Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Internasjonalt ekspertnettverk for sjeldne og alvorlige psoriasis (IRASPEN)

8. mai 2024 oppdatert av: University Hospital, Basel, Switzerland

International Rare And Severe Psoriasis Expert Network (IRASPEN) - Et prospektivt register med genotype-fenotype-korrelasjon

Dette registeret er en prospektiv observasjonsstudie for å beskrive primært det naturlige forløpet til PP-subtyper og for å få detaljert informasjon om deres fenotype.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette prosjektet skal beskrive det naturlige sykdomsforløpet i ulike undertyper av PP. Nettverket bygger på et statisk register som var basert på en engangs klinisk karakterisering av PP-pasienter i Europa (ERASPEN). International Rare and Severe Psoriasis Expert Network (IRASPEN) har allerede flere involverte klinikere som med suksess har karakterisert og inkludert sine pasienter i ERASPEN. IRASPEN tar opp spørsmålet om tidsmessig utvikling av kliniske trekk og er faktisk et ikke-intervensjonelt prospektivt register som tar sikte på å beskrive det kliniske forløpet og responsene på allerede etablerte behandlinger av et stort antall PP-pasienter over en periode på 5 år. Datainnsamlingen med dette registeret vil gi innsikt i det naturlige forløpet til PP-sykdom, og avsløre sykdomsbyrden, inkludert hyppighet og alvorlighetsgrad av bluss og rollen til terapeutiske intervensjoner.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

180

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario "Agostino Gemelli" IRCCS
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Andrea Chiricozzi, Dr. med.
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4150-117
        • Rekruttering
        • Universitário do Porto
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Tiago Torres, MD PhD
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 308205
        • Rekruttering
        • National Skin Centre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Hazel Oon, Dr. med.
  • Sveits
      • Basel, Sveits, 4031
        • Rekruttering
        • Dermatology, University Hospital Basel
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alexander Navarini, Prof. Dr. med.
      • Zürich, Sveits, 8058
        • Rekruttering
        • University Hospital Zurich
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Julia-Tatjana Maul, PD Dr. med.
  • Tyrkia
      • Antalya, Tyrkia, 07059
        • Rekruttering
        • Akdeniz University School of Medicine; Department of Dermatology and Venereology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Erkan Alpsoy, MD, MPhil
      • Edirne, Tyrkia
        • Rekruttering
        • Trakya University, Faculty of Medicine; Department of Dermatology and Venereology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sezgi Sarikaya Solak, Asst. Prof.
  • Tyskland
      • München, Tyskland, 80337
        • Rekruttering
        • Klinikum der Universität München
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lars E. French, Prof. Dr. med. Dr. sc. nat.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Prosjektpopulasjonen omfatter alle pasienter i alderen 6 måneder og over med aktiv PP i deltakerlandene. Pasienter vil bli rekruttert ved fortløpende løpende rekruttering i etterforskernes kliniske praksis i løpet av 5 år.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke fra pasienten eller fullmektig i registeret
  • Diagnose av PP bekreftet av en hudlege hos deltakeren. Typen PP kan være hvilken som helst av PPP, GPP/akutt generalisert eksantematøs pustulose (AGEP), ACH eller en blandet fenotype, ifølge etterforskerens vurdering
  • GPP: Primære, sterile, makroskopisk synlige epidermale pustler på ikke-akral hud med eller uten systemisk inflammasjon; med eller uten plakkpsoriasis; enten tilbakefall (>1 episode) eller vedvarende (>3 måneder)
  • PPP: Primære, vedvarende (>3 måneder), sterile, makroskopisk synlige epidermale pustler på håndflater og/eller såler med eller uten plakkpsoriasis
  • ACH: Primære, vedvarende (>3 måneder), sterile, makroskopisk synlige epidermale pustler som påvirker negleapparatet med eller uten plakkpsoriasis
  • På tidspunktet for inkludering må deltakeren ha hatt aktiv pustulering med enten hvite, gule eller brune pustler innen seks måneder før baseline. Aktiv postulering ved baseline er ikke obligatorisk for inkludering.
  • Tilstrekkelige språkkunnskaper (på språkene som pasientinformasjonen og samtykkeskjemaet er tilgjengelig) til at det informerte samtykket kan delta
  • Pasienter av alle aner og hudpigmenttype kan inkluderes
  • Direkte ikke-berørte voksne (>18 år) slektninger til deltakeren (opptil to, nemlig mor, far, søsken) med det formål å gi DNA for familietrio-sekvenseringsanalyse. Pasienten ekskluderes ikke fra studien dersom ingen pårørende er inkludert.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver medisinsk eller psykologisk tilstand etter behandlende leges oppfatning som kan hindre pasienten i registerdeltakelse de neste 5 årene
  • Manglende informert samtykke for registerdeltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
PP-pasienter
pasienter med aktiv PP
Annen: biologisk prøvetaking
For å undersøke nivået av molekylær patofysiologi, vil det bli samlet inn blod- og punchbiopsier av hver pasient. Hos opptil to slektninger per pasient vil 30 ml blod kun samles én gang.
Annen: Fenotypisk beskrivelse
Fenotypisk karakterisering av pasientens kliniske trekk
Annen: Fotografering
Alle berørte områder vil bli fotografert ved hvert besøk med 2-dimensjonal standardisert fotografering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Physician Global Assessment (PGA)
Tidsramme: Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
modifisert PGA (legens vurdering av psoriatiske lesjoner) som scorer erytem, ​​pustler og skalering av alle GPP- eller PPP-lesjoner fra 0 til 4. Hver komponent graderes separat, gjennomsnittet beregnes, og den endelige PGA bestemmes fra denne sammensatte poengsummen. En lavere poengsum indikerer en mindre alvorlighetsgrad, der 0 er klar og 1 er nesten klar.
Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i generalisert pustulær psoriasis (GPP) område- og alvorlighetsindeks (GPPASI)
Tidsramme: Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Mål for alvorlighetsgrad og område av psoriasislesjoner hos pasienter med psoriasis. Det er et verktøy som gir en numerisk poengsum for en pasients generelle GPP-sykdomstilstand, fra 0 til 72. Det er en lineær kombinasjon av prosent av overflatearealet på huden som påvirkes av erytem, ​​pustler og avskallinger og alvorlighetsgraden av erytem, ​​pustler og avskalling (dekvamering) over 4 kroppsregioner.
Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Endring i Dermatology Life Quality Index (DLQI)
Tidsramme: Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Dermatology Life Quality Index (DLQI) består av 10 spørsmål angående pasientens oppfatning av virkningen av hudsykdommer på ulike aspekter av deres helserelaterte QoL den siste uken. DLQI evaluerer virkningen av pasientens hudsykdom på daglige aktiviteter, fritid, arbeid og personlige relasjoner. Hvert spørsmål scores på en 4-punkts Likert-skala.
Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Endring i EuroQol (EQ-5D)
Tidsramme: Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
EuroQol er et generisk spørreskjema. Det er en preferansebasert helsestatus og multiattributt nytteskala som produserer en enkelt indeksscore for hver helsetilstand. Disse skårene varierer fra 0 til 1, hvor 1 tilsvarer full helse og 0 tilsvarer død
Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Endring i arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt spørreskjema – generell helse (WPAI-GH)
Tidsramme: Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Spørreskjemaet for arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt-General Health (WPAI-GH) består av seks spørsmål: 1 = for tiden ansatt; 2 = timer tapt på grunn av helseproblemer; 3 = timer savnet andre årsaker; 4 = faktisk arbeidede timer; 5 = grad helse påvirket produktiviteten mens du arbeider (ved bruk av en 0 til 10 Visual Analogue Scale (VAS)); 6 = grad helse påvirket produktiviteten i vanlige ubetalte aktiviteter (VAS)[
Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Endring i psoriasis symptomskala (PSS)
Tidsramme: Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Psoriasis symptomskalaen (PSS) er et mål på i hvilken grad situasjoner i ens liv vurderes som stressende. Elementer ble designet for å vurdere hvor uforutsigbare, ukontrollerbare og overbelastede respondenter opplever at livet deres er. Skalaen inkluderer også en rekke direkte spørsmål om nåværende nivåer av opplevd stress. Spørsmålene er dessuten av generell karakter og er derfor relativt frie for innhold spesifikt for noen underpopulasjonsgruppe. Spørsmålene i PSS spør om følelser og tanker den siste måneden.
Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Endring i sykdomsaktivitet Visual Analog Scale (VAS)
Tidsramme: Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Sykdommen VAS er et endimensjonalt mål på sykdomsintensitet. VAS er en kontinuerlig skala som består av en horisontal linje, 10 centimeter (100 mm) i lengde, forankret av 2 verbale deskriptorer, en for hvert symptomekstrem. For å unngå gruppering av skårer rundt en foretrukket numerisk verdi, gis ikke tall eller verbale deskriptorer på mellomliggende punkter. Sykdomsintensiteten VAS er selvutfylt av respondenten. Respondenten blir bedt om å plassere en linje vinkelrett på VAS-linjen på punktet som representerer deres nåværende sykdomsintensitet.
Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Endring i smerte visuell analog skala (VAS)
Tidsramme: Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Smerte-VAS er et endimensjonalt mål på smerteintensitet, som har vært mye brukt i ulike voksne populasjoner. Smerte-VAS er en kontinuerlig skala som består av en horisontal linje, 10 centimeter (100 mm) i lengde, forankret av 2 verbale deskriptorer, en for hvert symptomekstrem. For å unngå gruppering av skårer rundt en foretrukket numerisk verdi, gis ikke tall eller verbale deskriptorer på mellomliggende punkter. Smerten VAS er selvutfylt av respondenten. Respondenten blir bedt om å plassere en linje vinkelrett på VAS-linjen på punktet som representerer smerteintensiteten.
Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Antall bluss de siste 2 årene
Tidsramme: ved baseline
Antall bluss de siste 2 årene
ved baseline
Antall bluss siden siste besøk
Tidsramme: Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Antall bluss siden siste besøk
Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Endring i Palmoplantar Pustulose (PPP) Area and Severity Index (PPPASI)
Tidsramme: Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
etterforskers vurdering av omfanget og alvorlighetsgraden av pustulære og plakklesjoner på håndflatene og sålene hos PPP-pasienter. Dette verktøyet gir en numerisk poengsum for pasientens generelle PPP-sykdomstilstand, fra 0 til 72. Det er en lineær kombinasjon av prosentandelen av overflatearealet av huden som påvirkes på håndflatene og sålene på kroppen og alvorlighetsgraden av erytem, ​​pustler og avskallinger (dekvamering).
Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Endring i Psoriasis Area and Severity Index (PASI)
Tidsramme: Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260
Psoriasis Area and Severity Index (PASI) er en sammensatt variabel som brukes til å vurdere alvorlighetsgraden av psoriasis. PASI evaluerer området for psoriasisinvolvering i 4 hovedområder (hode, trunk, øvre og nedre ekstremiteter) og alvorlighetsgraden av psoriasislesjonene med hensyn til tre målsymptomer: erytem, ​​infiltrasjon og deskvamasjon (faktiske prosentandeler av områdeinvolvering).
Ved baseline, uke 12, uke 24, uke 52, uke 104, uke 156, uke 208, uke 260

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Samarbeidspartnere

Boehringer Ingelheim

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alexander Navarini, Prof. Dr. med. Dr. sc. nat., Dermatologie, Universitätsspital Basel

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. september 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

24. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2020-00425; sp18Navarini2

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere