Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiklorokiini lasten interstitiaalisissa keuhkosairauksissa geneettisistä syistä

perjantai 13. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Children's Hospital of Fudan University

Hydroksiklorokiinin turvallisuus ja tehokkuus lasten interstitiaalisissa keuhkosairauksissa, joilla on geneettisiä syitä: satunnaistettu kontrolloitu tutkimus

Tämän ehdotetun tutkimuksen tavoitteena on arvioida hydroksiklorokiinin (HCQ) tehoa ja turvallisuutta geneettisistä syistä johtuvissa lasten interstitiaalisissa keuhkosairaudissa. Tämä tutkimus on satunnaistettu kontrolloitu kliininen tutkimus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Lapset Interstitiaalinen keuhkosairaus (child) on heterogeeninen ryhmä harvinaisia ​​hengityselinsairauksia, joiden etiologia on tunnettu ja tuntematon ja jotka ovat enimmäkseen kroonisia ja joihin liittyy korkea sairastuvuus ja kuolleisuus. Geneettiset tekijät ovat tärkeitä tekijöitä lapselle. Geneettisiä variaatioita on kuvattu pääasiassa geeneissä, jotka koodaavat (tai ovat vuorovaikutuksessa) surfaktanttiproteiineja (SP): SP-C (SFTPC) ja ATP:tä sitova kasettiperhe A-jäsen 3 (ABCA3) (ABCA3), ja harvemmin geenit, jotka koodaavat NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) ja muita geenejä.

Hydroksiklorokiinin on raportoitu olevan käyttökelpoinen lapsitapauksissa tai tapaussarjoissa, mukaan lukien sellaiset, joilla on geneettisiä syitä yksinään tai yhdessä systeemisten steroidien kanssa. Teho on kuitenkin erittäin vaihteleva, eikä satunnaistettua kontrolloitua tutkimusta ole raportoitu. Tutkimus on satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jonka tavoitteena on arvioida hydroksiklorokiinin tehoa ja turvallisuutta geneettisistä syistä johtuvilla lapsilla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Liling Qian, Doctor
  • Puhelinnumero: 021-64931913
  • Sähköposti: llqian@126.com

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 201102
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ling Li Qian, Doctor
          • Puhelinnumero: 021-64931913
          • Sähköposti: llqian@126.com

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Alle 18-vuotiaan lapsen kliininen diagnoosi
  • Geneettisesti diagnosoitu (esim. SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
  • Potilaiden on oltava kliinisesti stabiileja ilman merkittäviä muutoksia lääkityksessään viimeisen 4 viikon aikana
  • Ei HCQ-hoitoa viimeisen 12 viikon aikana
  • Tutkittavan (jos tutkittavalla on kyky) ja (alaikäisten lasten) edustajien allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus on oltava saatavilla ennen erityisten koemenettelyjen aloittamista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Akuutit vakavat tarttuvien pahenemisvaiheet
  • Tunnettu yliherkkyys HCQ:lle tai muille tablettien aineosille
  • Todettu retinopatia tai makulopatia
  • Munuaisten vajaatoiminta seulonnassa, määritelty glomerulussuodatusnopeudeksi (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 3–8 viikon ikäisillä potilailla < 60 ml/min/1,73 m2 ≥ 8 viikon ikäisillä potilailla
  • Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin tämän kliinisen tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hydroksiklorokiini
Hydroksiklorokiini annoksena 10 mg/kg*d, p.o., bid 12 kuukauden ajan. Suurin päiväannos on 400 mg.
Lääke: Hydroksiklorokiini
Hydroksiklorokiinisulfaatti on malaria- ja reumaattinen lääke. hydroksiklorokiinin on raportoitu parantavan geneettisistä syistä johtuvien lapsitapausten kliinistä tilaa. Hydroksiklorokiinin tarkkaa vaikutusmekanismia ei tunneta. Sen lisäksi, että hydroksiklorokiinilla on anti-inflammatorisia ominaisuuksia, sen on osoitettu vaikuttavan pinta-aktiivisen aineen solunsisäiseen prosessointiin.
Ei väliintuloa: ohjata
kontrolliryhmä, joka ei käytä hydroksiklorokiinia hoitoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hapetuksen tila
Aikaikkuna: ensimmäisenä kuukautena, 3. kuukautena, 6. kuukautena, 12. kuukautena
Se on toistuva mittausmuuttuja. Se on binäärimuuttuja (1/0). Potilaalla, jolla ei ole ylimääräistä 02:ta, O2-saturaation nousu ≥ 5 % tai hengitystiheyden lasku ≥ 20 % tarkoittaa merkittävää muutosta tai vastetta hydroksiklorokiiniin ja muuttujaksi asetetaan "1". Potilaalla, jolla on ylimääräistä O2:ta, O2-kyllästyksen lisääntyminen ≥ 5 % tai hengitystiheyden lasku ≥ 20 % tai O2:n lopettaminen tarkoittaa merkittävää muutosta tai vastetta hydroksiklorokiiniin, ja muuttujaksi asetetaan "1". Jos ylimääräistä O2:ta ei tarvita, O2-saturaatio ja hengitystiheys mitataan valveilla olevalla potilaalla 5 minuutin levossa. Jos potilas tarvitsee lisäravintoa O2:ta, lisälääkitys lopetetaan 5 minuutin levossa ja mitataan O2-saturaatio ja hengitystiheys.
ensimmäisenä kuukautena, 3. kuukautena, 6. kuukautena, 12. kuukautena

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinisen ilmentymän paraneminen
Aikaikkuna: ensimmäisenä kuukautena, 3. kuukautena, 6. kuukautena, 12. kuukautena
Se on toistuva mittausmuuttuja. Se on binäärimuuttuja (1/0). Jos yskä hävisi, kylkiluiden välistä vetäytyminen katosi ja potilaalla havaitaan painon palautuminen normaaliksi tai rintakehän röntgenkuvassa ja keuhkojen toimintakokeissa on parannusta, se tarkoittaa kliinisen ilmenemisen paranemista ja muuttujaksi asetetaan "1".
ensimmäisenä kuukautena, 3. kuukautena, 6. kuukautena, 12. kuukautena

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Fudan University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 16. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • QLL202008

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Interstitiaalinen keuhkosairaus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa