Estudo de pesquisa para analisar como o medicamento Concizumab funciona em seu corpo se você tiver hemofilia com inibidores (explorer7)
7 de setembro de 2026 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Eficácia e segurança da profilaxia com concizumabe em pacientes com hemofilia A ou B com inibidores
Este estudo testará o quão bem um novo medicamento chamado concizumab funciona no corpo de pessoas com hemofilia A ou B com inibidores.
O objetivo é mostrar que o concizumab pode prevenir hemorragias no corpo e é seguro de usar.
Os participantes que normalmente só tomam remédios para tratar sangramentos (sob demanda) serão colocados em um dos dois grupos.
Em um grupo, os participantes receberão o medicamento do estudo desde o início do estudo.
No outro grupo, os participantes continuarão com o medicamento normal e receberão o medicamento do estudo após 6 meses.
O grupo será decidido por acaso.
Os participantes que normalmente tomam remédios para prevenir sangramentos (tratamento profilático) ou que já estão sendo tratados com concizumabe (medicamento em estudo) receberão o medicamento em estudo desde o início do estudo.
Os participantes terão que se injetar com o medicamento do estudo todos os dias sob a pele.
Isso pode ser feito em casa.
O médico do estudo distribuirá o medicamento na forma de uma caneta injetora.
A caneta injetora conterá o medicamento do estudo.
O estudo vai durar cerca de três anos.
Os participantes terão que vir à clínica por até 33 vezes.
O tempo entre as visitas será de aproximadamente 4 semanas nos primeiros 6 a 12 meses, dependendo do grupo em que os participantes estiverem, e aproximadamente 8 semanas para o restante do estudo.
Em todas as visitas, amostras de sangue serão coletadas.
Os participantes serão solicitados a registrar informações em um diário eletrônico durante o estudo e também podem ser solicitados a usar um rastreador de atividade.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
134
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Algiers, Argélia, 16000
- Haematology and Blood Bank Department
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Constantine, Argélia, 25000
- CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- The Alfred
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- The Royal Children's Hospital
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, Austrália, 6150
- Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
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Sofia, Bulgária, 1527
- UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
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Daejeon, Coréia do Sul, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
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Seoul, Coréia do Sul, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Zagreb, Croácia, 10 000
- KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
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Zagreb, Croácia, 10000
- KBC Zagreb, Zavod za pedijatrijsku hematologiju
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Zagreb, Croácia, 10 000
- KBC Zagreb_Hematology
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Skejby Blodsygdomme, blødercentret
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Bratislava, Eslováquia, 851 07
- Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Vall d'hebrón
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga, Espanha, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Málaga, Espanha, 29010
- Hospital Universitario Regional de Málaga
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Oviedo, Espanha, 33011
- Hospital Central de Asturias
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Oviedo, Espanha, 33011
- Hospital Univ. Central de Asturias
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Seville, Espanha, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Center for Inherited Blood Dis
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare Atlanta
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine_St. Louis
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialist
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- University of Texas San Antonio
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Bron, França, 69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel
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Clermont-Ferrand, França, 63100
- Centre Hospitalier de Clermont-Ferrand-Hopital Estaing
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre
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Rennes, França, 35000
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
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Castelfranco Veneto, Itália, 31033
- Oncoematologia IOV
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Castelfranco Veneto, Itália, 31033
- Istituto Oncologico Veneto - Oncoematologia IOV
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Milan, Itália, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
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Udine, Itália, 33100
- Azienda OU "S.Maria della Misericordia"
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Verona, Itália, 37126
- Ospedale Donna Bambino U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
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Verona, Itália, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Ospedale Donna Bambino Borgo Trento - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
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FI
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Florence, FI, Itália, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
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Aichi, Japão, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
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Kagoshima, Japão, 890-8760
- Kagoshima City Hospital
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Kagoshima, Japão, 890-8760
- Kagoshima City Hospital_Pediatrics
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Kanagawa, Japão, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
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Mie, Japão, 514-8507
- Mie University Hospital_Dept.of Blood Trans.Med & Cell
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Nara, Japão, 634-8522
- Nara Medical University Hospital_Pediatrics
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Saitama, Japão, 350-0495
- Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
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Tokyo, Japão, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
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Ampang, Selangor, Malásia, 68000
- Hospital Ampang
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Pulau Pinang
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George Town, Pulau Pinang, Malásia, 10450
- Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
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Sabah
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Kota Kinabalu, Sabah, Malásia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth 1
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malásia, 68000
- Hospital Ampang
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, México, 64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
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Oslo, Noruega, 0027
- Rikshospitalet - avdeling for blodsykdommer
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Lublin, Polônia, 20-081
- SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
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Lublin, Polônia, 20-081
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
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Wroclaw, Polônia, 50-367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
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Greater Poland Voivodeship
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Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polônia, 60-569
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polônia, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
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Masovian Voivodeship
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Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Porto, Portugal, 4200-319
- ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
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Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital, Birmingham - Haemophilia
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London, Reino Unido, WC1N 3HR
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary_Manchester
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Queen's Medical Centre - Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
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Krasnodar, Rússia, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
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Moscow, Rússia, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
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Moscow, Rússia, 125167
- National Medical Research institution of haemotology
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Petrozavodsk, Rússia, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
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Saint Petersburg, Rússia, 191186
- City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
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Malmö, Suécia, 214 28
- Skåne US - Koagulationsmottagning
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Solna, Suécia, 171 64
- KS Solna - Koagulationsmottagningen
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Belgrade, Sérvia, 11070
- Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
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Belgrade, Sérvia, 11000
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
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Kragujevac, Sérvia, 34000
- University Clinical Centre Kragujevac
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Novi Sad, Sérvia, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina
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Novi Sad, Sérvia, 21000
- Institute for Health Care of Children and Adolescents
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Bangkok, Tailândia, 10400
- Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
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Chiang Mai, Tailândia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
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Mueang Distirct,
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Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Tailândia, 34000
- Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
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Prague, Tcheca, 12000
- Ustav Hematologie a krevni tranfuze
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Prague, Tcheca, 150 18
- Fakultní nemocnice Motol a Homolka
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Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
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Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
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Capa-ISTANBUL
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Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turquia (Türkiye), 34093
- İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
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Konyaaltı/ Antalya
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Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turquia (Türkiye), 01010
- Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
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Kyiv, Ucrânia, 01135
- National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
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Lviv, Ucrânia, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
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Gauteng
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Parktown, Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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KwaZulu-Natal
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Durban, KwaZulu-Natal, África do Sul, 4013
- Haematology Clinic
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Limpopo
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Polokwane, Limpopo, África do Sul, 0699
- Pietersburg Hospital
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Vienna, Áustria, 1090
- Klin. Abt. f. Hämatologie und Hämostaseologie, AKH Wien
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New Delhi, Índia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
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Karnataka
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Bangalore, Karnataka, Índia, 560034
- St. John's Medical college and Hospital
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Maharashtra
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Pune, Maharashtra, Índia, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
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Pune, Maharashtra, Índia, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
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New Delhi
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New Dehli, New Delhi, Índia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
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Tamil Nadu
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Ranipet, Tamil Nadu, Índia, 632 517
- CMCV
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Ranipet, Tamil Nadu, Índia, 632517
- CMCV
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado obtido antes de qualquer atividade relacionada ao estudo. As atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos realizados como parte do estudo, incluindo atividades para determinar a adequação para o estudo.
- Homem com 12 anos ou mais no momento da assinatura do consentimento informado.
- Hemofilia A ou B congênita de qualquer gravidade com história documentada de inibidor (igual ou superior a 0,6 Unidades Bethesda (BU)).
- O paciente recebeu prescrição ou precisa de tratamento com agentes de bypass nas últimas 24 semanas antes da triagem (para pacientes não inscritos anteriormente no NN7415-4310 (explorer 4)).
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita a qualquer constituinte do produto experimental ou produtos relacionados
- Distúrbio de coagulação hereditário ou adquirido conhecido, exceto hemofilia congênita
- Tratamento de indução de tolerância imunológica em andamento ou planejado
- Histórico de doença tromboembólica (inclui trombose arterial e venosa, incluindo infarto do miocárdio, embolia pulmonar, infarto/trombose cerebral, trombose venosa profunda, outros eventos tromboembólicos clinicamente significativos e oclusão arterial periférica). Sinais clínicos atuais ou tratamento para doença tromboembólica. Pacientes que, no julgamento do investigador, são considerados de alto risco de eventos tromboembólicos (os fatores de risco tromboembólicos podem incluir, entre outros, hipercolesterolemia, diabetes mellitus, hipertensão, obesidade, tabagismo, história familiar de eventos tromboembólicos, arteriosclerose, outras condições associado com risco aumentado de eventos tromboembólicos.)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço 1: Sem profilaxia
Pacientes com hemofilia A com inibidores (HAwI) e hemofilia B com inibidores (HBwI), previamente tratados sob demanda, serão randomizados 1:2 para nenhuma profilaxia versus profilaxia com concizumabe.
Na parte de extensão, os pacientes do braço 1 receberão injeções subcutâneas (s.c., sob a pele) diárias de concizumabe.
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O concizumabe será administrado diariamente por via subcutânea (s.c., sob a pele).
Quando os pacientes são randomizados para profilaxia com concizumabe, eles receberão uma dose de ataque de 1,0 mg/kg de concizumabe na visita 2a (semana 0: braço 2, 3 e 4) ou visita 9a (semana 24: braço 1) seguida por uma dose diária inicial de 0,20 mg/kg de concizumabe a partir do dia 2 de tratamento. Dentro de um período inicial de ajuste de dose de 5-8 semanas com 0,20 mg/kg de concizumabe, a dose dos pacientes pode ser aumentada ou diminuída para 0,25 mg/kg ou 0,15 mg/kg de concizumabe.
Um possível ajuste de dose ocorrerá na visita 4a.1 (semana 6: braço 2, 3 e 4) ou 9a.3 (semana 30: braço 1) e será baseado no nível de exposição ao concizumabe medido na visita anterior 4a ( semana 4) ou 9a.2 (semana 28).
Pacientes com níveis de exposição ao concizumabe de 200-4.000 ng/mL permanecerão em 0,20 mg/kg de concizumabe.
Os pacientes no braço 1 continuarão o tratamento sob demanda com seu produto de bypass usual até a visita 9a (semana 24: fim da parte principal do braço 1).
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Experimental: Braço 2: Profilaxia com concizumabe
Pacientes com HAwI e HBwI, previamente tratados sob demanda, serão randomizados 1:2 para nenhuma profilaxia versus profilaxia com concizumabe.
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O concizumabe será administrado diariamente por via subcutânea (s.c., sob a pele).
Quando os pacientes são randomizados para profilaxia com concizumabe, eles receberão uma dose de ataque de 1,0 mg/kg de concizumabe na visita 2a (semana 0: braço 2, 3 e 4) ou visita 9a (semana 24: braço 1) seguida por uma dose diária inicial de 0,20 mg/kg de concizumabe a partir do dia 2 de tratamento. Dentro de um período inicial de ajuste de dose de 5-8 semanas com 0,20 mg/kg de concizumabe, a dose dos pacientes pode ser aumentada ou diminuída para 0,25 mg/kg ou 0,15 mg/kg de concizumabe.
Um possível ajuste de dose ocorrerá na visita 4a.1 (semana 6: braço 2, 3 e 4) ou 9a.3 (semana 30: braço 1) e será baseado no nível de exposição ao concizumabe medido na visita anterior 4a ( semana 4) ou 9a.2 (semana 28).
Pacientes com níveis de exposição ao concizumabe de 200-4.000 ng/mL permanecerão em 0,20 mg/kg de concizumabe.
Os pacientes no braço 1 continuarão o tratamento sob demanda com seu produto de bypass usual até a visita 9a (semana 24: fim da parte principal do braço 1).
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Experimental: Braço 3: Profilaxia com concizumabe
Os pacientes HAwI e HBwI inscritos no estudo concizumabe de fase 2 (NN7415-4310) no momento da transferência serão convidados a participar deste estudo.
É necessário que esses pacientes estejam em profilaxia com concizumabe até a inscrição no estudo.
Esses pacientes continuarão a profilaxia com concizumabe.
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O concizumabe será administrado diariamente por via subcutânea (s.c., sob a pele).
Quando os pacientes são randomizados para profilaxia com concizumabe, eles receberão uma dose de ataque de 1,0 mg/kg de concizumabe na visita 2a (semana 0: braço 2, 3 e 4) ou visita 9a (semana 24: braço 1) seguida por uma dose diária inicial de 0,20 mg/kg de concizumabe a partir do dia 2 de tratamento. Dentro de um período inicial de ajuste de dose de 5-8 semanas com 0,20 mg/kg de concizumabe, a dose dos pacientes pode ser aumentada ou diminuída para 0,25 mg/kg ou 0,15 mg/kg de concizumabe.
Um possível ajuste de dose ocorrerá na visita 4a.1 (semana 6: braço 2, 3 e 4) ou 9a.3 (semana 30: braço 1) e será baseado no nível de exposição ao concizumabe medido na visita anterior 4a ( semana 4) ou 9a.2 (semana 28).
Pacientes com níveis de exposição ao concizumabe de 200-4.000 ng/mL permanecerão em 0,20 mg/kg de concizumabe.
Os pacientes no braço 1 continuarão o tratamento sob demanda com seu produto de bypass usual até a visita 9a (semana 24: fim da parte principal do braço 1).
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Experimental: Braço 4: Profilaxia com concizumabe
Pacientes previamente em profilaxia com agentes de bypass e pacientes sob demanda que são rastreados em um momento em que o número necessário de pacientes nos braços 1 e 2 foi randomizado.
Esses pacientes, se elegíveis, serão incluídos no estudo e iniciarão a profilaxia com concizumabe na visita 2a (semana 0).
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O concizumabe será administrado diariamente por via subcutânea (s.c., sob a pele).
Quando os pacientes são randomizados para profilaxia com concizumabe, eles receberão uma dose de ataque de 1,0 mg/kg de concizumabe na visita 2a (semana 0: braço 2, 3 e 4) ou visita 9a (semana 24: braço 1) seguida por uma dose diária inicial de 0,20 mg/kg de concizumabe a partir do dia 2 de tratamento. Dentro de um período inicial de ajuste de dose de 5-8 semanas com 0,20 mg/kg de concizumabe, a dose dos pacientes pode ser aumentada ou diminuída para 0,25 mg/kg ou 0,15 mg/kg de concizumabe.
Um possível ajuste de dose ocorrerá na visita 4a.1 (semana 6: braço 2, 3 e 4) ou 9a.3 (semana 30: braço 1) e será baseado no nível de exposição ao concizumabe medido na visita anterior 4a ( semana 4) ou 9a.2 (semana 28).
Pacientes com níveis de exposição ao concizumabe de 200-4.000 ng/mL permanecerão em 0,20 mg/kg de concizumabe.
Os pacientes no braço 1 continuarão o tratamento sob demanda com seu produto de bypass usual até a visita 9a (semana 24: fim da parte principal do braço 1).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de episódios de sangramento espontâneo e traumático tratados
Prazo: On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (braço 2): da semana 0 até o corte primário da análise (pelo menos 32 semanas)
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A taxa de episódios de sangramento espontâneo e traumático tratado é apresentado.
O período de observação usado para relatar esse endpoint está no tratamento sem terapia auxiliar excl.
Dados sobre o regime inicial para os participantes expostos a ambos os regimes (Otwoatexir).
É definido como o período em que os participantes são tratados pelo novo regime de dosagem do Concizumab ou pelo regime de dosagem inicial do concizumab (incluído apenas se não exposto ao novo regime de dosagem de concizumab) ou é tratado por tratamento sob demanda e também não possui produtos que contenham fator não relacionados ao tratamento de um tumulto durante nenhum dos casos.
Os dados são relatados nos termos da taxa de sangramento anualizada (ABR).
A semana 0 é definida como o tempo de randomização para a administração sob demanda ou o tempo de início do novo regime de dosagem de concizumab.
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On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (braço 2): da semana 0 até o corte primário da análise (pelo menos 32 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de episódios de sangramento espontâneo tratado
Prazo: On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56 Cotoff Concizumab (braço 2): da semana 0 até a semana 56
|
A taxa de episódios de sangramento espontâneo tratado é apresentado.
O período de observação usado para relatar esse endpoint é otwoatexir.
É definido como o período em que os participantes são tratados pelo novo regime de dosagem do Concizumab ou pelo regime de dosagem inicial do concizumab (incluído apenas se não exposto ao novo regime de dosagem de concizumab) ou é tratado por tratamento sob demanda e também não possui produtos que contenham fator não relacionados ao tratamento de um tumulto durante nenhum dos casos.
Os dados são relatados nos termos do ABR.
A semana 0 é definida como o tempo de randomização para a administração sob demanda ou o tempo de início do novo regime de dosagem de concizumab.
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On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56 Cotoff Concizumab (braço 2): da semana 0 até a semana 56
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Taxa de sangramentos de articulações espontâneas e traumáticas tratadas
Prazo: On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56 Cotoff Concizumab (braço 2): da semana 0 até a semana 56
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É apresentada a taxa de sangramentos espontâneos e traumáticos tratados.
Período de observação usado para relatar esse endpoint é otwoatexir.
É definido como um período de tempo em que os participantes são tratados pelo novo regime de dosagem de concizumab ou pelo regime de dosagem inicial do concizumab (incluído apenas se não for exposto ao novo regime de dosagem de concizumab) ou é tratado por tratamento sob demanda e também não utiliza produtos que contenham fatores não relacionados ao tratamento de um sangrado durante nenhum dos casos.
Os dados são relatados nos termos do ABR.
A semana 0 é definida como o tempo de randomização para a administração sob demanda ou o tempo de início do novo regime de dosagem de concizumab.
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On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56 Cotoff Concizumab (braço 2): da semana 0 até a semana 56
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Taxa de sangramentos de articulações alvo espontâneas e traumáticas tratadas
Prazo: On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56 Cotoff Concizumab (braço 2): da semana 0 até a semana 56
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É apresentada a taxa de sangramentos da articulação alvo espontânea e traumática tratados.
Período de observação usado para relatar o endpoint é otwoatexir.
É definido como um período de tempo em que os participantes são tratados pelo novo regime de dosagem de concizumab ou pelo regime de dosagem inicial do concizumab (incluído apenas se não exposto a novos regimes de dosagem de concizumab) ou é tratado por tratamento sob demanda e, além disso, não utilizou produtos que contêm fatores não relacionados ao tratamento de um Bleed durante nenhum dos casos.
Os dados são relatados em termos de ABR.
A semana 0 é definida como o tempo de randomização para a administração sob demanda ou o tempo de início do novo regime de dosagem de concizumab.
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On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56 Cotoff Concizumab (braço 2): da semana 0 até a semana 56
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Mudança na Pesquisa de Saúde de Formulário curto de 36 itens (SF-36V2) Dor corporal
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24
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É apresentada mudança na dor corporal de 36 itens SF-36V2 da linha de base (semana 0) para a semana 24.
A Pesquisa de Saúde SF-36 V2 é um instrumento genérico de 36 itens, o instrumento relatado por pacientes (PRO) que medem a qualidade de vida relacionada à saúde e o estado geral de saúde em áreas de doenças.
Os escores SF-36 V2 são escores baseados em normas, isto é, transformados em uma escala em que a população geral dos EUA de 2009 tem uma média de 50 e um DP de 10.
As pontuações mais baixas e mais altas para dor corporal são de 21,68 a 62,0.
Valores mais altos indicam melhor saúde funcional e bem-estar.
O período de observação para relatar os dados está no tratamento sem dados sobre o regime inicial (OTexir), que é definido como um período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento ou tratamento da demanda com novo regime de dosagem de concizumab.
A semana 0 é definida como o tempo de randomização para a administração sob demanda ou o início do novo regime de dosagem de concizumab.
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Linha de base (semana 0), semana 24
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Mudança no funcionamento físico SF36V2
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24
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É apresentada a mudança no funcionamento físico de 36 itens SF-36V2 da linha de base (semana 0) para a semana 24.
Pesquisa de saúde SF-36 V2 é um instrumento PRO genérico de 36 itens que medem a qualidade de vida relacionada à saúde e o estado geral de saúde em áreas de doenças.
Os escores SF-36 V2 são escores baseados em normas, isto é, transformados em uma escala em que a população geral dos EUA de 2009 tem uma média de 50 e um DP de 10.
Os escores mais baixos e mais altos para o funcionamento físico são de 19,26 a 57,54.
Valores mais altos indicam melhor saúde funcional e bem-estar.
O período de observação utilizado para relatar os dados é otexir, que é definido como um período de tempo em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento ou tratamento da demanda com o novo regime de dosagem de concizumab.
A semana 0 é definida como o tempo de randomização para a administração sob demanda ou o início do novo regime de dosagem de concizumab.
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Linha de base (semana 0), semana 24
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Número de eventos tromboembólicos
Prazo: On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (armas 2-4): da semana 0 até a semana 56 Concentro de extensão de corte (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56
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É apresentado o número de eventos tromboembólicos.
O período de observação usado para relatar o ponto final está no período de tratamento, que é definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento sob demanda ou pelo tratamento concizumab.
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On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (armas 2-4): da semana 0 até a semana 56 Concentro de extensão de corte (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56
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Número de eventos tromboembólicos
Prazo: Da semana 0 ao final do julgamento (semana 167)
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É apresentado o número de eventos tromboembólicos.
O período de observação usado para relatar o ponto final está no período de tratamento, que é definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento sob demanda ou pelo tratamento concizumab.
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Da semana 0 ao final do julgamento (semana 167)
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Número de reações do tipo hipersensibilidade
Prazo: On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (armas 2-4): da semana 0 até a semana 56 Concentro de extensão de corte (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56
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O número de reações do tipo hipersensibilidade é apresentado.
O período de observação usado para relatar o ponto final está no período de tratamento, que é definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento sob demanda ou pelo tratamento concizumab.
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On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (armas 2-4): da semana 0 até a semana 56 Concentro de extensão de corte (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56
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Número de reações do tipo hipersensibilidade
Prazo: Da semana 0 ao final do julgamento (semana 167)
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O número de reações do tipo hipersensibilidade é apresentado.
O período de observação usado para relatar o ponto final está no período de tratamento, que é definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento sob demanda ou pelo tratamento concizumab.
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Da semana 0 ao final do julgamento (semana 167)
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Número de reações do local de injeção
Prazo: On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (armas 2-4): da semana 0 até a semana 56 Concentro de extensão de corte (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56
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O número de reações do local da injeção é apresentado.
O período de observação usado para relatar o ponto final está no período de tratamento, que é definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento sob demanda ou pelo tratamento concizumab.
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On Demand (braço 1): da semana 0 até o início do tratamento do Concizumab (pelo menos 24 semanas) Concizumab (armas 2-4): da semana 0 até a semana 56 Concentro de extensão de corte (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56
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Número de reações do local de injeção
Prazo: Da semana 0 ao final do julgamento (semana 167)
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O número de reações do local da injeção é apresentado.
O período de observação usado para relatar o ponto final está no período de tratamento, que é definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento sob demanda ou pelo tratamento concizumab.
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Da semana 0 ao final do julgamento (semana 167)
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Número de participantes com anticorpos para o Concizumab
Prazo: CONCIZUMAB (Armas 2-4): da semana 0 até a semana 56 Concentro de extensão de corte (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56 de corte
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É apresentado o número de participantes com anticorpos para o concizumab.
O período de observação usado para relatar o ponto final está no período de tratamento, que é definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento sob demanda ou pelo tratamento concizumab.
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CONCIZUMAB (Armas 2-4): da semana 0 até a semana 56 Concentro de extensão de corte (braço 1): desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 25) até a semana 56 de corte
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Número de participantes com anticorpos para o Concizumab
Prazo: Da semana 0 ao final do julgamento (semana 167)
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É apresentado o número de participantes com anticorpos para o concizumab.
O período de observação usado para relatar o ponto final está no período de tratamento, que é definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento sob demanda ou pelo tratamento concizumab.
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Da semana 0 ao final do julgamento (semana 167)
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Concentração plasmática pré-dose (calha) (Ctrough) (Ctrough)
Prazo: Pré-dose (antes da administração da Concizumab na semana 56)
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É apresentada a concentração plasmática de concizumab pré-dose (dobra).
O período de observação usado para relatar o ponto final é otexir.
É definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento ou tratamento da demanda com o novo regime de dosagem de concizumab.
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Pré-dose (antes da administração da Concizumab na semana 56)
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Pico de trombina pré-dose
Prazo: Pré-dose (antes da administração da Concizumab na semana 56)
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É apresentado o pico de trombina pré-dose para o concizumab.
O período de observação usado para relatar o ponto final é otexir.
É definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento ou tratamento da demanda com o novo regime de dosagem de concizumab.
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Pré-dose (antes da administração da Concizumab na semana 56)
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Concentração de inibidor da via do fator de tecido livre pré-dose (TFPI)
Prazo: Pré-dose (antes da administração da Concizumab na semana 56)
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É apresentada a concentração livre de TFPI pré-dose para o concizumab.
O período de observação usado para relatar o ponto final é otexir.
É definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento ou tratamento da demanda com o novo regime de dosagem de concizumab.
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Pré-dose (antes da administração da Concizumab na semana 56)
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Concentração plasmática máxima de concizumab (CMAX)
Prazo: Semana 24: Presose, 3 horas (h), 6h, 9h, 24h
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A concentração plasmática máxima de concizumab é apresentada.
O período de observação usado para relatar o endpoint está no OTEXIR.
É definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento ou tratamento da demanda com o novo regime de dosagem de concizumab.
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Semana 24: Presose, 3 horas (h), 6h, 9h, 24h
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Área sob a curva de concentração no plasma do Concizumab (AUC)
Prazo: Semana 24: Presose, 3 horas (h), 6h, 9h, 24h
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É apresentada uma área sob a curva de concentração plasmática do Concizumab.
O período de observação usado para relatar o ponto final é otexir.
É definido como o período em que os participantes são considerados afetados pelo tratamento ou tratamento da demanda com o novo regime de dosagem de concizumab.
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Semana 24: Presose, 3 horas (h), 6h, 9h, 24h
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
Publicações e links úteis
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Publicações Gerais
- Tran H, von Mackensen S, Abraham A, Castaman G, Hampton K, Knoebl P, Linari S, Odgaard-Jensen J, Neergaard JS, Stasyshyn O, Thaung Zaw JJ, Zulfikar B, Shapiro A. Concizumab prophylaxis in persons with hemophilia A or B with inhibitors: patient-reported outcome results from the phase 3 explorer7 study. Res Pract Thromb Haemost. 2024 Jun 17;8(4):102476. doi: 10.1016/j.rpth.2024.102476. eCollection 2024 May.
- Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, Angchaisuksiri P, Castaman G, Cepo K, d'Oiron R, Frei-Jones M, Goh AS, Haaning J, Hald Jacobsen S, Mahlangu J, Mathias M, Nogami K, Skovgaard Rasmussen J, Stasyshyn O, Tran H, Vilchevska K, Villarreal Martinez L, Windyga J, You CW, Zozulya N, Zulfikar B, Jimenez-Yuste V; explorer7 Investigators. Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors. N Engl J Med. 2023 Aug 31;389(9):783-794. doi: 10.1056/NEJMoa2216455.
- Mahlangu J, Boban A, Bruzelius M, Castaman G, Hampton K, Knoebl P, Lebreton A, Linari S, Lopez-Jaime FJ, Martins Mazini Tavares C, Nekkal MS, Nogami K, Rhode Hogh Nielsen A, Shapiro A, d'Oiron R. Concizumab in hemophilia with inhibitors: longer-term efficacy and safety results from the phase 3 explorer7 study. Blood Adv. 2026 Mar 24;10(6):1854-1863. doi: 10.1182/bloodadvances.2025018264.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Real)
27 de dezembro de 2021
Conclusão do estudo (Estimado)
21 de fevereiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de setembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de setembro de 2019
Primeira postagem (Real)
10 de setembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NN7415-4311
- 2018 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- U1111-1225-9670 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
- 2018-004889-34 (Identificador de registro: European Medicines Agency (EudraCT))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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