Hydroxyklorokin i barns interstitiell lungsjukdom med genetiska orsaker
13 mars 2026 uppdaterad av: Children's Hospital of Fudan University
Säkerhet och effekt av hydroxiklorokin vid interstitiell lungsjukdom hos barn med genetiska orsaker: en randomiserad kontrollerad studie
Syftet med denna föreslagna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av hydroxiklorokin (HCQ) vid barns interstitiell lungsjukdom (chILD) med genetiska orsaker.
Denna studie är en randomiserad kontrollerad klinisk prövning.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Barn Interstitiell lungsjukdom (chILD) är en heterogen grupp av sällsynta andningssjukdomar av kända och okända etiologier som oftast är kroniska och associerade med hög sjuklighet och mortalitet. Genetiska faktorer är viktiga bidragsgivare till BARN. Genetiska variationer har huvudsakligen beskrivits i gener som kodar för (eller interagerar med) de ytaktiva proteinerna (SP): SP-C (SFTPC) och den ATP-bindande kassettfamiljen A-medlem 3 (ABCA3) (ABCA3), och mindre ofta i generna som kodar för NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA) och andra gener.
Hydroxiklorokin har rapporterats vara användbar i fall eller fallserier av barn inklusive de med genetiska orsaker enbart eller i kombination med systemiska steroider. Effekten är dock mycket varierande och ingen randomiserad kontrollerad studie har rapporterats. Studien är en randomiserad kontrollerad undersökning som syftar till att utvärdera effektiviteten och säkerheten av hydroxiklorokin hos barn med genetiska orsaker.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
60
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Liling Qian, Doctor
- Telefonnummer: 021-64931913
- E-post: llqian@126.com
Studieorter
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
- Rekrytering
- Children's Hospital of Fudan University
-
Kontakt:
- Ling Li Qian, Doctor
- Telefonnummer: 021-64931913
- E-post: llqian@126.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 månad till 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- En klinisk diagnos av barn med ålder <18 år
- Genetiskt diagnostiserade (t.ex. SFTPC, SFTPB, ABCA3, NKX2-1, CSF2RA, CSF2RB, IARS, MARS, COPA, SLC7A7, LRBA)
- Patienterna måste vara kliniskt stabila utan några större förändringar i sin medicinering under de senaste 4 veckorna
- Ingen HCQ-behandling under de senaste 12 veckorna
- Undertecknat och daterat informerat samtycke från försökspersonen (om försökspersonen har förmågan) och representanterna (för minderåriga barn) måste vara tillgängliga innan några specifika prövningsförfaranden påbörjas
Exklusions kriterier:
- Akuta allvarliga infektiösa exacerbationer
- Känd överkänslighet mot HCQ eller andra ingredienser i tabletterna
- Beprövad retinopati eller makulopati
- Njurinsufficiens vid screening, definierad som glomerulär filtrationshastighet (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 hos patienter i åldern 3 till 8 veckor< 60 ml/min/1,73 m2 hos patienter ≥ 8 veckor gamla
- Deltagande i andra kliniska prövningar under den pågående kliniska prövningen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Hydroxiklorokin
Hydroxiklorokin i en dos av 10 mg/kg*d, p.o., två gånger i 12 månader.
Den maximala dagliga dosen är 400 mg.
|
Hydroxychloroquine Sulfate är ett läkemedel mot malaria och reumatiskt läkemedel.
Hydroxiklorokin har rapporterats förbättra den kliniska statusen för barnfall med genetiska orsaker.
Den exakta verkningsmekanismen för hydroxiklorokin är okänd.
Förutom att ha antiinflammatoriska egenskaper har hydroxiklorokin visat sig påverka intracellulär bearbetning av ytaktivt protein.
|
|
Inget ingripande: kontrollera
kontrollgrupp som inte tar hydroxiklorokin för behandling.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Syrestatus
Tidsram: vid första månaden, vid 3:e månaden, vid 6:e månaden, vid 12:e månaden
|
Det är en upprepad mätvariabel.
Det är en binär variabel (1/0).
Hos en patient utan tillskott av O2 betyder ökning≥5 % i O2-mättnad eller minskning av andningsfrekvens≥20 % signifikant förändring eller svar på hydroxiklorokin och varibale skulle sättas till "1".
Hos en patient med tillskott av O2 betyder ökning ≥ 5 % i O2-mättnad eller minskning av andningsfrekvens ≥ 20 % eller utsättning av O2 signifikant förändring eller svar på hydroxiklorokin och varibale skulle sättas till "1".
Om ingen extra O2 är nödvändig, mäts O2-mättnaden och andningsfrekvensen hos en vaken patient efter 5 minuter i vila.
Om patienten behöver tillskott O2 dras tillskottet ut efter 5 min i vila och O2-mättnaden och andningsfrekvensen mäts.
|
vid första månaden, vid 3:e månaden, vid 6:e månaden, vid 12:e månaden
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förbättring av klinisk manifestation
Tidsram: vid första månaden, vid 3:e månaden, vid 6:e månaden, vid 12:e månaden
|
Det är en upprepad mätvariabel.
Det är en binär variabel (1/0).
Om hostan försvann, interkostal retraktion försvann och vikt för längd tillbaka till normal observeras hos en patient eller förbättring av bröströntgen och lungfunktionstester är närvarande, betyder det förbättring av klinisk manifestation och variabeln skulle sättas till "1".
|
vid första månaden, vid 3:e månaden, vid 6:e månaden, vid 12:e månaden
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Kurland G, Deterding RR, Hagood JS, Young LR, Brody AS, Castile RG, Dell S, Fan LL, Hamvas A, Hilman BC, Langston C, Nogee LM, Redding GJ; American Thoracic Society Committee on Childhood Interstitial Lung Disease (chILD) and the chILD Research Network. An official American Thoracic Society clinical practice guideline: classification, evaluation, and management of childhood interstitial lung disease in infancy. Am J Respir Crit Care Med. 2013 Aug 1;188(3):376-94. doi: 10.1164/rccm.201305-0923ST.
- Bush A, Cunningham S, de Blic J, Barbato A, Clement A, Epaud R, Hengst M, Kiper N, Nicholson AG, Wetzke M, Snijders D, Schwerk N, Griese M; chILD-EU Collaboration. European protocols for the diagnosis and initial treatment of interstitial lung disease in children. Thorax. 2015 Nov;70(11):1078-84. doi: 10.1136/thoraxjnl-2015-207349. Epub 2015 Jul 1.
- Litao MK, Hayes D Jr, Chiwane S, Nogee LM, Kurland G, Guglani L. A novel surfactant protein C gene mutation associated with progressive respiratory failure in infancy. Pediatr Pulmonol. 2017 Jan;52(1):57-68. doi: 10.1002/ppul.23493. Epub 2016 Jun 30.
- Nattes E, Lejeune S, Carsin A, Borie R, Gibertini I, Balinotti J, Nathan N, Marchand-Adam S, Thumerelle C, Fauroux B, Bosdure E, Houdouin V, Delestrain C, Louha M, Couderc R, De Becdelievre A, Fanen P, Funalot B, Crestani B, Deschildre A, Dubus JC, Epaud R. Heterogeneity of lung disease associated with NK2 homeobox 1 mutations. Respir Med. 2017 Aug;129:16-23. doi: 10.1016/j.rmed.2017.05.014. Epub 2017 May 26.
- Sun Y, Hu G, Luo J, Fang D, Yu Y, Wang X, Chen J, Qiu W. Mutations in methionyl-tRNA synthetase gene in a Chinese family with interstitial lung and liver disease, postnatal growth failure and anemia. J Hum Genet. 2017 Jun;62(6):647-651. doi: 10.1038/jhg.2017.10. Epub 2017 Feb 2.
- Braun S, Ferner M, Kronfeld K, Griese M. Hydroxychloroquine in children with interstitial (diffuse parenchymal) lung diseases. Pediatr Pulmonol. 2015 Apr;50(4):410-9. doi: 10.1002/ppul.23133. Epub 2014 Dec 9.
- Kroner C, Reu S, Teusch V, Schams A, Grimmelt AC, Barker M, Brand J, Gappa M, Kitz R, Kramer BW, Lange L, Lau S, Pfannenstiel C, Proesmans M, Seidenberg J, Sismanlar T, Aslan AT, Werner C, Zielen S, Zarbock R, Brasch F, Lohse P, Griese M. Genotype alone does not predict the clinical course of SFTPC deficiency in paediatric patients. Eur Respir J. 2015 Jul;46(1):197-206. doi: 10.1183/09031936.00129414. Epub 2015 Feb 5.
- Deutsch GH, Young LR, Deterding RR, Fan LL, Dell SD, Bean JA, Brody AS, Nogee LM, Trapnell BC, Langston C; Pathology Cooperative Group; Albright EA, Askin FB, Baker P, Chou PM, Cool CM, Coventry SC, Cutz E, Davis MM, Dishop MK, Galambos C, Patterson K, Travis WD, Wert SE, White FV; ChILD Research Co-operative. Diffuse lung disease in young children: application of a novel classification scheme. Am J Respir Crit Care Med. 2007 Dec 1;176(11):1120-8. doi: 10.1164/rccm.200703-393OC. Epub 2007 Sep 20.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 september 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 april 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 augusti 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 augusti 2020
Första postat (Faktisk)
31 augusti 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- QLL202008
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .