TCRαβ+/CD19+ utarmet allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon for ondartede og ikke-maligne lidelser
16. august 2023 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Sikkerhet og effekt av TCRαβ+/CD19+ utarmet allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon for ondartede og ikke-maligne lidelser hos barn og ungdom/unge voksne pasienter
Hensikten med denne studien er å undersøke sikkerheten og effekten av TCRαβ+/CD19+ utarmet allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for ondartede og ikke-maligne lidelser hos barn og ungdom/unge voksne pasienter som bruker CliniMACS® immunomagnetisk seleksjonsenhet (Miltenyi) Biotec).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Akutt graft versus vertssykdom (GVHD) er fortsatt en betydelig årsak til sykelighet og dødelighet og er den største barrieren for vellykket utfall av allogen hematopoietisk celletransplantasjon (HSCT).
Forbedrede metoder for akutt GVHD-forebygging er nødvendig.
TCRαβ+/CD19+ uttømming av allogene hematopoietiske stamcelleprodukter gir en mulighet til å begrense risikoen for akutt GVHD ved å fjerne TCRαβ+ T-celler og CD19+ B-celler som deltar i akutt GVHD-initiering og forlengelse.
Hensikten med denne studien er å undersøke sikkerheten og effekten av TCRαβ+/CD19+ utarmet allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for ondartede og ikke-maligne lidelser hos barn og ungdom/unge voksne pasienter som bruker CliniMACS® immunomagnetisk seleksjonsenhet (Miltenyi) Biotec).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Enhver pasient som behandles ved Cincinnati Children's Hospital som krever en allogen HSCT som mangler en HLA-genotypisk matchet relatert donor. Genotypisk matchede beslektede givere er tillatt når det er et klinisk ønske om å unngå bruk av GVHD profylaksemedisiner.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere allogen transplantasjon med aktiv akutt eller kronisk GVHD, eller livstruende infeksjon. Pasienter med tidligere allogen transplantasjon uten aktiv GVHD eller livstruende infeksjon kan vurderes.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: TCRαβ+/CD19+ utarmet HSCT
|
Flertallet av TCRαβ+ T-celler og CD19+ B-celler vil bli fjernet fra det allogene transplantatet ved bruk av CliniMACS® immunomagnetisk seleksjonsenhet (Miltenyi Biotec).
Uttømmingsprosessen involverer to faser; cellemerking (fase 1) og den automatiserte immunomagnetiske utarmingsprosessen (fase 2).
CD34+-dosen kan justeres ved behov for å ikke overskride TCRαβ+CD3+-doseterskelen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av infusjonsrelaterte reaksjoner
Tidsramme: 100 dager
|
Antall pasienter som opplevde infusjonsreaksjoner inkludert utslett, feber, pustevansker og blodtrykksavvik på tidspunktet for infusjon av stamceller.
|
100 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Engraftment og Sustained Donor Chimerism
Tidsramme: 28 dager og 1 år
|
Innledende nøytrofilengraftment før dag +28 ble bestemt ved å overvåke for gjenoppretting av nøytrofiltall etter transplantasjon og utføre blodprøver for å bekrefte tilstedeværelse av donorceller.
Vedvarende donorkimerisme 1 år etter transplantasjon ble bestemt igjen ved å utføre blodprøver for å bekrefte tilstedeværelsen av donorceller.
|
28 dager og 1 år
|
|
Antall deltakere med akutt GVHD
Tidsramme: 100 dager
|
Pasientene ble overvåket for symptomer på akutt graft versus host sykdom inkludert utslett, diaré og økt bilirubin ved å bruke de modifiserte Glucksberg-kriteriene.
|
100 dager
|
|
Antall deltakere med kronisk GVHD
Tidsramme: 1 år
|
Pasientene ble overvåket for symptomer på kronisk graft versus host sykdom ved bruk av NIH Consensus Criteria.
|
1 år
|
|
GVHD-fri overlevelse
Tidsramme: 1 år
|
GVHD-fri overlevelse ble bestemt basert på tilstedeværelse eller ikke av akutt eller kronisk GVHD ved 1 år.
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. september 2019
Primær fullføring (Faktiske)
14. mai 2021
Studiet fullført (Faktiske)
3. september 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. september 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. september 2019
Først lagt ut (Faktiske)
13. september 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. september 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. august 2023
Sist bekreftet
1. august 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- 2018-8568
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .