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Hydroxychloroquine dans les maladies pulmonaires interstitielles infantiles d'origine génétique

2 novembre 2023 mis à jour par: Children's Hospital of Fudan University

Innocuité et efficacité de l'hydroxychloroquine dans les maladies pulmonaires interstitielles infantiles d'origine génétique : une étude contrôlée randomisée

Le but de cette étude proposée est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'hydroxychloroquine (HCQ) dans les maladies pulmonaires interstitielles de l'enfant (ChILD) d'origine génétique. Cette étude est un essai clinique contrôlé randomisé.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Enfants La maladie pulmonaire interstitielle (PICh) est un groupe hétérogène de troubles respiratoires rares d'étiologies connues et inconnues qui sont pour la plupart chroniques et associées à une morbidité et une mortalité élevées. Les facteurs génétiques sont des contributeurs importants à l'enfant ILD. Des variations génétiques ont été principalement décrites dans les gènes codant (ou interagissant avec) les protéines du surfactant (SP) : SP-C (SFTPC) et l'ATP-binding cassette-family A-member 3 (ABCA3) (ABCA3), et moins fréquemment chez les gènes codant NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) et d'autres gènes.

L'hydroxychloroquine a été signalée comme étant utile dans des cas ou des séries de cas de MPI infantile, y compris ceux ayant des causes génétiques seules ou en combinaison avec des stéroïdes systémiques. Cependant, l'efficacité est très variable et aucune étude contrôlée randomisée n'a été rapportée. L'étude est une enquête contrôlée randomisée visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'hydroxychloroquine dans l'enfant ILD avec des causes génétiques.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Liling Qian, Doctor
  • Numéro de téléphone: 021-64931913
  • E-mail: llqian@126.com

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Un diagnostic clinique de l'enfant ILD avec l'âge<18 ans
  • Génétiquement diagnostiqué (par ex. SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
  • Les patients doivent être cliniquement stables sans changement majeur de leur médication au cours des 4 dernières semaines
  • Pas de traitement HCQ au cours des 12 dernières semaines
  • Le consentement éclairé signé et daté du sujet (si le sujet en a la capacité) et des représentants (des enfants mineurs) doit être disponible avant le début de toute procédure d'essai spécifique

Critère d'exclusion:

  • Exacerbations infectieuses aiguës sévères
  • Hypersensibilité connue à l'HCQ ou à d'autres ingrédients des comprimés
  • Rétinopathie ou maculopathie avérée
  • Insuffisance rénale au moment du dépistage, définie comme un débit de filtration glomérulaire (TFG) < 40 mL/min/1,73 m2 chez les patients âgés de 3 à 8 semaines< 60 mL/min/1,73 m2 chez les patients âgés de ≥ 8 semaines
  • Participation à d'autres essais cliniques au cours du présent essai clinique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Hydroxychloroquine
Hydroxychloroquine à la dose de 10 mg/kg*j, p.o., bid pendant 12 mois. La dose quotidienne maximale est de 400 mg.
Médicament: Hydroxychloroquine
Le sulfate d'hydroxychloroquine est un médicament antipaludéen et antirhumatismal. il a été rapporté que l'hydroxychloroquine améliorait l'état clinique des cas de MPI infantile avec des causes génétiques. Le mécanisme d'action exact de l'hydroxychloroquine est inconnu. En plus d'avoir des propriétés anti-inflammatoires, il a été démontré que l'hydroxychloroquine affecte le traitement intracellulaire de la protéine tensioactive.
Aucune intervention: contrôler
groupe témoin qui ne prennent pas d'hydroxychloroquine pour le traitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Statut d'oxygénation
Délai: au premier mois, au 3ème mois, au 6ème mois, au 12ème mois
C'est une variable de mesure répétée. C'est une variable binaire (1/0). Chez un patient sans supplément d'O2, une augmentation ≥ 5 % de la saturation en O2 ou une diminution de la fréquence respiratoire ≥ 20 % signifie un changement significatif ou un répondeur à l'hydroxychloroquine et la varibale serait réglée sur "1". Chez un patient avec un supplément d'O2, une augmentation ≥ 5 % de la saturation en O2 ou une diminution de la fréquence respiratoire ≥ 20 % ou un retrait d'O2 signifie un changement significatif ou un répondeur à l'hydroxychloroquine et la varibale serait réglée sur "1". Si aucun supplément d'O2 n'est nécessaire, la saturation en O2 et la fréquence respiratoire sont mesurées chez un patient éveillé après 5 min au repos. Si le patient a besoin d'une supplémentation en O2, la supplémentation est retirée après 5 min au repos et la saturation en O2 et la fréquence respiratoire sont mesurées.
au premier mois, au 3ème mois, au 6ème mois, au 12ème mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Amélioration de la manifestation clinique
Délai: au premier mois, au 3ème mois, au 6ème mois, au 12ème mois
C'est une variable de mesure répétée. C'est une variable binaire (1/0). Si la toux est résolue, la rétraction intercostale a disparu et le poids pour la taille est revenu à la normale chez un patient ou une amélioration de la radiographie thoracique et des tests de la fonction pulmonaire est présente, cela signifie une amélioration de la manifestation clinique et la variable serait réglée sur "1".
au premier mois, au 3ème mois, au 6ème mois, au 12ème mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Fudan University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 août 2020

Première publication (Réel)

31 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • QLL202008

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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