Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Doserings- och PD-studie av Eftrenonacog-alfa (BIOPAL)

15 oktober 2020 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Övervakning och farmakodynamik Effekt av rekombinant faktor IX Fc hos patienter med svår hemofili B: en verklig studie

Syftet med denna studie är att utvärdera prestandan hos olika metoder för att mäta faktor IX-aktivitetsnivåer hos hemofili B-patienter som behandlats med eftrenonacog-alfa och bedöma dess farmakodynamik (PD) i en verklig miljö.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En nyligen genomförd europeisk undersökning visade att ett ökande antal patienter med hemofili B byttes från standardläkemedel till förlängd halveringstid. Medan vissa läkare för närvarande föredrar att behandla empiriskt snarare än baserat på laboratorieresultat, kan adoption av ersättningsterapi baserad på produkter med förlängd halveringstid som eftrenonacog-alfa öka intresset för individualiserade farmakokinetiska bedömningar som möjliggör utveckling av en initial doseringsregim. Därför kan felaktiga FIX-aktivitetsmätningar vara kritiska, särskilt när FIX-dalnivån används för att skräddarsy patientens doseringsregimer. Det är därför viktigt att FIX-aktivitetsnivåerna bestäms noggrant för att möjliggöra adekvat återhämtning utan att öka kostnaderna för medicinsk behandling av hemofili B-patienter på grund av onödiga doskorrigeringar.

Med utökningen av förskrivningen av eftrenonacog-alfa har problemet med att noggrant mäta dess återhämtning ökat inom hemostaslaboratorier. Chronometric one-stage assays (OSA) är för närvarande de mest utförda testerna för FIX-aktivitetsmätning. De är baserade på aktiverat partiell tromboplastintid (aPTT) reagens och faktorbristplasma. Olika aPTT-reagens kommersialiseras. De kan leda till en betydande variation i FIX-resultat. Kromogena tvåstegsanalyser (CSA) används mindre frekvent i kliniska laboratorier. De har färre reagensval jämfört med OSA. Flera studier har utvärderat OSA- och CSA-prestanda i prover spikade med eftrenonacog-alfa och har visat att vissa vanligt använda aPTT-reagens inte skulle vara lämpliga för att noggrant övervaka denna produkt. Huruvida dessa resultat är commutable till post-infusionsprover som samlats in från verkliga patienter är fortfarande oklart.

Till skillnad från mätningen av en unik koagulationsfaktoraktivitet är trombingenereringsanalys (TGA) ett dynamiskt globalt test som utforskar koagulationskaskaden såväl som antikoagulantvägarna. TGA kan därför vara ett värdefullt verktyg för att övervaka ersättningsterapi hos patienter med hemofili B.

Därför sökte utredarna i en verklig miljö för att jämföra 2 CSA- och 1 OSA-reagens med en produktspecifik OSA hos patienter med svår hemofili B kompletterat med eftrenonacog-alfa. Utredarna syftade också till att utvärdera farmakodynamiken (PD) hos eftrenonacog-alfa med hjälp av TGA.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

15

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Service d'hématologie biologique - Hôpital Cochin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med svår hemofili B

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • patienter med svår hemofili B
  • behandlas med eftrenonacog-alfa

Exklusions kriterier:

  • någon annan hemostatisk eller ersättningsterapi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Studie i en grupp
Patienter med svår hemofili B ersatta med eftrenonacog-alfa
Övrig: Icke interventionell studie
Icke interventionell studie

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
FIXA aktivitetsnivåer
Tidsram: En månad
2 kromogena analyser (Bio phen FIX och Rox FIX) och 2 kronometriska analyser (CK Prest med standard human plasma eller FIX bristfällig plasma kompletterad med eftrenonacog-alfa som kalibratorer)
En månad

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Trombingenereringsanalys
Tidsram: En månad

Trombingenereringsanalys utförs med användning av en mikroplatta fluorometer. Plasmaprover körs med 20 μL lågfosfolipidreagens (PPP-reagens) (1 μM vävnadsfaktor och 4 mikromol (μM) fosfolipidvesiklar) eller 20 μL trombinkalibrator. Analysen initieras genom att autodispensera 20 μL Fluo-Substrate-lösning innehållande kalciumjoner och fluorogent substrat, Z-Gly-Gly-Arg-7-amino-4-metylkumarin. Genererat trombin klyver substratet och fluorescensökningen övervakas vid 37 °C i 60 minuter med en mätning var 20:e sekund.

Thrombin scope®, version 5.0.0.742 används för att beräkna mängden trombin som genereras över tid med hänsyn till kalibratoraktiviteten för varje prov. Följaktligen rapporteras fem parametrar av Thrombin scope®, näven är fördröjningstid (LT; i min)
En månad
Trombingenereringsanalys
Tidsram: En månad
mikroplatta fluorometer, tid till topp
En månad
Trombingenereringsanalys
Tidsram: En månad
mikroplatta fluorometer, topphöjd
En månad
Trombingenereringsanalys
Tidsram: En månad
mikroplatta fluorometer, endogen trombin potential
En månad
Trombingenereringsanalys
Tidsram: En månad
mikroplatta fluorometer, hastighet
En månad

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 oktober 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2020

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2020

Första postat (Faktisk)

19 oktober 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • APHP191124

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Svår hemofili B

Kliniska prövningar på Icke interventionell studie

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera