Hidroxiklorokin a gyermekek intersticiális tüdőbetegségeiben genetikai okokból
2026. március 13. frissítette: Children's Hospital of Fudan University
A hidroxiklorokin biztonságossága és hatékonysága a gyermekek intersticiális tüdőbetegségeiben genetikai okokból: randomizált, ellenőrzött vizsgálat
Ennek a javasolt tanulmánynak a célja a hidroxiklorokin (HCQ) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése genetikai okokból eredő intersticiális tüdőbetegségekben (gyermekek).
Ez a vizsgálat egy randomizált, kontrollált klinikai vizsgálat.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Gyermekek Az intersticiális tüdőbetegség (CHILD) az ismert és ismeretlen etiológiájú ritka légúti betegségek heterogén csoportja, amelyek többnyire krónikusak, és magas morbiditással és mortalitással járnak. A genetikai tényezők fontos szerepet játszanak a gyermekek kialakulásában. A genetikai variációkat főként a felületaktív fehérjéket (SP) kódoló (vagy azokkal kölcsönhatásba lépő) génekben írták le: SP-C (SFTPC) és ATP-kötő kazettacsalád A-tag 3 (ABCA3) (ABCA3), ritkábban pedig az NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) és más géneket kódoló gének.
A hidroxiklorokinról beszámoltak arról, hogy hasznos lehet gyermekkori megbetegedésekben vagy esetsorozatokban, beleértve azokat is, amelyek genetikai okai vannak önmagában vagy szisztémás szteroidokkal kombinálva. A hatásosság azonban nagyon változó, és nem számoltak be randomizált, kontrollált vizsgálatról. A tanulmány egy randomizált, ellenőrzött vizsgálat, amelynek célja a hidroxiklorokin hatékonyságának és biztonságosságának értékelése genetikai okokból eredő gyermekeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
60
Fázis
- 1. korai fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Liling Qian, Doctor
- Telefonszám: 021-64931913
- E-mail: llqian@126.com
Tanulmányi helyek
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kína, 201102
- Toborzás
- Children's Hospital of Fudan University
-
Kapcsolatba lépni:
- Ling Li Qian, Doctor
- Telefonszám: 021-64931913
- E-mail: llqian@126.com
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 hónap (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A 18 év alatti gyermekek klinikai diagnózisa
- Genetikailag diagnosztizált (pl. SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
- A betegeknek klinikailag stabilnak kell lenniük, és az elmúlt 4 hétben nem történt jelentős változás a gyógyszeres kezelésben
- Nem kapott HCQ-kezelést az elmúlt 12 hétben
- A vizsgálati alanynak (ha az alany képes) és (kiskorú gyermekek) képviselőinek aláírt és keltezett beleegyezésének rendelkezésre kell állnia minden konkrét vizsgálati eljárás megkezdése előtt.
Kizárási kritériumok:
- Akut súlyos fertőző exacerbációk
- Ismert túlérzékenység a HCQ-val vagy a tabletták egyéb összetevőivel szemben
- Bizonyított retinopátia vagy makulopátia
- Veseelégtelenség a szűréskor, glomeruláris filtrációs ráta (GFR) < 40 ml/perc/1,73 m2 3-8 hetes betegeknél < 60 ml/perc/1,73 m2 ≥ 8 hetes korú betegeknél
- Részvétel más klinikai vizsgálatokban a jelen klinikai vizsgálat során
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Hidroxiklorokin
Hidroxiklorokin 10 mg/kg*d dózisban, p.o., bid 12 hónapig.
A maximális napi adag 400 mg.
|
A hidroxiklorokin-szulfát malária és reuma elleni gyógyszer.
A hidroxiklorokinról beszámoltak arról, hogy genetikai okokból javítja a gyermekek klinikai állapotát.
A hidroxiklorokin pontos hatásmechanizmusa nem ismert.
Amellett, hogy gyulladáscsökkentő tulajdonságai vannak, a hidroxiklorokinról kimutatták, hogy befolyásolja a felületaktív fehérje intracelluláris feldolgozását.
|
|
Nincs beavatkozás: ellenőrzés
kontrollcsoport, amely nem szed hidroxiklorokint a kezelésre.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Oxigén állapot
Időkeret: első hónapban, 3. hónapban, 6. hónapban, 12. hónapban
|
Ez egy ismételt mérési változó.
Ez egy bináris változó (1/0).
Kiegészítő O2 nélküli betegnél az O2-telítettség 5%-os növekedése vagy a légzési gyakoriság ≥20%-os csökkenése jelentős változást vagy a hidroxiklorokinra adott válaszreakciót jelent, és a varibál értéke "1" lesz.
Kiegészítő O2-t kapó betegnél az O2-telítettség 5%-os növekedése vagy a légzésszám 20%-os csökkenése vagy az O2 megvonása jelentős változást vagy reagálást jelent a hidroxiklorokinra, és a varibál értéke "1" lesz.
Ha nincs szükség kiegészítő O2-ra, az O2-telítettséget és a légzési frekvenciát ébren lévő betegnél mérik 5 perc nyugalom után.
Ha a betegnek O2-pótlásra van szüksége, a pótlást 5 perc nyugalom után megszakítják, és megmérik az O2-telítettséget és a légzésszámot.
|
első hónapban, 3. hónapban, 6. hónapban, 12. hónapban
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A klinikai megnyilvánulások javulása
Időkeret: első hónapban, 3. hónapban, 6. hónapban, 12. hónapban
|
Ez egy ismételt mérési változó.
Ez egy bináris változó (1/0).
Ha a köhögés megszűnt, a bordaközi visszahúzódás megszűnt, és a testmagasság a normális értékre tér vissza, vagy a mellkas röntgenfelvétele és a tüdőfunkciós tesztek javulást mutatnak, ez a klinikai megnyilvánulások javulását jelenti, és a változó „1”-re változik.
|
első hónapban, 3. hónapban, 6. hónapban, 12. hónapban
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Kurland G, Deterding RR, Hagood JS, Young LR, Brody AS, Castile RG, Dell S, Fan LL, Hamvas A, Hilman BC, Langston C, Nogee LM, Redding GJ; American Thoracic Society Committee on Childhood Interstitial Lung Disease (chILD) and the chILD Research Network. An official American Thoracic Society clinical practice guideline: classification, evaluation, and management of childhood interstitial lung disease in infancy. Am J Respir Crit Care Med. 2013 Aug 1;188(3):376-94. doi: 10.1164/rccm.201305-0923ST.
- Bush A, Cunningham S, de Blic J, Barbato A, Clement A, Epaud R, Hengst M, Kiper N, Nicholson AG, Wetzke M, Snijders D, Schwerk N, Griese M; chILD-EU Collaboration. European protocols for the diagnosis and initial treatment of interstitial lung disease in children. Thorax. 2015 Nov;70(11):1078-84. doi: 10.1136/thoraxjnl-2015-207349. Epub 2015 Jul 1.
- Litao MK, Hayes D Jr, Chiwane S, Nogee LM, Kurland G, Guglani L. A novel surfactant protein C gene mutation associated with progressive respiratory failure in infancy. Pediatr Pulmonol. 2017 Jan;52(1):57-68. doi: 10.1002/ppul.23493. Epub 2016 Jun 30.
- Nattes E, Lejeune S, Carsin A, Borie R, Gibertini I, Balinotti J, Nathan N, Marchand-Adam S, Thumerelle C, Fauroux B, Bosdure E, Houdouin V, Delestrain C, Louha M, Couderc R, De Becdelievre A, Fanen P, Funalot B, Crestani B, Deschildre A, Dubus JC, Epaud R. Heterogeneity of lung disease associated with NK2 homeobox 1 mutations. Respir Med. 2017 Aug;129:16-23. doi: 10.1016/j.rmed.2017.05.014. Epub 2017 May 26.
- Sun Y, Hu G, Luo J, Fang D, Yu Y, Wang X, Chen J, Qiu W. Mutations in methionyl-tRNA synthetase gene in a Chinese family with interstitial lung and liver disease, postnatal growth failure and anemia. J Hum Genet. 2017 Jun;62(6):647-651. doi: 10.1038/jhg.2017.10. Epub 2017 Feb 2.
- Braun S, Ferner M, Kronfeld K, Griese M. Hydroxychloroquine in children with interstitial (diffuse parenchymal) lung diseases. Pediatr Pulmonol. 2015 Apr;50(4):410-9. doi: 10.1002/ppul.23133. Epub 2014 Dec 9.
- Kroner C, Reu S, Teusch V, Schams A, Grimmelt AC, Barker M, Brand J, Gappa M, Kitz R, Kramer BW, Lange L, Lau S, Pfannenstiel C, Proesmans M, Seidenberg J, Sismanlar T, Aslan AT, Werner C, Zielen S, Zarbock R, Brasch F, Lohse P, Griese M. Genotype alone does not predict the clinical course of SFTPC deficiency in paediatric patients. Eur Respir J. 2015 Jul;46(1):197-206. doi: 10.1183/09031936.00129414. Epub 2015 Feb 5.
- Deutsch GH, Young LR, Deterding RR, Fan LL, Dell SD, Bean JA, Brody AS, Nogee LM, Trapnell BC, Langston C; Pathology Cooperative Group; Albright EA, Askin FB, Baker P, Chou PM, Cool CM, Coventry SC, Cutz E, Davis MM, Dishop MK, Galambos C, Patterson K, Travis WD, Wert SE, White FV; ChILD Research Co-operative. Diffuse lung disease in young children: application of a novel classification scheme. Am J Respir Crit Care Med. 2007 Dec 1;176(11):1120-8. doi: 10.1164/rccm.200703-393OC. Epub 2007 Sep 20.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. október 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 26.
Első közzététel (Tényleges)
2020. augusztus 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 13.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- QLL202008
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .