 24 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. december 2021

Studieafslutning (Anslået)

21. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. september 2019

Først opslået (Faktiske)

10. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7415-4311
  • 2018 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U1111-1225-9670 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004889-34 (Registry Identifier: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner