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Studio di ricerca per vedere quanto bene funziona il farmaco Concizumab nel tuo corpo se hai l'emofilia con inibitori (explorer7)

7 settembre 2026 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Efficacia e sicurezza della profilassi con concizumab nei pazienti con emofilia A o B con inibitori

Questo studio verificherà l'efficacia di un nuovo medicinale chiamato concizumab nel corpo delle persone con emofilia A o B con inibitori. Lo scopo è dimostrare che il concizumab può prevenire le emorragie nel corpo ed è sicuro da usare. I partecipanti che di solito assumono solo farmaci per curare le emorragie (su richiesta) verranno inseriti in uno dei due gruppi. In un gruppo i partecipanti riceveranno la medicina dello studio dall'inizio dello studio. Nell'altro gruppo i partecipanti continueranno con la loro medicina normale e riceveranno la medicina dello studio dopo 6 mesi. Il gruppo sarà deciso a caso. I partecipanti che di solito assumono farmaci per prevenire le emorragie (trattamento di profilassi) o che sono già in trattamento con concizumab (medicinale in studio) riceveranno il medicinale in studio dall'inizio dello studio. I partecipanti dovranno iniettarsi la medicina dello studio ogni giorno sotto la pelle. Questo può essere fatto a casa. Il medico dello studio distribuirà il medicinale sotto forma di un iniettore a penna. La penna-iniettore conterrà il medicinale oggetto dello studio. Lo studio durerà circa tre anni. I partecipanti dovranno venire in clinica fino a 33 volte. Il tempo tra le visite sarà di circa 4 settimane per i primi 6-12 mesi a seconda del gruppo in cui si trovano i partecipanti e di circa 8 settimane per il resto dello studio. A tutte le visite verranno prelevati campioni di sangue. Ai partecipanti verrà chiesto di registrare le informazioni in un diario elettronico durante lo studio e potrebbe anche essere chiesto di indossare un tracker di attività.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

134

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Algeria
      • Algiers, Algeria, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algeria, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Klin. Abt. f. Hämatologie und Hämostaseologie, AKH Wien
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 12000
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
      • Prague, Cechia, 150 18
        • Fakultni nemocnice Motol a Homolka
  • Corea del Sud
      • Daejeon, Corea del Sud, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • KBC Zagreb, Zavod za pedijatrijsku hematologiju
      • Zagreb, Croazia, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Francia
      • Bron, Francia, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63100
        • Centre Hospitalier de Clermont-Ferrand-Hopital Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre
      • Rennes, Francia, 35000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Giappone
      • Aichi, Giappone, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kagoshima, Giappone, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital
      • Kagoshima, Giappone, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital_Pediatrics
      • Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Mie, Giappone, 514-8507
        • Mie University Hospital_Dept.of Blood Trans.Med & Cell
      • Nara, Giappone, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Giappone, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Tokyo, Giappone, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • India
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, India, 632 517
        • CMCV
      • Ranipet, Tamil Nadu, India, 632517
        • CMCV
  • Italia
      • Castelfranco Veneto, Italia, 31033
        • Oncoematologia IOV
      • Castelfranco Veneto, Italia, 31033
        • Istituto Oncologico Veneto - Oncoematologia IOV
      • Milan, Italia, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
      • Udine, Italia, 33100
        • Azienda OU "S.Maria della Misericordia"
      • Verona, Italia, 37126
        • Ospedale Donna Bambino U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
      • Verona, Italia, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Ospedale Donna Bambino Borgo Trento - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
    • FI
      • Florence, FI, Italia, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Malaysia
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Messico
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Messico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0027
        • Rikshospitalet - avdeling for blodsykdommer
  • Polonia
      • Lublin, Polonia, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin, Polonia, 20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Birmingham - Haemophilia
      • London, Regno Unito, WC1N 3HR
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary_Manchester
      • Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Russia
      • Krasnodar, Russia, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russia, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Russia, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Russia, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Russia, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Institute for Health Care of Children and Adolescents
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Vall d'Hebrón
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Oviedo, Spagna, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Oviedo, Spagna, 33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville, Spagna, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Center for Inherited Blood Dis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialist
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas San Antonio
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Sud Africa, 4013
        • Haematology Clinic
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Sud Africa, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Svezia
      • Malmö, Svezia, 214 28
        • Skåne US - Koagulationsmottagning
      • Solna, Svezia, 171 64
        • KS Solna - Koagulationsmottagningen
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Tailandia, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turchia (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turchia (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Ucraina
      • Kyiv, Ucraina, 01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata alla sperimentazione. Le attività relative allo studio sono tutte le procedure eseguite nell'ambito dello studio, comprese le attività per determinare l'idoneità allo studio.
  • Maschio di età pari o superiore a 12 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Emofilia congenita A o B di qualsiasi gravità con anamnesi documentata di inibitore (uguale o superiore a 0,6 Unità Bethesda (BU)).
  • Al paziente è stato prescritto, o necessita di, trattamento con agenti bypassanti nelle ultime 24 settimane prima dello screening (per i pazienti non precedentemente arruolati in NN7415-4310 (explorer 4)).

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota o sospetta a qualsiasi componente del prodotto sperimentale o dei prodotti correlati
  • Disturbi della coagulazione ereditari o acquisiti noti diversi dall'emofilia congenita
  • Trattamento di induzione della tolleranza immunitaria in corso o pianificato
  • Anamnesi di malattia tromboembolica (include trombosi arteriosa e venosa inclusi infarto del miocardio, embolia polmonare, infarto/trombosi cerebrale, trombosi venosa profonda, altri eventi tromboembolici clinicamente significativi e occlusione dell'arteria periferica). Segni clinici attuali o trattamento della malattia tromboembolica. Pazienti che a giudizio dello sperimentatore sono considerati ad alto rischio di eventi tromboembolici (i fattori di rischio tromboembolico potrebbero includere, ma non sono limitati a, ipercolesterolemia, diabete mellito, ipertensione, obesità, fumo, storia familiare di eventi tromboembolici, arteriosclerosi, altre condizioni associato ad un aumentato rischio di eventi tromboembolici.)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio 1: Nessuna profilassi
I pazienti con emofilia A con inibitori (HAwI) ed emofilia B con inibitori (HBwI), precedentemente trattati al bisogno, saranno randomizzati 1:2 a nessuna profilassi rispetto alla profilassi con concizumab. Nella parte di estensione, i pazienti nel braccio 1 riceveranno iniezioni giornaliere di concizumab sottocutanee (sc, sotto la pelle).
Droga: Concizumab
Concizumab verrà somministrato quotidianamente per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle). Quando i pazienti vengono randomizzati alla profilassi con concizumab, riceveranno una dose di carico di 1,0 mg/kg di concizumab alla visita 2a (settimana 0: braccio 2, 3 e 4) o alla visita 9a (settimana 24: braccio 1) seguita da una dose giornaliera iniziale di 0,20 mg/kg di concizumab dal giorno 2 del trattamento. Entro un periodo iniziale di aggiustamento della dose di 5-8 settimane con 0,20 mg/kg di concizumab, i pazienti possono essere aumentati o diminuiti nella dose a 0,25 mg/kg o 0,15 mg/kg di concizumab. Un potenziale aggiustamento della dose avrà luogo alla visita 4a.1 (settimana 6: braccio 2, 3 e 4) o 9a.3 (settimana 30: braccio 1) e si baserà sul livello di esposizione al concizumab misurato alla precedente visita 4a ( settimana 4) o 9a.2 (settimana 28). I pazienti che hanno livelli di esposizione al concizumab di 200-4000 ng/mL rimarranno a 0,20 mg/kg di concizumab. I pazienti nel braccio 1 continueranno il trattamento su richiesta con il loro consueto prodotto bypassante fino alla visita 9a (settimana 24: fine della parte principale per il braccio 1).
Sperimentale: Braccio 2: profilassi con concizumab
I pazienti HAwI e HBwI, precedentemente trattati su richiesta, saranno randomizzati 1:2 a nessuna profilassi rispetto alla profilassi con concizumab.
Droga: Concizumab
Concizumab verrà somministrato quotidianamente per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle). Quando i pazienti vengono randomizzati alla profilassi con concizumab, riceveranno una dose di carico di 1,0 mg/kg di concizumab alla visita 2a (settimana 0: braccio 2, 3 e 4) o alla visita 9a (settimana 24: braccio 1) seguita da una dose giornaliera iniziale di 0,20 mg/kg di concizumab dal giorno 2 del trattamento. Entro un periodo iniziale di aggiustamento della dose di 5-8 settimane con 0,20 mg/kg di concizumab, i pazienti possono essere aumentati o diminuiti nella dose a 0,25 mg/kg o 0,15 mg/kg di concizumab. Un potenziale aggiustamento della dose avrà luogo alla visita 4a.1 (settimana 6: braccio 2, 3 e 4) o 9a.3 (settimana 30: braccio 1) e si baserà sul livello di esposizione al concizumab misurato alla precedente visita 4a ( settimana 4) o 9a.2 (settimana 28). I pazienti che hanno livelli di esposizione al concizumab di 200-4000 ng/mL rimarranno a 0,20 mg/kg di concizumab. I pazienti nel braccio 1 continueranno il trattamento su richiesta con il loro consueto prodotto bypassante fino alla visita 9a (settimana 24: fine della parte principale per il braccio 1).
Sperimentale: Braccio 3: profilassi con concizumab
Ai pazienti HAwI e HBwI arruolati nello studio di fase 2 concizumab (NN7415-4310) al momento del trasferimento verrà offerto l'arruolamento in questo studio. È necessario che questi pazienti siano in profilassi con concizumab fino all'arruolamento nello studio. Questi pazienti continueranno la profilassi con concizumab.
Droga: Concizumab
Concizumab verrà somministrato quotidianamente per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle). Quando i pazienti vengono randomizzati alla profilassi con concizumab, riceveranno una dose di carico di 1,0 mg/kg di concizumab alla visita 2a (settimana 0: braccio 2, 3 e 4) o alla visita 9a (settimana 24: braccio 1) seguita da una dose giornaliera iniziale di 0,20 mg/kg di concizumab dal giorno 2 del trattamento. Entro un periodo iniziale di aggiustamento della dose di 5-8 settimane con 0,20 mg/kg di concizumab, i pazienti possono essere aumentati o diminuiti nella dose a 0,25 mg/kg o 0,15 mg/kg di concizumab. Un potenziale aggiustamento della dose avrà luogo alla visita 4a.1 (settimana 6: braccio 2, 3 e 4) o 9a.3 (settimana 30: braccio 1) e si baserà sul livello di esposizione al concizumab misurato alla precedente visita 4a ( settimana 4) o 9a.2 (settimana 28). I pazienti che hanno livelli di esposizione al concizumab di 200-4000 ng/mL rimarranno a 0,20 mg/kg di concizumab. I pazienti nel braccio 1 continueranno il trattamento su richiesta con il loro consueto prodotto bypassante fino alla visita 9a (settimana 24: fine della parte principale per il braccio 1).
Sperimentale: Braccio 4: profilassi con concizumab
Pazienti precedentemente sottoposti a profilassi con agenti bypassanti e pazienti su richiesta sottoposti a screening in un momento in cui il numero richiesto di pazienti nei bracci 1 e 2 è stato randomizzato. Questi pazienti, se idonei, saranno arruolati nello studio e avvieranno la profilassi con concizumab alla visita 2a (settimana 0).
Droga: Concizumab
Concizumab verrà somministrato quotidianamente per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle). Quando i pazienti vengono randomizzati alla profilassi con concizumab, riceveranno una dose di carico di 1,0 mg/kg di concizumab alla visita 2a (settimana 0: braccio 2, 3 e 4) o alla visita 9a (settimana 24: braccio 1) seguita da una dose giornaliera iniziale di 0,20 mg/kg di concizumab dal giorno 2 del trattamento. Entro un periodo iniziale di aggiustamento della dose di 5-8 settimane con 0,20 mg/kg di concizumab, i pazienti possono essere aumentati o diminuiti nella dose a 0,25 mg/kg o 0,15 mg/kg di concizumab. Un potenziale aggiustamento della dose avrà luogo alla visita 4a.1 (settimana 6: braccio 2, 3 e 4) o 9a.3 (settimana 30: braccio 1) e si baserà sul livello di esposizione al concizumab misurato alla precedente visita 4a ( settimana 4) o 9a.2 (settimana 28). I pazienti che hanno livelli di esposizione al concizumab di 200-4000 ng/mL rimarranno a 0,20 mg/kg di concizumab. I pazienti nel braccio 1 continueranno il trattamento su richiesta con il loro consueto prodotto bypassante fino alla visita 9a (settimana 24: fine della parte principale per il braccio 1).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di episodi di sanguinamento spontanei e traumatici trattati
Lasso di tempo: Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) Concizumab (braccio 2): dalla settimana 0 fino al taglio dell'analisi primaria (almeno 32 settimane)
Viene presentato il tasso di episodi di sanguinamento spontaneo e traumatico trattati. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione di questo endpoint è sul trattamento senza terapia ausiliaria escl. Dati sul regime iniziale per i partecipanti esposti ad entrambi i regimi (Otwoatexir). È definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono trattati dal nuovo regime di dosaggio del Concizumab o dal regime iniziale di dosaggio del Concizumab (incluso se non esposti al nuovo regime di dosaggio di Concizumab) o sono trattati mediante trattamento on-demand e inoltre non hanno usato prodotti contenenti fattori non correlati al trattamento di un sanguinamento durante nessuno dei casi. I dati sono riportati nei termini della velocità di sanguinamento annualizzata (ABR). La settimana 0 è definita come il tempo di randomizzazione all'amministrazione su richiesta o all'inizio del nuovo regime di dosaggio del Concizumab.
Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) Concizumab (braccio 2): dalla settimana 0 fino al taglio dell'analisi primaria (almeno 32 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di episodi di sanguinamento spontaneo trattati
Lasso di tempo: Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) estensione Concizumab (ARM 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Cpizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off Concizumab (ARM 2): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 Cut-Off Cut-Off
Viene presentato il tasso di episodi di sanguinamento spontaneo trattato. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione di questo endpoint è otwoatexir. È definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono trattati dal nuovo regime di dosaggio del Concizumab o dal regime iniziale di dosaggio del Concizumab (incluso se non esposti al nuovo regime di dosaggio di Concizumab) o sono trattati mediante trattamento on-demand e inoltre non hanno usato prodotti contenenti fattori non correlati al trattamento di un sanguinamento durante nessuno dei casi. I dati sono riportati nei termini di ABR. La settimana 0 è definita come il tempo di randomizzazione all'amministrazione su richiesta o all'inizio del nuovo regime di dosaggio del Concizumab.
Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) estensione Concizumab (ARM 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Cpizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off Concizumab (ARM 2): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 Cut-Off Cut-Off
Tasso di sanguinamento dell'articolazione spontanea e traumatica trattata
Lasso di tempo: Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) estensione Concizumab (ARM 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Cpizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off Concizumab (ARM 2): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 Cut-Off Cut-Off
Viene presentato il tasso di sanguinamenti articolari spontanei e traumatici trattati. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione di questo endpoint è otwoatexir. È definito come un periodo di tempo in cui i partecipanti sono trattati dal nuovo regime di dosaggio del Concizumab o dal regime di dosaggio di Concizumab iniziale (incluso se non esposti al nuovo regime di dosaggio di Concizumab) o sono trattati mediante trattamento on-demand e inoltre non hanno usato prodotti contenenti fattori non correlati al trattamento di un sanguinamento durante nessuno dei casi. I dati sono riportati nei termini di ABR. La settimana 0 è definita come il tempo di randomizzazione all'amministrazione su richiesta o all'inizio del nuovo regime di dosaggio del Concizumab.
Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) estensione Concizumab (ARM 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Cpizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off Concizumab (ARM 2): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 Cut-Off Cut-Off
TASSO DI BLEGNI DI TARGET INTERIORE SPONTRATUITO CHE TRATTATO
Lasso di tempo: Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) estensione Concizumab (ARM 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Cpizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off Concizumab (ARM 2): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 Cut-Off Cut-Off
Viene presentato il tasso di sanguinamento del bersaglio spontaneo e traumatico traumatico. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è otwoatexir. È definito come un periodo di tempo in cui i partecipanti sono trattati dal nuovo regime di dosaggio del Concizumab o dal regime iniziale di dosaggio del Concizumab (incluso se non esposti al nuovo regime di dosaggio del Concizumab) o sono trattati mediante trattamento on-demand e inoltre non hanno usato prodotti contenenti fattori non correlati al trattamento di un sanguinamento durante nessuno dei casi. I dati sono riportati in termini di ABR. La settimana 0 è definita come il tempo di randomizzazione all'amministrazione su richiesta o all'inizio del nuovo regime di dosaggio del Concizumab.
Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) estensione Concizumab (ARM 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Cpizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off Concizumab (ARM 2): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 Cut-Off Cut-Off
Cambiamento in 36-elementi Short Form Health Survey (SF-36v2) Dolore corporeo
Lasso di tempo: Baseline (settimana 0), settimana 24
Viene presentato il cambiamento nel dolore corporeo SF-36v2 a 36 elementi dalla linea di base (settimana 0) alla settimana 24. SF-36 V2 Health Survey è lo strumento di esito del paziente generico a 36 elementi (PRO) che misura la qualità della vita legata alla salute e lo stato di salute generale nelle aree della malattia. I punteggi SF-36 V2 sono punteggi basati su norme, ovvero trasformati in una scala in cui la popolazione generale degli Stati Uniti del 2009 ha una media di 50 e una SD di 10. I punteggi più bassi e più alti per il dolore corporeo sono da 21,68 a 62,0. Valori più alti indicano una migliore salute e benessere funzionali. Il periodo di osservazione per la segnalazione dei dati è in trattamento senza dati sul regime iniziale (OTEXIR) che è definito come periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati colpiti dal trattamento su richiesta o dal trattamento con un nuovo regime di dosaggio del Concizumab. La settimana 0 è definita come il tempo di randomizzazione alla somministrazione su richiesta o all'inizio del nuovo regime di dosaggio del Concizumab.
Baseline (settimana 0), settimana 24
Modifica nel funzionamento fisico SF36v2
Lasso di tempo: Baseline (settimana 0), settimana 24
Viene presentato il cambiamento nel funzionamento fisico SF-36v2 a 36 elementi dalla linea di base (settimana 0) alla settimana 24. SF-36 V2 Health Survey è uno strumento Pro generico a 36 elementi che misura la qualità della vita correlata alla salute e lo stato di salute generale nelle aree della malattia. I punteggi SF-36 V2 sono punteggi basati su norme, ovvero trasformati in una scala in cui la popolazione generale degli Stati Uniti del 2009 ha una media di 50 e una SD di 10. I punteggi più bassi e più alti per il funzionamento fisico sono da 19,26 a 57,54. Valori più alti indicano una migliore salute e benessere funzionali. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dei dati è otexir che è definito come periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati colpiti dal trattamento su richiesta o dal trattamento con un nuovo regime di dosaggio del Concizumab. La settimana 0 è definita come il tempo di randomizzazione alla somministrazione su richiesta o all'inizio del nuovo regime di dosaggio del Concizumab.
Baseline (settimana 0), settimana 24
Numero di eventi tromboembolici
Lasso di tempo: Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) Concizumab (armi 2-4): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 estensione di cut-off Concizumab (braccio 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Cpizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off di taglio 56 Cut-Off
Viene presentato il numero di eventi tromboembolici. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è il periodo di trattamento che è definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento concizumab.
Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) Concizumab (armi 2-4): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 estensione di cut-off Concizumab (braccio 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Cpizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off di taglio 56 Cut-Off
Numero di eventi tromboembolici
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla fine del processo (settimana 167)
Viene presentato il numero di eventi tromboembolici. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è il periodo di trattamento che è definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento concizumab.
Dalla settimana 0 alla fine del processo (settimana 167)
Numero di reazioni del tipo di ipersensibilità
Lasso di tempo: Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) Concizumab (armi 2-4): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 estensione di cut-off Concizumab (braccio 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Cpizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off di taglio 56 Cut-Off
Viene presentato il numero di reazioni di tipo ipersensibilità. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è il periodo di trattamento che è definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento concizumab.
Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) Concizumab (armi 2-4): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 estensione di cut-off Concizumab (braccio 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Cpizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off di taglio 56 Cut-Off
Numero di reazioni del tipo di ipersensibilità
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla fine del processo (settimana 167)
Viene presentato il numero di reazioni di tipo ipersensibilità. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è il periodo di trattamento che è definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento concizumab.
Dalla settimana 0 alla fine del processo (settimana 167)
Numero di reazioni del sito di iniezione
Lasso di tempo: Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) Concizumab (armi 2-4): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 estensione di cut-off Concizumab (braccio 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Cpizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off di taglio 56 Cut-Off
Viene presentato il numero di reazioni del sito di iniezione. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è il periodo di trattamento che è definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento concizumab.
Su richiesta (braccio 1): dalla settimana 0 fino all'inizio del trattamento concizumab (almeno 24 settimane) Concizumab (armi 2-4): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 estensione di cut-off Concizumab (braccio 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Cpizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off di taglio 56 Cut-Off
Numero di reazioni del sito di iniezione
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla fine del processo (settimana 167)
Viene presentato il numero di reazioni del sito di iniezione. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è il periodo di trattamento che è definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento concizumab.
Dalla settimana 0 alla fine del processo (settimana 167)
Numero di partecipanti con anticorpi a Concizumab
Lasso di tempo: Concizumab (armi 2-4): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 estensione di cut-off Concizumab (braccio 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Concizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off
Viene presentato il numero di partecipanti con anticorpi a Concizumab. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è il periodo di trattamento che è definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento concizumab.
Concizumab (armi 2-4): dalla settimana 0 fino alla settimana 56 estensione di cut-off Concizumab (braccio 1): dall'inizio del nuovo regime di dosaggio di Concizumab (settimana 25) fino alla settimana 56 Cut-Off
Numero di partecipanti con anticorpi a Concizumab
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla fine del processo (settimana 167)
Viene presentato il numero di partecipanti con anticorpi a Concizumab. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è il periodo di trattamento che è definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento concizumab.
Dalla settimana 0 alla fine del processo (settimana 167)
Concentrazione plasmatica pre-dose (trogolo) Concizumab (CTROUGH)
Lasso di tempo: Pre-dose (prima della somministrazione di Concizumab alla settimana 56)
Pre-dose (trough) concizumab plasma concentration is presented. The observation period used for reporting the endpoint is OTexIR. È definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento con il nuovo regime di dosaggio del Concizumab.
Pre-dose (prima della somministrazione di Concizumab alla settimana 56)
Picco di trombina pre-dose
Lasso di tempo: Pre-dose (prima della somministrazione di Concizumab alla settimana 56)
Viene presentato il picco di trombina pre-dose per Concizumab. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è otexir. È definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento con il nuovo regime di dosaggio del Concizumab.
Pre-dose (prima della somministrazione di Concizumab alla settimana 56)
Concentrazione dell'inibitore della via del fattore di tessuto libero pre-dose (TFPI)
Lasso di tempo: Pre-dose (prima della somministrazione di Concizumab alla settimana 56)
Viene presentata la concentrazione di TFPI priva di pre-dose per il conzumab. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è otexir. È definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento con il nuovo regime di dosaggio del Concizumab.
Pre-dose (prima della somministrazione di Concizumab alla settimana 56)
Concentrazione plasmatica massima del Concizumab (CMAX)
Lasso di tempo: Settimana 24: Predose, 3 ore (h), 6h, 9h, 24h
Viene presentata la concentrazione plasmatica massima di concizumab. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è su Otexir. È definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento con il nuovo regime di dosaggio del Concizumab.
Settimana 24: Predose, 3 ore (h), 6h, 9h, 24h
Area sotto la curva del tempo plasmatico di conclusione del Concizumab (AUC)
Lasso di tempo: Settimana 24: Predose, 3 ore (h), 6h, 9h, 24h
Viene presentata l'area sotto la curva di concentrazione plasmatica di Concizumab. Il periodo di osservazione utilizzato per la segnalazione dell'endpoint è otexir. È definito come il periodo di tempo in cui i partecipanti sono considerati influenzati dal trattamento su richiesta o dal trattamento con il nuovo regime di dosaggio del Concizumab.
Settimana 24: Predose, 3 ore (h), 6h, 9h, 24h

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

27 dicembre 2021

Completamento dello studio (Stimato)

21 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

10 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7415-4311
  • 2018 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U1111-1225-9670 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004889-34 (Identificatore di registro: European Medicines Agency (EudraCT))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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