Lentiviral genterapi för epilepsi

Inklusionskriterier:

SCREENING/PRE-SMYCKLING:

1. Kvinnliga och manliga patienter med refraktär fokal epilepsi
2. Ålder ≥ 18 år (ingen övre åldersgräns men bedöms medicinskt lämplig för operation med en förväntad livslängd på minst 5 år)
3. Patienten lever inom 1 timme efter överföring till en akut neurokirurgisk enhet

4. Övervägs för resektiv hjärnkirurgi (för att ta bort det epileptogena fokuset) baserat på preoperativa bedömningar i första steget utförda som en del av rutinmässig klinisk vård inom 2 år efter registrering, vilket visar:

   4.1. Frånvaro av vaskulära hjärnskador eller vaskulära missbildningar och/eller cancer i resektionsområdet (som bekräftats på MRT) 4.2. Frånvaro av aktiv, obehandlad psykiatrisk sjukdom enligt den behandlande läkaren (som bekräftats av neuropsykiatrisk bedömning) 4.3. Patienten kräver intrakraniell EEG-undersökning i andra steget som ska utföras via borrhålskirurgi för att ytterligare bedöma lämpligheten för resektiv hjärnkirurgi

   FÖRANMÄLAN:

5. Patient som bedömts vara kliniskt lämplig för resektiv hjärnkirurgi (dvs. en enda region av anfallsdebut i neocortex har identifierats och den överlappar inte områden som är nödvändiga för kritiska funktioner som språk), vilket bekräftats av intrakraniell EEG-undersökning
6. Patienter som är kvinnor i fertil ålder (WOCBP) eller manliga patienter med kvinnliga partner som är WOCBP eller gravida måste gå med på att använda högeffektiva preventivmetoder från det att samtycke undertecknats till tre månader efter behandlingen. Män (om tillämpligt) måste också informera sina kvinnliga partner om preventivmedelskrav som anges för kvinnliga patienter som är WOCBP eller gravida.
7. Kan och är villig att ge skriftligt informerat samtycke för att gå med i rättegången

Exklusions kriterier:

1. Bedöms inte vara kliniskt lämplig för resektiv hjärnkirurgi (t.ex. på grund av misslyckande att identifiera en enskild region av anfallsdebut i neocortex, regionen är för omfattande eller regionen överlappar med områden som är nödvändiga för kritiska funktioner som språk), vilket bekräftats av intrakraniell EEG-undersökning
2. Vaskulära hjärnskador eller vaskulära missbildningar i området för planerad resektion
3. Påvisande av aktiv cancer eller på systemisk behandling för cancer
4. Känd eller misstänkt HIV-infektion (bekräftad av PCR-test) och/eller tar antiretroviral behandling
5. Patienten bedömdes medicinskt olämplig för anestesi och operation
6. Aktiv, obehandlad psykiatrisk sjukdom enligt den behandlande läkarens uppfattning
7. Samtidig och/eller nyligen involverad i en annan klinisk prövning av ett prövningsläkemedel (inom de senaste 3 månaderna)
8. Kvinnor som är gravida (bekräftat av serum/urin ß-HCG) eller som aktivt ammar
9. Kända allergier mot hjälpämnen i lentiviral genterapi
10. Patienten kommer sannolikt inte att samarbeta med en 5-årsuppföljning; medicinskt eller psykologiskt tillstånd enligt utredarens gottfinnande som inte skulle tillåta efterlevnad av protokollet eller meningsfullt skriftligt informerat samtycke
11. Alla andra kända tillstånd som bedöms som en oacceptabel risk av utredaren när de inkluderas i rättegången