Гидроксихлорохин при интерстициальных заболеваниях легких у детей с генетическими причинами
2 ноября 2023 г. обновлено: Children's Hospital of Fudan University
Безопасность и эффективность гидроксихлорохина при интерстициальных заболеваниях легких у детей с генетическими причинами: рандомизированное контролируемое исследование
Целью предлагаемого исследования является оценка эффективности и безопасности гидроксихлорохина (ГХХ) при детских интерстициальных заболеваниях легких (ИЗЛ) с генетическими причинами.
Это исследование является рандомизированным контролируемым клиническим испытанием.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Дети Интерстициальная болезнь легких (ИЗЛ) представляет собой гетерогенную группу редких респираторных заболеваний известной и неизвестной этиологии, которые в основном имеют хронический характер и связаны с высокой заболеваемостью и смертностью. Генетические факторы являются важными факторами, влияющими на развитие детей с ИЗЛ. Генетические вариации в основном описаны в генах, кодирующих (или взаимодействующих) с поверхностно-активными белками (SP): SP-C (SFTPC) и A-член 3 семейства АТФ-связывающих кассет (ABCA3) (ABCA3), и реже в гены, кодирующие NKX гомеобокс 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) и другие гены.
Сообщалось, что гидроксихлорохин полезен в случаях или сериях случаев chILD, включая случаи с генетическими причинами, отдельно или в комбинации с системными стероидами. Однако эффективность сильно варьирует, и о рандомизированных контролируемых исследованиях не сообщалось. Исследование представляет собой рандомизированное контролируемое исследование, целью которого является оценка эффективности и безопасности гидроксихлорохина у детей с генетическими причинами.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
60
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Liling Qian, Doctor
- Номер телефона: 021-64931913
- Электронная почта: llqian@126.com
Места учебы
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Китай, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 месяц до 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Клинический диагноз ИЗЛ в возрасте до 18 лет
- Генетический диагноз (например, SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
- Пациенты должны быть клинически стабильны, без существенных изменений в принимаемых ими препаратах за последние 4 недели.
- Отсутствие лечения HCQ за последние 12 недель
- Подписанное и датированное информированное согласие субъекта (если субъект имеет возможность) и представителей (несовершеннолетних детей) должно быть доступно до начала любых конкретных процедур исследования.
Критерий исключения:
- Острые тяжелые инфекционные обострения
- Известная гиперчувствительность к HCQ или другим ингредиентам таблеток.
- Доказанная ретинопатия или макулопатия
- Почечная недостаточность при скрининге, определяемая как скорость клубочковой фильтрации (СКФ) < 40 мл/мин/1,73 m2 у пациентов в возрасте от 3 до 8 недель < 60 мл/мин/1,73 m2 у пациентов в возрасте ≥ 8 недель
- Участие в других клинических исследованиях в течение настоящего клинического исследования
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Гидроксихлорохин
Гидроксихлорохин в дозе 10 мг/кг*сут, перорально, 2 раза в день в течение 12 мес.
Максимальная суточная доза составляет 400 мг.
|
Гидроксихлорохина сульфат — противомалярийное и противоревматическое средство.
Сообщалось, что гидроксихлорохин улучшает клиническое состояние детей с генетическими причинами.
Точный механизм действия гидроксихлорохина неизвестен.
Было показано, что помимо противовоспалительных свойств гидроксихлорохин влияет на внутриклеточный процессинг белка сурфактанта.
|
|
Без вмешательства: контроль
контрольная группа, не принимающая гидроксихлорохин для лечения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Статус оксигенации
Временное ограничение: в первый месяц, в 3-й месяц, в 6-й месяц, в 12-й месяц
|
Это повторяющаяся переменная измерения.
Это двоичная переменная (1/0).
У пациента без дополнительного введения О2 увеличение насыщения кислородом ≥5% или снижение частоты дыхания ≥20% означает значительное изменение или ответ на гидроксихлорохин, и варибале будет установлено на «1».
У пациента с дополнительным O2 увеличение ≥5% насыщения O2 или снижение частоты дыхания ≥20% или отмена O2 означает значительное изменение или реакцию на гидроксихлорохин, и варибале будет установлено на «1».
Если дополнительный O2 не требуется, у бодрствующего пациента измеряют насыщение O2 и частоту дыхания через 5 минут в состоянии покоя.
Если пациенту требуется добавка О2, подачу прекращают через 5 мин в состоянии покоя и измеряют насыщение О2 и частоту дыхания.
|
в первый месяц, в 3-й месяц, в 6-й месяц, в 12-й месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Улучшение клинических проявлений
Временное ограничение: в первый месяц, в 3-й месяц, в 6-й месяц, в 12-й месяц
|
Это повторяющаяся переменная измерения.
Это двоичная переменная (1/0).
Если кашель прекратился, исчезла межреберная ретракция и у пациента наблюдается возвращение массы тела к норме или наблюдается улучшение рентгенографии грудной клетки и показателей функции легких, это означает улучшение клинических проявлений, и переменная будет установлена в «1».
|
в первый месяц, в 3-й месяц, в 6-й месяц, в 12-й месяц
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Kurland G, Deterding RR, Hagood JS, Young LR, Brody AS, Castile RG, Dell S, Fan LL, Hamvas A, Hilman BC, Langston C, Nogee LM, Redding GJ; American Thoracic Society Committee on Childhood Interstitial Lung Disease (chILD) and the chILD Research Network. An official American Thoracic Society clinical practice guideline: classification, evaluation, and management of childhood interstitial lung disease in infancy. Am J Respir Crit Care Med. 2013 Aug 1;188(3):376-94. doi: 10.1164/rccm.201305-0923ST.
- Bush A, Cunningham S, de Blic J, Barbato A, Clement A, Epaud R, Hengst M, Kiper N, Nicholson AG, Wetzke M, Snijders D, Schwerk N, Griese M; chILD-EU Collaboration. European protocols for the diagnosis and initial treatment of interstitial lung disease in children. Thorax. 2015 Nov;70(11):1078-84. doi: 10.1136/thoraxjnl-2015-207349. Epub 2015 Jul 1.
- Litao MK, Hayes D Jr, Chiwane S, Nogee LM, Kurland G, Guglani L. A novel surfactant protein C gene mutation associated with progressive respiratory failure in infancy. Pediatr Pulmonol. 2017 Jan;52(1):57-68. doi: 10.1002/ppul.23493. Epub 2016 Jun 30.
- Nattes E, Lejeune S, Carsin A, Borie R, Gibertini I, Balinotti J, Nathan N, Marchand-Adam S, Thumerelle C, Fauroux B, Bosdure E, Houdouin V, Delestrain C, Louha M, Couderc R, De Becdelievre A, Fanen P, Funalot B, Crestani B, Deschildre A, Dubus JC, Epaud R. Heterogeneity of lung disease associated with NK2 homeobox 1 mutations. Respir Med. 2017 Aug;129:16-23. doi: 10.1016/j.rmed.2017.05.014. Epub 2017 May 26.
- Sun Y, Hu G, Luo J, Fang D, Yu Y, Wang X, Chen J, Qiu W. Mutations in methionyl-tRNA synthetase gene in a Chinese family with interstitial lung and liver disease, postnatal growth failure and anemia. J Hum Genet. 2017 Jun;62(6):647-651. doi: 10.1038/jhg.2017.10. Epub 2017 Feb 2.
- Braun S, Ferner M, Kronfeld K, Griese M. Hydroxychloroquine in children with interstitial (diffuse parenchymal) lung diseases. Pediatr Pulmonol. 2015 Apr;50(4):410-9. doi: 10.1002/ppul.23133. Epub 2014 Dec 9.
- Kroner C, Reu S, Teusch V, Schams A, Grimmelt AC, Barker M, Brand J, Gappa M, Kitz R, Kramer BW, Lange L, Lau S, Pfannenstiel C, Proesmans M, Seidenberg J, Sismanlar T, Aslan AT, Werner C, Zielen S, Zarbock R, Brasch F, Lohse P, Griese M. Genotype alone does not predict the clinical course of SFTPC deficiency in paediatric patients. Eur Respir J. 2015 Jul;46(1):197-206. doi: 10.1183/09031936.00129414. Epub 2015 Feb 5.
- Deutsch GH, Young LR, Deterding RR, Fan LL, Dell SD, Bean JA, Brody AS, Nogee LM, Trapnell BC, Langston C; Pathology Cooperative Group; Albright EA, Askin FB, Baker P, Chou PM, Cool CM, Coventry SC, Cutz E, Davis MM, Dishop MK, Galambos C, Patterson K, Travis WD, Wert SE, White FV; ChILD Research Co-operative. Diffuse lung disease in young children: application of a novel classification scheme. Am J Respir Crit Care Med. 2007 Dec 1;176(11):1120-8. doi: 10.1164/rccm.200703-393OC. Epub 2007 Sep 20.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 марта 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 апреля 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 октября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 августа 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
31 августа 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 ноября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 ноября 2023 г.
Последняя проверка
1 ноября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Заболевания легких, интерстициальные
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Ингибиторы ферментов
- Противоревматические агенты
- Противопротозойные агенты
- Противопаразитарные агенты
- Противомалярийные
- Гидроксихлорохин
Другие идентификационные номера исследования
- QLL202008
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .