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Hydroxychloroquin bei interstitiellen Lungenerkrankungen bei Kindern mit genetischen Ursachen

13. März 2026 aktualisiert von: Children's Hospital of Fudan University

Sicherheit und Wirksamkeit von Hydroxychloroquin bei interstitiellen Lungenerkrankungen bei Kindern mit genetischen Ursachen: eine randomisierte kontrollierte Studie

Das Ziel dieser vorgeschlagenen Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Hydroxychloroquin (HCQ) bei interstitiellen Lungenerkrankungen (chILD) von Kindern mit genetischen Ursachen zu bewerten. Diese Studie ist eine randomisierte kontrollierte klinische Studie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Kinder Interstitielle Lungenerkrankung (chILD) ist eine heterogene Gruppe seltener Atemwegserkrankungen bekannter und unbekannter Ätiologien, die meist chronisch und mit hoher Morbidität und Mortalität verbunden sind. Genetische Faktoren tragen wesentlich zu chILD bei. Genetische Variationen wurden hauptsächlich in Genen beschrieben, die für die Surfactant-Proteine ​​(SP): SP-C (SFTPC) und das ATP-Bindungskassetten-Familie A-Mitglied 3 (ABCA3) (ABCA3) codieren (oder mit diesen interagieren), und seltener in die Gene, die NKX Homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) und andere Gene codieren.

Es wurde berichtet, dass Hydroxychloroquin in Fällen oder Fallserien von chILD, einschließlich solchen mit genetischen Ursachen, allein oder in Kombination mit systemischen Steroiden nützlich ist. Die Wirksamkeit ist jedoch sehr unterschiedlich und es wurde keine randomisierte kontrollierte Studie berichtet. Die Studie ist eine randomisierte kontrollierte Untersuchung mit dem Ziel, die Wirksamkeit und Sicherheit von Hydroxychloroquin bei chILD mit genetischen Ursachen zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Liling Qian, Doctor
  • Telefonnummer: 021-64931913
  • E-Mail: llqian@126.com

Studienorte

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
          • Ling Li Qian, Doctor
          • Telefonnummer: 021-64931913
          • E-Mail: llqian@126.com

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine klinische Diagnose von chILD mit Alter<18 Jahren
  • Genetisch diagnostiziert (z. SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
  • Die Patienten müssen klinisch stabil sein und dürfen in den letzten 4 Wochen keine größeren Änderungen ihrer Medikation vorgenommen haben
  • Keine HCQ-Behandlung in den letzten 12 Wochen
  • Die unterschriebene und datierte Einverständniserklärung des Probanden (falls der Proband dazu in der Lage ist) und der Vertreter (von minderjährigen Kindern) müssen vor Beginn eines bestimmten Prüfungsverfahrens verfügbar sein

Ausschlusskriterien:

  • Akute schwere infektiöse Exazerbationen
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen HCQ oder andere Inhaltsstoffe der Tabletten
  • Nachgewiesene Retinopathie oder Makulopathie
  • Niereninsuffizienz beim Screening, definiert als glomeruläre Filtrationsrate (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 bei Patienten im Alter von 3 bis 8 Wochen < 60 ml/min/1,73 m2 bei Patienten im Alter von ≥ 8 Wochen
  • Teilnahme an anderen klinischen Studien während der vorliegenden klinischen Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hydroxychloroquin
Hydroxychloroquin in einer Dosis von 10 mg/kg*d, p.o., bid für 12 Monate. Die maximale Tagesdosis beträgt 400 mg.
Arzneimittel: Hydroxychloroquin
Hydroxychloroquinsulfat ist ein Malaria- und Antirheumatikum. Es wurde berichtet, dass Hydroxychloroquin den klinischen Status von chILD-Fällen mit genetischen Ursachen verbessert. Der genaue Wirkmechanismus von Hydroxychloroquin ist unbekannt. Zusätzlich zu seinen entzündungshemmenden Eigenschaften hat sich gezeigt, dass Hydroxychloroquin die intrazelluläre Verarbeitung von Surfactant-Protein beeinflusst.
Kein Eingriff: Kontrolle
Kontrollgruppe, die kein Hydroxychloroquin zur Behandlung einnimmt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sauerstoffstatus
Zeitfenster: im ersten Monat, im 3. Monat, im 6. Monat, im 12. Monat
Es handelt sich um eine wiederkehrende Messgröße. Es ist eine binäre Variable (1/0). Bei einem Patienten ohne zusätzliches O2 bedeutet ein Anstieg der O2-Sättigung um ≥ 5 % oder eine Abnahme der Atemfrequenz um ≥ 20 % eine signifikante Veränderung oder ein Ansprechen auf Hydroxychloroquin, und die Variable würde auf „1“ gesetzt. Bei einem Patienten mit zusätzlichem O2 bedeutet eine Erhöhung der O2-Sättigung um ≥ 5 % oder eine Abnahme der Atemfrequenz um ≥ 20 % oder ein Entzug von O 2 eine signifikante Veränderung oder ein Ansprechen auf Hydroxychloroquin, und die Variable würde auf „1“ gesetzt. Wenn kein zusätzliches O2 erforderlich ist, werden die O2-Sättigung und die Atemfrequenz bei einem wachen Patienten nach 5 min Ruhe gemessen. Wenn der Patient eine O2-Supplementierung benötigt, wird die Supplementierung nach 5 min in Ruhe abgesetzt und die O2-Sättigung und Atemfrequenz gemessen.
im ersten Monat, im 3. Monat, im 6. Monat, im 12. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserung der klinischen Manifestation
Zeitfenster: im ersten Monat, im 3. Monat, im 6. Monat, im 12. Monat
Es handelt sich um eine wiederkehrende Messgröße. Es ist eine binäre Variable (1/0). Wenn bei einem Patienten der Husten abgeklungen ist, die Interkostalretraktion verschwunden ist und das Gewicht für die Körpergröße wieder normal ist oder eine Verbesserung der Brustradiographie und der Lungenfunktionstests vorliegt, bedeutet dies eine Verbesserung der klinischen Manifestation und die Variable würde auf "1" gesetzt werden.
im ersten Monat, im 3. Monat, im 6. Monat, im 12. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • QLL202008

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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