羟氯喹治疗遗传性儿童间质性肺病
2023年11月2日 更新者：Children's Hospital of Fudan University
羟氯喹治疗遗传性儿童间质性肺病的安全性和有效性：一项随机对照研究
这项拟议研究的目的是评估羟氯喹 (HCQ) 在遗传原因引起的儿童间质性肺病 (chILD) 中的疗效和安全性。
本研究是一项随机对照临床试验。
研究概览
详细说明
儿童间质性肺病 (chILD) 是一组异质性的已知和未知病因的罕见呼吸系统疾病，大多为慢性疾病，并具有高发病率和死亡率。 遗传因素是导致儿童的重要因素。 遗传变异主要在编码（或与之相互作用）表面活性蛋白 (SP) 的基因中描述：SP-C (SFTPC) 和 ATP 结合盒家族 A 成员 3 (ABCA3) (ABCA3)，并且较少见于编码NKX同源框2（NKX2）-1（NKX2-1）、SP-B（SFTPB）、SP-A（SFTPA）等基因的基因。
据报道，羟氯喹可用于儿童病例或病例系列，包括仅由遗传原因或与全身性类固醇联合使用的儿童。 然而，疗效差异很大，目前还没有随机对照研究的报道。 该研究是一项随机对照研究，旨在评估羟氯喹在遗传原因儿童中的疗效和安全性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Liling Qian, Doctor
- 电话号码：021-64931913
- 邮箱：llqian@126.com
学习地点
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、201102
- Children's Hospital of Fudan University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 18岁以下儿童的临床诊断
- 基因诊断（例如 SFTPC、SFTPB、ABCA3、NKX2-1、CSF2RA、CSF2RB、IARS、MARS、COPA、SLC7A7、LRBA）
- 患者必须临床稳定，在过去 4 周内药物治疗没有重大变化
- 过去 12 周内未接受 HCQ 治疗
- 在开始任何特定的试验程序之前，必须有受试者（如果受试者有能力）和（未成年儿童的）代表签署并注明日期的知情同意书
排除标准：
- 急性严重感染性加重
- 已知对 HCQ 或药片的其他成分过敏
- 已证实的视网膜病变或黄斑病变
- 筛选时肾功能不全，定义为肾小球滤过率 (GFR)< 40 mL/min/1.73 3 至 8 周龄患者的 m2< 60 mL/min/1.73 ≥ 8 周龄患者的 m2
- 本次临床试验期间参加其他临床试验情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：羟氯喹
羟氯喹剂量为 10 mg/kg*d，口服，bid，持续 12 个月。
每日最大剂量为 400mg。
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Hydroxychloroquine Sulfate 是一种抗疟疾和抗风湿药。
据报道，羟氯喹可改善具有遗传原因的儿童病例的临床状况。
羟氯喹的确切作用机制尚不清楚。
除了具有抗炎特性外，羟氯喹还被证明会影响表面活性蛋白的细胞内加工。
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无干预：控制
对照组不服用羟氯喹治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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氧合状态
大体时间：第一个月、第 3 个月、第 6 个月、第 12 个月
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它是一个重复测量变量。
它是一个二进制变量 (1/0)。
在没有补充 O2 的患者中，O2 饱和度增加≥5% 或呼吸频率降低≥20% 意味着对羟氯喹有显着变化或反应，varibale 将设置为“1”。
在补充 O2 的患者中，O2 饱和度增加≥5% 或呼吸频率降低≥20% 或 O2 停止意味着对羟氯喹有显着变化或反应，varibale 将设置为“1”。
如果不需要补充 O2，则在休息 5 分钟后测量清醒患者的 O2 饱和度和呼吸频率。
如果患者需要补充 O2，则在休息 5 分钟后停止补充，并测量 O2 饱和度和呼吸频率。
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第一个月、第 3 个月、第 6 个月、第 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床表现改善
大体时间：第一个月、第 3 个月、第 6 个月、第 12 个月
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它是一个重复测量变量。
它是一个二进制变量 (1/0)。
如果患者咳嗽消失，肋间回缩消失，身高体重恢复正常或胸片、肺功能检查有改善，则表示临床表现改善，将变量置为“1”。
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第一个月、第 3 个月、第 6 个月、第 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Kurland G, Deterding RR, Hagood JS, Young LR, Brody AS, Castile RG, Dell S, Fan LL, Hamvas A, Hilman BC, Langston C, Nogee LM, Redding GJ; American Thoracic Society Committee on Childhood Interstitial Lung Disease (chILD) and the chILD Research Network. An official American Thoracic Society clinical practice guideline: classification, evaluation, and management of childhood interstitial lung disease in infancy. Am J Respir Crit Care Med. 2013 Aug 1;188(3):376-94. doi: 10.1164/rccm.201305-0923ST.
- Bush A, Cunningham S, de Blic J, Barbato A, Clement A, Epaud R, Hengst M, Kiper N, Nicholson AG, Wetzke M, Snijders D, Schwerk N, Griese M; chILD-EU Collaboration. European protocols for the diagnosis and initial treatment of interstitial lung disease in children. Thorax. 2015 Nov;70(11):1078-84. doi: 10.1136/thoraxjnl-2015-207349. Epub 2015 Jul 1.
- Litao MK, Hayes D Jr, Chiwane S, Nogee LM, Kurland G, Guglani L. A novel surfactant protein C gene mutation associated with progressive respiratory failure in infancy. Pediatr Pulmonol. 2017 Jan;52(1):57-68. doi: 10.1002/ppul.23493. Epub 2016 Jun 30.
- Nattes E, Lejeune S, Carsin A, Borie R, Gibertini I, Balinotti J, Nathan N, Marchand-Adam S, Thumerelle C, Fauroux B, Bosdure E, Houdouin V, Delestrain C, Louha M, Couderc R, De Becdelievre A, Fanen P, Funalot B, Crestani B, Deschildre A, Dubus JC, Epaud R. Heterogeneity of lung disease associated with NK2 homeobox 1 mutations. Respir Med. 2017 Aug;129:16-23. doi: 10.1016/j.rmed.2017.05.014. Epub 2017 May 26.
- Sun Y, Hu G, Luo J, Fang D, Yu Y, Wang X, Chen J, Qiu W. Mutations in methionyl-tRNA synthetase gene in a Chinese family with interstitial lung and liver disease, postnatal growth failure and anemia. J Hum Genet. 2017 Jun;62(6):647-651. doi: 10.1038/jhg.2017.10. Epub 2017 Feb 2.
- Braun S, Ferner M, Kronfeld K, Griese M. Hydroxychloroquine in children with interstitial (diffuse parenchymal) lung diseases. Pediatr Pulmonol. 2015 Apr;50(4):410-9. doi: 10.1002/ppul.23133. Epub 2014 Dec 9.
- Kroner C, Reu S, Teusch V, Schams A, Grimmelt AC, Barker M, Brand J, Gappa M, Kitz R, Kramer BW, Lange L, Lau S, Pfannenstiel C, Proesmans M, Seidenberg J, Sismanlar T, Aslan AT, Werner C, Zielen S, Zarbock R, Brasch F, Lohse P, Griese M. Genotype alone does not predict the clinical course of SFTPC deficiency in paediatric patients. Eur Respir J. 2015 Jul;46(1):197-206. doi: 10.1183/09031936.00129414. Epub 2015 Feb 5.
- Deutsch GH, Young LR, Deterding RR, Fan LL, Dell SD, Bean JA, Brody AS, Nogee LM, Trapnell BC, Langston C; Pathology Cooperative Group; Albright EA, Askin FB, Baker P, Chou PM, Cool CM, Coventry SC, Cutz E, Davis MM, Dishop MK, Galambos C, Patterson K, Travis WD, Wert SE, White FV; ChILD Research Co-operative. Diffuse lung disease in young children: application of a novel classification scheme. Am J Respir Crit Care Med. 2007 Dec 1;176(11):1120-8. doi: 10.1164/rccm.200703-393OC. Epub 2007 Sep 20.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年3月1日
初级完成 (估计的)
2026年4月1日
研究完成 (估计的)
2026年10月1日
研究注册日期
首次提交
2020年8月26日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月26日
首次发布 (实际的)
2020年8月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月2日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
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