Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forskningsundersøgelse for at se på, hvor godt lægemidlet Concizumab virker i din krop, hvis du har hæmofili med inhibitorer (explorer7)

25. marts 2024 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Effekt og sikkerhed af Concizumab-profylakse hos patienter med hæmofili A eller B med inhibitorer

Denne undersøgelse vil teste, hvor godt et nyt lægemiddel kaldet concizumab virker i kroppen hos mennesker med hæmofili A eller B med inhibitorer. Formålet er at vise, at concizumab kan forebygge blødninger i kroppen og er sikkert at bruge. Deltagere, der normalt kun tager medicin til behandling af blødninger (on-demand), vil blive placeret i en af ​​to grupper. I én gruppe får deltagerne studiemedicin fra studiestart. I den anden gruppe vil deltagerne fortsætte med deres normale medicin og få studiemedicin efter 6 måneder. Gruppen afgøres ved et tilfælde. Deltagere, der normalt tager medicin for at forebygge blødninger (profylaksebehandling), eller som allerede er i behandling med concizumab (studiemedicin), får studiemedicinen fra studiestart. Deltagerne skal hver dag injicere sig selv med studiemedicin under huden. Dette kan gøres derhjemme. Studielægen udleverer medicinen i form af en pen-injektor. Pen-injektoren vil indeholde studiemedicinen. Studiet vil vare i omkring tre år. Deltagerne skal komme til klinikken i op til 33 gange. Tiden mellem besøgene vil være cirka 4 uger i de første 6 til 12 måneder afhængig af gruppens deltagere er i og cirka 8 uger for resten af ​​undersøgelsen. Ved alle besøg vil der blive taget blodprøver. Deltagerne vil blive bedt om at registrere oplysninger i en elektronisk dagbog under undersøgelsen og kan også blive bedt om at bære en aktivitetsmåler.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

136

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algeriet, 25000
        • CHU Constantine IBN BADIS/ Hematology department
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna-ISUL"
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Den Russiske Føderation
      • Krasnodar, Den Russiske Føderation, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Den Russiske Føderation, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • West Midlands Adult Comprehensive Care Haemophilia
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3HR
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Center for Inherited Blood Dis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Emory University_Atlanta_1
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialist
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas San Antonio
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69500
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Cardiologique Louis Pradel-1
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63100
        • Centre Hospitalier de Clermont-Ferrand-Hopital Estaing
      • Le Kremlin-Bicetre, Frankrig, 94270
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Rennes, Frankrig, 35000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hôpital Pontchaillou
  • Indien
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indien, 632 517
        • CMCV
  • Italien
      • Castelfranco Veneto, Italien, 31033
        • Oncoematologia IOV
      • Milano, Italien, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
      • Udine, Italien, 33100
        • Azienda OU "S.Maria della Misericordia"
      • Verona, Italien, 37126
        • Ospedale Donna Bambino U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
    • FI
      • Firenze, FI, Italien, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kagoshima, Japan, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi
      • Adana, Kalkun, 01130
        • Cukurova Universitesi
      • Antalya, Kalkun, 01010
        • Akdeniz Universitesi
      • Capa-ISTANBUL, Kalkun, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • KBC Zagreb, Zavod za pedijatrijsku hematologiju
  • Malaysia
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • Georgetown, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
  • Mexico
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
        • Rikshospitalet - avdeling for blodsykdommer
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-776
        • Intytut Hematologii i Transfuzjologii
    • Małopolskie
      • Kraków, Małopolskie, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
  • Serbien
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 205 02
        • Koagulationsmottagning
      • Solna, Sverige, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Sydafrika, 4013
        • Haematology Clinic
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Sydafrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Bangkok_0
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Hematology and Oncology, Dept.of Pediatrics, CMU
      • Ubon Ratchathani, Thailand, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital
  • Tjekkiet
      • Praha, Tjekkiet, 150 18
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Praha 2, Tjekkiet, 12000
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • National specialized children clinic "OHMATDYT"
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • Østrig
      • Wien, Østrig, 1090
        • Klin. Abt. f. Hämatologie und Hämostaseologie, AKH Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke opnået før alle forsøgsrelaterede aktiviteter. Forsøgsrelaterede aktiviteter er alle procedurer, der udføres som en del af forsøget, herunder aktiviteter for at bestemme egnethed til forsøget.
  • Mand på 12 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  • Medfødt hæmofili A eller B af enhver sværhedsgrad med dokumenteret inhibitor i anamnesen (lig med eller over 0,6 Bethesda-enheder (BU)).
  • Patienten er blevet ordineret eller har behov for behandling med bypass-midler inden for de sidste 24 uger før screening (for patienter, der ikke tidligere er indskrevet i NN7415-4310 (explorer 4)).

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for enhver bestanddel af forsøgsproduktet eller relaterede produkter
  • Kendt arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse bortset fra medfødt hæmofili
  • Igangværende eller planlagt immuntolerance-induktionsbehandling
  • Anamnese med tromboembolisk sygdom (omfatter arteriel og venøs trombose inklusive myokardieinfarkt, lungeemboli, cerebral infarkt/trombose, dyb venetrombose, andre klinisk signifikante tromboemboliske hændelser og perifer arterieokklusion). Aktuelle kliniske tegn på eller behandling for tromboembolisk sygdom. Patienter, som efter investigators vurdering anses for at have høj risiko for tromboemboliske hændelser (tromboemboliske risikofaktorer kan omfatte, men er ikke begrænset til, hyperkolesterolæmi, diabetes mellitus, hypertension, fedme, rygning, familiehistorie med tromboemboliske hændelser, arteriosklerose, andre tilstande forbundet med øget risiko for tromboemboliske hændelser.)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1: Ingen profylakse
Hæmofili A med inhibitorer (HAwI) og hæmofili B med hæmmere (HBwI) patienter, tidligere behandlet on-demand, vil blive randomiseret 1:2 til ingen profylakse versus concizumab profylakse. I forlængelsesdelen vil patienter i arm 1 modtage daglige concizumab subkutane (s.c., under huden) injektioner.
Medicin: Concizumab
Concizumab vil blive administreret dagligt subkutant (s.c. under huden). Når patienter randomiseres til concizumab-profylakse, vil de modtage en startdosis på 1,0 mg/kg concizumab ved besøg 2a (uge 0: arm 2, 3 & 4) eller besøg 9a (uge 24: arm 1) efterfulgt af en indledende daglig dosis på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Inden for en indledende 5-8 ugers dosisjusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterne øges eller reduceres i dosis til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiel dosisjustering vil finde sted ved besøg 4a.1 (uge 6: arm 2, 3 & 4) eller 9a.3 (uge 30: arm 1) og vil være baseret på concizumab eksponeringsniveauet målt ved det foregående besøg 4a ( uge 4) eller 9a.2 (uge 28). Patienter, der har eksponeringsniveauer for concizumab på 200-4000 ng/ml, vil forblive på 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 vil fortsætte on-demand-behandling med deres sædvanlige bypass-produkt indtil besøg 9a (uge 24: slutningen af ​​hoveddelen for arm 1).
Eksperimentel: Arm 2: Concizumab profylakse
HAwI- og HBwI-patienter, tidligere behandlet on-demand, vil blive randomiseret 1:2 til ingen profylakse versus concizumab-profylakse.
Medicin: Concizumab
Concizumab vil blive administreret dagligt subkutant (s.c. under huden). Når patienter randomiseres til concizumab-profylakse, vil de modtage en startdosis på 1,0 mg/kg concizumab ved besøg 2a (uge 0: arm 2, 3 & 4) eller besøg 9a (uge 24: arm 1) efterfulgt af en indledende daglig dosis på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Inden for en indledende 5-8 ugers dosisjusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterne øges eller reduceres i dosis til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiel dosisjustering vil finde sted ved besøg 4a.1 (uge 6: arm 2, 3 & 4) eller 9a.3 (uge 30: arm 1) og vil være baseret på concizumab eksponeringsniveauet målt ved det foregående besøg 4a ( uge 4) eller 9a.2 (uge 28). Patienter, der har eksponeringsniveauer for concizumab på 200-4000 ng/ml, vil forblive på 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 vil fortsætte on-demand-behandling med deres sædvanlige bypass-produkt indtil besøg 9a (uge 24: slutningen af ​​hoveddelen for arm 1).
Eksperimentel: Arm 3: Concizumab profylakse
De HAwI- og HBwI-patienter, der er tilmeldt concizumab fase 2-studiet (NN7415-4310) på tidspunktet for overførslen, vil blive tilbudt tilmelding til dette forsøg. Det er påkrævet, at disse patienter er i concizumab-profylakse indtil optagelse i forsøget. Disse patienter vil fortsætte med concizumab-profylakse.
Medicin: Concizumab
Concizumab vil blive administreret dagligt subkutant (s.c. under huden). Når patienter randomiseres til concizumab-profylakse, vil de modtage en startdosis på 1,0 mg/kg concizumab ved besøg 2a (uge 0: arm 2, 3 & 4) eller besøg 9a (uge 24: arm 1) efterfulgt af en indledende daglig dosis på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Inden for en indledende 5-8 ugers dosisjusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterne øges eller reduceres i dosis til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiel dosisjustering vil finde sted ved besøg 4a.1 (uge 6: arm 2, 3 & 4) eller 9a.3 (uge 30: arm 1) og vil være baseret på concizumab eksponeringsniveauet målt ved det foregående besøg 4a ( uge 4) eller 9a.2 (uge 28). Patienter, der har eksponeringsniveauer for concizumab på 200-4000 ng/ml, vil forblive på 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 vil fortsætte on-demand-behandling med deres sædvanlige bypass-produkt indtil besøg 9a (uge 24: slutningen af ​​hoveddelen for arm 1).
Eksperimentel: Arm 4: Concizumab profylakse
Patienter, der tidligere var i profylakse med bypass-midler og on-demand patienter, som screenes på et tidspunkt, hvor det nødvendige antal patienter i arm 1 og 2 er blevet randomiseret. Disse patienter vil, hvis de er kvalificerede, blive optaget i forsøget og vil påbegynde concizumab-profylakse ved besøg 2a (uge 0).
Medicin: Concizumab
Concizumab vil blive administreret dagligt subkutant (s.c. under huden). Når patienter randomiseres til concizumab-profylakse, vil de modtage en startdosis på 1,0 mg/kg concizumab ved besøg 2a (uge 0: arm 2, 3 & 4) eller besøg 9a (uge 24: arm 1) efterfulgt af en indledende daglig dosis på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Inden for en indledende 5-8 ugers dosisjusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterne øges eller reduceres i dosis til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiel dosisjustering vil finde sted ved besøg 4a.1 (uge 6: arm 2, 3 & 4) eller 9a.3 (uge 30: arm 1) og vil være baseret på concizumab eksponeringsniveauet målt ved det foregående besøg 4a ( uge 4) eller 9a.2 (uge 28). Patienter, der har eksponeringsniveauer for concizumab på 200-4000 ng/ml, vil forblive på 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 vil fortsætte on-demand-behandling med deres sædvanlige bypass-produkt indtil besøg 9a (uge 24: slutningen af ​​hoveddelen for arm 1).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: On demand (arm 1): Fra randomisering (uge 0) til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab-dosisregime (uge 0) indtil den primære analyse-cut-off (mindst 32 uger)
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'.
On demand (arm 1): Fra randomisering (uge 0) til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab-dosisregime (uge 0) indtil den primære analyse-cut-off (mindst 32 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Præ-dosis (trough) concizumab plasmakoncentration (Ctrough)
Tidsramme: Før concizumab-administrationen i uge 24 (efter genstart)
Dette vil blive målt i 'ng/mL'.
Før concizumab-administrationen i uge 24 (efter genstart)
Trombintop før dosis
Tidsramme: Før concizumab-administrationen i uge 24 (efter genstart)
Dette vil blive målt i 'nmol/L'.
Før concizumab-administrationen i uge 24 (efter genstart)
Koncentration af fri vævsfaktor pathway inhibitor (TFPI) før dosis
Tidsramme: Før concizumab-administrationen i uge 24 (efter genstart)
Dette vil blive målt i 'ng/mL'.
Før concizumab-administrationen i uge 24 (efter genstart)
Maksimal concizumab plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Fra 0 til 24 timer, hvor 0 er tidspunktet for concizumab-dosis i uge 24 (efter genstart)
Dette vil blive målt i 'ng/mL'.
Fra 0 til 24 timer, hvor 0 er tidspunktet for concizumab-dosis i uge 24 (efter genstart)
Område under concizumabs plasmakoncentration-tid-kurve (AUC)
Tidsramme: Fra 0 til 24 timer, hvor 0 er tidspunktet for concizumab-dosis i uge 24 (efter genstart)
Dette vil blive målt i 'ng*hr/mL'.
Fra 0 til 24 timer, hvor 0 er tidspunktet for concizumab-dosis i uge 24 (efter genstart)
Ændring i 36 Punkt kortform sundhedsundersøgelse version 2 (SF36v2) kropslige smerter
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 24. Uge 0 er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand administration eller tidspunktet for start af det nye concizumab doseringsregime.
Dette vil blive præsenteret som 'score på en skala'. Underskalaen for kropslig smerte i SF-36v2 spørgeskemaet består af 2 punkter. Underskala-scorer spænder fra 0-100 og omdannes til befolkningsnormjusterede T-scores. En højere score indikerer et bedre resultat på denne underskala.
Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 24. Uge 0 er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand administration eller tidspunktet for start af det nye concizumab doseringsregime.
Ændring i SF36v2 fysisk funktion
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 24. Uge 0 er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand administration eller tidspunktet for start af det nye concizumab doseringsregime.
Dette vil blive præsenteret som 'score på en skala'. Den fysiske funktions underskala i SF-36v2 spørgeskemaet består af 1 emne med 10 underpunkter. Underskala-scorer spænder fra 0-100 og omdannes til befolkningsnormjusterede T-scores. En højere score indikerer et bedre resultat på denne underskala.
Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 24. Uge 0 er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand administration eller tidspunktet for start af det nye concizumab doseringsregime.
Antal behandlede spontane blødningsepisoder
Tidsramme: On demand (arm 1): Fra randomisering (uge 0) til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab-doseringsregime (uge 0) frem til den primære analyse-klip- fri (mindst 32 uger)
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'.
On demand (arm 1): Fra randomisering (uge 0) til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab-doseringsregime (uge 0) frem til den primære analyse-klip- fri (mindst 32 uger)
Antal behandlede spontane og traumatiske ledblødninger
Tidsramme: On demand (arm 1): Fra randomisering (uge 0) til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab-doseringsregime (uge 0) frem til den primære analyse-klip- fri (mindst 32 uger)
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'.
On demand (arm 1): Fra randomisering (uge 0) til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab-doseringsregime (uge 0) frem til den primære analyse-klip- fri (mindst 32 uger)
Antal behandlede spontane og traumatiske målledsblødninger
Tidsramme: On demand (arm 1): Fra randomisering (uge 0) til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab-doseringsregime (uge 0) frem til den primære analyse-klip- fri (mindst 32 uger)
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'.
On demand (arm 1): Fra randomisering (uge 0) til start af concizumab-behandling (mindst 24 uger) Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab-doseringsregime (uge 0) frem til den primære analyse-klip- fri (mindst 32 uger)
Antal tromboemboliske hændelser
Tidsramme: Tidsramme er præsenteret under 'beskrivelse af resultatmål'
Dette vil blive præsenteret som 'tælling af tromboemboliske hændelser'. On demand (arm 1 hoveddel): Fra randomisering til on demand behandling frem til start af concizumab behandling. Concizumab (arm 2-4): Før pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) til den primære analyse-cut-off (mindst 32 uger). Concizumab (arm 1 forlængelsesdel): Fra start af det nye concizumab-dosisregime (uge 25) og indtil den primære analyse cut-off. Uge 0, før pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af den indledende concizumab-dosis (0,25 mg/kg/dag). Uge 0, efter pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand administration eller tidspunktet for start af det nye concizumab doseringsregime.
Tidsramme er præsenteret under 'beskrivelse af resultatmål'
Antal overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: Tidsramme er præsenteret under 'beskrivelse af resultatmål'
Dette vil blive præsenteret som 'antal overfølsomhedsreaktioner'. On demand (arm 1 hoveddel): Fra randomisering til on demand behandling frem til start af concizumab behandling. Concizumab (arm 2-4): Før pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) til den primære analyse-cut-off (mindst 32 uger). Concizumab (arm 1 forlængelsesdel): Fra start af det nye concizumab-dosisregime (uge 25) og indtil den primære analyse cut-off. Uge 0, før pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af den indledende concizumab-dosis (0,25 mg/kg/dag). Uge 0, efter pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand administration eller tidspunktet for start af det nye concizumab doseringsregime.
Tidsramme er præsenteret under 'beskrivelse af resultatmål'
Antal reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Tidsramme er præsenteret under 'beskrivelse af resultatmål'
Dette vil blive præsenteret som 'antal af reaktioner på injektionsstedet'. On demand (arm 1 hoveddel): Fra randomisering til on demand behandling frem til start af concizumab behandling. Concizumab (arm 2-4): Før pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) til den primære analyse-cut-off (mindst 32 uger). Concizumab (arm 1 forlængelsesdel): Fra start af det nye concizumab-dosisregime (uge 25) og indtil den primære analyse cut-off. Uge 0, før pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af den indledende concizumab-dosis (0,25 mg/kg/dag). Uge 0, efter pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand administration eller tidspunktet for start af det nye concizumab doseringsregime.
Tidsramme er præsenteret under 'beskrivelse af resultatmål'
Antal patienter med antistoffer mod concizumab
Tidsramme: Tidsramme er præsenteret under 'beskrivelse af resultatmål'
Dette vil blive præsenteret som 'antal af patienter'. Concizumab (arm 2-4): Før pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) til den primære analyse-cut-off (mindst 32 uger). Concizumab (arm 1 forlængelsesdel): Fra start af det nye concizumab-dosisregime (uge 25) og indtil den primære analyse cut-off. Uge 0, før pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af den indledende concizumab-dosis (0,25 mg/kg/dag). Uge 0, efter pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand administration eller tidspunktet for start af det nye concizumab doseringsregime.
Tidsramme er præsenteret under 'beskrivelse af resultatmål'
Antal tromboemboliske hændelser
Tidsramme: Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 280 uger).
Dette vil blive præsenteret som 'tælling af tromboemboliske hændelser'. Uge 0, før pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af den indledende concizumab-dosis (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 280 uger).
Antal overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 280 uger).
Dette vil blive præsenteret som 'antal overfølsomhedsreaktioner'. Uge 0, før pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af den indledende concizumab-dosis (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 280 uger).
Antal reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 280 uger).
Dette vil blive præsenteret som 'antal af reaktioner på injektionsstedet'. Uge 0, før pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af den indledende concizumab-dosis (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 280 uger).
Antal patienter med antistoffer mod concizumab
Tidsramme: Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 280 uger).
Dette vil blive præsenteret som 'antal af patienter'. Uge 0, før pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af den indledende concizumab-dosis (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 280 uger).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. december 2021

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. september 2019

Først opslået (Faktiske)

10. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7415-4311
  • U1111-1225-9670 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004889-34 (Registry Identifier: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitorer

Kliniske forsøg med Concizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner