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유전적 원인이 있는 소아 간질성 폐질환에서 Hydroxychloroquine

2026년 3월 13일 업데이트: Children's Hospital of Fudan University

유전적 원인이 있는 소아 간질성 폐질환에서 Hydroxychloroquine의 안전성 및 효능: 무작위 통제 연구

본 연구의 목적은 유전적 원인이 있는 소아 간질성 폐질환(chILD)에서 하이드록시클로로퀸(HCQ)의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다. 이 연구는 무작위 대조 임상 시험입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

어린이 간질성 폐 질환(chILD)은 대부분 만성적이고 높은 이환율과 사망률과 관련된 알려지거나 알려지지 않은 병인의 이질적인 희귀 호흡기 질환 그룹입니다. 유전적 요인은 자녀의 중요한 기여 요인입니다. 유전적 변이는 계면활성제 단백질(SP): SP-C(SFTPC) 및 ATP-결합 카세트 계열 A-구성원 3(ABCA3)(ABCA3)을 암호화(또는 상호작용)하는 유전자에서 주로 기술되었으며, NKX homeobox 2(NKX2)-1(NKX2-1), SP-B(SFTPB), SP-A(SFTPA) 및 기타 유전자를 암호화하는 유전자.

Hydroxychloroquine은 유전적 원인이 있는 경우를 포함하여 단독으로 또는 전신 스테로이드와 함께 사용하는 경우 또는 일련의 아동에게 유용한 것으로 보고되었습니다. 그러나 효능은 매우 다양하며 무작위 통제 연구는 보고된 바 없습니다. 이 연구는 유전적 원인이 있는 소아에서 하이드록시클로로퀸의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위 통제 조사입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Liling Qian, Doctor
  • 전화번호: 021-64931913
  • 이메일: llqian@126.com

연구 장소

  • 중국
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 201102
        • 모병
        • Children's Hospital of Fudan University
        • 연락하다:
          • Ling Li Qian, Doctor
          • 전화번호: 021-64931913
          • 이메일: llqian@126.com

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18세 미만 아동의 임상적 진단
  • 유전적으로 진단됨(예: SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, 화성, COPA, SLC7A7, LRBA)
  • 환자는 지난 4주 동안 약물에 큰 변화가 없어 임상적으로 안정적이어야 합니다.
  • 지난 12주 동안 HCQ 치료 없음
  • 특정 시험 절차가 시작되기 전에 피험자(피험자가 능력이 있는 경우)와 대리인(미성년자)의 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의를 받을 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 급성 중증 감염성 악화
  • HCQ 또는 정제의 다른 성분에 대한 알려진 과민성
  • 입증된 망막병증 또는 황반병증
  • 사구체 여과율(GFR) < 40 mL/min/1.73으로 정의되는 스크리닝 시 신부전 3~8주령 환자의 m2< 60 mL/min/1.73 ≥ 8주령 환자의 m2
  • 본 임상시험 기간 동안 다른 임상시험 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 하이드록시클로로퀸
10 mg/kg*d 용량의 하이드록시클로로퀸, p.o., 12개월 동안 입찰. 1일 최대 투여량은 400mg입니다.
의약품: 하이드록시클로로퀸
Hydroxychloroquine Sulfate는 항 말라리아 및 항류마티스 약물입니다. 하이드록시클로로퀸은 유전적 원인이 있는 아동의 임상 상태를 개선하는 것으로 보고되었습니다. 하이드록시클로로퀸의 정확한 작용 기전은 알려져 있지 않습니다. 항염증 특성 외에도 하이드록시클로로퀸은 계면활성제 단백질의 세포내 처리에 영향을 미치는 것으로 나타났습니다.
간섭 없음: 제어
치료를 위해 하이드록시클로로퀸을 복용하지 않는 대조군.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
산소 상태
기간: 첫 달, 세 번째 달, 여섯 번째 달, 열두 번째 달
반복 측정 변수입니다. 이진 변수(1/0)입니다. O2 보충이 없는 환자에서 O2 포화도가 5% 이상 증가하거나 호흡률이 20% 이상 감소하면 하이드록시클로로퀸에 대한 유의한 변화 또는 반응을 의미하며 변수는 "1"로 설정됩니다. O2 보충 환자에서 O2 포화도가 5% 이상 증가하거나 호흡률이 20% 이상 감소하거나 O2 감소는 하이드록시클로로퀸에 대한 유의한 변화 또는 반응을 의미하며 변수는 "1"로 설정됩니다. 보충 O2가 필요하지 않은 경우, 깨어 있는 환자가 휴식을 취한 후 5분 후에 O2 포화도와 호흡수를 측정합니다. 환자에게 O2 보충이 필요한 경우 휴식 5분 후 보충을 중단하고 O2 포화도와 호흡수를 측정합니다.
첫 달, 세 번째 달, 여섯 번째 달, 열두 번째 달

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
임상증상 개선
기간: 첫 달, 세 번째 달, 여섯 번째 달, 열두 번째 달
반복 측정 변수입니다. 이진 변수(1/0)입니다. 기침이 소실되고 늑간 수축이 사라지고 정상 신장에 대한 체중이 정상으로 돌아오거나 흉부 방사선 촬영 및 폐기능 검사에서 호전이 있으면 임상 증상이 호전됨을 의미하며 변수는 "1"로 설정한다.
첫 달, 세 번째 달, 여섯 번째 달, 열두 번째 달

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital of Fudan University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 9월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 26일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • QLL202008

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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