Hidroxicloroquina en enfermedades pulmonares intersticiales infantiles con causas genéticas
13 de marzo de 2026 actualizado por: Children's Hospital of Fudan University
Seguridad y eficacia de la hidroxicloroquina en enfermedades pulmonares intersticiales infantiles con causas genéticas: un estudio controlado aleatorizado
El objetivo de este estudio propuesto es evaluar la eficacia y seguridad de la hidroxicloroquina (HCQ) en las enfermedades pulmonares intersticiales infantiles (chILD) con causas genéticas.
Este estudio es un ensayo clínico controlado aleatorizado.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Niños La enfermedad pulmonar intersticial (chILD) es un grupo heterogéneo de trastornos respiratorios raros de etiologías conocidas y desconocidas que en su mayoría son crónicos y se asocian con una alta morbilidad y mortalidad. Los factores genéticos son importantes contribuyentes a chILD. Las variaciones genéticas se han descrito principalmente en genes que codifican (o interactúan con) las proteínas surfactantes (SP): SP-C (SFTPC) y el miembro 3 de la familia de casetes de unión a ATP (ABCA3) (ABCA3), y con menos frecuencia en los genes que codifican la homeobox 2 de NKX (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) y otros genes.
Se ha informado que la hidroxicloroquina es útil en casos o series de casos de chILD, incluidos aquellos con causas genéticas solas o en combinación con esteroides sistémicos. Sin embargo, la eficacia es muy variable y no se ha informado ningún estudio controlado aleatorio. El estudio es una investigación aleatoria controlada que tiene como objetivo evaluar la eficacia y la seguridad de la hidroxicloroquina en niños con causas genéticas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Liling Qian, Doctor
- Número de teléfono: 021-64931913
- Correo electrónico: llqian@126.com
Ubicaciones de estudio
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 201102
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Fudan University
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Contacto:
- Ling Li Qian, Doctor
- Número de teléfono: 021-64931913
- Correo electrónico: llqian@126.com
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 mes a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico clínico de chILD con edad <18 años
- Diagnosticado genéticamente (por ej. SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
- Los pacientes deben estar clínicamente estables sin cambios importantes en su medicación en las últimas 4 semanas.
- Sin tratamiento con HCQ en las últimas 12 semanas
- El consentimiento informado firmado y fechado del sujeto (si el sujeto tiene la capacidad) y los representantes (de niños menores de edad) deben estar disponibles antes del inicio de cualquier procedimiento de ensayo específico.
Criterio de exclusión:
- Exacerbaciones infecciosas graves agudas
- Hipersensibilidad conocida a HCQ u otros ingredientes de las tabletas
- Retinopatía o maculopatía comprobada
- Insuficiencia renal en el cribado, definida como tasa de filtración glomerular (TFG) < 40 ml/min/1,73 m2 en pacientes de 3 a 8 semanas < 60 mL/min/1,73 m2 en pacientes ≥ 8 semanas de edad
- Participación en otros ensayos clínicos durante el presente ensayo clínico
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Hidroxicloroquina
Hidroxicloroquina en una dosis de 10 mg/kg*d, p.o., bid durante 12 meses.
La dosis diaria máxima es de 400 mg.
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El sulfato de hidroxicloroquina es un fármaco antipalúdico y antirreumático.
Se ha informado que la hidroxicloroquina mejora el estado clínico de los casos de chILD con causas genéticas.
Se desconoce el mecanismo exacto de acción de la hidroxicloroquina.
Además de tener propiedades antiinflamatorias, se ha demostrado que la hidroxicloroquina afecta el procesamiento intracelular de la proteína surfactante.
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Sin intervención: control
grupo de control que no toma hidroxicloroquina para el tratamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Estado de oxigenación
Periodo de tiempo: en el primer mes, en el 3er mes, en el 6to mes, en el 12vo mes
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Es una variable de medida repetida.
Es una variable binaria (1/0).
En un paciente sin O2 suplementario, un aumento ≥5 % en la saturación de O2 o una disminución de la frecuencia respiratoria ≥20 % significa un cambio significativo o una respuesta a la hidroxicloroquina y la variable se establecería en "1".
En un paciente con O2 suplementario, un aumento ≥5 % en la saturación de O2 o una disminución de la frecuencia respiratoria ≥20 % o la retirada de O2 significa un cambio significativo o una respuesta a la hidroxicloroquina y la variable se establecería en "1".
Si no se necesita O2 suplementario, la saturación de O2 y la frecuencia respiratoria se miden en un paciente despierto después de 5 min en reposo.
Si el paciente necesita suplemento de O2, se retira el suplemento a los 5 min de reposo y se mide la saturación de O2 y la frecuencia respiratoria.
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en el primer mes, en el 3er mes, en el 6to mes, en el 12vo mes
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Mejoría en la manifestación clínica
Periodo de tiempo: en el primer mes, en el 3er mes, en el 6to mes, en el 12vo mes
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Es una variable de medida repetida.
Es una variable binaria (1/0).
Si se resolvió la tos, desapareció la retracción intercostal y se observa que el peso para la talla vuelve a la normalidad en un paciente o se presenta una mejoría en la radiografía de tórax y las pruebas de función pulmonar, significa una mejoría en la manifestación clínica y la variable se establecería en "1".
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en el primer mes, en el 3er mes, en el 6to mes, en el 12vo mes
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Kurland G, Deterding RR, Hagood JS, Young LR, Brody AS, Castile RG, Dell S, Fan LL, Hamvas A, Hilman BC, Langston C, Nogee LM, Redding GJ; American Thoracic Society Committee on Childhood Interstitial Lung Disease (chILD) and the chILD Research Network. An official American Thoracic Society clinical practice guideline: classification, evaluation, and management of childhood interstitial lung disease in infancy. Am J Respir Crit Care Med. 2013 Aug 1;188(3):376-94. doi: 10.1164/rccm.201305-0923ST.
- Bush A, Cunningham S, de Blic J, Barbato A, Clement A, Epaud R, Hengst M, Kiper N, Nicholson AG, Wetzke M, Snijders D, Schwerk N, Griese M; chILD-EU Collaboration. European protocols for the diagnosis and initial treatment of interstitial lung disease in children. Thorax. 2015 Nov;70(11):1078-84. doi: 10.1136/thoraxjnl-2015-207349. Epub 2015 Jul 1.
- Litao MK, Hayes D Jr, Chiwane S, Nogee LM, Kurland G, Guglani L. A novel surfactant protein C gene mutation associated with progressive respiratory failure in infancy. Pediatr Pulmonol. 2017 Jan;52(1):57-68. doi: 10.1002/ppul.23493. Epub 2016 Jun 30.
- Nattes E, Lejeune S, Carsin A, Borie R, Gibertini I, Balinotti J, Nathan N, Marchand-Adam S, Thumerelle C, Fauroux B, Bosdure E, Houdouin V, Delestrain C, Louha M, Couderc R, De Becdelievre A, Fanen P, Funalot B, Crestani B, Deschildre A, Dubus JC, Epaud R. Heterogeneity of lung disease associated with NK2 homeobox 1 mutations. Respir Med. 2017 Aug;129:16-23. doi: 10.1016/j.rmed.2017.05.014. Epub 2017 May 26.
- Sun Y, Hu G, Luo J, Fang D, Yu Y, Wang X, Chen J, Qiu W. Mutations in methionyl-tRNA synthetase gene in a Chinese family with interstitial lung and liver disease, postnatal growth failure and anemia. J Hum Genet. 2017 Jun;62(6):647-651. doi: 10.1038/jhg.2017.10. Epub 2017 Feb 2.
- Braun S, Ferner M, Kronfeld K, Griese M. Hydroxychloroquine in children with interstitial (diffuse parenchymal) lung diseases. Pediatr Pulmonol. 2015 Apr;50(4):410-9. doi: 10.1002/ppul.23133. Epub 2014 Dec 9.
- Kroner C, Reu S, Teusch V, Schams A, Grimmelt AC, Barker M, Brand J, Gappa M, Kitz R, Kramer BW, Lange L, Lau S, Pfannenstiel C, Proesmans M, Seidenberg J, Sismanlar T, Aslan AT, Werner C, Zielen S, Zarbock R, Brasch F, Lohse P, Griese M. Genotype alone does not predict the clinical course of SFTPC deficiency in paediatric patients. Eur Respir J. 2015 Jul;46(1):197-206. doi: 10.1183/09031936.00129414. Epub 2015 Feb 5.
- Deutsch GH, Young LR, Deterding RR, Fan LL, Dell SD, Bean JA, Brody AS, Nogee LM, Trapnell BC, Langston C; Pathology Cooperative Group; Albright EA, Askin FB, Baker P, Chou PM, Cool CM, Coventry SC, Cutz E, Davis MM, Dishop MK, Galambos C, Patterson K, Travis WD, Wert SE, White FV; ChILD Research Co-operative. Diffuse lung disease in young children: application of a novel classification scheme. Am J Respir Crit Care Med. 2007 Dec 1;176(11):1120-8. doi: 10.1164/rccm.200703-393OC. Epub 2007 Sep 20.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de agosto de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de agosto de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
31 de agosto de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- QLL202008
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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