Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hydroxychloroquin i børns interstitielle lungesygdomme med genetiske årsager

13. marts 2026 opdateret af: Children's Hospital of Fudan University

Sikkerhed og effektivitet af hydroxychloroquin i børns interstitielle lungesygdomme med genetiske årsager: en randomiseret kontrolleret undersøgelse

Formålet med denne foreslåede undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​hydroxychloroquin (HCQ) i børns interstitielle lungesygdomme (chILD) med genetiske årsager. Denne undersøgelse er et randomiseret kontrolleret klinisk forsøg.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Børn Interstitiel lungesygdom (chILD) er en heterogen gruppe af sjældne luftvejslidelser af kendte og ukendte ætiologier, som for det meste er kroniske og forbundet med høj morbiditet og dødelighed. Genetiske faktorer er vigtige bidragydere til BØRN. Genetiske variationer er hovedsageligt blevet beskrevet i gener, der koder for (eller interagerer med) de overfladeaktive proteiner (SP): SP-C (SFTPC) og den ATP-bindende kassettefamilie A-medlem 3 (ABCA3) (ABCA3), og sjældnere i generne, der koder for NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) og andre gener.

Hydroxychloroquin er blevet rapporteret at være nyttigt i tilfælde eller serier af børn, herunder dem med genetiske årsager alene eller i kombination med systemiske steroider. Effekten er dog meget variabel, og der er ikke rapporteret om nogen randomiseret kontrolleret undersøgelse. Studiet er en randomiseret kontrolleret undersøgelse, der har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​hydroxychloroquin hos børn med genetiske årsager.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Liling Qian, Doctor
  • Telefonnummer: 021-64931913
  • E-mail: llqian@126.com

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
          • Ling Li Qian, Doctor
          • Telefonnummer: 021-64931913
          • E-mail: llqian@126.com

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En klinisk diagnose af et barn med alder <18 år
  • Genetisk diagnosticeret (f. SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
  • Patienterne skal være klinisk stabile uden større ændringer i deres medicin inden for de sidste 4 uger
  • Ingen HCQ-behandling inden for de sidste 12 uger
  • Underskrevet og dateret informeret samtykke fra forsøgspersonen (hvis forsøgspersonen har evnen til det) og repræsentanterne (for mindreårige børn) skal være til rådighed før start af specifikke forsøgsprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Akutte alvorlige infektiøse eksacerbationer
  • Kendt overfølsomhed over for HCQ eller andre ingredienser i tabletterne
  • Påvist retinopati eller makulopati
  • Nyreinsufficiens ved screening, defineret som glomerulær filtrationshastighed (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 hos patienter i alderen 3 til 8 uger < 60 ml/min/1,73 m2 hos patienter ≥ 8 uger gamle
  • Deltagelse i andre kliniske forsøg under det nuværende kliniske forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hydroxychloroquin
Hydroxychloroquin i en dosis på 10 mg/kg*d, p.o., bid i 12 måneder. Den maksimale daglige dosis er 400 mg.
Medicin: Hydroxychloroquin
Hydroxychloroquine Sulfate er et anti-malariamiddel og et anti-reumatisk lægemiddel. hydroxychloroquin er blevet rapporteret at forbedre den kliniske status af børnetilfælde med genetiske årsager. Den nøjagtige virkningsmekanisme af hydroxychloroquin er ukendt. Ud over at have antiinflammatoriske egenskaber har hydroxychloroquin vist sig at påvirke intracellulær behandling af overfladeaktivt protein.
Ingen indgriben: styring
kontrolgruppe, som ikke tager hydroxychloroquin til behandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Iltstatus
Tidsramme: ved første måned, ved 3. måned, ved 6. måned, ved 12. måned
Det er en gentaget målevariabel. Det er en binær variabel (1/0). Hos en patient uden supplerende O2 betyder stigning≥5 % i O2-mætning eller fald i respirationsfrekvens≥20 % signifikant ændring eller responder på hydroxychloroquin, og varibale vil blive sat til "1". Hos en patient med supplerende O2 betyder stigning≥5 % i O2-mætning eller fald i respirationsfrekvens≥20 % eller seponering af O2 signifikant ændring eller responderer på hydroxychloroquin, og varibale vil blive sat til "1". Hvis der ikke er behov for supplerende O2, måles O2-mætningen og respirationsfrekvensen hos en vågen patient efter 5 minutter i hvile. Hvis patienten har behov for tilskud O2, seponeres tilskuddet efter 5 min i hvile, og O2-mætningen og respirationsfrekvensen måles.
ved første måned, ved 3. måned, ved 6. måned, ved 12. måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring af klinisk manifestation
Tidsramme: ved første måned, ved 3. måned, ved 6. måned, ved 12. måned
Det er en gentaget målevariabel. Det er en binær variabel (1/0). Hvis hosten forsvandt, interkostal retraktion forsvandt, og vægten for højden tilbage til normal observeres hos en patient, eller der er forbedring af thoraxradiografi og lungefunktionstests, betyder det forbedring i klinisk manifestation, og variablen vil blive sat til "1".
ved første måned, ved 3. måned, ved 6. måned, ved 12. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. august 2020

Først opslået (Faktiske)

31. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QLL202008

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Interstitiel lungesygdom

Kliniske forsøg med Hydroxychloroquin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner