MNK-6105 for pasienter med skrumplever og høye ammoniakknivåer som påvirker hjernens funksjon
En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 3-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og tolerabiliteten til MNK6105 (en intravenøs formulering av L-Ornithine Phenylacetate) hos sykehusinnlagte pasienter med skrumplever og hyperammonemi assosiert med en episode av hepatisk ensode.
Denne studien er for pasienter med cirrhose og leverencefalopati som er på sykehus. Dette betyr at de har et høyt ammoniakknivå som påvirker hjernens funksjon.
Alle pasienter vil få standard (vanlig) omsorg. Hver av dem vil ha lik sjanse (som å snu en mynt) til å motta det eksperimentelle stoffet eller placebo sammen med standardbehandlingen.
Hver pasient vil ha tester i løpet av de første 24 timene, få behandling i inntil 5 dager og ha 30 dagers oppfølging.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Fase
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
For å bli inkludert må en pasient:
- Vær myndighetsalder i landet sitt (betraktes som voksen)
- Vær mann eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinne
- Har OHE (stadium 2, 3 eller 4) som en komplikasjon av skrumplever
- Har vært innlagt på sykehus innen 24 timer før start av infusjon (SOI)
- Motta minst 6 timers SoC-behandling
Ekskluderingskriterier:
Pasienter vil bli ekskludert hvis de har utilstrekkelig nyrefunksjon eller annen sykdom, laboratorieverdi eller tilstand (inkludert allergi, medikamentbruk eller behandlinger) som i henhold til protokoll eller etter utforskerens mening kan øke risikoen for kompromittering av:
- pasientens helse eller velvære
- sikkerheten til studieansatte
- analyse av resultater
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MNK6105 + SoC
Deltakerne vil motta standardbehandling (SoC), sammen med MNK-6105 levert ved kontinuerlig intravenøs (IV) infusjon som følger:
|
L-Ornithine Phenylacetate for IV infusjon
Andre navn:
Laktulose ± rifaximin som SoC-behandling for åpen HE bør administreres i henhold til utforskerens kliniske vurdering og vanlig institusjonspraksis.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo + SoC
Deltakerne vil motta SoC, sammen med kontinuerlig IV-infusjon av matchende placebo i 5 dager.
|
Laktulose ± rifaximin som SoC-behandling for åpen HE bør administreres i henhold til utforskerens kliniske vurdering og vanlig institusjonspraksis.
Andre navn:
Matchende placebo for IV-infusjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall pasienter med klinisk respons på dag 5
Tidsramme: på dag 5 (innen 36 måneder)
|
på dag 5 (innen 36 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall pasienter utskrevet 30 dager etter avsluttet behandling.
Tidsramme: på dag 35 (innen 36 måneder)
|
på dag 35 (innen 36 måneder)
|
|
Antall pasienter gjeninnlagt på sykehus på grunn av åpen hepatisk encefalopati (OHE) 30 dager etter utskrivning.
Tidsramme: 30 dager etter utskrivning (innen 36 måneder)
|
30 dager etter utskrivning (innen 36 måneder)
|
|
Antall pasienter med uønskede hendelser eller dødsfall under studien
Tidsramme: innen 36 måneder
|
innen 36 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Leversvikt
- Leverinsuffisiens
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Leversykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hepatisk encefalopati
- Hjernesykdommer
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antimetabolitter, antineoplastisk
- Antimetabolitter
- Antineoplastiske midler
- Fenyleddiksyre
Andre studie-ID-numre
- MNK61053106
- 2019-001635-31 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .