Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Doserings- og PD-undersøgelse af Eftrenonacog-alfa (BIOPAL)

2. marts 2026 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Monitorering og farmakodynamisk effekt af rekombinant faktor IX Fc hos patienter med svær hæmofili B: en virkelighedsundersøgelse

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere ydeevnen af ​​forskellige metoder til måling af faktor IX-aktivitetsniveauer hos hæmofili B-patienter behandlet med eftrenonacog-alfa og vurdere dets farmakodynamik (PD) i en virkelighed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En nylig europæisk undersøgelse viste, at et stigende antal hæmofili B-patienter blev skiftet fra standardmedicin til forlænget halveringstid. Mens nogle klinikere i øjeblikket foretrækker at behandle empirisk frem for at være baseret på laboratorieresultater, kan adoption af erstatningsterapi baseret på produkter med forlænget halveringstid, såsom eftrenonacog-alfa, øge interessen for individualiserede farmakokinetiske vurderinger, der muliggør udvikling af et initialt doseringsregime. Derfor kan unøjagtige FIX-aktivitetsmålinger være kritiske, især når FIX-trough-niveauet bruges til at skræddersy patientens doseringsregimer. Det er derfor vigtigt, at FIX-aktivitetsniveauer bestemmes nøjagtigt, hvilket tillader tilstrækkelig restitution uden at øge omkostningerne til medicinsk behandling af hæmofili B-patienter på grund af unødvendige dosiskorrektioner.

Med udvidelsen af ​​ordinationen af ​​eftrenonacog-alfa er problemet med nøjagtigt at måle dets genopretning steget i hæmostase-laboratorier. Chronometric one-stage assays (OSA) er i øjeblikket de mest udbredte tests til FIX-aktivitetsmåling. De er baseret på aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) reagens og faktor-deficient plasma. Forskellige aPTT-reagenser kommercialiseres. De kan føre til en betydelig variation i FIX-resultater. Kromogene to-trins assays (CSA) bruges mindre hyppigt i kliniske laboratorier. De giver færre reagensvalg sammenlignet med OSA. Adskillige undersøgelser har evalueret OSA- og CSA-præstationer i prøver tilsat eftrenonacog-alfa og har vist, at nogle almindeligt anvendte aPTT-reagenser ikke ville være egnede til nøjagtig overvågning af dette produkt. Hvorvidt disse resultater er commutable til post-infusion prøver indsamlet fra virkelige patienter er stadig uklart.

I modsætning til måling af en unik koagulationsfaktoraktivitet er thrombingenereringsassay (TGA) en dynamisk global test, der udforsker koagulationskaskaden såvel som antikoagulantvejene. TGA kunne derfor være et værdifuldt værktøj til at overvåge erstatningsterapi hos hæmofili B-patienter.

Derfor søgte efterforskerne i et virkeligt miljø at sammenligne 2 CSA- og 1 OSA-reagenser med en produktspecifik OSA hos patienter med svær hæmofili B suppleret med eftrenonacog-alfa. Efterforskerne havde også til formål at evaluere farmakodynamikken (PD) af eftrenonacog-alfa ved hjælp af TGA.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

15

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75014
        • Service d'hématologie biologique - Hôpital Cochin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med svær hæmofili B

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patienter med svær hæmofili B
  • behandlet med eftrenonacog-alfa

Ekskluderingskriterier:

  • enhver anden hæmostatisk eller erstatningsbehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Enkeltgruppestudie
Patienter med svær hæmofili B erstattet med eftrenonacog-alfa
Andet: Ikke-interventionel undersøgelse
Ikke-interventionel undersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FIX aktivitetsniveauer
Tidsramme: En måned
2 kromogene assays (Bio phen FIX og Rox FIX) og 2 kronometriske assays (CK Prest med standard human plasma eller FIX mangelfuld plasma suppleret med eftrenonacog-alfa som kalibratorer)
En måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Thrombingenereringsassay
Tidsramme: En måned

Thrombingenereringsassay udføres ved anvendelse af et mikropladefluorometer. Plasmaprøver køres med 20 μL lavt fosfolipid-reagens (PPP-reagens) (1 μM vævsfaktor og 4 mikromol (μM) phospholipidvesikler) eller 20 μL Thrombin-kalibrator. Assay initieres ved automatisk at dispensere 20 μL Fluo-Substrate-opløsning indeholdende calciumioner og fluorogent substrat, Z-Gly-Gly-Arg-7-amino-4-methylcoumarin. Genereret thrombin spalter substratet, og fluorescensstigning overvåges ved 37 °C i 60 minutter med en måling hvert 20. sekund.

Thrombin scope®, version 5.0.0.742 bruges til at beregne mængden af ​​thrombin genereret over tid under hensyntagen til kalibratoraktiviteten for hver prøve. Som følge heraf rapporteres fem parametre af Thrombin scope®, næven er forsinkelsestid (LT; i min)
En måned
Thrombingenereringsassay
Tidsramme: En måned
mikroplade fluorometer, tid til peak
En måned
Thrombingenereringsassay
Tidsramme: En måned
mikroplade fluorometer, spidshøjde
En måned
Thrombingenereringsassay
Tidsramme: En måned
mikropladefluorometer, endogent trombinpotentiale
En måned
Thrombingenereringsassay
Tidsramme: En måned
mikroplade fluorometer, hastighed
En måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. marts 2020

Studieafslutning (Faktiske)

31. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

19. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APHP191124

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili B

Kliniske forsøg med Ikke-interventionel undersøgelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner