Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie badawcze mające na celu sprawdzenie, jak dobrze lek Concizumab działa w twoim organizmie, jeśli masz hemofilię z inhibitorami (explorer7)

7 września 2026 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Skuteczność i bezpieczeństwo profilaktyki koncyzumabem u pacjentów z hemofilią A lub B z inhibitorami

To badanie sprawdzi, jak dobrze nowy lek o nazwie concizumab działa w organizmie osób z hemofilią A lub B z inhibitorami. Celem jest wykazanie, że koncizumab może zapobiegać krwawieniom w organizmie i jest bezpieczny w stosowaniu. Uczestnicy, którzy na co dzień przyjmują leki tylko na krwawienia (na żądanie), zostaną przydzieleni do jednej z dwóch grup. W jednej grupie uczestnicy otrzymają badany lek od początku badania. W drugiej grupie uczestnicy będą kontynuować swoje normalne leki i otrzymają badany lek po 6 miesiącach. Grupa zostanie ustalona przypadkowo. Uczestnicy, którzy zwykle przyjmują lek zapobiegający krwawieniom (leczenie profilaktyczne) lub którzy są już leczeni koncizumabem (lek badany), otrzymają badany lek od początku badania. Uczestnicy będą musieli codziennie wstrzykiwać sobie badany lek pod skórę. Można to zrobić w domu. Lekarz prowadzący badanie wyda lek w postaci wstrzykiwacza. Wstrzykiwacz do wstrzykiwacza będzie zawierał badany lek. Badanie potrwa około trzech lat. Uczestnicy będą musieli przychodzić do kliniki nawet 33 razy. Czas między wizytami będzie wynosił około 4 tygodni przez pierwsze 6 do 12 miesięcy, w zależności od grupy, w której uczestniczą uczestnicy, i około 8 tygodni przez resztę badania. Podczas każdej wizyty pobierane będą próbki krwi. Uczestnicy zostaną poproszeni o zapisywanie informacji w dzienniku elektronicznym podczas badania, a także mogą zostać poproszeni o noszenie trackera aktywności.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

134

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Afryka Południowa, 4013
        • Haematology Clinic
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Afryka Południowa, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Algieria
      • Algiers, Algieria, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algieria, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Klin. Abt. f. Hämatologie und Hämostaseologie, AKH Wien
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
        • KBC Zagreb, Zavod za pedijatrijsku hematologiju
      • Zagreb, Chorwacja, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 12000
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
      • Prague, Czechy, 150 18
        • Fakultní nemocnice Motol a Homolka
  • Dania
      • Aarhus N, Dania, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Francja
      • Bron, Francja, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel
      • Clermont-Ferrand, Francja, 63100
        • Centre Hospitalier de Clermont-Ferrand-Hopital Estaing
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre
      • Rennes, Francja, 35000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Oviedo, Hiszpania, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Oviedo, Hiszpania, 33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Hospital Virgen Del Rocio
  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indie, 632 517
        • CMCV
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indie, 632517
        • CMCV
  • Japonia
      • Aichi, Japonia, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kagoshima, Japonia, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital
      • Kagoshima, Japonia, 890-8760
        • Kagoshima City Hospital_Pediatrics
      • Kanagawa, Japonia, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Mie, Japonia, 514-8507
        • Mie University Hospital_Dept.of Blood Trans.Med & Cell
      • Nara, Japonia, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Japonia, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Tokyo, Japonia, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Korea Południowa
      • Daejeon, Korea Południowa, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Malezja
      • Ampang, Selangor, Malezja, 68000
        • Hospital Ampang
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malezja, 10450
        • Hospital Pulau Pinang_Georgetown, Penang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malezja, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malezja, 68000
        • Hospital Ampang
  • Meksyk
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Meksyk, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0027
        • Rikshospitalet - avdeling for blodsykdommer
  • Polska
      • Lublin, Polska, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin, Polska, 20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Wroclaw, Polska, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polska, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polska, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
  • Rosja
      • Krasnodar, Rosja, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Rosja, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Rosja, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Rosja, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Rosja, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Institute for Health Care of Children and Adolescents
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Center for Inherited Blood Dis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialist
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas San Antonio
  • Szwecja
      • Malmö, Szwecja, 214 28
        • Skåne US - Koagulationsmottagning
      • Solna, Szwecja, 171 64
        • KS Solna - Koagulationsmottagningen
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital _Pediatric Hematology and Oncology
    • Mueang Distirct,
      • Ubon Ratchathani, Mueang Distirct,, Tajlandia, 34000
        • Sunpasitthiprasong Hospital_Pediatrics Department
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turcja (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turcja (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Włochy
      • Castelfranco Veneto, Włochy, 31033
        • Oncoematologia IOV
      • Castelfranco Veneto, Włochy, 31033
        • Istituto Oncologico Veneto - Oncoematologia IOV
      • Milan, Włochy, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
      • Udine, Włochy, 33100
        • Azienda OU "S.Maria della Misericordia"
      • Verona, Włochy, 37126
        • Ospedale Donna Bambino U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
      • Verona, Włochy, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Ospedale Donna Bambino Borgo Trento - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
    • FI
      • Florence, FI, Włochy, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Birmingham - Haemophilia
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3HR
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary_Manchester
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek działaniami związanymi z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury przeprowadzane w ramach badania, w tym czynności mające na celu ustalenie przydatności do badania.
  • Mężczyzna w wieku 12 lat lub starszy w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Wrodzona hemofilia A lub B o dowolnym nasileniu z udokumentowanym wywiadem dotyczącym inhibitora (co najmniej 0,6 jednostek Bethesda (BU)).
  • Pacjentowi przepisano lub wymagał leczenia środkami omijającymi w ciągu ostatnich 24 tygodni przed badaniem przesiewowym (dla pacjentów, którzy nie byli wcześniej zapisani do NN7415-4310 (eksplorator 4)).

Kryteria wyłączenia:

  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na którykolwiek składnik produktu próbnego lub produktów pokrewnych
  • Znane wrodzone lub nabyte zaburzenie krzepnięcia inne niż wrodzona hemofilia
  • Trwające lub planowane leczenie indukujące tolerancję immunologiczną
  • Choroba zakrzepowo-zatorowa w wywiadzie (w tym zakrzepica tętnicza i żylna, w tym zawał mięśnia sercowego, zatorowość płucna, zawał/zakrzepica mózgu, zakrzepica żył głębokich, inne klinicznie istotne zdarzenia zakrzepowo-zatorowe i niedrożność tętnicy obwodowej). Aktualne objawy kliniczne lub leczenie choroby zakrzepowo-zatorowej. Pacjenci, którzy w ocenie badacza są uznawani za obarczonych dużym ryzykiem zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (czynniki ryzyka zakrzepowo-zatorowego mogą obejmować między innymi hipercholesterolemię, cukrzycę, nadciśnienie tętnicze, otyłość, palenie tytoniu, zdarzenia zakrzepowo-zatorowe w wywiadzie rodzinnym, miażdżycę tętnic, inne stany związane ze zwiększonym ryzykiem zdarzeń zakrzepowo-zatorowych).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1: Brak profilaktyki
Pacjenci z hemofilią A z inhibitorami (HAwI) i hemofilią B z inhibitorami (HBwI), wcześniej leczeni na żądanie, zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:2 do grupy bez profilaktyki w porównaniu do grupy otrzymującej profilaktykę koncyzumabem. W części rozszerzonej pacjenci w ramieniu 1 będą otrzymywać codziennie podskórne (podskórne) wstrzyknięcia koncizumabu.
Lek: Koncizumab
Concizumab będzie podawany codziennie podskórnie (podskórnie). Gdy pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej profilaktykę koncyzumabem, otrzymają dawkę nasycającą 1,0 mg/kg koncyzumabu podczas wizyty 2a (tydzień 0: ramię 2, 3 i 4) lub wizyty 9a (tydzień 24: ramię 1), a następnie początkową dzienną dawkę 0,20 mg/kg koncyzumabu od 2. dnia leczenia. W początkowym 5-8-tygodniowym okresie dostosowywania dawki na 0,20 mg/kg koncyzumabu u pacjentów można zwiększyć lub zmniejszyć dawkę do 0,25 mg/kg lub 0,15 mg/kg koncyzumabu. Ewentualne dostosowanie dawki będzie miało miejsce podczas wizyty 4a.1 (tydzień 6: ramię 2, 3 i 4) lub 9a.3 (tydzień 30: ramię 1) i będzie oparte na poziomie ekspozycji na koncyzumab zmierzonym podczas poprzedniej wizyty 4a ( tydzień 4) lub 9a.2 (tydzień 28). Pacjenci, u których ekspozycja na koncyzumab wynosi 200-4000 ng/ml, pozostaną na poziomie 0,20 mg/kg koncyzumabu. Pacjenci w ramieniu 1 będą kontynuować leczenie na żądanie za pomocą zwykle stosowanego produktu omijającego do wizyty 9a (tydzień 24: koniec głównej części ramienia 1).
Eksperymentalny: Ramię 2: profilaktyka koncyzumabem
Pacjenci z HAwI i HBwI, wcześniej leczeni na żądanie, zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:2 do grupy bez profilaktyki w porównaniu do grupy otrzymującej profilaktykę koncyzumabem.
Lek: Koncizumab
Concizumab będzie podawany codziennie podskórnie (podskórnie). Gdy pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej profilaktykę koncyzumabem, otrzymają dawkę nasycającą 1,0 mg/kg koncyzumabu podczas wizyty 2a (tydzień 0: ramię 2, 3 i 4) lub wizyty 9a (tydzień 24: ramię 1), a następnie początkową dzienną dawkę 0,20 mg/kg koncyzumabu od 2. dnia leczenia. W początkowym 5-8-tygodniowym okresie dostosowywania dawki na 0,20 mg/kg koncyzumabu u pacjentów można zwiększyć lub zmniejszyć dawkę do 0,25 mg/kg lub 0,15 mg/kg koncyzumabu. Ewentualne dostosowanie dawki będzie miało miejsce podczas wizyty 4a.1 (tydzień 6: ramię 2, 3 i 4) lub 9a.3 (tydzień 30: ramię 1) i będzie oparte na poziomie ekspozycji na koncyzumab zmierzonym podczas poprzedniej wizyty 4a ( tydzień 4) lub 9a.2 (tydzień 28). Pacjenci, u których ekspozycja na koncyzumab wynosi 200-4000 ng/ml, pozostaną na poziomie 0,20 mg/kg koncyzumabu. Pacjenci w ramieniu 1 będą kontynuować leczenie na żądanie za pomocą zwykle stosowanego produktu omijającego do wizyty 9a (tydzień 24: koniec głównej części ramienia 1).
Eksperymentalny: Ramię 3: profilaktyka koncyzumabem
Pacjenci z HAwI i HBwI włączeni do badania fazy 2 koncizumabu (NN7415-4310) w momencie przeniesienia otrzymają propozycję włączenia do tego badania. Wymagane jest, aby ci pacjenci otrzymywali profilaktykę koncizumabem do momentu włączenia do badania. Pacjenci ci będą kontynuować profilaktykę koncizumabem.
Lek: Koncizumab
Concizumab będzie podawany codziennie podskórnie (podskórnie). Gdy pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej profilaktykę koncyzumabem, otrzymają dawkę nasycającą 1,0 mg/kg koncyzumabu podczas wizyty 2a (tydzień 0: ramię 2, 3 i 4) lub wizyty 9a (tydzień 24: ramię 1), a następnie początkową dzienną dawkę 0,20 mg/kg koncyzumabu od 2. dnia leczenia. W początkowym 5-8-tygodniowym okresie dostosowywania dawki na 0,20 mg/kg koncyzumabu u pacjentów można zwiększyć lub zmniejszyć dawkę do 0,25 mg/kg lub 0,15 mg/kg koncyzumabu. Ewentualne dostosowanie dawki będzie miało miejsce podczas wizyty 4a.1 (tydzień 6: ramię 2, 3 i 4) lub 9a.3 (tydzień 30: ramię 1) i będzie oparte na poziomie ekspozycji na koncyzumab zmierzonym podczas poprzedniej wizyty 4a ( tydzień 4) lub 9a.2 (tydzień 28). Pacjenci, u których ekspozycja na koncyzumab wynosi 200-4000 ng/ml, pozostaną na poziomie 0,20 mg/kg koncyzumabu. Pacjenci w ramieniu 1 będą kontynuować leczenie na żądanie za pomocą zwykle stosowanego produktu omijającego do wizyty 9a (tydzień 24: koniec głównej części ramienia 1).
Eksperymentalny: Ramię 4: Profilaktyka koncyzumabem
Pacjenci wcześniej leczeni profilaktycznie środkami omijającymi i pacjenci na żądanie, którzy są poddawani badaniu przesiewowemu w punkcie czasowym, w którym wybrano losowo wymaganą liczbę pacjentów w ramionach 1 i 2. Ci pacjenci, jeśli się zakwalifikują, zostaną włączeni do badania i rozpoczną profilaktykę koncyzumabem podczas wizyty 2a (tydzień 0).
Lek: Koncizumab
Concizumab będzie podawany codziennie podskórnie (podskórnie). Gdy pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej profilaktykę koncyzumabem, otrzymają dawkę nasycającą 1,0 mg/kg koncyzumabu podczas wizyty 2a (tydzień 0: ramię 2, 3 i 4) lub wizyty 9a (tydzień 24: ramię 1), a następnie początkową dzienną dawkę 0,20 mg/kg koncyzumabu od 2. dnia leczenia. W początkowym 5-8-tygodniowym okresie dostosowywania dawki na 0,20 mg/kg koncyzumabu u pacjentów można zwiększyć lub zmniejszyć dawkę do 0,25 mg/kg lub 0,15 mg/kg koncyzumabu. Ewentualne dostosowanie dawki będzie miało miejsce podczas wizyty 4a.1 (tydzień 6: ramię 2, 3 i 4) lub 9a.3 (tydzień 30: ramię 1) i będzie oparte na poziomie ekspozycji na koncyzumab zmierzonym podczas poprzedniej wizyty 4a ( tydzień 4) lub 9a.2 (tydzień 28). Pacjenci, u których ekspozycja na koncyzumab wynosi 200-4000 ng/ml, pozostaną na poziomie 0,20 mg/kg koncyzumabu. Pacjenci w ramieniu 1 będą kontynuować leczenie na żądanie za pomocą zwykle stosowanego produktu omijającego do wizyty 9a (tydzień 24: koniec głównej części ramienia 1).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik leczonych spontanicznych i traumatycznych epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): od tygodnia 0 do rozpoczęcia leczenia ukochania (co najmniej 24 tygodnie) uczulnika (ramię 2): Od 0 tygodnia do pierwotnej granicy analizy (co najmniej 32 tygodnie)
Przedstawiono wskaźnik leczonych spontanicznych i traumatycznych epizodów krwawienia. Okres obserwacji zastosowany do zgłaszania tego punktu końcowego jest traktowanie bez leczenia pomocniczego z wyłączeniem. Dane dotyczące początkowego schematu dla uczestników narażonych na oba schematy (OTWOATEXIR). Jest to definiowane jako okres, w którym uczestnicy są traktowani przez nowy schemat dawkowania uwięzu lub początkowy schemat dawkowania uwięzu (tylko nie narażony na nowy schemat dawkowania uwięzu) lub są leczeni na żądanie, a dodatkowo nie stosowali produktów zawierających czynnik, które nie są związane z leczeniem krwawienia w żadnym przypadkom. Dane są zgłaszane w kategoriach rocznej szybkości krwawienia (ABR). Tydzień 0 jest definiowany jako czas randomizacji do administrowania na żądanie lub czas rozpoczęcia nowego schematu podawania wyżynki.
Na żądanie (ramię 1): od tygodnia 0 do rozpoczęcia leczenia ukochania (co najmniej 24 tygodnie) uczulnika (ramię 2): Od 0 tygodnia do pierwotnej granicy analizy (co najmniej 32 tygodnie)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik leczonych spontanicznych epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): od 0 do rozpoczęcia leczenia ukochania (co najmniej 24 tygodnie) przedłużeniem wycofania (ramię 1): Od początku nowego schematu dawkowania ukochania (tydzień 25) do tygodnia 56 odcięcia (ramię 2): Od 0 do tygodnia 56 odcięcia
Przedstawiono wskaźnik leczonych spontanicznych epizodów krwawienia. Okres obserwacji zastosowany do zgłaszania tego punktu końcowego jest otwoateksir. Jest to definiowane jako okres, w którym uczestnicy są traktowani przez nowy schemat dawkowania uwięzu lub początkowy schemat dawkowania uwięzu (tylko nie narażony na nowy schemat dawkowania uwięzu) lub są leczeni na żądanie, a dodatkowo nie stosowali produktów zawierających czynnik, które nie są związane z leczeniem krwawienia w żadnym przypadkom. Dane są zgłaszane w kategoriach ABR. Tydzień 0 jest definiowany jako czas randomizacji do administrowania na żądanie lub czas rozpoczęcia nowego schematu podawania wyżynki.
Na żądanie (ramię 1): od 0 do rozpoczęcia leczenia ukochania (co najmniej 24 tygodnie) przedłużeniem wycofania (ramię 1): Od początku nowego schematu dawkowania ukochania (tydzień 25) do tygodnia 56 odcięcia (ramię 2): Od 0 do tygodnia 56 odcięcia
Szybkość leczonych spontanicznych i traumatycznych krwawek stawowych
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): od 0 do rozpoczęcia leczenia ukochania (co najmniej 24 tygodnie) przedłużeniem wycofania (ramię 1): Od początku nowego schematu dawkowania ukochania (tydzień 25) do tygodnia 56 odcięcia (ramię 2): Od 0 do tygodnia 56 odcięcia
Przedstawiono szybkość leczonych spontanicznych i traumatycznych krwawień stawowych. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania tego punktu końcowego jest otwoatexir. Jest to definiowane jako okres, w którym uczestnicy są traktowani przez nowy schemat dawkowania uwięzu lub początkowy schemat dawkowania uwięzu (w tym tylko, jeśli nie zostaną narażone na nowy schemat dawkowania uwięzu) lub są leczeni przez leczenie na żądanie, a dodatkowo nie stosowali produktów zawierających czynnik, które nie są związane z leczeniem krwawienia w żadnych przypadkach. Dane są zgłaszane w kategoriach ABR. Tydzień 0 jest definiowany jako czas randomizacji do administrowania na żądanie lub czas rozpoczęcia nowego schematu podawania wyżynki.
Na żądanie (ramię 1): od 0 do rozpoczęcia leczenia ukochania (co najmniej 24 tygodnie) przedłużeniem wycofania (ramię 1): Od początku nowego schematu dawkowania ukochania (tydzień 25) do tygodnia 56 odcięcia (ramię 2): Od 0 do tygodnia 56 odcięcia
Wskaźnik leczonych spontanicznych i traumatycznych krwawień docelowych
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): od 0 do rozpoczęcia leczenia ukochania (co najmniej 24 tygodnie) przedłużeniem wycofania (ramię 1): Od początku nowego schematu dawkowania ukochania (tydzień 25) do tygodnia 56 odcięcia (ramię 2): Od 0 do tygodnia 56 odcięcia
Przedstawiono szybkość leczonych spontanicznych i traumatycznych krwawień docelowych. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania punktu końcowego jest otwoatexir. Jest to definiowane jako okres, w którym uczestnicy są traktowani przez nowy schemat dawkowania uwięzu lub początkowy schemat dawkowania ukochania (w tym tylko, jeśli nie jest narażony na nowy schemat dawkowania ukochania) lub są leczeni na żądanie, a dodatkowo nie stosowali produktów zawierających czynnik, które nie są związane z leczeniem krwawienia w żadnym z przypadków. Dane są zgłaszane pod względem ABR. Tydzień 0 jest definiowany jako czas randomizacji do administrowania na żądanie lub czas rozpoczęcia nowego schematu podawania wyżynki.
Na żądanie (ramię 1): od 0 do rozpoczęcia leczenia ukochania (co najmniej 24 tygodnie) przedłużeniem wycofania (ramię 1): Od początku nowego schematu dawkowania ukochania (tydzień 25) do tygodnia 56 odcięcia (ramię 2): Od 0 do tygodnia 56 odcięcia
Zmiana w 36-elementowym badaniu zdrowotnym (SF-36V2) ból ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), tygodnia 24
Przedstawiono zmianę w 36-elementowym bólu ciała SF-36V2 od wartości wyjściowej (tydzień 0) do tygodnia 24. SF-36 V2 Health Survey to 36-elementowy ogólny wynik zgłaszany przez pacjenta (PRO) Mierzenie jakości życia związanej ze zdrowiem i ogólnym stanem zdrowia w obszarach chorób. Wyniki SF-36 V2 to wyniki oparte na normach, tj. Przekształcone w skalę, w której populacja ogólna w USA ma średnią 50 i SD 10. Najniższe i najwyższe wyniki dla bólu ciała wynoszą 21,68 do 62,0. Wyższe wartości wskazują na lepsze funkcjonalne zdrowie i samopoczucie. Okres obserwacji zgłaszania danych jest traktowany bez danych dotyczących początkowego schematu (OTEXIR), który jest zdefiniowany jako okres, w którym uczestnicy są uważani za leczenie na żądanie lub leczenie nowym schematem dawkowania ukochania. Tydzień 0 jest definiowany jako czas randomizacji do podawania na żądanie lub rozpoczęcie nowego schematu dawkowania ukochania.
Linia bazowa (tydzień 0), tygodnia 24
Zmiana w funkcjonowaniu fizycznym SF36V2
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), tygodnia 24
Przedstawiono zmianę w 36-elementowym funkcjonowaniu fizycznym SF-36V2 od wartości wyjściowej (tydzień 0) na 24. SF-36 V2 Health Survey to 36-elementowy ogólny instrument PRO mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem i ogólny stan zdrowia w obszarach chorób. Wyniki SF-36 V2 to wyniki oparte na normach, tj. Przekształcone w skalę, w której populacja ogólna w USA ma średnią 50 i SD 10. Najniższe i najwyższe wyniki dla funkcjonowania fizycznego wynoszą 19,26 do 57,54. Wyższe wartości wskazują na lepsze funkcjonalne zdrowie i samopoczucie. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania danych jest OTEXIR, który jest definiowany jako okres, w którym uczestnicy uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie nowym schematem dawkowania uwięzu. Tydzień 0 jest definiowany jako czas randomizacji do podawania na żądanie lub rozpoczęcie nowego schematu dawkowania ukochania.
Linia bazowa (tydzień 0), tygodnia 24
Liczba zdarzeń zakrzepowych
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): Od 0 tygodnia do rozpoczęcia leczenia ukochania (przynajmniej 24 tygodnie) UsKzumab (ramiona 2-4): Od 0 do tygodnia do 56 odcięcia przedłużenia (Arm 1): Od początku Nowego Schemenu dawkowania Nowego Uzdrowienia (tydzień 25) do tygodnia 56
Przedstawiono liczbę zdarzeń zakrzepowych. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania punktu końcowego jest okres traktowania, który jest definiowany jako okres, w którym uczestników uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie uwięzienia.
Na żądanie (ramię 1): Od 0 tygodnia do rozpoczęcia leczenia ukochania (przynajmniej 24 tygodnie) UsKzumab (ramiona 2-4): Od 0 do tygodnia do 56 odcięcia przedłużenia (Arm 1): Od początku Nowego Schemenu dawkowania Nowego Uzdrowienia (tydzień 25) do tygodnia 56
Liczba zdarzeń zakrzepowych
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do końca procesu (tydzień 167)
Przedstawiono liczbę zdarzeń zakrzepowych. Okres obserwacji zastosowany do zgłaszania punktu końcowego jest okres traktowania, który jest definiowany jako okres, w którym uczestników uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie uwięzienia.
Od tygodnia 0 do końca procesu (tydzień 167)
Liczba reakcji typu nadwrażliwości
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): Od 0 tygodnia do rozpoczęcia leczenia ukochania (przynajmniej 24 tygodnie) UsKzumab (ramiona 2-4): Od 0 do tygodnia do 56 odcięcia przedłużenia (Arm 1): Od początku Nowego Schemenu dawkowania Nowego Uzdrowienia (tydzień 25) do tygodnia 56
Przedstawiono liczbę reakcji typu nadwrażliwości. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania punktu końcowego jest okres traktowania, który jest definiowany jako okres, w którym uczestników uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie uwięzienia.
Na żądanie (ramię 1): Od 0 tygodnia do rozpoczęcia leczenia ukochania (przynajmniej 24 tygodnie) UsKzumab (ramiona 2-4): Od 0 do tygodnia do 56 odcięcia przedłużenia (Arm 1): Od początku Nowego Schemenu dawkowania Nowego Uzdrowienia (tydzień 25) do tygodnia 56
Liczba reakcji typu nadwrażliwości
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do końca procesu (tydzień 167)
Przedstawiono liczbę reakcji typu nadwrażliwości. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania punktu końcowego jest okres traktowania, który jest definiowany jako okres, w którym uczestników uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie uwięzienia.
Od tygodnia 0 do końca procesu (tydzień 167)
Liczba reakcji miejsca wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): Od 0 tygodnia do rozpoczęcia leczenia ukochania (przynajmniej 24 tygodnie) UsKzumab (ramiona 2-4): Od 0 do tygodnia do 56 odcięcia przedłużenia (Arm 1): Od początku Nowego Schemenu dawkowania Nowego Uzdrowienia (tydzień 25) do tygodnia 56
Przedstawiono liczbę reakcji miejsca wstrzyknięcia. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania punktu końcowego jest okres traktowania, który jest definiowany jako okres, w którym uczestników uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie uwięzienia.
Na żądanie (ramię 1): Od 0 tygodnia do rozpoczęcia leczenia ukochania (przynajmniej 24 tygodnie) UsKzumab (ramiona 2-4): Od 0 do tygodnia do 56 odcięcia przedłużenia (Arm 1): Od początku Nowego Schemenu dawkowania Nowego Uzdrowienia (tydzień 25) do tygodnia 56
Liczba reakcji miejsca wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do końca procesu (tydzień 167)
Przedstawiono liczbę reakcji miejsca wstrzyknięcia. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania punktu końcowego jest okres traktowania, który jest definiowany jako okres, w którym uczestników uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie uwięzienia.
Od tygodnia 0 do końca procesu (tydzień 167)
Liczba uczestników z przeciwciałami do wyżywienia
Ramy czasowe: Usłańca (Ramiona 2-4): Od 0 do tygodnia do 56 przedłużenie odcięcia (ramię 1): Od początku nowego schematu podawania wyżyny (tydzień 25) do tygodnia 56 odcięcia
Przedstawiono liczbę uczestników z przeciwciałami do wyżynki. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania punktu końcowego jest okres traktowania, który jest definiowany jako okres, w którym uczestników uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie uwięzienia.
Usłańca (Ramiona 2-4): Od 0 do tygodnia do 56 przedłużenie odcięcia (ramię 1): Od początku nowego schematu podawania wyżyny (tydzień 25) do tygodnia 56 odcięcia
Liczba uczestników z przeciwciałami do wyżywienia
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do końca procesu (tydzień 167)
Przedstawiono liczbę uczestników z przeciwciałami do wyżynki. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania punktu końcowego jest okres traktowania, który jest definiowany jako okres, w którym uczestników uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie uwięzienia.
Od tygodnia 0 do końca procesu (tydzień 167)
Stężenie w osoczu odosobowym (TROUGHT) (Ctrough)
Ramy czasowe: Dawki przedawkowe (przed administracją wyróżniającymi w tygodniu 56)
Przedstawiono stężenie w osoczu przedwodowym (koryto). Okres obserwacji stosowany do zgłaszania punktu końcowego jest OTEXIR. Jest to definiowane jako okres, w którym uczestnicy uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie nowym schematem dawkowania ukochania.
Dawki przedawkowe (przed administracją wyróżniającymi w tygodniu 56)
Pik przednich doszy
Ramy czasowe: Dawki przedawkowe (przed administracją wyróżniającymi w tygodniu 56)
Przedstawiono szczyt trombiny przed dawką dla uczulnika. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania punktu końcowego jest OTEXIR. Jest to definiowane jako okres, w którym uczestnicy uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie nowym schematem dawkowania ukochania.
Dawki przedawkowe (przed administracją wyróżniającymi w tygodniu 56)
Stężenie szlaku czynnika tkanek przed dawką (TFPI)
Ramy czasowe: Dawki przedawkowe (przed administracją wyróżniającymi w tygodniu 56)
Przedstawiono stężenie TFPI wolne od dawki dla uczulnika. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania punktu końcowego jest OTEXIR. Jest to definiowane jako okres, w którym uczestnicy uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie nowym schematem dawkowania ukochania.
Dawki przedawkowe (przed administracją wyróżniającymi w tygodniu 56)
Maksymalne stężenie w osoczu ukochania (CMAX)
Ramy czasowe: Tydzień 24: Predage, 3 godziny (h), 6h, 9h, 24h
Przedstawiono maksymalne stężenie w osoczu ukochania. Okres obserwacji zastosowany do zgłaszania punktu końcowego dotyczy OTEXIR. Jest to definiowane jako okres, w którym uczestnicy uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie nowym schematem dawkowania ukochania.
Tydzień 24: Predage, 3 godziny (h), 6h, 9h, 24h
Obszar pod krzywą stężenia w osoczu uwięzu (AUC)
Ramy czasowe: Tydzień 24: Predage, 3 godziny (h), 6h, 9h, 24h
Przedstawiono obszar pod krzywą stężenia w osoczu uwięzu. Okres obserwacji stosowany do zgłaszania punktu końcowego jest OTEXIR. Jest to definiowane jako okres, w którym uczestnicy uważa się za leczenie na żądanie lub leczenie nowym schematem dawkowania ukochania.
Tydzień 24: Predage, 3 godziny (h), 6h, 9h, 24h

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Szacowany)

21 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7415-4311
  • 2018 (Grant/umowa NIH USA)
  • U1111-1225-9670 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004889-34 (Identyfikator rejestru: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj