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Forschungsstudie, um zu untersuchen, wie gut das Medikament Concizumab in Ihrem Körper wirkt, wenn Sie Hämophilie mit Inhibitoren haben (explorer7)

7. September 2026 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Wirksamkeit und Sicherheit der Concizumab-Prophylaxe bei Patienten mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren

Diese Studie wird testen, wie gut ein neues Medikament namens Concizumab im Körper von Menschen mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren wirkt. Der Zweck besteht darin zu zeigen, dass Concizumab Blutungen im Körper verhindern kann und sicher anzuwenden ist. Teilnehmer, die normalerweise nur Medikamente zur Behandlung von Blutungen (nach Bedarf) einnehmen, werden in eine von zwei Gruppen eingeteilt. In einer Gruppe erhalten die Teilnehmer von Beginn der Studie an Studienmedizin. In der anderen Gruppe werden die Teilnehmer mit ihrer normalen Medizin fortfahren und nach 6 Monaten Studienmedizin erhalten. Die Gruppe wird zufällig bestimmt. Teilnehmer, die üblicherweise Medikamente zur Vorbeugung von Blutungen einnehmen (Prophylaxebehandlung) oder bereits mit Concizumab behandelt werden (Studienmedikament), erhalten das Studienmedikament ab Studienbeginn. Die Teilnehmer müssen sich das Studienmedikament jeden Tag unter die Haut spritzen. Dies kann zu Hause erfolgen. Der Prüfarzt wird das Arzneimittel in Form eines Pen-Injektors aushändigen. Der Pen-Injektor enthält das Studienmedikament. Das Studium dauert etwa drei Jahre. Die Teilnehmer müssen bis zu 33 Mal in die Klinik kommen. Die Zeit zwischen den Besuchen beträgt in den ersten 6 bis 12 Monaten etwa 4 Wochen, je nachdem, in welcher Gruppe sich die Teilnehmer befinden, und etwa 8 Wochen für den Rest der Studie. Bei allen Besuchen werden Blutproben entnommen. Die Teilnehmer werden gebeten, während der Studie Informationen in einem elektronischen Tagebuch aufzuzeichnen, und können auch gebeten werden, einen Aktivitätstracker zu tragen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

134

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Algerien
      • Algiers, Algerien, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algerien, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
  • Dänemark
      • Aarhus N, Dänemark, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel
      • Clermont-Ferrand, Frankreich, 63100
        • Centre Hospitalier de Clermont-Ferrand-Hopital Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre
      • Rennes, Frankreich, 35000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indien, 632 517
        • CMCV
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indien, 632517
        • CMCV
  • Italien
      • Castelfranco Veneto, Italien, 31033
        • Oncoematologia IOV
      • Castelfranco Veneto, Italien, 31033
        • Istituto Oncologico Veneto - Oncoematologia IOV
      • Milan, Italien, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
      • Udine, Italien, 33100
        • Azienda OU "S.Maria della Misericordia"
      • Verona, Italien, 37126
        • Ospedale Donna Bambino U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
      • Verona, Italien, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Ospedale Donna Bambino Borgo Trento - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kagoshima, Japan, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital
      • Kagoshima, Japan, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital_Pediatrics
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Mie, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital_Dept.of Blood Trans.Med & Cell
      • Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • KBC Zagreb, Zavod za pedijatrijsku hematologiju
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Malaysia
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexiko
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0027
        • Rikshospitalet - avdeling for blodsykdommer
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin, Polen, 20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
  • Russland
      • Krasnodar, Russland, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russland, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Russland, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Russland, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Russland, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Schweden
      • Malmö, Schweden, 214 28
        • Skåne US - Koagulationsmottagning
      • Solna, Schweden, 171 64
        • KS Solna - Koagulationsmottagningen
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Institute for Health Care of Children and Adolescents
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Virgen Del Rocio
  • Südafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Südafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Südafrika, 4013
        • Haematology Clinic
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Südafrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Südkorea
      • Daejeon, Südkorea, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Thailand, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 12000
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
      • Prague, Tschechien, 150 18
        • Fakultní nemocnice Motol a Homolka
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Türkei (türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Türkei (türkiye), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Center for Inherited Blood Dis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialist
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas San Antonio
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Birmingham - Haemophilia
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3HR
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary_Manchester
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Klin. Abt. f. Hämatologie und Hämostaseologie, AKH Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einholung einer informierten Einwilligung vor allen studienbezogenen Aktivitäten. Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen der Studie durchgeführt werden, einschließlich Aktivitäten zur Feststellung der Eignung für die Studie.
  • Männlich im Alter von 12 Jahren oder älter zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  • Angeborene Hämophilie A oder B jeden Schweregrades mit dokumentierter Vorgeschichte von Inhibitoren (gleich oder mehr als 0,6 Bethesda-Einheiten (BU)).
  • Dem Patienten wurde in den letzten 24 Wochen vor dem Screening (für Patienten, die zuvor nicht in NN7415-4310 (Explorer 4) eingeschrieben waren) eine Behandlung mit Bypassing-Mitteln verschrieben oder benötigte diese.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil des Studienprodukts oder verwandter Produkte
  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborener Hämophilie
  • Laufende oder geplante Behandlung zur Induktion der Immuntoleranz
  • Vorgeschichte einer thromboembolischen Erkrankung (einschließlich arterieller und venöser Thrombose, einschließlich Myokardinfarkt, Lungenembolie, Hirninfarkt/Thrombose, tiefer Venenthrombose, anderer klinisch signifikanter thromboembolischer Ereignisse und peripherer Arterienverschlüsse). Aktuelle klinische Anzeichen oder Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung. Patienten, bei denen nach Einschätzung des Prüfarztes ein hohes Risiko für thromboembolische Ereignisse besteht (risikofaktoren für thromboembolische Ereignisse können Hypercholesterinämie, Diabetes mellitus, Bluthochdruck, Fettleibigkeit, Rauchen, thromboembolische Ereignisse in der Familienanamnese, Arteriosklerose und andere Erkrankungen umfassen, sind aber nicht darauf beschränkt). verbunden mit einem erhöhten Risiko für thromboembolische Ereignisse.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 1: Keine Prophylaxe
Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitoren (HAwI) und Hämophilie B mit Inhibitoren (HBwI), die zuvor nach Bedarf behandelt wurden, werden im Verhältnis 1:2 auf keine Prophylaxe versus Concizumab-Prophylaxe randomisiert. Im Verlängerungsteil erhalten die Patienten in Arm 1 täglich subkutane (s.c., unter die Haut) Injektionen mit Concizumab.
Arzneimittel: Concizumab
Concizumab wird täglich subkutan (s.c., unter die Haut) verabreicht. Wenn Patienten für die Concizumab-Prophylaxe randomisiert werden, erhalten sie bei Visite 2a (Woche 0: Arm 2, 3 und 4) oder Visite 9a (Woche 24: Arm 1) eine Aufsättigungsdosis von 1,0 mg/kg Concizumab, gefolgt von einer initialen Tagesdosis von 0,20 mg/kg Concizumab ab Behandlungstag 2. Innerhalb einer anfänglichen Dosisanpassungsphase von 5-8 Wochen auf 0,20 mg/kg Concizumab kann die Dosis der Patienten auf 0,25 mg/kg oder 0,15 mg/kg Concizumab erhöht oder verringert werden. Eine mögliche Dosisanpassung wird bei Visite 4a.1 (Woche 6: Arm 2, 3 & 4) oder 9a.3 (Woche 30: Arm 1) vorgenommen und basiert auf der Concizumab-Exposition, die bei der vorherigen Visite 4a gemessen wurde ( Woche 4) oder 9a.2 (Woche 28). Patienten mit einer Concizumab-Exposition von 200-4000 ng/ml bleiben bei 0,20 mg/kg Concizumab. Patienten in Arm 1 werden die Behandlung nach Bedarf mit ihrem üblichen Bypass-Produkt bis zum Besuch 9a (Woche 24: Ende des Hauptteils für Arm 1) fortsetzen.
Experimental: Arm 2: Concizumab-Prophylaxe
HAwI- und HBwI-Patienten, die zuvor nach Bedarf behandelt wurden, werden 1:2 auf keine Prophylaxe versus Concizumab-Prophylaxe randomisiert.
Arzneimittel: Concizumab
Concizumab wird täglich subkutan (s.c., unter die Haut) verabreicht. Wenn Patienten für die Concizumab-Prophylaxe randomisiert werden, erhalten sie bei Visite 2a (Woche 0: Arm 2, 3 und 4) oder Visite 9a (Woche 24: Arm 1) eine Aufsättigungsdosis von 1,0 mg/kg Concizumab, gefolgt von einer initialen Tagesdosis von 0,20 mg/kg Concizumab ab Behandlungstag 2. Innerhalb einer anfänglichen Dosisanpassungsphase von 5-8 Wochen auf 0,20 mg/kg Concizumab kann die Dosis der Patienten auf 0,25 mg/kg oder 0,15 mg/kg Concizumab erhöht oder verringert werden. Eine mögliche Dosisanpassung wird bei Visite 4a.1 (Woche 6: Arm 2, 3 & 4) oder 9a.3 (Woche 30: Arm 1) vorgenommen und basiert auf der Concizumab-Exposition, die bei der vorherigen Visite 4a gemessen wurde ( Woche 4) oder 9a.2 (Woche 28). Patienten mit einer Concizumab-Exposition von 200-4000 ng/ml bleiben bei 0,20 mg/kg Concizumab. Patienten in Arm 1 werden die Behandlung nach Bedarf mit ihrem üblichen Bypass-Produkt bis zum Besuch 9a (Woche 24: Ende des Hauptteils für Arm 1) fortsetzen.
Experimental: Arm 3: Concizumab-Prophylaxe
Den HAwI- und HBwI-Patienten, die zum Zeitpunkt der Übertragung in die Concizumab-Phase-2-Studie (NN7415-4310) aufgenommen wurden, wird die Aufnahme in diese Studie angeboten. Es ist erforderlich, dass diese Patienten bis zur Aufnahme in die Studie eine Concizumab-Prophylaxe erhalten. Diese Patienten werden die Concizumab-Prophylaxe fortsetzen.
Arzneimittel: Concizumab
Concizumab wird täglich subkutan (s.c., unter die Haut) verabreicht. Wenn Patienten für die Concizumab-Prophylaxe randomisiert werden, erhalten sie bei Visite 2a (Woche 0: Arm 2, 3 und 4) oder Visite 9a (Woche 24: Arm 1) eine Aufsättigungsdosis von 1,0 mg/kg Concizumab, gefolgt von einer initialen Tagesdosis von 0,20 mg/kg Concizumab ab Behandlungstag 2. Innerhalb einer anfänglichen Dosisanpassungsphase von 5-8 Wochen auf 0,20 mg/kg Concizumab kann die Dosis der Patienten auf 0,25 mg/kg oder 0,15 mg/kg Concizumab erhöht oder verringert werden. Eine mögliche Dosisanpassung wird bei Visite 4a.1 (Woche 6: Arm 2, 3 & 4) oder 9a.3 (Woche 30: Arm 1) vorgenommen und basiert auf der Concizumab-Exposition, die bei der vorherigen Visite 4a gemessen wurde ( Woche 4) oder 9a.2 (Woche 28). Patienten mit einer Concizumab-Exposition von 200-4000 ng/ml bleiben bei 0,20 mg/kg Concizumab. Patienten in Arm 1 werden die Behandlung nach Bedarf mit ihrem üblichen Bypass-Produkt bis zum Besuch 9a (Woche 24: Ende des Hauptteils für Arm 1) fortsetzen.
Experimental: Arm 4: Concizumab-Prophylaxe
Patienten, die zuvor eine Prophylaxe mit Bypassmitteln erhalten haben, und Bedarfspatienten, die zu einem Zeitpunkt gescreent werden, zu dem die erforderliche Anzahl von Patienten in den Armen 1 und 2 randomisiert wurde. Diese Patienten werden, falls geeignet, in die Studie aufgenommen und beginnen mit der Concizumab-Prophylaxe bei Visite 2a (Woche 0).
Arzneimittel: Concizumab
Concizumab wird täglich subkutan (s.c., unter die Haut) verabreicht. Wenn Patienten für die Concizumab-Prophylaxe randomisiert werden, erhalten sie bei Visite 2a (Woche 0: Arm 2, 3 und 4) oder Visite 9a (Woche 24: Arm 1) eine Aufsättigungsdosis von 1,0 mg/kg Concizumab, gefolgt von einer initialen Tagesdosis von 0,20 mg/kg Concizumab ab Behandlungstag 2. Innerhalb einer anfänglichen Dosisanpassungsphase von 5-8 Wochen auf 0,20 mg/kg Concizumab kann die Dosis der Patienten auf 0,25 mg/kg oder 0,15 mg/kg Concizumab erhöht oder verringert werden. Eine mögliche Dosisanpassung wird bei Visite 4a.1 (Woche 6: Arm 2, 3 & 4) oder 9a.3 (Woche 30: Arm 1) vorgenommen und basiert auf der Concizumab-Exposition, die bei der vorherigen Visite 4a gemessen wurde ( Woche 4) oder 9a.2 (Woche 28). Patienten mit einer Concizumab-Exposition von 200-4000 ng/ml bleiben bei 0,20 mg/kg Concizumab. Patienten in Arm 1 werden die Behandlung nach Bedarf mit ihrem üblichen Bypass-Produkt bis zum Besuch 9a (Woche 24: Ende des Hauptteils für Arm 1) fortsetzen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der behandelten spontanen und traumatischen Blutungen Episoden
Zeitfenster: ON Demand (Arm 1): Von Woche 0 bis zu Beginn der Behandlung von Concizumab (mindestens 24 Wochen) concizumab (Arm 2): Von Woche 0 bis zum Hauptanalyse-Cut-Off (mindestens 32 Wochen)
Die Rate der behandelten spontanen und traumatischen Blutungen wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung über diesen Endpunkt ist die Behandlung ohne Zusatztherapie exkl. Daten zum anfänglichen Regime für Teilnehmer, die beiden Regime (otwoatexir) ausgesetzt sind. Es ist definiert als der Zeitraum, in dem die Teilnehmer entweder durch das neue Dosierungsschema von Concizumab oder das anfängliche Concizumab-Dosierungsregime behandelt werden (nur dann enthalten, wenn sie nicht dem neuen Concizumab-Dosierungsschema ausgesetzt sind) oder durch On-Demand-Behandlung nicht behandelt werden und zusätzlich nicht mit der Behandlung eines Blutes während eines der Fälle verwandten Produkte in Bezug auf die Behandlung von Faktoren zusammenhängen. Die Daten werden in Bezug auf die annualisierte Blutungsrate (ABR) angegeben. Woche 0 ist als Zeit der Randomisierung für die Verabreichung von On-Demand oder die Zeit des neuen Concizumab-Dosierungsregimes definiert.
ON Demand (Arm 1): Von Woche 0 bis zu Beginn der Behandlung von Concizumab (mindestens 24 Wochen) concizumab (Arm 2): Von Woche 0 bis zum Hauptanalyse-Cut-Off (mindestens 32 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der behandelten spontanen Blutungen Episoden
Zeitfenster: On Demand (ARM 1): Von Woche 0 bis zu Beginn der Behandlung von concizumab (mindestens 24 Wochen) Extension Concizumab (Arm 1): Von Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsregimens (Woche 25) bis zur Woche 56 Cut-off Concizumab (Arm 2): von Woche 0 bis Woche 56 Cut-Off
Die Rate der behandelten spontanen Blutungen wird vorgestellt. Der für die Berichterstattung über diesen Endpunkt verwendete Beobachtungszeitraum ist otwoatexir. Es ist definiert als der Zeitraum, in dem die Teilnehmer entweder durch das neue Dosierungsschema von Concizumab oder das anfängliche Concizumab-Dosierungsregime behandelt werden (nur dann enthalten, wenn sie nicht dem neuen Concizumab-Dosierungsschema ausgesetzt sind) oder durch On-Demand-Behandlung nicht behandelt werden und zusätzlich nicht mit der Behandlung eines Blutes während eines der Fälle verwandten Produkte in Bezug auf die Behandlung von Faktoren zusammenhängen. Die Daten werden in den Bedingungen von ABR gemeldet. Woche 0 ist als Zeit der Randomisierung für die Verabreichung von On-Demand oder die Zeit des neuen Concizumab-Dosierungsregimes definiert.
On Demand (ARM 1): Von Woche 0 bis zu Beginn der Behandlung von concizumab (mindestens 24 Wochen) Extension Concizumab (Arm 1): Von Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsregimens (Woche 25) bis zur Woche 56 Cut-off Concizumab (Arm 2): von Woche 0 bis Woche 56 Cut-Off
Rate der behandelten spontanen und traumatischen Gelenkblutungen
Zeitfenster: On Demand (ARM 1): Von Woche 0 bis zu Beginn der Behandlung von concizumab (mindestens 24 Wochen) Extension Concizumab (Arm 1): Von Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsregimens (Woche 25) bis zur Woche 56 Cut-off Concizumab (Arm 2): von Woche 0 bis Woche 56 Cut-Off
Die Rate der behandelten spontanen und traumatischen Gelenkblutungen wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung über diesen Endpunkt ist otwoatexir. Es ist definiert als Zeitraum, in dem die Teilnehmer entweder durch das neue Dosierungsregime von Concizumab oder das anfängliche Concizumab-Dosierungsregime behandelt werden (nur einbezogen, wenn sie nicht dem neuen Concizumab-Dosierungsregime ausgesetzt sind) oder durch On-Demand-Behandlung nicht mit der Behandlung von Faktoren behandelt werden, die in einem der Fälle nicht mit der Behandlung eines Blutes in Verbindung gebracht wurden. Die Daten werden in den Bedingungen von ABR gemeldet. Woche 0 ist als Zeit der Randomisierung für die Verabreichung von On-Demand oder die Zeit des neuen Concizumab-Dosierungsregimes definiert.
On Demand (ARM 1): Von Woche 0 bis zu Beginn der Behandlung von concizumab (mindestens 24 Wochen) Extension Concizumab (Arm 1): Von Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsregimens (Woche 25) bis zur Woche 56 Cut-off Concizumab (Arm 2): von Woche 0 bis Woche 56 Cut-Off
Rate der behandelten spontanen und traumatischen Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: On Demand (ARM 1): Von Woche 0 bis zu Beginn der Behandlung von concizumab (mindestens 24 Wochen) Extension Concizumab (Arm 1): Von Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsregimens (Woche 25) bis zur Woche 56 Cut-off Concizumab (Arm 2): von Woche 0 bis Woche 56 Cut-Off
Die Rate der behandelten spontanen und traumatischen Zielgelenkblutungen wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum zur Berichterstattung des Endpunkts ist otwoatexir. Es ist definiert als Zeitraum, in dem die Teilnehmer entweder durch das neue Dosierungsschema von Concizumab oder das anfängliche Concizumab-Dosierungsregime behandelt werden (nur dann enthalten, wenn sie nicht neuem Concizumab-Dosierungsschema ausgesetzt sind) oder durch On-Demand-Behandlung nicht mit der Behandlung von Faktoren behandelt werden, die in einem der Fälle nicht mit der Behandlung eines Bleed-Bleed-Bleed in Verbindung stehen. Die Daten werden in Bezug auf ABR gemeldet. Woche 0 ist als Zeit der Randomisierung für die Verabreichung von On-Demand oder die Zeit des neuen Concizumab-Dosierungsregimes definiert.
On Demand (ARM 1): Von Woche 0 bis zu Beginn der Behandlung von concizumab (mindestens 24 Wochen) Extension Concizumab (Arm 1): Von Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsregimens (Woche 25) bis zur Woche 56 Cut-off Concizumab (Arm 2): von Woche 0 bis Woche 56 Cut-Off
Veränderung der 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36v2) Körperschmerzen
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 24
Die Änderung der 36-Punkte-SF-36V2-Körperschmerzen von Basislinie (Woche 0) bis Woche 24 wird vorgestellt. Die SF-36 V2 Health Survey ist 36-Punkte-Instrumente (Generika-Patienten "-Ergebnis (Pro), die die gesundheitsbezogene Lebensqualität und den allgemeinen Gesundheitszustand in den Bereichen Krankheitsgebiete messen. SF-36 V2-Werte sind normbasierte Bewertungen, d. H. In eine Skala umgewandelt, in der die US-allgemeine Bevölkerung von 2009 einen Mittelwert von 50 und eine SD von 10 hat. Niedrigste und höchste Punktzahlen für körperliche Schmerzen betragen 21,68 bis 62,0. Höhere Werte weisen auf eine bessere funktionelle Gesundheit und Wohlbefinden hin. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung über die Daten ist die Behandlung ohne Daten zum Anfangsregime (OTEXIR), der als Zeitraum definiert ist, in dem die Teilnehmer von der Behandlung oder Behandlung mit neuem Concizumab-Dosierungsschema betroffen sind. Woche 0 wird als Zeit der Randomisierung für die On-Demand-Verabreichung oder Beginn des neuen Konkizumab-Dosierungsregimes definiert.
Baseline (Woche 0), Woche 24
Änderung der physischen Funktion von SF36V2
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 24
Die Änderung der 36-Punkte-SF-36V2 Physikalischen Funktionen von Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 24 wird vorgestellt. Die SF-36 V2 Health Survey ist 36-Punkte-Generika-Instrumente, die die gesundheitsbezogene Lebensqualität und den allgemeinen Gesundheitszustand in den Bereichen Krankheitsbereiche messen. SF-36 V2-Werte sind normbasierte Bewertungen, d. H. In eine Skala umgewandelt, in der die US-allgemeine Bevölkerung von 2009 einen Mittelwert von 50 und eine SD von 10 hat. Die niedrigsten und höchsten Ergebnisse für die physische Funktionen sind 19,26 bis 57,54. Höhere Werte weisen auf eine bessere funktionelle Gesundheit und Wohlbefinden hin. Beobachtungsfrist zur Berichterstattung über die Daten ist otexir, der als Zeitraum definiert ist, in dem die Teilnehmer von der Behandlung von Anforderungen oder Behandlung mit neuem Concizumab -Dosierungsschema betroffen sind. Woche 0 wird als Zeit der Randomisierung für die On-Demand-Verabreichung oder Beginn des neuen Konkizumab-Dosierungsregimes definiert.
Baseline (Woche 0), Woche 24
Anzahl der thromboembolischen Ereignisse
Zeitfenster: ON Demand (Arm 1): Von Woche 0 bis Beginn der CONCIZUMAB-Behandlung (mindestens 24 Wochen) concizumab (Waffen 2-4): Von Woche 0 bis Woche 56 Cut-Off-Erweiterung concizumab (Arm 1): Von Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 25) bis zur Woche 56 Abschnitt
Die Anzahl der thromboembolischen Ereignisse wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts ist die Einbehandlungsfrist, die als Zeitraum definiert ist, in dem die Teilnehmer von On-Demand-Behandlung oder Concizumab-Behandlung betroffen sind.
ON Demand (Arm 1): Von Woche 0 bis Beginn der CONCIZUMAB-Behandlung (mindestens 24 Wochen) concizumab (Waffen 2-4): Von Woche 0 bis Woche 56 Cut-Off-Erweiterung concizumab (Arm 1): Von Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 25) bis zur Woche 56 Abschnitt
Anzahl der thromboembolischen Ereignisse
Zeitfenster: Von Woche 0 bis Ende des Versuchs (Woche 167)
Die Anzahl der thromboembolischen Ereignisse wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts ist die Einbehandlungsfrist, die als Zeitraum definiert ist, in dem die Teilnehmer von On-Demand-Behandlung oder Concizumab-Behandlung betroffen sind.
Von Woche 0 bis Ende des Versuchs (Woche 167)
Anzahl der Reaktionen vom Überempfindlichkeitstyp
Zeitfenster: ON Demand (Arm 1): Von Woche 0 bis Beginn der CONCIZUMAB-Behandlung (mindestens 24 Wochen) concizumab (Waffen 2-4): Von Woche 0 bis Woche 56 Cut-Off-Erweiterung concizumab (Arm 1): Von Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 25) bis zur Woche 56 Abschnitt
Die Anzahl der Reaktionen vom Typ Überempfindlichkeit wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts ist die Einbehandlungsfrist, die als Zeitraum definiert ist, in dem die Teilnehmer von On-Demand-Behandlung oder Concizumab-Behandlung betroffen sind.
ON Demand (Arm 1): Von Woche 0 bis Beginn der CONCIZUMAB-Behandlung (mindestens 24 Wochen) concizumab (Waffen 2-4): Von Woche 0 bis Woche 56 Cut-Off-Erweiterung concizumab (Arm 1): Von Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 25) bis zur Woche 56 Abschnitt
Anzahl der Reaktionen vom Überempfindlichkeitstyp
Zeitfenster: Von Woche 0 bis Ende des Versuchs (Woche 167)
Die Anzahl der Reaktionen vom Typ Überempfindlichkeit wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts ist die Einbehandlungsfrist, die als Zeitraum definiert ist, in dem die Teilnehmer von On-Demand-Behandlung oder Concizumab-Behandlung betroffen sind.
Von Woche 0 bis Ende des Versuchs (Woche 167)
Anzahl der Reaktionen der Injektionsstelle
Zeitfenster: ON Demand (Arm 1): Von Woche 0 bis Beginn der CONCIZUMAB-Behandlung (mindestens 24 Wochen) concizumab (Waffen 2-4): Von Woche 0 bis Woche 56 Cut-Off-Erweiterung concizumab (Arm 1): Von Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 25) bis zur Woche 56 Abschnitt
Die Anzahl der Reaktionen zur Injektionsstelle wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts ist die Einbehandlungsfrist, die als Zeitraum definiert ist, in dem die Teilnehmer von On-Demand-Behandlung oder Concizumab-Behandlung betroffen sind.
ON Demand (Arm 1): Von Woche 0 bis Beginn der CONCIZUMAB-Behandlung (mindestens 24 Wochen) concizumab (Waffen 2-4): Von Woche 0 bis Woche 56 Cut-Off-Erweiterung concizumab (Arm 1): Von Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 25) bis zur Woche 56 Abschnitt
Anzahl der Reaktionen der Injektionsstelle
Zeitfenster: Von Woche 0 bis Ende des Versuchs (Woche 167)
Die Anzahl der Reaktionen zur Injektionsstelle wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts ist die Einbehandlungsfrist, die als Zeitraum definiert ist, in dem die Teilnehmer von On-Demand-Behandlung oder Concizumab-Behandlung betroffen sind.
Von Woche 0 bis Ende des Versuchs (Woche 167)
Anzahl der Teilnehmer mit Antikörpern gegen Concizumab
Zeitfenster: Concizumab (Arms 2-4): Von Woche 0 bis Woche 56 Cut-off-Erweiterung concizumab (Arm 1): Vom Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsregimes (Woche 25) bis zur Woche 56 Cut-Off
Die Anzahl der Teilnehmer mit Antikörpern gegen Concizumab wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts ist die Einbehandlungsfrist, die als Zeitraum definiert ist, in dem die Teilnehmer von On-Demand-Behandlung oder Concizumab-Behandlung betroffen sind.
Concizumab (Arms 2-4): Von Woche 0 bis Woche 56 Cut-off-Erweiterung concizumab (Arm 1): Vom Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsregimes (Woche 25) bis zur Woche 56 Cut-Off
Anzahl der Teilnehmer mit Antikörpern gegen Concizumab
Zeitfenster: Von Woche 0 bis Ende des Versuchs (Woche 167)
Die Anzahl der Teilnehmer mit Antikörpern gegen Concizumab wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts ist die Einbehandlungsfrist, die als Zeitraum definiert ist, in dem die Teilnehmer von On-Demand-Behandlung oder Concizumab-Behandlung betroffen sind.
Von Woche 0 bis Ende des Versuchs (Woche 167)
Vordosis (Trog) Concizumab Plasma-Konzentration (Ctrough)
Zeitfenster: Vordosis (vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 56)
Vor der Dosis (Trog) Concizumab Plasma-Konzentration wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts ist Otexir. Es ist definiert als der Zeitraum, in dem die Teilnehmer von der Behandlung oder Behandlung mit dem neuen Concizumab -Dosierungsregime betroffen sind.
Vordosis (vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 56)
Vordosis Thrombinspeak
Zeitfenster: Vordosis (vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 56)
Vor dosierter Thrombinspeak für Concizumab wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts ist Otexir. Es ist definiert als der Zeitraum, in dem die Teilnehmer von der Behandlung oder Behandlung mit dem neuen Concizumab -Dosierungsregime betroffen sind.
Vordosis (vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 56)
Vordosis freier Gewebefaktor-Pathway-Inhibitor (TFPI) -Konzentration
Zeitfenster: Vordosis (vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 56)
Vor der dosierten freien TFPI-Konzentration für Concizumab wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts ist Otexir. Es ist definiert als der Zeitraum, in dem die Teilnehmer von der Behandlung oder Behandlung mit dem neuen Concizumab -Dosierungsregime betroffen sind.
Vordosis (vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 56)
Maximale Konzentration von Concizumab Plasma (Cmax)
Zeitfenster: Woche 24: Prädose, 3 Stunden (h), 6h, 9h, 24h
Die maximale Konzentration von Concizumab Plasma wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts befindet sich auf Otexir. Es ist definiert als der Zeitraum, in dem die Teilnehmer von der Behandlung oder Behandlung mit dem neuen Concizumab -Dosierungsregime betroffen sind.
Woche 24: Prädose, 3 Stunden (h), 6h, 9h, 24h
Fläche unter der Konzentrationskurve (Concizumab Plasma-Konzentration) (AUC)
Zeitfenster: Woche 24: Prädose, 3 Stunden (h), 6h, 9h, 24h
Die Fläche unter der Konzentrationskurve der Konzentrationsplasma wird vorgestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung des Endpunkts ist Otexir. Es ist definiert als der Zeitraum, in dem die Teilnehmer von der Behandlung oder Behandlung mit dem neuen Concizumab -Dosierungsregime betroffen sind.
Woche 24: Prädose, 3 Stunden (h), 6h, 9h, 24h

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Dezember 2021

Studienabschluss (Geschätzt)

21. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7415-4311
  • 2018 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U1111-1225-9670 (Andere Kennung: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004889-34 (Registrierungskennung: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß der Offenlegungsverpflichtung von Novo Nordisk auf novonordisk-trials.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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