Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hydroksyklorokin ved interstitielle lungesykdommer hos barn med genetiske årsaker

13. mars 2026 oppdatert av: Children's Hospital of Fudan University

Sikkerhet og effekt av hydroksyklorokin ved interstitielle lungesykdommer hos barn med genetiske årsaker: en randomisert kontrollert studie

Målet med denne foreslåtte studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til hydroksyklorokin (HCQ) ved interstitielle lungesykdommer hos barn (chILD) med genetiske årsaker. Denne studien er en randomisert kontrollert klinisk studie.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Barn Interstitiell lungesykdom (chILD) er en heterogen gruppe av sjeldne luftveislidelser med kjente og ukjente etiologier som for det meste er kroniske og assosiert med høy sykelighet og dødelighet. Genetiske faktorer er viktige bidragsytere til barn. Genetiske variasjoner er hovedsakelig beskrevet i gener som koder for (eller interagerer med) de overflateaktive proteinene (SP): SP-C (SFTPC) og ATP-bindende kassettfamilie A-medlem 3 (ABCA3) (ABCA3), og sjeldnere i genene som koder for NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) og andre gener.

Hydroksyklorokin er rapportert å være nyttig i tilfeller eller serier av barn, inkludert de med genetiske årsaker alene eller i kombinasjon med systemiske steroider. Effekten er imidlertid svært variabel og ingen randomisert kontrollert studie er rapportert. Studien er en randomisert kontrollert undersøkelse som tar sikte på å evaluere effekten og sikkerheten til hydroksyklorokin hos barn med genetiske årsaker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Liling Qian, Doctor
  • Telefonnummer: 021-64931913
  • E-post: llqian@126.com

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Ta kontakt med:
          • Ling Li Qian, Doctor
          • Telefonnummer: 021-64931913
          • E-post: llqian@126.com

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En klinisk diagnose av barn med alder <18 år
  • Genetisk diagnostisert (f.eks. SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
  • Pasienter må være klinisk stabile uten store endringer i medisinene de siste 4 ukene
  • Ingen HCQ-behandling de siste 12 ukene
  • Signert og datert informert samtykke fra forsøkspersonen (hvis forsøkspersonen har evnen til det) og representantene (for mindreårige barn) må være tilgjengelig før oppstart av noen spesifikke prøveprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  • Akutte alvorlige smittsomme eksaserbasjoner
  • Kjent overfølsomhet overfor HCQ, eller andre ingredienser i tablettene
  • Påvist retinopati eller makulopati
  • Nyreinsuffisiens ved screening, definert som glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 hos pasienter i alderen 3 til 8 uker < 60 ml/min/1,73 m2 hos pasienter ≥ 8 uker
  • Deltakelse i andre kliniske studier i løpet av denne kliniske studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hydroksyklorokin
Hydroksyklorokin i en dose på 10 mg/kg*d, p.o., bid i 12 måneder. Maksimal daglig dose er 400 mg.
Legemiddel: Hydroksyklorokin
Hydroxychloroquine Sulfate er et anti-malariamiddel og et antireumatisk stoff. Det er rapportert at hydroksyklorokin forbedrer den kliniske statusen til barnetilfeller med genetiske årsaker. Den nøyaktige virkningsmekanismen til hydroksyklorokin er ukjent. I tillegg til å ha anti-inflammatoriske egenskaper, har hydroksyklorokin vist seg å påvirke intracellulær prosessering av overflateaktivt protein.
Ingen inngripen: kontroll
kontrollgruppe som ikke tar hydroksyklorokin til behandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Oksygenstatus
Tidsramme: ved første måned, ved 3. måned, ved 6. måned, ved 12. måned
Det er en gjentatt målevariabel. Det er en binær variabel (1/0). Hos en pasient uten tilleggs O2, betyr økning≥5 % i O2-metning eller reduksjon i respirasjonsfrekvens≥20 % signifikant endring eller respons på hydroksyklorokin, og varibale vil bli satt til "1". Hos en pasient med O2-tilskudd betyr økning≥5 % i O2-metning eller reduksjon i respirasjonsfrekvens≥20 % eller seponering av O2 betydelig endring eller respons på hydroksyklorokin, og varibalen vil bli satt til "1". Hvis ingen ekstra O2 er nødvendig, måles O2-metningen og respirasjonsfrekvensen hos en våken pasient etter 5 minutter i hvile. Dersom pasienten trenger tilskudd O2, trekkes tilskuddet etter 5 min i hvile og O2-metningen og respirasjonsfrekvensen måles.
ved første måned, ved 3. måned, ved 6. måned, ved 12. måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring i klinisk manifestasjon
Tidsramme: ved første måned, ved 3. måned, ved 6. måned, ved 12. måned
Det er en gjentatt målevariabel. Det er en binær variabel (1/0). Hvis hosten forsvant, interkostal retraksjon forsvant og vekten for høyde tilbake til normal observert hos en pasient eller forbedring av thoraxradiografi og lungefunksjonstester er tilstede, betyr det forbedring i klinisk manifestasjon og variabelen vil bli satt til "1".
ved første måned, ved 3. måned, ved 6. måned, ved 12. måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

31. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • QLL202008

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere