이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Eftrenonacog-alfa의 용량 및 PD 연구 (BIOPAL)

2026년 3월 2일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

중증 혈우병 B 환자에서 재조합 인자 IX Fc의 모니터링 및 약력학 효과: 실제 연구

이 연구의 목적은 eftrenonacog-alfa로 치료받은 B형 혈우병 환자에서 인자 IX 활성 수준을 측정하기 위한 다양한 방법의 성능을 평가하고 실제 환경에서 약력학(PD)을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

최근 유럽 조사에 따르면 B형 혈우병 환자의 수가 증가하면서 표준 약물에서 반감기 연장 약물로 전환되었습니다. 일부 임상의는 현재 실험실 결과에 기반하기보다는 경험적으로 치료하는 것을 선호하지만 eftrenonacog-alfa와 같은 연장된 반감기 제품을 기반으로 한 대체 요법을 채택하면 초기 투약 요법을 개발할 수 있는 개별화된 약동학 평가에 대한 관심이 높아질 수 있습니다. 따라서 부정확한 FIX 활동 측정은 특히 FIX 최저 수준이 환자 투여 요법을 맞춤화하는 데 사용될 때 중요할 수 있습니다. 따라서 불필요한 선량 보정으로 인한 B형 혈우병 환자의 의료 관리 비용 증가 없이 적절한 회복이 가능하도록 FIX 활성 수준을 정확하게 결정하는 것이 중요합니다.

eftrenonacog-alfa의 처방이 확대됨에 따라 지혈 검사실 내에서 정확한 회복 측정의 문제가 대두되었습니다. Chronometric one-stage assays(OSA)는 현재 FIX 활동 측정을 위해 가장 널리 수행되는 테스트입니다. 이들은 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 시약 및 인자 결핍 혈장을 기반으로 합니다. 다양한 aPTT 시약이 상용화되어 있습니다. FIX 결과에 상당한 변동성을 초래할 수 있습니다. Chromogenic two-stage assays(CSA)는 임상 실험실에서 덜 자주 사용됩니다. OSA에 비해 시약 선택이 적습니다. 여러 연구에서 eftrenonacog-alfa로 스파이킹한 샘플에서 OSA 및 CSA 성능을 평가했으며 일반적으로 사용되는 일부 aPTT 시약이 이 제품을 정확하게 모니터링하는 데 적합하지 않다는 것을 입증했습니다. 이러한 결과가 실제 환자로부터 수집된 주입 후 샘플로 대체 가능한지 여부는 불분명합니다.

고유한 응고 인자 활동의 측정과 달리, 트롬빈 ​​생성 분석(TGA)은 항응고제 경로뿐만 아니라 응고 캐스케이드를 탐색하는 동적 글로벌 테스트입니다. 따라서 TGA는 B형 혈우병 환자의 대체 요법을 모니터링하는 유용한 도구가 될 수 있습니다.

따라서 연구자들은 eftrenonacog-alfa가 보충된 중증 B형 혈우병 환자의 제품별 OSA에 대해 2개의 CSA 및 1개의 OSA 시약을 비교하기 위해 실제 환경에서 모색했습니다. 연구자들은 또한 TGA를 사용하여 eftrenonacog-alfa의 약력학(PD)을 평가하는 것을 목표로 했습니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

15

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75014
        • Service d'hématologie biologique - Hôpital Cochin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

중증 혈우병 B 환자

설명

포함 기준:

  • 중증 혈우병 B 환자
  • eftrenonacog-alfa로 치료

제외 기준:

  • 기타 지혈 또는 대체 요법

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
단일 그룹 연구
Eftrenonacog-alfa로 대체된 중증 B형 혈우병 환자
다른: 비 중재 연구
비 중재 연구

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FIX 활동 수준
기간: 한달
2가지 발색 검정(Bio phen FIX 및 Rox FIX) 및 2가지 크로노메트릭 검정(캘리브레이터로서 eftrenonacog-alfa가 보충된 표준 인간 혈장 또는 FIX 결핍 혈장을 포함하는 CK Perst)
한달

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
트롬빈 생성 분석
기간: 한달

트롬빈 생성 분석은 마이크로플레이트 형광계를 사용하여 수행됩니다. 혈장 샘플은 20μL 저인지질 시약(PPP-시약)(1μM 조직 인자 및 4마이크로몰(μM) 인지질 소포) 또는 20μL 트롬빈 교정기를 사용하여 실행됩니다. 분석은 칼슘 이온 및 형광 기질인 Z-Gly-Gly-Arg-7-아미노-4-메틸쿠마린을 함유하는 20 μL의 Fluo-기질 용액을 자동 분주하여 시작됩니다. 생성된 트롬빈은 기질을 절단하고 형광 증가는 20초마다 측정하여 60분 동안 37°C에서 모니터링됩니다.

Thrombin scope®, 버전 5.0.0.742는 각 샘플에 대한 교정기 활동을 고려하여 시간 경과에 따라 생성된 트롬빈의 양을 계산하는 데 사용됩니다. 결과적으로 5개의 매개변수가 Thrombin scope®에 의해 보고됩니다. 첫 번째는 지연 시간(LT; in min)입니다.
한달
트롬빈 생성 분석
기간: 한달
마이크로플레이트 형광계, 피크 시간
한달
트롬빈 생성 분석
기간: 한달
마이크로플레이트 형광계, 피크 높이
한달
트롬빈 생성 분석
기간: 한달
마이크로플레이트 형광계, 내인성 트롬빈 전위
한달
트롬빈 생성 분석
기간: 한달
마이크로플레이트 형광계, 속도
한달

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

협력자

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 12월 18일

기본 완료 (실제)

2020년 3월 31일

연구 완료 (실제)

2020년 3월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 7월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 10월 15일

처음 게시됨 (실제)

2020년 10월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • APHP191124

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

중증 혈우병 B에 대한 임상 시험

비 중재 연구에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Montenegro

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다