Idrossiclorochina nelle malattie polmonari interstiziali dei bambini con cause genetiche
2 novembre 2023 aggiornato da: Children's Hospital of Fudan University
Sicurezza ed efficacia dell'idrossiclorochina nelle malattie polmonari interstiziali dei bambini con cause genetiche: uno studio controllato randomizzato
Lo scopo di questo studio proposto è valutare l'efficacia e la sicurezza dell'idrossiclorochina (HCQ) nelle malattie polmonari interstiziali dei bambini (chILD) con cause genetiche.
Questo studio è uno studio clinico controllato randomizzato.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Bambini La malattia polmonare interstiziale (chILD) è un gruppo eterogeneo di malattie respiratorie rare con eziologie note e sconosciute che sono per lo più croniche e associate a morbilità e mortalità elevate. I fattori genetici contribuiscono in modo importante alla chILD. Le variazioni genetiche sono state descritte principalmente nei geni che codificano (o interagiscono con) le proteine tensioattive (SP): SP-C (SFTPC) e l'ATP-binding cassette-family A-member 3 (ABCA3) (ABCA3), e meno frequentemente in i geni che codificano NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) e altri geni.
È stato riportato che l'idrossiclorochina è utile in casi o serie di casi di chILD, compresi quelli con cause genetiche da soli o in combinazione con steroidi sistemici. Tuttavia, l'efficacia è molto variabile e non è stato riportato alcuno studio controllato randomizzato. Lo studio è un'indagine controllata randomizzata che mira a valutare l'efficacia e la sicurezza dell'idrossiclorochina nella chILD con cause genetiche.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
60
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Liling Qian, Doctor
- Numero di telefono: 021-64931913
- Email: llqian@126.com
Luoghi di studio
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Cina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 mese a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Una diagnosi clinica di chILD con età <18 anni
- Diagnosi genetica (ad es. SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
- I pazienti devono essere clinicamente stabili senza grandi cambiamenti nella loro terapia nelle ultime 4 settimane
- Nessun trattamento con HCQ nelle ultime 12 settimane
- Il consenso informato firmato e datato del soggetto (se il soggetto ne ha la capacità) e dei rappresentanti (dei figli minorenni) deve essere disponibile prima dell'inizio di eventuali procedure sperimentali specifiche
Criteri di esclusione:
- Esacerbazioni infettive gravi acute
- Ipersensibilità nota all'HCQ o ad altri ingredienti delle compresse
- Retinopatia o maculopatia provata
- Insufficienza renale allo screening, definita come velocità di filtrazione glomerulare (GFR) < 40 mL/min/1,73 m2 in pazienti di età compresa tra 3 e 8 settimane < 60 mL/min/1,73 m2 in pazienti di età ≥ 8 settimane
- Partecipazione ad altri studi clinici durante il presente studio clinico
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Idrossiclorochina
Idrossiclorochina in una dose di 10 mg/kg*d, p.o., bid per 12 mesi.
La dose massima giornaliera è di 400 mg.
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L'idrossiclorochina solfato è un farmaco antimalarico e antireumatico.
È stato riportato che l'idrossiclorochina migliora lo stato clinico dei casi di chILD con cause genetiche.
L'esatto meccanismo d'azione dell'idrossiclorochina è sconosciuto.
Oltre ad avere proprietà antinfiammatorie, è stato dimostrato che l'idrossiclorochina influisce sull'elaborazione intracellulare della proteina tensioattiva.
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Nessun intervento: controllo
gruppo di controllo che non assume idrossiclorochina per il trattamento.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Stato di ossigenazione
Lasso di tempo: al primo mese, al 3° mese, al 6° mese, al 12° mese
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È una variabile di misurazione ripetuta.
È una variabile binaria (1/0).
In un paziente senza O2 supplementare, un aumento ≥ 5% della saturazione di O2 o una diminuzione della frequenza respiratoria ≥ 20% significa un cambiamento significativo o una risposta all'idrossiclorochina e il variabile sarà impostato su "1".
In un paziente con O2 supplementare, l'aumento≥5% della saturazione di O2 o la diminuzione della frequenza respiratoria≥20% o la sospensione dell'O2 significa un cambiamento significativo o una risposta all'idrossiclorochina e il variabile sarà impostato su "1".
Se non è necessaria alcuna integrazione di O2, la saturazione di O2 e la frequenza respiratoria vengono misurate in un paziente sveglio dopo 5 minuti a riposo.
Se il paziente ha bisogno di un'integrazione di O2, l'integrazione viene sospesa dopo 5 minuti a riposo e vengono misurate la saturazione di O2 e la frequenza respiratoria.
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al primo mese, al 3° mese, al 6° mese, al 12° mese
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Miglioramento della manifestazione clinica
Lasso di tempo: al primo mese, al 3° mese, al 6° mese, al 12° mese
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È una variabile di misurazione ripetuta.
È una variabile binaria (1/0).
Se la tosse si è risolta, la retrazione intercostale è scomparsa e il rapporto peso-altezza è tornato alla normalità in un paziente o è presente un miglioramento della radiografia del torace e dei test di funzionalità polmonare, significa un miglioramento della manifestazione clinica e la variabile dovrebbe essere impostata su "1".
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al primo mese, al 3° mese, al 6° mese, al 12° mese
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Kurland G, Deterding RR, Hagood JS, Young LR, Brody AS, Castile RG, Dell S, Fan LL, Hamvas A, Hilman BC, Langston C, Nogee LM, Redding GJ; American Thoracic Society Committee on Childhood Interstitial Lung Disease (chILD) and the chILD Research Network. An official American Thoracic Society clinical practice guideline: classification, evaluation, and management of childhood interstitial lung disease in infancy. Am J Respir Crit Care Med. 2013 Aug 1;188(3):376-94. doi: 10.1164/rccm.201305-0923ST.
- Bush A, Cunningham S, de Blic J, Barbato A, Clement A, Epaud R, Hengst M, Kiper N, Nicholson AG, Wetzke M, Snijders D, Schwerk N, Griese M; chILD-EU Collaboration. European protocols for the diagnosis and initial treatment of interstitial lung disease in children. Thorax. 2015 Nov;70(11):1078-84. doi: 10.1136/thoraxjnl-2015-207349. Epub 2015 Jul 1.
- Litao MK, Hayes D Jr, Chiwane S, Nogee LM, Kurland G, Guglani L. A novel surfactant protein C gene mutation associated with progressive respiratory failure in infancy. Pediatr Pulmonol. 2017 Jan;52(1):57-68. doi: 10.1002/ppul.23493. Epub 2016 Jun 30.
- Nattes E, Lejeune S, Carsin A, Borie R, Gibertini I, Balinotti J, Nathan N, Marchand-Adam S, Thumerelle C, Fauroux B, Bosdure E, Houdouin V, Delestrain C, Louha M, Couderc R, De Becdelievre A, Fanen P, Funalot B, Crestani B, Deschildre A, Dubus JC, Epaud R. Heterogeneity of lung disease associated with NK2 homeobox 1 mutations. Respir Med. 2017 Aug;129:16-23. doi: 10.1016/j.rmed.2017.05.014. Epub 2017 May 26.
- Sun Y, Hu G, Luo J, Fang D, Yu Y, Wang X, Chen J, Qiu W. Mutations in methionyl-tRNA synthetase gene in a Chinese family with interstitial lung and liver disease, postnatal growth failure and anemia. J Hum Genet. 2017 Jun;62(6):647-651. doi: 10.1038/jhg.2017.10. Epub 2017 Feb 2.
- Braun S, Ferner M, Kronfeld K, Griese M. Hydroxychloroquine in children with interstitial (diffuse parenchymal) lung diseases. Pediatr Pulmonol. 2015 Apr;50(4):410-9. doi: 10.1002/ppul.23133. Epub 2014 Dec 9.
- Kroner C, Reu S, Teusch V, Schams A, Grimmelt AC, Barker M, Brand J, Gappa M, Kitz R, Kramer BW, Lange L, Lau S, Pfannenstiel C, Proesmans M, Seidenberg J, Sismanlar T, Aslan AT, Werner C, Zielen S, Zarbock R, Brasch F, Lohse P, Griese M. Genotype alone does not predict the clinical course of SFTPC deficiency in paediatric patients. Eur Respir J. 2015 Jul;46(1):197-206. doi: 10.1183/09031936.00129414. Epub 2015 Feb 5.
- Deutsch GH, Young LR, Deterding RR, Fan LL, Dell SD, Bean JA, Brody AS, Nogee LM, Trapnell BC, Langston C; Pathology Cooperative Group; Albright EA, Askin FB, Baker P, Chou PM, Cool CM, Coventry SC, Cutz E, Davis MM, Dishop MK, Galambos C, Patterson K, Travis WD, Wert SE, White FV; ChILD Research Co-operative. Diffuse lung disease in young children: application of a novel classification scheme. Am J Respir Crit Care Med. 2007 Dec 1;176(11):1120-8. doi: 10.1164/rccm.200703-393OC. Epub 2007 Sep 20.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 marzo 2024
Completamento primario (Stimato)
1 aprile 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 ottobre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 agosto 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 agosto 2020
Primo Inserito (Effettivo)
31 agosto 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 novembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 novembre 2023
Ultimo verificato
1 novembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- QLL202008
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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Prove cliniche su Malattia polmonare interstiziale
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