Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hydroxychlorochin u dětských intersticiálních plicních onemocnění s genetickými příčinami

2. listopadu 2023 aktualizováno: Children's Hospital of Fudan University

Bezpečnost a účinnost hydroxychlorochinu u dětských intersticiálních plicních onemocnění s genetickými příčinami: Randomizovaná kontrolovaná studie

Cílem této navrhované studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost hydroxychlorochinu (HCQ) u dětských intersticiálních plicních onemocnění (chILD) s genetickými příčinami. Tato studie je randomizovaná kontrolovaná klinická studie.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Děti Intersticiální plicní nemoc (chILD) je heterogenní skupina vzácných respiračních onemocnění známé i neznámé etiologie, které jsou většinou chronické a spojené s vysokou morbiditou a mortalitou. Genetické faktory jsou důležitými přispěvateli k dítěti. Genetické variace byly popsány hlavně v genech kódujících (nebo interagujících s) povrchově aktivní proteiny (SP): SP-C (SFTPC) a ATP-vazebná kazeta-člen rodiny A 3 (ABCA3) (ABCA3), a méně často v geny kódující NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) a další geny.

Hydroxychlorochin byl hlášen jako užitečný v případech nebo sériích případů u dětí, včetně těch s genetickými příčinami samotnými nebo v kombinaci se systémovými steroidy. Účinnost je však vysoce variabilní a nebyla hlášena žádná randomizovaná kontrolovaná studie. Studie je randomizovaná kontrolovaná studie, jejímž cílem je vyhodnotit účinnost a bezpečnost hydroxychlorochinu u dětí s genetickými příčinami.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Liling Qian, Doctor
  • Telefonní číslo: 021-64931913
  • E-mail: llqian@126.com

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza dítěte ve věku < 18 let
  • Geneticky diagnostikované (např. SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
  • Pacienti musí být klinicky stabilní bez větších změn v medikaci za poslední 4 týdny
  • Žádná léčba HCQ za posledních 12 týdnů
  • Před zahájením jakýchkoli specifických zkušebních postupů musí být k dispozici podepsaný a datovaný informovaný souhlas subjektu (pokud má subjekt schopnosti) a zástupců (nezletilých dětí).

Kritéria vyloučení:

  • Akutní těžké infekční exacerbace
  • Známá přecitlivělost na HCQ nebo jiné složky tablet
  • Prokázaná retinopatie nebo makulopatie
  • Renální insuficience při screeningu, definovaná jako glomerulární filtrace (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 u pacientů ve věku 3 až 8 týdnů < 60 ml/min/1,73 m2 u pacientů ve věku ≥ 8 týdnů
  • Účast na jiných klinických studiích během této klinické studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hydroxychlorochin
Hydroxychlorochin v dávce 10 mg/kg*d, p.o., dvakrát denně po dobu 12 měsíců. Maximální denní dávka je 400 mg.
Lék: Hydroxychlorochin
Hydroxychlorochin sulfát je antimalarikum a antirevmatikum. bylo hlášeno, že hydroxychlorochin zlepšuje klinický stav dětských případů s genetickými příčinami. Přesný mechanismus účinku hydroxychlorochinu není znám. Kromě toho, že má protizánětlivé vlastnosti, bylo prokázáno, že hydroxychlorochin ovlivňuje intracelulární zpracování povrchově aktivního proteinu.
Žádný zásah: řízení
kontrolní skupina, která k léčbě neužívala hydroxychlorochin.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stav okysličení
Časové okno: v prvním měsíci, ve 3. měsíci, v 6. měsíci, ve 12. měsíci
Je to proměnná opakovaného měření. Je to binární proměnná (1/0). U pacienta bez doplňkového O2 znamená zvýšení ≥ 5 % saturace O2 nebo snížení dechové frekvence ≥ 20 % významnou změnu nebo odpověď na hydroxychlorochin a varibal by byl nastaven na „1“. U pacienta s doplňkovým O2 znamená zvýšení saturace O2 ≥ 5 % nebo snížení dechové frekvence ≥ 20 % nebo vysazení O2 významnou změnu nebo odpověď na hydroxychlorochin a varibal by byl nastaven na „1“. Pokud není nutný žádný doplňkový O2, saturace O2 a dechová frekvence se měří u bdělého pacienta po 5 minutách v klidu. Pokud pacient potřebuje doplnit O2, suplementace se vysadí po 5 minutách v klidu a změří se saturace O2 a dechová frekvence.
v prvním měsíci, ve 3. měsíci, v 6. měsíci, ve 12. měsíci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení klinické manifestace
Časové okno: v prvním měsíci, ve 3. měsíci, v 6. měsíci, ve 12. měsíci
Je to proměnná opakovaného měření. Je to binární proměnná (1/0). Pokud kašel odezněl, interkostální retrakce zmizela a u pacienta je pozorována váha vzhledem k výšce zpět k normálu nebo je přítomno zlepšení rentgenového vyšetření hrudníku a plicních funkčních testů, znamená to zlepšení klinické manifestace a proměnná by byla nastavena na „1“.
v prvním měsíci, ve 3. měsíci, v 6. měsíci, ve 12. měsíci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Fudan University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

31. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • QLL202008

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Intersticiální plicní onemocnění

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit