Lentiviral genterapi for epilepsi

Inklusjonskriterier:

SCREENING/FØRSAMTYKKE:

1. Kvinnelige og mannlige pasienter med refraktær fokal epilepsi
2. Alder ≥ 18 år (ingen øvre aldersgrense, men anses medisinsk skikket for kirurgi med en forventet levetid på minst 5 år)
3. Pasienten lever innen 1 time etter overføring til akutt nevrokirurgisk enhet

4. Blir vurdert for resektiv hjernekirurgi (for å fjerne det epileptogene fokuset) basert på første fase preoperative vurderinger utført som en del av rutinemessig klinisk behandling innen 2 år etter registrering, som viser:

   4.1. Fravær av vaskulære hjernelesjoner eller vaskulære misdannelser og/eller kreft i reseksjonsområdet (som bekreftet på MR) 4.2. Fravær av aktiv, ubehandlet psykiatrisk sykdom etter den behandlende klinikerens oppfatning (som bekreftet ved nevropsykiatrisk vurdering) 4.3. Pasienten krever at andre trinns intrakranielle EEG-undersøkelser utføres via borehullskirurgi for ytterligere å vurdere kvalifikasjonen for resektiv hjernekirurgi

   FORHÅNDSREGISTRERING:

5. Pasient som anses klinisk egnet for resektiv hjernekirurgi (dvs. en enkelt region med anfallsutbrudd i neocortex har blitt identifisert, og den overlapper ikke med områder som er nødvendige for kritiske funksjoner som språk), som bekreftet av intrakranielle EEG-undersøkelser
6. Pasienter som er kvinner i fertil alder (WOCBP), eller mannlige pasienter med kvinnelige partnere som er WOCBP eller gravide, må godta å bruke svært effektive prevensjonsmetoder fra det tidspunkt samtykket er signert til tre måneder etter behandling. Menn (hvis aktuelt), må også informere sine kvinnelige partnere om prevensjonskrav som er oppført for kvinnelige pasienter som er WOCBP eller gravide.
7. Kan og er villig til å gi skriftlig informert samtykke til å delta i prøveperioden

Ekskluderingskriterier:

1. Ikke ansett som klinisk egnet for resektiv hjernekirurgi (f.eks. på grunn av manglende identifisering av en enkelt region med anfallsutbrudd i neocortex, regionen er for omfattende eller regionen overlapper med områder som er nødvendige for kritiske funksjoner som språk), som bekreftet av intrakranielle EEG-undersøkelser
2. Vaskulære hjernelesjoner eller vaskulære misdannelser i området for planlagt reseksjon
3. Påvisning av aktiv kreft eller på systemisk behandling for kreft
4. Kjent eller mistenkt HIV-infeksjon (bekreftet ved PCR-test) og/eller tar antiretroviral terapi
5. Pasienten anses medisinsk uegnet for anestesi og kirurgi
6. Aktiv, ubehandlet psykiatrisk sykdom etter den behandlende klinikerens oppfatning
7. Samtidig og/eller nylig involvering i en annen klinisk utprøving av et undersøkelseslegemiddel (i løpet av de siste 3 månedene)
8. Kvinner som er gravide (bekreftet med serum/urin ß-HCG) eller som ammer aktivt
9. Kjente allergier mot hjelpestoffer av lentiviral genterapi
10. Pasienten vil sannsynligvis ikke samarbeide med en 5-års oppfølging; medisinsk eller psykologisk tilstand etter etterforskerens skjønn som ikke tillater overholdelse av protokollen eller meningsfylt skriftlig informert samtykke
11. Enhver annen kjent tilstand som vurderes som en utålelig risiko av etterforskeren ved inkludering i rettssaken