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Estudio de investigación para observar qué tan bien funciona el medicamento Concizumab en su cuerpo si tiene hemofilia con inhibidores (explorer7)

7 de septiembre de 2026 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Eficacia y seguridad de la profilaxis con concizumab en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores

Este estudio evaluará qué tan bien funciona un nuevo medicamento llamado concizumab en el cuerpo de las personas con hemofilia A o B con inhibidores. El propósito es demostrar que el concizumab puede prevenir hemorragias en el cuerpo y que su uso es seguro. Los participantes que generalmente solo toman medicamentos para tratar hemorragias (a pedido) se colocarán en uno de dos grupos. En un grupo, los participantes recibirán el medicamento del estudio desde el comienzo del estudio. En el otro grupo, los participantes continuarán con su medicamento normal y recibirán el medicamento del estudio después de 6 meses. El grupo se decidirá por casualidad. Los participantes que habitualmente toman medicamentos para prevenir hemorragias (tratamiento profiláctico) o que ya están siendo tratados con concizumab (medicamento del estudio) recibirán el medicamento del estudio desde el inicio del estudio. Los participantes deberán inyectarse el medicamento del estudio todos los días debajo de la piel. Esto se puede hacer en casa. El médico del estudio entregará el medicamento en forma de pluma inyectora. El inyector de pluma contendrá el medicamento del estudio. El estudio tendrá una duración de unos tres años. Los participantes tendrán que venir a la clínica hasta 33 veces. El tiempo entre visitas será de aproximadamente 4 semanas durante los primeros 6 a 12 meses, según el grupo en el que se encuentren los participantes, y de aproximadamente 8 semanas durante el resto del estudio. En todas las visitas, se tomarán muestras de sangre. Se les pedirá a los participantes que registren información en un diario electrónico durante el estudio y también se les puede pedir que usen un rastreador de actividad.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

134

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argelia
      • Algiers, Argelia, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Argelia, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Klin. Abt. f. Hämatologie und Hämostaseologie, AKH Wien
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Chequia
      • Prague, Chequia, 12000
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
      • Prague, Chequia, 150 18
        • Fakultní nemocnice Motol a Homolka
  • Corea del Sur
      • Daejeon, Corea del Sur, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Corea del Sur, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
      • Zagreb, Croacia, 10000
        • KBC Zagreb, Zavod za pedijatrijsku hematologiju
      • Zagreb, Croacia, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Eslovaquia
      • Bratislava, Eslovaquia, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, España, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Málaga, España, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Oviedo, España, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Oviedo, España, 33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville, España, 41013
        • Hospital Virgen Del Rocio
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Center for Inherited Blood Dis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialist
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas San Antonio
  • Francia
      • Bron, Francia, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63100
        • Centre Hospitalier de Clermont-Ferrand-Hopital Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre
      • Rennes, Francia, 35000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
  • India
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, India, 632 517
        • CMCV
      • Ranipet, Tamil Nadu, India, 632517
        • CMCV
  • Italia
      • Castelfranco Veneto, Italia, 31033
        • Oncoematologia IOV
      • Castelfranco Veneto, Italia, 31033
        • Istituto Oncologico Veneto - Oncoematologia IOV
      • Milan, Italia, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
      • Udine, Italia, 33100
        • Azienda OU "S.Maria della Misericordia"
      • Verona, Italia, 37126
        • Ospedale Donna Bambino U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
      • Verona, Italia, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Ospedale Donna Bambino Borgo Trento - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
    • FI
      • Florence, FI, Italia, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Japón
      • Aichi, Japón, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kagoshima, Japón, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital
      • Kagoshima, Japón, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital_Pediatrics
      • Kanagawa, Japón, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Mie, Japón, 514-8507
        • Mie University Hospital_Dept.of Blood Trans.Med & Cell
      • Nara, Japón, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Japón, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Tokyo, Japón, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Malasia
      • Ampang, Selangor, Malasia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malasia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malasia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malasia, 68000
        • Hospital Ampang
  • México
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0027
        • Rikshospitalet - avdeling for blodsykdommer
  • Polonia
      • Lublin, Polonia, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin, Polonia, 20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Birmingham - Haemophilia
      • London, Reino Unido, WC1N 3HR
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary_Manchester
      • Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Rusia
      • Krasnodar, Rusia, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Rusia, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Rusia, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Rusia, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Rusia, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Institute for Health Care of Children and Adolescents
  • Sudáfrica
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Sudáfrica, 4013
        • Haematology Clinic
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Sudáfrica, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Suecia
      • Malmö, Suecia, 214 28
        • Skåne US - Koagulationsmottagning
      • Solna, Suecia, 171 64
        • KS Solna - Koagulationsmottagningen
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Tailandia, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • Turquía (Türkiye)
      • Adana, Turquía (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Adana, Turquía (Türkiye), 01130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turquía (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turquía (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Ucrania
      • Kyiv, Ucrania, 01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv, Ucrania, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo. Las actividades relacionadas con el ensayo son todos los procedimientos que se llevan a cabo como parte del ensayo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el ensayo.
  • Varón de 12 años o más al momento de firmar el consentimiento informado.
  • Hemofilia congénita A o B de cualquier gravedad con antecedentes documentados de inhibidor (igual o superior a 0,6 Unidades Bethesda (UB)).
  • Al paciente se le recetó, o necesita, tratamiento con agentes de derivación en las últimas 24 semanas antes de la selección (para pacientes no inscritos previamente en NN7415-4310 (explorador 4)).

Criterio de exclusión:

  • Hipersensibilidad conocida o sospechada a cualquier componente del producto de prueba o productos relacionados
  • Trastorno de la coagulación hereditario o adquirido conocido distinto de la hemofilia congénita
  • Tratamiento de inducción de inmunotolerancia en curso o planificado
  • Antecedentes de enfermedad tromboembólica (incluye trombosis arterial y venosa, incluido infarto de miocardio, embolia pulmonar, infarto/trombosis cerebral, trombosis venosa profunda, otros eventos tromboembólicos clínicamente significativos y oclusión arterial periférica). Signos clínicos actuales o tratamiento de la enfermedad tromboembólica. Pacientes que, a juicio del investigador, se consideren de alto riesgo de eventos tromboembólicos (los factores de riesgo tromboembólicos podrían incluir, entre otros, hipercolesterolemia, diabetes mellitus, hipertensión, obesidad, tabaquismo, antecedentes familiares de eventos tromboembólicos, arteriosclerosis, otras afecciones asociado con un mayor riesgo de eventos tromboembólicos).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo 1: Sin profilaxis
Los pacientes con hemofilia A con inhibidores (HAwI) y hemofilia B con inhibidores (HBwI), previamente tratados a demanda, serán aleatorizados 1:2 a ninguna profilaxis versus profilaxis con concizumab. En la parte de extensión, los pacientes del grupo 1 recibirán inyecciones subcutáneas (subcutáneas, debajo de la piel) diarias de concizumab.
Droga: Concizumab
Concizumab se administrará diariamente por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel). Cuando los pacientes se asignan al azar a la profilaxis con concizumab, recibirán una dosis de carga de 1,0 mg/kg de concizumab en la visita 2a (semana 0: brazo 2, 3 y 4) o en la visita 9a (semana 24: brazo 1) seguida de una dosis diaria inicial de 0,20 mg/kg de concizumab desde el día 2 de tratamiento. Dentro de un período inicial de ajuste de dosis de 5 a 8 semanas con 0,20 mg/kg de concizumab, se puede aumentar o disminuir la dosis de los pacientes a 0,25 mg/kg o 0,15 mg/kg de concizumab. Se realizará un posible ajuste de dosis en la visita 4a.1 (semana 6: brazo 2, 3 y 4) o 9a.3 (semana 30: brazo 1) y se basará en el nivel de exposición a concizumab medido en la visita anterior 4a ( semana 4) o 9a.2 (semana 28). Los pacientes que tienen niveles de exposición a concizumab de 200-4000 ng/ml permanecerán en 0,20 mg/kg de concizumab. Los pacientes del brazo 1 continuarán el tratamiento a demanda con su producto de derivación habitual hasta la visita 9a (semana 24: final de la parte principal del brazo 1).
Experimental: Brazo 2: profilaxis con concizumab
Los pacientes con HAwI y HBwI, previamente tratados a demanda, serán aleatorizados 1:2 a ninguna profilaxis versus profilaxis con concizumab.
Droga: Concizumab
Concizumab se administrará diariamente por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel). Cuando los pacientes se asignan al azar a la profilaxis con concizumab, recibirán una dosis de carga de 1,0 mg/kg de concizumab en la visita 2a (semana 0: brazo 2, 3 y 4) o en la visita 9a (semana 24: brazo 1) seguida de una dosis diaria inicial de 0,20 mg/kg de concizumab desde el día 2 de tratamiento. Dentro de un período inicial de ajuste de dosis de 5 a 8 semanas con 0,20 mg/kg de concizumab, se puede aumentar o disminuir la dosis de los pacientes a 0,25 mg/kg o 0,15 mg/kg de concizumab. Se realizará un posible ajuste de dosis en la visita 4a.1 (semana 6: brazo 2, 3 y 4) o 9a.3 (semana 30: brazo 1) y se basará en el nivel de exposición a concizumab medido en la visita anterior 4a ( semana 4) o 9a.2 (semana 28). Los pacientes que tienen niveles de exposición a concizumab de 200-4000 ng/ml permanecerán en 0,20 mg/kg de concizumab. Los pacientes del brazo 1 continuarán el tratamiento a demanda con su producto de derivación habitual hasta la visita 9a (semana 24: final de la parte principal del brazo 1).
Experimental: Brazo 3: profilaxis con concizumab
A los pacientes con HAwI y HBwI inscritos en el ensayo de fase 2 de concizumab (NN7415-4310) en el momento de la transferencia se les ofrecerá la inscripción en este ensayo. Se requiere que estos pacientes reciban profilaxis con concizumab hasta la inscripción en el ensayo. Estos pacientes continuarán con la profilaxis con concizumab.
Droga: Concizumab
Concizumab se administrará diariamente por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel). Cuando los pacientes se asignan al azar a la profilaxis con concizumab, recibirán una dosis de carga de 1,0 mg/kg de concizumab en la visita 2a (semana 0: brazo 2, 3 y 4) o en la visita 9a (semana 24: brazo 1) seguida de una dosis diaria inicial de 0,20 mg/kg de concizumab desde el día 2 de tratamiento. Dentro de un período inicial de ajuste de dosis de 5 a 8 semanas con 0,20 mg/kg de concizumab, se puede aumentar o disminuir la dosis de los pacientes a 0,25 mg/kg o 0,15 mg/kg de concizumab. Se realizará un posible ajuste de dosis en la visita 4a.1 (semana 6: brazo 2, 3 y 4) o 9a.3 (semana 30: brazo 1) y se basará en el nivel de exposición a concizumab medido en la visita anterior 4a ( semana 4) o 9a.2 (semana 28). Los pacientes que tienen niveles de exposición a concizumab de 200-4000 ng/ml permanecerán en 0,20 mg/kg de concizumab. Los pacientes del brazo 1 continuarán el tratamiento a demanda con su producto de derivación habitual hasta la visita 9a (semana 24: final de la parte principal del brazo 1).
Experimental: Brazo 4: profilaxis con concizumab
Pacientes previamente en profilaxis con agentes de derivación y pacientes a demanda que son examinados en un punto de tiempo en el que se ha aleatorizado el número requerido de pacientes en los brazos 1 y 2. Estos pacientes, si son elegibles, se inscribirán en el ensayo e iniciarán la profilaxis con concizumab en la visita 2a (semana 0).
Droga: Concizumab
Concizumab se administrará diariamente por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel). Cuando los pacientes se asignan al azar a la profilaxis con concizumab, recibirán una dosis de carga de 1,0 mg/kg de concizumab en la visita 2a (semana 0: brazo 2, 3 y 4) o en la visita 9a (semana 24: brazo 1) seguida de una dosis diaria inicial de 0,20 mg/kg de concizumab desde el día 2 de tratamiento. Dentro de un período inicial de ajuste de dosis de 5 a 8 semanas con 0,20 mg/kg de concizumab, se puede aumentar o disminuir la dosis de los pacientes a 0,25 mg/kg o 0,15 mg/kg de concizumab. Se realizará un posible ajuste de dosis en la visita 4a.1 (semana 6: brazo 2, 3 y 4) o 9a.3 (semana 30: brazo 1) y se basará en el nivel de exposición a concizumab medido en la visita anterior 4a ( semana 4) o 9a.2 (semana 28). Los pacientes que tienen niveles de exposición a concizumab de 200-4000 ng/ml permanecerán en 0,20 mg/kg de concizumab. Los pacientes del brazo 1 continuarán el tratamiento a demanda con su producto de derivación habitual hasta la visita 9a (semana 24: final de la parte principal del brazo 1).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de episodios de sangrado espontáneos y traumáticos tratados
Periodo de tiempo: On Demand (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) concizumab (brazo 2): desde la semana 0 hasta el límite del análisis primario (al menos 32 semanas)
Se presenta la tasa de episodios de sangrado espontáneos y traumáticos tratados. El período de observación utilizado para informar este punto final es el tratamiento sin terapia auxiliar excl. Datos sobre el régimen inicial para los participantes expuestos a ambos regímenes (otwoatexir). Se define como el período de tiempo en el que los participantes son tratados por el nuevo régimen de dosificación de concizumab o el régimen inicial de dosificación de concizumab (solo incluidos si no están expuestos al nuevo régimen de dosificación de concizumab) o son tratados por un tratamiento a nivel de demanda y, además, no han usado productos que contienen factores relacionados con el tratamiento de un sangrado durante los casos. Los datos se informan en los términos de la tasa de hemorragia anualizada (ABR). La semana 0 se define como el tiempo de aleatorización para la administración a pedido o el tiempo de inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab.
On Demand (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) concizumab (brazo 2): desde la semana 0 hasta el límite del análisis primario (al menos 32 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de episodios de sangrado espontáneo tratados
Periodo de tiempo: A pedido (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) de extensión concizumab (brazo 1): desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (Semana 25) hasta la semana 56 Concizumab de corte (brazo 2): desde la semana 0 hasta la semana 56 Corte de la Semana 56 Corte de la Semana 56
Se presenta la tasa de episodios de sangrado espontáneo tratados. El período de observación utilizado para informar este punto final es Otwoatexir. Se define como el período de tiempo en el que los participantes son tratados por el nuevo régimen de dosificación de concizumab o el régimen inicial de dosificación de concizumab (solo incluidos si no están expuestos al nuevo régimen de dosificación de concizumab) o son tratados por un tratamiento a nivel de demanda y, además, no han usado productos que contienen factores relacionados con el tratamiento de un sangrado durante los casos. Los datos se informan en los términos de ABR. La semana 0 se define como el tiempo de aleatorización para la administración a pedido o el tiempo de inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab.
A pedido (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) de extensión concizumab (brazo 1): desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (Semana 25) hasta la semana 56 Concizumab de corte (brazo 2): desde la semana 0 hasta la semana 56 Corte de la Semana 56 Corte de la Semana 56
Tasa de hemorragias articulares espontáneas y traumáticas tratadas
Periodo de tiempo: A pedido (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) de extensión concizumab (brazo 1): desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (Semana 25) hasta la semana 56 Concizumab de corte (brazo 2): desde la semana 0 hasta la semana 56 Corte de la Semana 56 Corte de la Semana 56
Se presenta la tasa de hemorragias articulares espontáneas y traumáticas tratadas. El período de observación utilizado para informar este punto final es Otwoatexir. Se define como un período de tiempo en el que los participantes son tratados por el nuevo régimen de dosificación de concizumab o el régimen inicial de dosificación de concizumab (solo incluidos si no se exponen al nuevo régimen de dosificación de concizumab) o son tratados por un tratamiento a bajo mandato y además no han usado productos que contienen factores no relacionados con el tratamiento de un sangrado durante los casos. Los datos se informan en los términos de ABR. La semana 0 se define como el tiempo de aleatorización para la administración a pedido o el tiempo de inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab.
A pedido (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) de extensión concizumab (brazo 1): desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (Semana 25) hasta la semana 56 Concizumab de corte (brazo 2): desde la semana 0 hasta la semana 56 Corte de la Semana 56 Corte de la Semana 56
Tasa de hemorragias de articulación objetivo espontánea y traumática tratadas
Periodo de tiempo: A pedido (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) de extensión concizumab (brazo 1): desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (Semana 25) hasta la semana 56 Concizumab de corte (brazo 2): desde la semana 0 hasta la semana 56 Corte de la Semana 56 Corte de la Semana 56
Se presenta la tasa de hemorragias de articulación objetivo espontánea y traumática tratadas. El período de observación utilizado para informar el punto final es OTWOATEXIR. Se define como un período de tiempo en el que los participantes son tratados por el nuevo régimen de dosificación de concizumab o el régimen inicial de dosificación de concizumab (solo incluidos si no están expuestos a un nuevo régimen de dosificación de concitumab) o son tratados por un tratamiento a pedido y además no han utilizado productos que contienen factores no relacionados con el tratamiento de un sangrado durante cualquiera de los casos. Los datos se informan en términos de ABR. La semana 0 se define como el tiempo de aleatorización para la administración a pedido o el tiempo de inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab.
A pedido (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) de extensión concizumab (brazo 1): desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (Semana 25) hasta la semana 56 Concizumab de corte (brazo 2): desde la semana 0 hasta la semana 56 Corte de la Semana 56 Corte de la Semana 56
Cambio en la encuesta de salud de forma corta de 36 ítems (SF-36V2) Dolor corporal
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Semana 24
Se presenta el cambio en el dolor corporal SF-36V2 de 36 ítems desde el inicio (semana 0) hasta la semana 24. SF-36 V2 Health Survey es un instrumento genérico (pro) de 36 ítems Instrumento (PRO) que mide la calidad de vida relacionada con la salud y el estado de salud general en las áreas de enfermedades. Los puntajes SF-36 V2 son puntajes basados ​​en normas, es decir, transformadas a una escala donde la población general de los Estados Unidos en 2009 tiene una media de 50 y una DE de 10. Los puntajes más bajos y más altos para el dolor corporal son de 21.68 a 62.0. Los valores más altos indican una mejor salud funcional y bienestar. El período de observación para informar los datos está en tratamiento sin datos sobre el régimen inicial (OTEXIR), que se define como un período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento o el tratamiento con la demanda con un nuevo régimen de dosificación de concizumab. La semana 0 se define como el tiempo de aleatorización para la administración a pedido o el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab.
Línea de base (Semana 0), Semana 24
Cambio en el funcionamiento físico SF36V2
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Semana 24
Se presenta el cambio en el funcionamiento físico de 36 ítem SF-36V2 desde el inicio (Semana 0) hasta la Semana 24. SF-36 V2 Health Survey es un instrumento Pro Genérico de 36 ítems que mide la calidad de vida relacionada con la salud y el estado de salud general en las áreas de enfermedades. Los puntajes SF-36 V2 son puntajes basados ​​en normas, es decir, transformadas a una escala donde la población general de los Estados Unidos en 2009 tiene una media de 50 y una DE de 10. Los puntajes más bajos y más altos para el funcionamiento físico son de 19.26 a 57.54. Los valores más altos indican una mejor salud funcional y bienestar. El período de observación utilizado para informar los datos es OTEXIR, que se define como un período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento o el tratamiento a pedido con un nuevo régimen de dosificación de concizumab. La semana 0 se define como el tiempo de aleatorización para la administración a pedido o el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab.
Línea de base (Semana 0), Semana 24
Número de eventos tromboembólicos
Periodo de tiempo: A pedido (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) concizumab (Arms 2-4): desde la semana 0 hasta la semana 56 Extensión de corte Concizumab (brazo 1): Desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (Semana 25) hasta la semana 56 de corte de corte de corte hasta la semana 56
Se presenta el número de eventos tromboembólicos. El período de observación utilizado para informar el punto final es el período de tratamiento que se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento a pedido o el tratamiento con concizumab.
A pedido (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) concizumab (Arms 2-4): desde la semana 0 hasta la semana 56 Extensión de corte Concizumab (brazo 1): Desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (Semana 25) hasta la semana 56 de corte de corte de corte hasta la semana 56
Número de eventos tromboembólicos
Periodo de tiempo: Desde la semana 0 hasta el final del juicio (Semana 167)
Se presenta el número de eventos tromboembólicos. El período de observación utilizado para informar el punto final es el período de tratamiento que se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento a pedido o el tratamiento con concizumab.
Desde la semana 0 hasta el final del juicio (Semana 167)
Número de reacciones de tipo de hipersensibilidad
Periodo de tiempo: A pedido (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) concizumab (Arms 2-4): desde la semana 0 hasta la semana 56 Extensión de corte Concizumab (brazo 1): Desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (Semana 25) hasta la semana 56 de corte de corte de corte hasta la semana 56
Se presenta el número de reacciones de tipo de hipersensibilidad. El período de observación utilizado para informar el punto final es el período de tratamiento que se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento a pedido o el tratamiento con concizumab.
A pedido (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) concizumab (Arms 2-4): desde la semana 0 hasta la semana 56 Extensión de corte Concizumab (brazo 1): Desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (Semana 25) hasta la semana 56 de corte de corte de corte hasta la semana 56
Número de reacciones de tipo de hipersensibilidad
Periodo de tiempo: Desde la semana 0 hasta el final del juicio (Semana 167)
Se presenta el número de reacciones de tipo de hipersensibilidad. El período de observación utilizado para informar el punto final es el período de tratamiento que se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento a pedido o el tratamiento con concizumab.
Desde la semana 0 hasta el final del juicio (Semana 167)
Número de reacciones del sitio de inyección
Periodo de tiempo: A pedido (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) concizumab (Arms 2-4): desde la semana 0 hasta la semana 56 Extensión de corte Concizumab (brazo 1): Desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (Semana 25) hasta la semana 56 de corte de corte de corte hasta la semana 56
Se presenta el número de reacciones del sitio de inyección. El período de observación utilizado para informar el punto final es el período de tratamiento que se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento a pedido o el tratamiento con concizumab.
A pedido (brazo 1): desde la semana 0 hasta el inicio del tratamiento con concizumab (al menos 24 semanas) concizumab (Arms 2-4): desde la semana 0 hasta la semana 56 Extensión de corte Concizumab (brazo 1): Desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (Semana 25) hasta la semana 56 de corte de corte de corte hasta la semana 56
Número de reacciones del sitio de inyección
Periodo de tiempo: Desde la semana 0 hasta el final del juicio (Semana 167)
Se presenta el número de reacciones del sitio de inyección. El período de observación utilizado para informar el punto final es el período de tratamiento que se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento a pedido o el tratamiento con concizumab.
Desde la semana 0 hasta el final del juicio (Semana 167)
Número de participantes con anticuerpos contra concizumab
Periodo de tiempo: Concizumab (Arms 2-4): desde la semana 0 hasta la semana 56 Extensión de corte Concizumab (brazo 1): desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (semana 25) hasta la semana 56 Corte
Se presenta el número de participantes con anticuerpos contra concizumab. El período de observación utilizado para informar el punto final es el período de tratamiento que se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento a pedido o el tratamiento con concizumab.
Concizumab (Arms 2-4): desde la semana 0 hasta la semana 56 Extensión de corte Concizumab (brazo 1): desde el inicio del nuevo régimen de dosificación de concizumab (semana 25) hasta la semana 56 Corte
Número de participantes con anticuerpos contra concizumab
Periodo de tiempo: Desde la semana 0 hasta el final del juicio (Semana 167)
Se presenta el número de participantes con anticuerpos contra concizumab. El período de observación utilizado para informar el punto final es el período de tratamiento que se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento a pedido o el tratamiento con concizumab.
Desde la semana 0 hasta el final del juicio (Semana 167)
Concentración de plasma concizumab previamente (mínimo) (CTROUGH)
Periodo de tiempo: Previo (antes de la administración de concizumab en la semana 56)
Se presenta la concentración plasmática de concizumab previa (mínimo). El período de observación utilizado para informar el punto final es Otexir. Se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento o el tratamiento a demanda con el nuevo régimen de dosificación de concizumab.
Previo (antes de la administración de concizumab en la semana 56)
Pico de trombina previa a la dosis
Periodo de tiempo: Previo (antes de la administración de concizumab en la semana 56)
Se presenta el pico de trombina previo a la dosis para concizumab. El período de observación utilizado para informar el punto final es Otexir. Se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento o el tratamiento a demanda con el nuevo régimen de dosificación de concizumab.
Previo (antes de la administración de concizumab en la semana 56)
Concentración de inhibidor de la vía del factor del tejido libre de dosis libre (TFPI)
Periodo de tiempo: Previo (antes de la administración de concizumab en la semana 56)
Se presenta la concentración de TFPI libre de dosis para concizumab. El período de observación utilizado para informar el punto final es Otexir. Se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento o el tratamiento a demanda con el nuevo régimen de dosificación de concizumab.
Previo (antes de la administración de concizumab en la semana 56)
Concentración plasmática máxima de concizumab (CMAX)
Periodo de tiempo: Semana 24: Predose, 3 horas (H), 6h, 9h, 24h
Se presenta la concentración plasmática máxima de concizumab. El período de observación utilizado para informar el punto final está en Otexir. Se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento o el tratamiento a demanda con el nuevo régimen de dosificación de concizumab.
Semana 24: Predose, 3 horas (H), 6h, 9h, 24h
Área bajo la curva de concentración de concentración en plasma de concizumab (AUC)
Periodo de tiempo: Semana 24: Predose, 3 horas (H), 6h, 9h, 24h
Se presenta el área bajo la curva de concentración de concentración en plasma de concizumab. El período de observación utilizado para informar el punto final es Otexir. Se define como el período de tiempo en el que los participantes se consideran afectados por el tratamiento o el tratamiento a demanda con el nuevo régimen de dosificación de concizumab.
Semana 24: Predose, 3 horas (H), 6h, 9h, 24h

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de octubre de 2019

Finalización primaria (Actual)

27 de diciembre de 2021

Finalización del estudio (Estimado)

21 de febrero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de septiembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de septiembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

10 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN7415-4311
  • 2018 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U1111-1225-9670 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004889-34 (Identificador de registro: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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