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Hidroxicloroquina em doenças pulmonares intersticiais infantis com causas genéticas

13 de março de 2026 atualizado por: Children's Hospital of Fudan University

Segurança e eficácia da hidroxicloroquina em doenças pulmonares intersticiais infantis com causas genéticas: um estudo controlado randomizado

O objetivo deste estudo proposto é avaliar a eficácia e segurança da hidroxicloroquina (HCQ) em doenças pulmonares intersticiais infantis (chILD) com causas genéticas. Este estudo é um ensaio clínico randomizado controlado.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Crianças A doença pulmonar intersticial (cILD) é um grupo heterogêneo de doenças respiratórias raras de etiologias conhecidas e desconhecidas, que são em sua maioria crônicas e associadas a alta morbidade e mortalidade. Fatores genéticos são importantes contribuintes para chILD. Variações genéticas foram descritas principalmente em genes que codificam (ou interagem com) as proteínas surfactantes (SP): SP-C (SFTPC) e o cassete de ligação ao ATP da família A-member 3 (ABCA3) (ABCA3), e menos frequentemente em os genes que codificam NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) e outros genes.

Foi relatado que a hidroxicloroquina é útil em casos ou séries de casos de chILD, incluindo aqueles com causas genéticas isoladamente ou em combinação com esteroides sistêmicos. No entanto, a eficácia é altamente variável e nenhum estudo randomizado controlado foi relatado. O estudo é uma investigação controlada randomizada com o objetivo de avaliar a eficácia e a segurança da hidroxicloroquina na chILD com causas genéticas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Liling Qian, Doctor
  • Número de telefone: 021-64931913
  • E-mail: llqian@126.com

Locais de estudo

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contato:
          • Ling Li Qian, Doctor
          • Número de telefone: 021-64931913
          • E-mail: llqian@126.com

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Um diagnóstico clínico de chILD com idade <18 anos
  • Diagnosticado geneticamente (por exemplo, SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
  • Os pacientes devem estar clinicamente estáveis, sem grandes mudanças na medicação nas últimas 4 semanas
  • Nenhum tratamento com HCQ nas últimas 12 semanas
  • O consentimento informado assinado e datado do sujeito (se o sujeito tiver a capacidade) e os representantes (de crianças menores de idade) devem estar disponíveis antes do início de quaisquer procedimentos específicos do estudo

Critério de exclusão:

  • Exacerbações infecciosas agudas graves
  • Hipersensibilidade conhecida à HCQ ou a outros ingredientes dos comprimidos
  • Retinopatia ou maculopatia comprovada
  • Insuficiência renal na triagem, definida como taxa de filtração glomerular (TFG) < 40 mL/min/1,73 m2 em pacientes de 3 a 8 semanas < 60 mL/min/1,73 m2 em pacientes ≥ 8 semanas de idade
  • Participação em outros ensaios clínicos durante o presente ensaio clínico

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Hidroxicloroquina
Hidroxicloroquina na dose de 10 mg/kg*d, p.o., bid por 12 meses. A dose diária máxima é de 400 mg.
Medicamento: Hidroxicloroquina
O sulfato de hidroxicloroquina é um medicamento antimalárico e antirreumático. foi relatado que a hidroxicloroquina melhora o estado clínico de casos de chILD com causas genéticas. O mecanismo exato de ação da hidroxicloroquina é desconhecido. Além de ter propriedades anti-inflamatórias, a hidroxicloroquina demonstrou afetar o processamento intracelular da proteína surfactante.
Sem intervenção: ao controle
grupo controle que não toma hidroxicloroquina para tratamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estado de oxigenação
Prazo: no primeiro mês, no 3º mês, no 6º mês, no 12º mês
É uma variável de medição repetida. É uma variável binária (1/0). Em um paciente sem O2 suplementar, aumento ≥5% na saturação de O2 ou diminuição na frequência respiratória ≥20% significa alteração significativa ou resposta à hidroxicloroquina e a variável seria definida como "1". Em um paciente com O2 suplementar, aumento ≥5% na saturação de O2 ou diminuição na frequência respiratória ≥20% ou retirada de O2 significa alteração significativa ou resposta à hidroxicloroquina e a variável seria definida como "1". Se nenhum O2 suplementar for necessário, a saturação de O2 e a frequência respiratória são medidas em um paciente acordado após 5 min em repouso. Caso o paciente necessite de suplementação de O2 , a suplementação é retirada após 5 min de repouso e a saturação de O2 e a frequência respiratória são medidas.
no primeiro mês, no 3º mês, no 6º mês, no 12º mês

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhora na manifestação clínica
Prazo: no primeiro mês, no 3º mês, no 6º mês, no 12º mês
É uma variável de medição repetida. É uma variável binária (1/0). Se a tosse desaparecesse, a retração intercostal desaparecesse e o peso para a altura voltasse ao normal em um paciente ou a melhora na radiografia de tórax e nos testes de função pulmonar estivesse presente, isso significa melhora na manifestação clínica e a variável seria definida como "1".
no primeiro mês, no 3º mês, no 6º mês, no 12º mês

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Children's Hospital of Fudan University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

31 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • QLL202008

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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