Lentiwirusowa terapia genowa na padaczkę
12 maja 2023 zaktualizowane przez: University College, London
Faza I/IIa, pierwsze u ludzi, otwarte, jednoośrodkowe badanie lentiwirusowej inżynierii kanałów potasowych (K+) (EKC) in vivo w terapii genowej padaczki opornej na leczenie
Jest to badanie kliniczne fazy I/IIa badające bezpieczeństwo terapii genowej padaczki lentiwirusowej przy użyciu zmodyfikowanego kanału potasowego u pacjentów z padaczką oporną na leczenie.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Padaczka dotyka około 1% populacji. Jedna trzecia osób dotkniętych chorobą nadal ma napady padaczkowe pomimo optymalnego leczenia. Jedyną realistyczną perspektywą uwolnienia się od napadów, wykonalną w bardzo niewielu przypadkach, jest operacja usunięcia obszaru mózgu, w którym pojawiają się napady.
Pacjenci z oporną na leczenie padaczką kory nowej, którzy są oceniani pod kątem chirurgicznej resekcji ogniska napadu, zostaną zaproszeni do udziału w badaniu. Nieintegrujący się wektor lentiwirusowy, który został zaprojektowany w celu dostarczania zmodyfikowanego kanału potasowego, zostanie podany we wlewie domózgowym do obszaru przeznaczonego do resekcji.
Głównym celem tego badania jest przetestowanie bezpieczeństwa leczenia lentiwirusową terapią genową, w tym procedur chirurgicznych wymaganych do podania wektora. Cele drugorzędne przyjrzą się opóźnionym wystąpieniu zdarzeń niepożądanych i wskaźnikom skuteczności.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
10
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Senior Clinical Project Manager
- Numer telefonu: +44(0)2031088954
- E-mail: ekctrial@ucl.ac.uk
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
PRZESIEWANIE/WSTĘPNA ZGODA:
- Pacjenci płci żeńskiej i męskiej z oporną na leczenie padaczką ogniskową
- Wiek ≥ 18 lat (brak górnej granicy wieku, ale medycznie uznany za zdolnego do operacji z oczekiwaną długością życia co najmniej 5 lat)
- Pacjent żyje w ciągu 1 godziny od przeniesienia na ostry oddział neurochirurgii
Kwalifikacja do resekcyjnej operacji mózgu (w celu usunięcia ogniska padaczkowego) na podstawie oceny przedoperacyjnej pierwszego etapu przeprowadzonej w ramach rutynowej opieki klinicznej w ciągu 2 lat od rejestracji, wykazującej:
4.1. Brak zmian naczyniowych w mózgu lub malformacji naczyniowych i/lub raka w obszarze resekcji (potwierdzone badaniem MRI) 4.2. Brak czynnej, nieleczonej choroby psychicznej w opinii lekarza prowadzącego (potwierdzony oceną neuropsychiatryczną) 4.3. Pacjent wymaga przeprowadzenia drugiego etapu wewnątrzczaszkowego badania EEG poprzez operację otworu wiertniczego w celu dalszej oceny kwalifikacji do resekcyjnej operacji mózgu
WSTĘPNA REJESTRACJA:
- Pacjent uznany za klinicznie odpowiedniego do resekcyjnej operacji mózgu (tj. zidentyfikowano pojedynczy obszar początku napadu w korze nowej, który nie pokrywa się z obszarami niezbędnymi do funkcji krytycznych, takich jak język), co potwierdzono wewnątrzczaszkowymi badaniami EEG
- Pacjenci będący kobietami w wieku rozrodczym (WOCBP) lub pacjenci płci męskiej, których partnerki są WOCBP lub są w ciąży, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji od momentu podpisania zgody do trzech miesięcy po zakończeniu leczenia. Mężczyźni (jeśli dotyczy) muszą również poinformować swoje partnerki o wymaganiach dotyczących antykoncepcji wymienionych dla pacjentek z WOCBP lub kobiet w ciąży.
- Zdolność i chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody na przystąpienie do procesu
Kryteria wyłączenia:
- Uznano, że nie nadaje się klinicznie do resekcyjnej operacji mózgu (np. z powodu braku identyfikacji pojedynczego obszaru początku napadu w korze nowej, obszar jest zbyt rozległy lub region pokrywa się z obszarami niezbędnymi do funkcji krytycznych, takich jak język), co potwierdzono wewnątrzczaszkowymi badaniami EEG
- Zmiany naczyniowe mózgu lub malformacje naczyniowe w obszarze planowanej resekcji
- Wykrywanie aktywnego raka lub systemowego leczenia raka
- Znane lub podejrzewane zakażenie wirusem HIV (potwierdzone testem PCR) i/lub przyjmowanie terapii antyretrowirusowej
- Pacjent uznany z medycznego punktu widzenia za niezdolnego do znieczulenia i operacji
- Czynna, nieleczona choroba psychiczna w opinii lekarza prowadzącego
- Jednoczesny i/lub niedawny udział w innym badaniu klinicznym badanego produktu leczniczego (w ciągu ostatnich 3 miesięcy)
- Kobiety w ciąży (potwierdzone przez ß-HCG w surowicy/moczu) lub aktywnie karmiące piersią
- Znane alergie na substancje pomocnicze lentiwirusowej terapii genowej
- Mało prawdopodobne, aby pacjent współpracował przy 5-letniej obserwacji; stan medyczny lub psychiczny według uznania badacza, który nie pozwala na przestrzeganie protokołu lub znaczącą pisemną świadomą zgodę
- Każdy inny znany stan, który badacz ocenia jako ryzyko nie do zaakceptowania po włączeniu do badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: leczenie lentiwirusową terapią genową (ramię interwencji)
Pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę lentiwirusowej terapii genowej podawaną jednorazowo wewnątrzczaszkowo
|
lentiwirusowa terapia genowa w leczeniu padaczki lekoopornej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo podczas pierwszego roku (tylko w przypadku zdarzeń niepożądanych związanych z terapią genową lentiwirusową)
Ramy czasowe: Po 6 tygodniach, 3 miesiącach, 6 miesiącach i 12 miesiącach po leczeniu próbnym
|
Liczba i ciężkość wszystkich zdarzeń niepożądanych (ocenianych według CTCAE v5.0) u pacjentów uznanych za przyczynowo związanych z terapią genową lentiwirusem
|
Po 6 tygodniach, 3 miesiącach, 6 miesiącach i 12 miesiącach po leczeniu próbnym
|
|
Bezpieczeństwo podczas pierwszego roku (tylko w przypadku zdarzeń niepożądanych związanych przyczynowo z eksperymentalnymi zabiegami chirurgicznymi)
Ramy czasowe: Po 6 tygodniach, 3 miesiącach, 6 miesiącach i 12 miesiącach po leczeniu próbnym
|
Liczba i ciężkość wszystkich zdarzeń niepożądanych (ocenianych według CTCAE v5.0) uznanych za przyczynowo związane z którąkolwiek z eksperymentalnych procedur chirurgicznych wymaganych do podania wektora
|
Po 6 tygodniach, 3 miesiącach, 6 miesiącach i 12 miesiącach po leczeniu próbnym
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo długoterminowe (wyłącznie w przypadku zdarzeń niepożądanych związanych z terapią genową lentiwirusową)
Ramy czasowe: Od 1 do 5 lat po leczeniu
|
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (oceniona za pomocą CTCAE v5.0) u pacjentów związanych z terapią genową lentiwirusową
|
Od 1 do 5 lat po leczeniu
|
|
Długoterminowe bezpieczeństwo (wyłącznie w przypadku zdarzeń niepożądanych związanych przyczynowo z eksperymentalnymi zabiegami chirurgicznymi)
Ramy czasowe: Od 1 do 5 lat po leczeniu
|
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (oceniona na podstawie CTCAE v5.0) u pacjentów związanych z eksperymentalnymi zabiegami chirurgicznymi wymaganymi do podania wektora
|
Od 1 do 5 lat po leczeniu
|
|
Kliniczne wskaźniki skuteczności i tolerancji
Ramy czasowe: Mierzono po 6 tygodniach, 3 miesiącach, 6 miesiącach i 12 miesiącach/1 roku po leczeniu próbnym
|
Częstotliwość i nasilenie napadów w okresie poprzedzającym 4 tygodnie
|
Mierzono po 6 tygodniach, 3 miesiącach, 6 miesiącach i 12 miesiącach/1 roku po leczeniu próbnym
|
|
Kliniczne wskaźniki skuteczności i tolerancji
Ramy czasowe: Mierzone po 12 miesiącach/1 roku, 2 latach, 3 latach, 4 latach i 5 latach po leczeniu próbnym
|
Częstość i nasilenie napadów padaczkowych (przy użyciu skali wyników IALE)
|
Mierzone po 12 miesiącach/1 roku, 2 latach, 3 latach, 4 latach i 5 latach po leczeniu próbnym
|
|
Kliniczne wskaźniki skuteczności i tolerancji
Ramy czasowe: po 3, 6 lub 12 miesiącach lub po 2, 3, 4 i 5 latach od leczenia próbnego
|
Odsetek pacjentów, u których wykonano resekcję chirurgiczną
|
po 3, 6 lub 12 miesiącach lub po 2, 3, 4 i 5 latach od leczenia próbnego
|
|
Pobudliwość korowa
Ramy czasowe: po 6 miesiącach od leczenia próbnego (tylko dla pacjentów w badaniu TMS)
|
Pobudliwość korowa (oceniana za pomocą TMS, EMG i EEG o dużej gęstości)
|
po 6 miesiącach od leczenia próbnego (tylko dla pacjentów w badaniu TMS)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 września 2024
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 września 2028
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 września 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 października 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 października 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 października 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 maja 2023
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 18/0202
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Opis planu IPD
Dane mogą być udostępniane innym naukowcom pracującym w sektorze publicznym i charytatywnym (uniwersytety, instytuty badawcze) lub firmom komercyjnym zaangażowanym w badania w zakresie opieki zdrowotnej w Wielkiej Brytanii lub za granicą.
Dane uczestników zostaną w pełni zanonimizowane przed udostępnieniem danych.
Oznacza to, że nie będzie możliwości powiązania danych z oryginalnym zbiorem danych ani z poszczególnymi uczestnikami.
Anonimizacja zostanie wykonana przez statystyka procesu.
Dane udostępniane w ten sposób będą chronione umową zawartą między UCL (Sponsorem) a odpowiednią instytucją.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .