Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Forskningsstudie för att titta på hur väl läkemedlet Concizumab fungerar i din kropp om du har blödarsjuka med inhibitorer (explorer7)

25 mars 2024 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

Effekt och säkerhet av Concizumab profylax hos patienter med hemofili A eller B med inhibitorer

Denna studie kommer att testa hur väl ett nytt läkemedel som heter concizumab fungerar i kroppen hos personer med hemofili A eller B med inhibitorer. Syftet är att visa att concizumab kan förebygga blödningar i kroppen och är säkert att använda. Deltagare som vanligtvis bara tar medicin för att behandla blödningar (on-demand) kommer att placeras i en av två grupper. I en grupp får deltagarna studiemedicin från studiestart. I den andra gruppen kommer deltagarna att fortsätta med sin vanliga medicin och få studier medicin efter 6 månader. Gruppen avgörs av en slump. Deltagare som vanligtvis tar medicin för att förebygga blödningar (profylaxbehandling) eller som redan behandlas med concizumab (studiemedicin) får studieläkemedlet från studiestart. Deltagarna kommer att behöva injicera sig själva med studiemedicin varje dag under huden. Detta kan göras hemma. Studieläkaren delar ut läkemedlet i form av en injektionspenna. Penninjektorn kommer att innehålla studiemedicinen. Studien kommer att pågå i cirka tre år. Deltagarna måste komma till kliniken upp till 33 gånger. Tiden mellan besöken kommer att vara cirka 4 veckor under de första 6 till 12 månaderna beroende på vilken grupp deltagarna är i och cirka 8 veckor för resten av studien. Vid alla besök kommer blodprov att tas. Deltagarna kommer att uppmanas att registrera information i en elektronisk dagbok under studien och kan också bli ombedd att bära en aktivitetsspårare.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

136

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algeriet, 25000
        • CHU Constantine IBN BADIS/ Hematology department
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna-ISUL"
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Cardiologique Louis Pradel-1
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63100
        • Centre Hospitalier de Clermont-Ferrand-Hopital Estaing
      • Le Kremlin-Bicetre, Frankrike, 94270
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Rennes, Frankrike, 35000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Center for Inherited Blood Dis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Emory University_Atlanta_1
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialist
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas San Antonio
  • Indien
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indien, 632 517
        • CMCV
  • Italien
      • Castelfranco Veneto, Italien, 31033
        • Oncoematologia IOV
      • Milano, Italien, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
      • Udine, Italien, 33100
        • Azienda OU "S.Maria della Misericordia"
      • Verona, Italien, 37126
        • Ospedale Donna Bambino U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
    • FI
      • Firenze, FI, Italien, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kagoshima, Japan, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi
      • Adana, Kalkon, 01130
        • Cukurova Universitesi
      • Antalya, Kalkon, 01010
        • Akdeniz Universitesi
      • Capa-ISTANBUL, Kalkon, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
  • Korea, Republiken av
      • Daejeon, Korea, Republiken av, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • KBC Zagreb, Zavod za pedijatrijsku hematologiju
  • Malaysia
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • Georgetown, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
  • Mexiko
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
        • Rikshospitalet - avdeling for blodsykdommer
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-776
        • Intytut Hematologii i Transfuzjologii
    • Małopolskie
      • Kraków, Małopolskie, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
  • Ryska Federationen
      • Krasnodar, Ryska Federationen, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Ryska Federationen, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Ryska Federationen, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Ryska Federationen, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint-Petersburg, Ryska Federationen, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Serbien
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • West Midlands Adult Comprehensive Care Haemophilia
      • London, Storbritannien, WC1N 3HR
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 205 02
        • Koagulationsmottagning
      • Solna, Sverige, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Sydafrika, 4013
        • Haematology Clinic
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Sydafrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Bangkok_0
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Hematology and Oncology, Dept.of Pediatrics, CMU
      • Ubon Ratchathani, Thailand, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital
  • Tjeckien
      • Praha, Tjeckien, 150 18
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Praha 2, Tjeckien, 12000
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • National specialized children clinic "OHMATDYT"
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • Österrike
      • Wien, Österrike, 1090
        • Klin. Abt. f. Hämatologie und Hämostaseologie, AKH Wien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke erhållits före alla försöksrelaterade aktiviteter. Rättegångsrelaterade aktiviteter är alla förfaranden som utförs som en del av prövningen, inklusive aktiviteter för att fastställa lämpligheten för prövningen.
  • Man som är 12 år eller äldre vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke.
  • Medfödd hemofili A eller B av någon svårighetsgrad med dokumenterad historia av hämmare (lika eller över 0,6 Bethesda-enheter (BU)).
  • Patienten har ordinerats, eller i behov av, behandling med bypass-medel under de senaste 24 veckorna före screening (för patienter som inte tidigare inkluderats i NN7415-4310 (utforskare 4)).

Exklusions kriterier:

  • Känd eller misstänkt överkänslighet mot någon beståndsdel i testprodukten eller relaterade produkter
  • Känd ärftlig eller förvärvad koagulationsstörning annan än medfödd blödarsjuka
  • Pågående eller planerad immuntoleransinduktionsbehandling
  • Tromboembolisk sjukdom i anamnesen (inkluderar arteriell och venös trombos inklusive myokardinfarkt, lungemboli, hjärninfarkt/trombos, djup ventrombos, andra kliniskt signifikanta tromboemboliska händelser och perifer artärocklusion). Aktuella kliniska tecken på eller behandling av tromboembolisk sjukdom. Patienter som enligt utredarens bedömning anses ha hög risk för tromboemboliska händelser (tromboemboliska riskfaktorer kan innefatta, men är inte begränsade till, hyperkolesterolemi, diabetes mellitus, högt blodtryck, fetma, rökning, familjehistoria med tromboemboliska händelser, arterioskleros, andra tillstånd förknippas med ökad risk för tromboemboliska händelser.)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm 1: Ingen profylax
Patienter med hemofili A med inhibitorer (HAwI) och hemofili B med inhibitorer (HBwI), som tidigare behandlats på begäran, kommer att randomiseras 1:2 till ingen profylax jämfört med concizumabprofylax. I förlängningsdelen kommer patienter i arm 1 att få dagliga concizumab subkutana (s.c., under huden) injektioner.
Läkemedel: Concizumab
Concizumab kommer att administreras dagligen subkutant (s.c., under huden). När patienter randomiseras till concizumabprofylax kommer de att få en laddningsdos på 1,0 mg/kg concizumab vid besök 2a (vecka 0: arm 2, 3 & 4) eller besök 9a (vecka 24: arm 1) följt av en initial daglig dos av 0,20 mg/kg concizumab från behandlingsdag 2. Inom en initial 5-8 veckors dosjusteringsperiod på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterna ökas eller minskas i dos till 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiell dosjustering kommer att äga rum vid besök 4a.1 (vecka 6: arm 2, 3 & 4) eller 9a.3 (vecka 30: arm 1) och kommer att baseras på concizumab-exponeringsnivån uppmätt vid föregående besök 4a ( vecka 4) eller 9a.2 (vecka 28). Patienter som har exponeringsnivåer för concizumab på 200-4000 ng/ml kommer att stanna vid 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 kommer att fortsätta behandling på begäran med sin vanliga bypassprodukt fram till besök 9a (vecka 24: slutet av huvuddelen för arm 1).
Experimentell: Arm 2: Concizumab profylax
HAwI- och HBwI-patienter, som tidigare behandlats på begäran, kommer att randomiseras 1:2 till ingen profylax jämfört med concizumab-profylax.
Läkemedel: Concizumab
Concizumab kommer att administreras dagligen subkutant (s.c., under huden). När patienter randomiseras till concizumabprofylax kommer de att få en laddningsdos på 1,0 mg/kg concizumab vid besök 2a (vecka 0: arm 2, 3 & 4) eller besök 9a (vecka 24: arm 1) följt av en initial daglig dos av 0,20 mg/kg concizumab från behandlingsdag 2. Inom en initial 5-8 veckors dosjusteringsperiod på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterna ökas eller minskas i dos till 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiell dosjustering kommer att äga rum vid besök 4a.1 (vecka 6: arm 2, 3 & 4) eller 9a.3 (vecka 30: arm 1) och kommer att baseras på concizumab-exponeringsnivån uppmätt vid föregående besök 4a ( vecka 4) eller 9a.2 (vecka 28). Patienter som har exponeringsnivåer för concizumab på 200-4000 ng/ml kommer att stanna vid 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 kommer att fortsätta behandling på begäran med sin vanliga bypassprodukt fram till besök 9a (vecka 24: slutet av huvuddelen för arm 1).
Experimentell: Arm 3: Concizumab profylax
De HAwI- och HBwI-patienter som inkluderades i concizumab fas 2-studien (NN7415-4310) vid tidpunkten för överföringen kommer att erbjudas inskrivning i denna studie. Det krävs att dessa patienter är på concizumabprofylax fram till inskrivningen i prövningen. Dessa patienter kommer att fortsätta med concizumabprofylax.
Läkemedel: Concizumab
Concizumab kommer att administreras dagligen subkutant (s.c., under huden). När patienter randomiseras till concizumabprofylax kommer de att få en laddningsdos på 1,0 mg/kg concizumab vid besök 2a (vecka 0: arm 2, 3 & 4) eller besök 9a (vecka 24: arm 1) följt av en initial daglig dos av 0,20 mg/kg concizumab från behandlingsdag 2. Inom en initial 5-8 veckors dosjusteringsperiod på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterna ökas eller minskas i dos till 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiell dosjustering kommer att äga rum vid besök 4a.1 (vecka 6: arm 2, 3 & 4) eller 9a.3 (vecka 30: arm 1) och kommer att baseras på concizumab-exponeringsnivån uppmätt vid föregående besök 4a ( vecka 4) eller 9a.2 (vecka 28). Patienter som har exponeringsnivåer för concizumab på 200-4000 ng/ml kommer att stanna vid 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 kommer att fortsätta behandling på begäran med sin vanliga bypassprodukt fram till besök 9a (vecka 24: slutet av huvuddelen för arm 1).
Experimentell: Arm 4: Concizumab profylax
Patienter som tidigare varit i profylax med bypass-medel och on-demand patienter som screenas vid en tidpunkt där det erforderliga antalet patienter i arm 1 och 2 har randomiserats. Dessa patienter kommer, om de är kvalificerade, att inkluderas i studien och kommer att initiera concizumabprofylax vid besök 2a (vecka 0).
Läkemedel: Concizumab
Concizumab kommer att administreras dagligen subkutant (s.c., under huden). När patienter randomiseras till concizumabprofylax kommer de att få en laddningsdos på 1,0 mg/kg concizumab vid besök 2a (vecka 0: arm 2, 3 & 4) eller besök 9a (vecka 24: arm 1) följt av en initial daglig dos av 0,20 mg/kg concizumab från behandlingsdag 2. Inom en initial 5-8 veckors dosjusteringsperiod på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterna ökas eller minskas i dos till 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiell dosjustering kommer att äga rum vid besök 4a.1 (vecka 6: arm 2, 3 & 4) eller 9a.3 (vecka 30: arm 1) och kommer att baseras på concizumab-exponeringsnivån uppmätt vid föregående besök 4a ( vecka 4) eller 9a.2 (vecka 28). Patienter som har exponeringsnivåer för concizumab på 200-4000 ng/ml kommer att stanna vid 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 kommer att fortsätta behandling på begäran med sin vanliga bypassprodukt fram till besök 9a (vecka 24: slutet av huvuddelen för arm 1).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antalet behandlade spontana och traumatiska blödningsepisoder
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (minst 24 veckor). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-dosregimen (vecka 0) fram till den primära analysens gräns (minst 32 veckor)
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt".
På begäran (arm 1): Från randomisering (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (minst 24 veckor). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-dosregimen (vecka 0) fram till den primära analysens gräns (minst 32 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Pre-dos (dal) plasmakoncentration concizumab (Ctrough)
Tidsram: Före administrering av concizumab vecka 24 (efter omstart)
Detta kommer att mätas i 'ng/mL'.
Före administrering av concizumab vecka 24 (efter omstart)
Trombintopp före dos
Tidsram: Före administrering av concizumab vecka 24 (efter omstart)
Detta kommer att mätas i 'nmol/L'.
Före administrering av concizumab vecka 24 (efter omstart)
Koncentration av fri tissue factor pathway inhibitor (TFPI) före dosering
Tidsram: Före administrering av concizumab vecka 24 (efter omstart)
Detta kommer att mätas i 'ng/mL'.
Före administrering av concizumab vecka 24 (efter omstart)
Maximal plasmakoncentration av concizumab (Cmax)
Tidsram: Från 0 till 24 timmar där 0 är tidpunkten för concizumabdosen vecka 24 (efter omstart)
Detta kommer att mätas i 'ng/mL'.
Från 0 till 24 timmar där 0 är tidpunkten för concizumabdosen vecka 24 (efter omstart)
Area under concizumabs plasmakoncentration-tid-kurva (AUC)
Tidsram: Från 0 till 24 timmar där 0 är tidpunkten för concizumabdosen vecka 24 (efter omstart)
Detta kommer att mätas i 'ng*hr/mL'.
Från 0 till 24 timmar där 0 är tidpunkten för concizumabdosen vecka 24 (efter omstart)
Ändring i 36 Punkt kortform hälsoundersökning version 2 (SF36v2) kroppslig smärta
Tidsram: Från behandlingsstart (vecka 0) till vecka 24. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand administrering eller tidpunkten för start av den nya concizumab-dosregimen.
Detta kommer att presenteras som "poäng på en skala". Underskalan för kroppslig smärta i frågeformuläret SF-36v2 består av 2 poster. Subskalepoäng varierar från 0-100 och omvandlas till befolkningsnormjusterade T-poäng. En högre poäng indikerar ett bättre resultat på denna delskala.
Från behandlingsstart (vecka 0) till vecka 24. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand administrering eller tidpunkten för start av den nya concizumab-dosregimen.
Förändring i SF36v2 fysisk funktion
Tidsram: Från behandlingsstart (vecka 0) till vecka 24. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand administrering eller tidpunkten för start av den nya concizumab-dosregimen.
Detta kommer att presenteras som "poäng på en skala". Den fysiska funktionsunderskalan i SF-36v2-enkäten består av 1 objekt med 10 underpunkter. Subskalepoäng varierar från 0-100 och omvandlas till befolkningsnormjusterade T-poäng. En högre poäng indikerar ett bättre resultat på denna delskala.
Från behandlingsstart (vecka 0) till vecka 24. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand administrering eller tidpunkten för start av den nya concizumab-dosregimen.
Antal behandlade spontana blödningsepisoder
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (minst 24 veckor) Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-dosregimen (vecka 0) fram till den primära analysavskärningen- ledigt (minst 32 veckor)
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt".
På begäran (arm 1): Från randomisering (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (minst 24 veckor) Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-dosregimen (vecka 0) fram till den primära analysavskärningen- ledigt (minst 32 veckor)
Antal behandlade spontana och traumatiska ledblödningar
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (minst 24 veckor) Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-dosregimen (vecka 0) fram till den primära analysavskärningen- ledigt (minst 32 veckor)
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt".
På begäran (arm 1): Från randomisering (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (minst 24 veckor) Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-dosregimen (vecka 0) fram till den primära analysavskärningen- ledigt (minst 32 veckor)
Antal behandlade spontana och traumatiska målledsblödningar
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (minst 24 veckor) Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-dosregimen (vecka 0) fram till den primära analysavskärningen- ledigt (minst 32 veckor)
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt".
På begäran (arm 1): Från randomisering (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (minst 24 veckor) Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-dosregimen (vecka 0) fram till den primära analysavskärningen- ledigt (minst 32 veckor)
Antal tromboemboliska händelser
Tidsram: Tidsram presenteras under 'beskrivning av resultatmått'
Detta kommer att presenteras som "räkning av tromboemboliska händelser". On demand (arm 1 huvuddel): Från randomisering till on demand-behandling fram till start av concizumabbehandling. Concizumab (arm 2-4): Före paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) fram till primär analys cut-off (minst 32 veckor). Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av den nya doseringsregimen för concizumab (vecka 25) tills primär analys cut-off. Vecka 0, före paus definieras som tidpunkten för randomisering till administrering på begäran eller tidpunkten för start av den initiala concizumab-dosregimen (0,25 mg/kg/dag). Vecka 0, efter paus definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand administrering eller tidpunkten för start av den nya concizumab-dosregimen.
Tidsram presenteras under 'beskrivning av resultatmått'
Antal överkänslighetsreaktioner
Tidsram: Tidsram presenteras under 'beskrivning av resultatmått'
Detta kommer att presenteras som "antal överkänslighetsreaktioner". On demand (arm 1 huvuddel): Från randomisering till on demand-behandling fram till start av concizumabbehandling. Concizumab (arm 2-4): Före paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) fram till primär analys cut-off (minst 32 veckor). Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av den nya doseringsregimen för concizumab (vecka 25) tills primär analys cut-off. Vecka 0, före paus definieras som tidpunkten för randomisering till administrering på begäran eller tidpunkten för start av den initiala concizumab-dosregimen (0,25 mg/kg/dag). Vecka 0, efter paus definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand administrering eller tidpunkten för start av den nya concizumab-dosregimen.
Tidsram presenteras under 'beskrivning av resultatmått'
Antal reaktioner på injektionsstället
Tidsram: Tidsram presenteras under 'beskrivning av resultatmått'
Detta kommer att presenteras som "antal reaktioner på injektionsstället". On demand (arm 1 huvuddel): Från randomisering till on demand-behandling fram till start av concizumabbehandling. Concizumab (arm 2-4): Före paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) fram till primär analys cut-off (minst 32 veckor). Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av den nya doseringsregimen för concizumab (vecka 25) tills primär analys cut-off. Vecka 0, före paus definieras som tidpunkten för randomisering till administrering på begäran eller tidpunkten för start av den initiala concizumab-dosregimen (0,25 mg/kg/dag). Vecka 0, efter paus definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand administrering eller tidpunkten för start av den nya concizumab-dosregimen.
Tidsram presenteras under 'beskrivning av resultatmått'
Antal patienter med antikroppar mot concizumab
Tidsram: Tidsram presenteras under 'beskrivning av resultatmått'
Detta kommer att presenteras som "antal patienter". Concizumab (arm 2-4): Före paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) fram till primär analys cut-off (minst 32 veckor). Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av den nya doseringsregimen för concizumab (vecka 25) tills primär analys cut-off. Vecka 0, före paus definieras som tidpunkten för randomisering till administrering på begäran eller tidpunkten för start av den initiala concizumab-dosregimen (0,25 mg/kg/dag). Vecka 0, efter paus definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand administrering eller tidpunkten för start av den nya concizumab-dosregimen.
Tidsram presenteras under 'beskrivning av resultatmått'
Antal tromboemboliska händelser
Tidsram: Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 280 veckor).
Detta kommer att presenteras som "räkning av tromboemboliska händelser". Vecka 0, före paus definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand administrering eller tidpunkt för start av den initiala concizumab-dosregimen (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 280 veckor).
Antal överkänslighetsreaktioner
Tidsram: Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 280 veckor).
Detta kommer att presenteras som "antal överkänslighetsreaktioner". Vecka 0, före paus definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand administrering eller tidpunkt för start av den initiala concizumab-dosregimen (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 280 veckor).
Antal reaktioner på injektionsstället
Tidsram: Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 280 veckor).
Detta kommer att presenteras som "antal reaktioner på injektionsstället". Vecka 0, före paus definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand administrering eller tidpunkt för start av den initiala concizumab-dosregimen (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 280 veckor).
Antal patienter med antikroppar mot concizumab
Tidsram: Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 280 veckor).
Detta kommer att presenteras som "antal patienter". Vecka 0, före paus definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand administrering eller tidpunkt för start av den initiala concizumab-dosregimen (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 280 veckor).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Utredare

  • Studierektor: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 oktober 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

27 december 2021

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 september 2019

Första postat (Faktisk)

10 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NN7415-4311
  • U1111-1225-9670 (Annan identifierare: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004889-34 (Registeridentifierare: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Enligt Novo Nordisks offentliggörande åtagande på novonordisk-trials.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A med inhibitorer

Kliniska prövningar på Concizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera