Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lentivirová genová terapie pro epilepsii

12. května 2023 aktualizováno: University College, London

Fáze I/IIa, první u člověka, otevřená, jednomístná studie genové terapie in vivo lentivirovým inženýrstvím upraveným draslíkovým (K+) kanálem (EKC) pro refrakterní epilepsii

Toto je klinická studie fáze I/IIa zkoumající bezpečnost genové terapie lentivirové epilepsie pomocí upraveného draslíkového kanálu u pacientů s refrakterní epilepsií.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Epilepsií trpí asi 1 % populace. Jedna třetina postižených jedinců má záchvaty i přes optimální medikaci. Jedinou realistickou perspektivou osvobození od záchvatů, která je proveditelná ve velmi málo případech, je chirurgický zákrok k odstranění oblasti mozku, kde záchvaty vznikají.

Pacienti s refrakterní neokortikální epilepsií, kteří jsou hodnoceni pro chirurgickou resekci epileptického ložiska, budou pozváni, aby se připojili ke studii. Neintegrující lentivirový vektor, který byl zkonstruován tak, aby dodal upravený draslíkový kanál, bude podán intracerebrální infuzí do oblasti plánované pro resekci.

Primárním cílem této studie je otestovat bezpečnost léčby lentivirovou genovou terapií, včetně chirurgických postupů nutných pro podání vektoru. Sekundární cíle se zaměří na nežádoucí účinky s opožděným nástupem a ukazatele účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Senior Clinical Project Manager
  • Telefonní číslo: +44(0)2031088954
  • E-mail: ekctrial@ucl.ac.uk

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

PROHLÍŽENÍ / PŘEDBĚŽNÝ SOUHLAS:

  1. Pacientky a pacientky s refrakterní fokální epilepsií
  2. Věk ≥ 18 let (bez horní věkové hranice, ale zdravotně způsobilý k operaci s předpokládanou délkou života alespoň 5 let)
  3. Pacient žije do 1 hodiny po převozu na akutní neurochirurgickou jednotku

  4. Uvažuje se o resektivní operaci mozku (k odstranění epileptogenního ložiska) na základě předoperačních vyšetření v první fázi provedených v rámci rutinní klinické péče do 2 let od registrace, která ukazují:

    4.1. Absence vaskulárních mozkových lézí nebo vaskulárních malformací a/nebo rakoviny v resekční oblasti (potvrzeno na MRI) 4.2. Nepřítomnost aktivního, neléčeného psychiatrického onemocnění podle názoru ošetřujícího lékaře (potvrzeno neuropsychiatrickým posouzením) 4.3. Pacient vyžaduje, aby byla provedena druhá fáze intrakraniálního EEG vyšetření pomocí operace otřepů, aby bylo možné dále posoudit způsobilost k resektivní operaci mozku

    PŘEDBĚŽNÁ REGISTRACE:

  5. Pacient považovaný za klinicky vhodný pro resektivní operaci mozku (tj. byla identifikována jediná oblast nástupu záchvatu v neokortexu a nepřekrývá se s oblastmi nezbytnými pro kritické funkce, jako je jazyk), jak bylo potvrzeno intrakraniálním EEG vyšetřením
  6. Pacienti, kteří jsou ženami ve fertilním věku (WOCBP), nebo muži s partnerkami, které jsou WOCBP nebo těhotné, musí souhlasit s používáním vysoce účinných metod antikoncepce od podpisu souhlasu do tří měsíců po léčbě. Muži (pokud je to relevantní) musí také informovat své partnerky o požadavcích na antikoncepci, jak jsou uvedeny pro pacientky WOCBP nebo těhotné.
  7. Schopný a ochotný dát písemný informovaný souhlas s připojením k soudu

Kritéria vyloučení:

  1. Nepovažuje se za klinicky vhodné pro resektivní operaci mozku (např. z důvodu selhání identifikace jedné oblasti nástupu záchvatu v neokortexu, oblast je příliš rozsáhlá nebo se oblast překrývá s oblastmi nezbytnými pro kritické funkce, jako je jazyk), jak bylo potvrzeno intrakraniálním vyšetřením EEG
  2. Cévní mozkové léze nebo cévní malformace v oblasti plánované resekce
  3. Detekce aktivní rakoviny nebo na systémové léčbě rakoviny
  4. Známá nebo suspektní HIV infekce (potvrzená testem PCR) a/nebo užívání antiretrovirové léčby
  5. Pacient shledán zdravotně nezpůsobilým pro anestezii a operaci
  6. Aktivní, neléčené psychiatrické onemocnění podle názoru ošetřujícího lékaře
  7. Souběžné a/nebo nedávné zapojení do jiného klinického hodnocení hodnoceného léčivého přípravku (během posledních 3 měsíců)
  8. Těhotné ženy (potvrzeno ß-HCG v séru/moči) nebo aktivně kojící ženy
  9. Známé alergie na pomocné látky lentivirové genové terapie
  10. Pacient pravděpodobně nebude spolupracovat s pětiletým sledováním; zdravotní nebo psychologický stav podle uvážení zkoušejícího, který by neumožňoval dodržení protokolu nebo smysluplného písemného informovaného souhlasu
  11. Jakýkoli jiný známý stav, který je zkoušejícím po zařazení do studie vyhodnocen jako netolerovatelné riziko

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: léčba lentivirovou genovou terapií (intervenční rameno)
Pacienti dostanou jednu dávku léčby lentivirovou genovou terapií podanou jednou intrakraniálně
Genetický: lentivirová genová terapie
lentivirová genová terapie k léčbě farmakorezistentní epilepsie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost během prvního roku (pouze pro nežádoucí účinky související s lentivirovou genovou terapií)
Časové okno: Po 6 týdnech, 3 měsících, 6 měsících a 12 měsících po zkušební léčbě
Počet a závažnost všech nežádoucích účinků (vyhodnocených pomocí CTCAE v5.0) u pacientů považovaných za kauzálně související s lentivirovou genovou terapií
Po 6 týdnech, 3 měsících, 6 měsících a 12 měsících po zkušební léčbě
Bezpečnost během prvního roku (pouze pro nežádoucí příhody kauzálně související s vyšetřovanými chirurgickými postupy)
Časové okno: Po 6 týdnech, 3 měsících, 6 měsících a 12 měsících po zkušební léčbě
Počet a závažnost všech nežádoucích příhod (vyhodnocených pomocí CTCAE v5.0), které jsou považovány za kauzálně související s jakýmkoliv vyšetřovacím chirurgickým zkušebním postupem vyžadovaným pro podání vektoru
Po 6 týdnech, 3 měsících, 6 měsících a 12 měsících po zkušební léčbě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá bezpečnost (pouze pro nežádoucí účinky související s lentivirovou genovou terapií)
Časové okno: Od 1 do 5 let po léčbě
Počet závažných nežádoucích účinků (vyhodnocených pomocí CTCAE v5.0) u pacientů souvisejících s lentivirovou genovou terapií
Od 1 do 5 let po léčbě
Dlouhodobá bezpečnost (pouze pro nežádoucí příhody kauzálně související s vyšetřovanými chirurgickými postupy)
Časové okno: Od 1 do 5 let po léčbě
Počet závažných nežádoucích příhod (vyhodnocených pomocí CTCAE v5.0) u pacientů souvisejících s vyšetřovanými chirurgickými postupy potřebnými pro podání vektoru
Od 1 do 5 let po léčbě
Klinické ukazatele účinnosti a snášenlivosti
Časové okno: Měřeno 6 týdnů, 3 měsíce, 6 měsíců a 12 měsíců/1 rok po zkušební léčbě
Frekvence a závažnost záchvatů před 4 týdny
Měřeno 6 týdnů, 3 měsíce, 6 měsíců a 12 měsíců/1 rok po zkušební léčbě
Klinické ukazatele účinnosti a snášenlivosti
Časové okno: Měřeno za 12 měsíců/1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky a 5 let po zkušební léčbě
Frekvence a závažnost záchvatů (s použitím stupnice výsledků IALE)
Měřeno za 12 měsíců/1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky a 5 let po zkušební léčbě
Klinické ukazatele účinnosti a snášenlivosti
Časové okno: za 3, 6 nebo 12 měsíců nebo za 2, 3, 4 a 5 let po zkušební léčbě
Podíl pacientů, kteří podstoupili chirurgickou resekci
za 3, 6 nebo 12 měsíců nebo za 2, 3, 4 a 5 let po zkušební léčbě
Kortikální excitabilita
Časové okno: 6 měsíců po zkušební léčbě (pouze pro pacienty ve studii TMS)
Kortikální excitabilita (posuzována pomocí TMS, EMG a EEG s vysokou hustotou)
6 měsíců po zkušební léčbě (pouze pro pacienty ve studii TMS)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University College, London

Spolupracovníci

Medical Research Council

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. září 2024

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2028

Dokončení studie (Očekávaný)

1. září 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

26. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 18/0202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Data mohou být sdílena s dalšími výzkumníky, kteří pracují ve veřejném a charitativním sektoru (univerzity, výzkumné ústavy) nebo komerčními společnostmi zapojenými do výzkumu zdravotní péče ve Spojeném království nebo v zámoří. Údaje o účastnících budou před sdílením údajů plně anonymizovány. To znamená, že nebude možné propojit data s původní sadou dat nebo s jednotlivými účastníky. Anonymizaci provede statistik pokusu. Údaje sdílené tímto způsobem budou chráněny smluvní dohodou uzavřenou mezi UCL (sponzorem) a příslušnou institucí.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Drogově rezistentní epilepsie

Klinické studie na lentivirová genová terapie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit