Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hydroxychloroquine bij interstitiële longziekten bij kinderen met genetische oorzaken

13 maart 2026 bijgewerkt door: Children's Hospital of Fudan University

Veiligheid en werkzaamheid van hydroxychloroquine bij interstitiële longziekten bij kinderen met genetische oorzaken: een gerandomiseerde gecontroleerde studie

Het doel van deze voorgestelde studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van hydroxychloroquine (HCQ) bij interstitiële longziekten bij kinderen (chILD) met genetische oorzaken. Deze studie is een gerandomiseerde gecontroleerde klinische studie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Kinderen Interstitiële longziekte (chILD) is een heterogene groep van zeldzame aandoeningen van de luchtwegen met bekende en onbekende etiologieën, die meestal chronisch zijn en gepaard gaan met hoge morbiditeit en mortaliteit. Genetische factoren dragen in belangrijke mate bij aan KIND. Genetische variaties zijn voornamelijk beschreven in genen die coderen voor (of interageren met) de oppervlakteactieve eiwitten (SP): SP-C (SFTPC) en de ATP-bindende cassette-familie A-lid 3 (ABCA3) (ABCA3), en minder vaak in de genen die coderen voor NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) en andere genen.

Van hydroxychloroquine is gemeld dat het nuttig is in gevallen of casusreeksen van kinderen met een genetische oorzaak, alleen of in combinatie met systemische steroïden. De werkzaamheid is echter zeer variabel en er is geen gerandomiseerde gecontroleerde studie gerapporteerd. De studie is een gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek gericht op het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van hydroxychloroquine bij kinderen met genetische oorzaken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Liling Qian, Doctor
  • Telefoonnummer: 021-64931913
  • E-mail: llqian@126.com

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Werving
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contact:
          • Ling Li Qian, Doctor
          • Telefoonnummer: 021-64931913
          • E-mail: llqian@126.com

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een klinische diagnose van KIND met een leeftijd <18 jaar
  • Genetisch gediagnosticeerd (bijv. SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
  • Patiënten moeten klinisch stabiel zijn en mogen de afgelopen 4 weken geen grote veranderingen in hun medicatie hebben ondergaan
  • Geen HCQ-behandeling in de afgelopen 12 weken
  • Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming van de proefpersoon (indien de proefpersoon daartoe in staat is) en de vertegenwoordigers (van minderjarige kinderen) moeten beschikbaar zijn vóór aanvang van specifieke onderzoeksprocedures

Uitsluitingscriteria:

  • Acute ernstige infectieuze exacerbaties
  • Bekende overgevoeligheid voor HCQ of andere bestanddelen van de tabletten
  • Bewezen retinopathie of maculopathie
  • Nierinsufficiëntie bij screening, gedefinieerd als glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 bij patiënten van 3 tot 8 weken < 60 ml/min/1,73 m2 bij patiënten ≥ 8 weken oud
  • Deelname aan andere klinische proeven tijdens de huidige klinische proef

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hydroxychloroquine
Hydroxychloroquine in een dosis van 10 mg/kg*d, p.o., bid gedurende 12 maanden. De maximale dagelijkse dosis is 400 mg.
Geneesmiddel: Hydroxychloroquine
Hydroxychloroquine Sulfate is een geneesmiddel tegen malaria en reuma. Van hydroxychloroquine is gemeld dat het de klinische status van gevallen van kinderen met genetische oorzaken verbetert. Het exacte werkingsmechanisme van hydroxychloroquine is onbekend. Behalve dat het ontstekingsremmende eigenschappen heeft, is aangetoond dat hydroxychloroquine de intracellulaire verwerking van oppervlakteactieve eiwitten beïnvloedt.
Geen tussenkomst: controle
controlegroep die geen hydroxychloroquine gebruiken voor behandeling.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zuurstofstatus
Tijdsspanne: bij de eerste maand, bij de 3e maand, bij de 6e maand, bij de 12e maand
Het is een herhaalde meetvariabele. Het is een binaire variabele (1/0). Bij een patiënt zonder extra O2 betekent een toename van ≥5% in de O2-saturatie of een afname van de ademhalingsfrequentie ≥20% een significante verandering of responder op hydroxychloroquine en de varibaal zou worden ingesteld op "1". Bij een patiënt met aanvullende O2 betekent een toename van ≥5% in O2-verzadiging of afname van de ademhalingsfrequentie ≥20% of het stoppen van O2 een significante verandering of responder op hydroxychloroquine en de varibaal zou worden ingesteld op "1". Als er geen aanvullende O2 nodig is, worden de O2-saturatie en ademhalingsfrequentie gemeten bij een wakkere patiënt na 5 minuten in rust. Als de patiënt O2-supplementen nodig heeft, wordt de suppletie na 5 minuten rust stopgezet en worden de O2-verzadiging en de ademhalingsfrequentie gemeten.
bij de eerste maand, bij de 3e maand, bij de 6e maand, bij de 12e maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbetering van de klinische manifestatie
Tijdsspanne: bij de eerste maand, bij de 3e maand, bij de 6e maand, bij de 12e maand
Het is een herhaalde meetvariabele. Het is een binaire variabele (1/0). Als het hoesten is verdwenen, de intercostale retractie is verdwenen en het gewicht voor de lengte weer normaal wordt waargenomen bij een patiënt of er verbetering is in de thoraxradiografie en de longfunctietesten, betekent dit een verbetering in de klinische manifestatie en wordt de variabele ingesteld op "1".
bij de eerste maand, bij de 3e maand, bij de 6e maand, bij de 12e maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • QLL202008

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren