Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hydroksychlorochina w śródmiąższowych chorobach płuc u dzieci z przyczynami genetycznymi

13 marca 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Fudan University

Bezpieczeństwo i skuteczność hydroksychlorochiny w śródmiąższowych chorobach płuc u dzieci o podłożu genetycznym: randomizowane badanie kontrolowane

Celem proponowanego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania hydroksychlorochiny (HCQ) w śródmiąższowych chorobach płuc u dzieci (chILD) o podłożu genetycznym. To badanie jest randomizowanym, kontrolowanym badaniem klinicznym.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dzieci Śródmiąższowa choroba płuc (chILD) to heterogenna grupa rzadkich chorób układu oddechowego o znanej i nieznanej etiologii, które w większości mają charakter przewlekły i wiążą się z dużą chorobowością i śmiertelnością. Czynniki genetyczne są ważnymi czynnikami przyczyniającymi się do chILD. Zmienność genetyczną opisano głównie w genach kodujących (lub wchodzących w interakcje) z białkami powierzchniowo czynnymi (SP): SP-C (SFTPC) i A-członek 3 rodziny kaset wiążących ATP (ABCA3) (ABCA3), rzadziej w geny kodujące NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) i inne geny.

Zgłaszano, że hydroksychlorochina jest przydatna w przypadkach lub seriach przypadków CHILD, w tym tych o przyczynach genetycznych, samodzielnie lub w połączeniu ze steroidami ogólnoustrojowymi. Jednak skuteczność jest bardzo zmienna i nie zgłoszono żadnego randomizowanego badania kontrolowanego. Badanie jest randomizowanym, kontrolowanym badaniem mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa hydroksychlorochiny w dziecinnej ILD o podłożu genetycznym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Liling Qian, Doctor
  • Numer telefonu: 021-64931913
  • E-mail: llqian@126.com

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 201102
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
          • Ling Li Qian, Doctor
          • Numer telefonu: 021-64931913
          • E-mail: llqian@126.com

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne CHILD w wieku <18 lat
  • Zdiagnozowana genetycznie (np. SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
  • Pacjenci muszą być stabilni klinicznie, bez większych zmian w przyjmowanych lekach w ciągu ostatnich 4 tygodni
  • Brak leczenia HCQ w ciągu ostatnich 12 tygodni
  • Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda uczestnika (jeśli uczestnik ma zdolność) i przedstawicieli (niepełnoletnich dzieci) musi być dostępna przed rozpoczęciem jakichkolwiek określonych procedur badania

Kryteria wyłączenia:

  • Ostre ciężkie zaostrzenia zakaźne
  • Znana nadwrażliwość na HCQ lub inne składniki tabletek
  • Udowodniona retinopatia lub makulopatia
  • Niewydolność nerek w badaniu przesiewowym, zdefiniowana jako wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 u pacjentów w wieku od 3 do 8 tygodni < 60 ml/min/1,73 m2 u pacjentów w wieku ≥ 8 tygodni
  • Udział w innych badaniach klinicznych w trakcie obecnego badania klinicznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Hydroksychlorochina
Hydroksychlorochina w dawce 10 mg/kg*d, doustnie, 2 razy na dobę przez 12 miesięcy. Maksymalna dzienna dawka wynosi 400 mg.
Lek: Hydroksychlorochina
Siarczan hydroksychlorochiny jest lekiem przeciwmalarycznym i przeciwreumatycznym. Donoszono, że hydroksychlorochina poprawia stan kliniczny przypadków CHILD o podłożu genetycznym. Dokładny mechanizm działania hydroksychlorochiny nie jest znany. Oprócz właściwości przeciwzapalnych wykazano, że hydroksychlorochina wpływa na wewnątrzkomórkowe przetwarzanie białka środka powierzchniowo czynnego.
Brak interwencji: kontrola
grupa kontrolna, która nie przyjmuje w leczeniu hydroksychlorochiny.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stan dotlenienia
Ramy czasowe: w pierwszym miesiącu, w 3 miesiącu, w 6 miesiącu, w 12 miesiącu
Jest to powtarzalna zmienna pomiarowa. Jest to zmienna binarna (1/0). U pacjenta bez suplementacji O2 zwiększenie nasycenia O2 o ≥5% lub zmniejszenie częstości oddechów o ≥20% oznacza istotną zmianę lub odpowiedź na hydroksychlorochinę, a zmienna zostanie ustawiona na „1”. U pacjenta z suplementacją O2 zwiększenie nasycenia O2 o ≥5% lub zmniejszenie częstości oddechów o ≥20% lub odstawienie O2 oznacza istotną zmianę lub odpowiedź na hydroksychlorochinę, a zmienna zostanie ustawiona na „1”. Jeśli dodatkowe O2 nie jest konieczne, saturację O2 i częstość oddechów mierzy się u przytomnego pacjenta po 5 minutach spoczynku. Jeśli pacjent potrzebuje suplementacji O2, suplementację odstawia się po 5 minutach spoczynku i mierzy wysycenie O2 oraz częstość oddechów.
w pierwszym miesiącu, w 3 miesiącu, w 6 miesiącu, w 12 miesiącu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa objawów klinicznych
Ramy czasowe: w pierwszym miesiącu, w 3 miesiącu, w 6 miesiącu, w 12 miesiącu
Jest to powtarzalna zmienna pomiarowa. Jest to zmienna binarna (1/0). Jeśli kaszel ustąpił, retrakcja międzyżebrowa zniknęła, a waga pacjenta wróciła do normy lub nastąpiła poprawa w badaniu RTG klatki piersiowej iw badaniach czynnościowych płuc, oznacza to poprawę obrazu klinicznego, a zmienna zostanie ustawiona na „1”.
w pierwszym miesiącu, w 3 miesiącu, w 6 miesiącu, w 12 miesiącu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • QLL202008

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Śródmiąższowa choroba płuc

Badania kliniczne na Hydroksychlorochina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj