Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dosering og PD-studie av Eftrenonacog-alfa (BIOPAL)

2. mars 2026 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Overvåking og farmakodynamikk Effekt av rekombinant faktor IX Fc hos pasienter med alvorlig hemofili B: en virkelighetsstudie

Hensikten med denne studien er å evaluere ytelsen til ulike metoder for å måle faktor IX-aktivitetsnivåer hos hemofili B-pasienter behandlet med eftrenonacog-alfa og vurdere dens farmakodynamikk (PD) i en virkelighet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fersk europeisk undersøkelse viste at økende antall hemofili B-pasienter ble byttet fra standardmedisiner til forlenget halveringstid. Mens noen klinikere foreløpig foretrekker å behandle empirisk i stedet for basert på laboratorieresultater, kan adopsjon av erstatningsterapi basert på produkter med forlenget halveringstid som eftrenonacog-alfa øke interessen for individualiserte farmakokinetiske vurderinger som muliggjør utvikling av et initialt doseringsregime. Derfor kan unøyaktige FIX-aktivitetsmålinger være kritiske, spesielt når FIX-bunnnivået brukes til å skreddersy pasientdoseringsregimer. Det er derfor viktig at FIX-aktivitetsnivåene bestemmes nøyaktig, slik at det tillater tilstrekkelig restitusjon uten å øke kostnadene ved medisinsk behandling av hemofili B-pasienter på grunn av unødvendige dosekorrigeringer.

Med utvidelsen av forskrivningen av eftrenonacog-alfa har problemet med å nøyaktig måle utvinningen økt i hemostaselaboratorier. Kronometriske ett-trinns analyser (OSA) er for tiden de mest utførte testene for FIX-aktivitetsmåling. De er basert på aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) reagens og faktor-mangelfull plasma. Ulike aPTT-reagenser kommersialiseres. De kan føre til en betydelig variasjon i FIX-resultater. Kromogene to-trinns analyser (CSA) brukes sjeldnere i kliniske laboratorier. De har færre reagensvalg sammenlignet med OSA. Flere studier har evaluert OSA- og CSA-ytelser i prøver tilsatt eftrenonacog-alfa og har vist at noen vanlige aPTT-reagenser ikke ville være egnet for nøyaktig overvåking av dette produktet. Hvorvidt disse resultatene er commutable til post-infusjonsprøver samlet inn fra virkelige pasienter er fortsatt uklart.

I motsetning til måling av en unik koagulasjonsfaktoraktivitet, er trombingenereringsanalyse (TGA) en dynamisk global test som utforsker koagulasjonskaskaden så vel som antikoagulasjonsveiene. TGA kan derfor være et verdifullt verktøy for å overvåke erstatningsterapi hos hemofili B-pasienter.

Derfor søkte etterforskerne i en virkelighet å sammenligne 2 CSA- og 1 OSA-reagenser med en produktspesifikk OSA hos pasienter med alvorlig hemofili B supplert med eftrenonacog-alfa. Etterforskerne hadde også som mål å evaluere farmakodynamikken (PD) til eftrenonacog-alfa ved bruk av TGA.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

15

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Service d'hématologie biologique - Hôpital Cochin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med alvorlig hemofili B

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • pasienter med alvorlig hemofili B
  • behandlet med eftrenonacog-alfa

Ekskluderingskriterier:

  • annen hemostatisk eller erstatningsbehandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Enkeltgruppestudie
Pasienter med alvorlig hemofili B erstattet med eftrenonacog-alfa
Annen: Ikke-intervensjonell studie
Ikke-intervensjonell studie

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
FIX aktivitetsnivåer
Tidsramme: En måned
2 kromogene analyser (Bio phen FIX og Rox FIX) og 2 kronometriske analyser (CK Prest med standard human plasma eller FIX mangelfull plasma supplert med eftrenonacog-alfa som kalibratorer)
En måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Trombingenerasjonsanalyse
Tidsramme: En måned

Trombingenereringsanalyse utføres ved bruk av et mikroplatefluorometer. Plasmaprøver kjøres med 20 μL lavfosfolipidreagens (PPP-reagens) (1 μM vevsfaktor og 4 mikromol (μM) fosfolipidvesikler) eller 20 μL trombinkalibrator. Analysen initieres ved automatisk dispensering av 20 μL Fluo-Substrate-løsning som inneholder kalsiumioner og fluorogent substrat, Z-Gly-Gly-Arg-7-amino-4-metylkumarin. Generert trombin spalter substratet og fluorescensøkningen overvåkes ved 37 °C i 60 minutter med en måling hvert 20. sekund.

Thrombin scope®, versjon 5.0.0.742 brukes til å beregne mengden trombin som genereres over tid, og tar hensyn til kalibratoraktiviteten for hver prøve. Følgelig rapporteres fem parametere av Thrombin scope®. Knyttneven er lagtid (LT; i min)
En måned
Trombingenerasjonsanalyse
Tidsramme: En måned
mikroplatefluorometer, tid til topp
En måned
Trombingenerasjonsanalyse
Tidsramme: En måned
mikroplate fluorometer, topphøyde
En måned
Trombingenerasjonsanalyse
Tidsramme: En måned
mikroplate fluorometer, endogent trombinpotensial
En måned
Trombingenerasjonsanalyse
Tidsramme: En måned
mikroplate fluorometer, hastighet
En måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

31. mars 2020

Studiet fullført (Faktiske)

31. mars 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2020

Først lagt ut (Faktiske)

19. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APHP191124

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere